Investindo em CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) é uma empresa de biotecnologia que está desenvolvendo terapêuticos usando uma metodologia nova e inovadora. CRISPR Therapeutics (CRSP ) recebeu o nome de uma técnica de edição genética desenvolvida por um de seus cofundadores. Conhecida informalmente como “tesouras genéticas”, a tecnologia CRISPR traz a capacidade de cortar, substituir e editar genes para a comunidade de pesquisa científica. Ao desenvolver essa técnica, a empresa abriu a porta para uma forma totalmente nova de criar opções de tratamento para uma variedade de doenças. Essas novas opções estão mudando a forma como vemos as doenças, e o potencial de eliminar completamente doenças hereditárias está se tornando uma possibilidade real.

O que é CRISPR Therapeutics (CRSP)

A empresa recebeu o nome de CRISPR, abreviação de clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR é um tipo de sequência de DNA que detecta e destrói bacteriófagos, a parte dos vírus responsável por replicar e infectar o organismo. A empresa recebeu o nome de CRISPR porque um de seus cofundadores, Emmanuelle Charpentier, foi a pioneira ao desenvolver uma forma de usar o CRISPR em um ambiente científico para editar material genético. Charpentier, juntamente com a colega Jennifer Doudna, conseguiu decifrar esse comportamento molecular em bactérias e aplicar as lições aprendidas da observação no desenvolvimento de uma ferramenta de edição genética. Ao isolar esse mecanismo encontrado nas bactérias, as duas cientistas criaram uma maneira simples de fazer cortes no DNA com facilidade, permitindo a adição ou substituição de determinados segmentos de material genético. Essa foi uma descoberta revolucionária que permitiu que pesquisadores ao redor do mundo estudassem organismos com facilidade e desenvolvessem uma compreensão muito mais profunda do papel do DNA nas doenças. Por suas contribuições, Charpentier e Doudna ganharam o Prêmio Nobel de Química de 2020.

A empresa tem sua sede na Suíça e também possui instalações de pesquisa e desenvolvimento nos Estados Unidos. Poucos anos depois de Charpentier começar a trabalhar com o CRISPR em 2011, ela cofundou a empresa em 2013. A empresa recebeu interesse significativo logo no início, com a Bayer, uma das maiores empresas farmacêuticas do mundo, investindo nela. Desde então, a empresa cresceu para mais de 300 funcionários e realizou seu IPO em 2016. A empresa desenvolveu vários terapêuticos usando CRISPR que estão em diferentes estágios do processo de ensaios clínicos.

Por que CRISPR Therapeutics (CRSP) Importa?

A plataforma de edição genética CRISPR é um método revolucionário com potencial para tratar diversas doenças graves. Vários medicamentos inovadores estão atualmente em testes clínicos. O tratamento mais avançado em direção à aprovação regulatória é o da empresa para β‑Talassemia dependente de transfusão (TDT) e Doença Falciforme (SCD), que aborda uma doença sanguínea grave com altas taxas de mortalidade. O objetivo desse tratamento é imitar uma variação genética em certos indivíduos que resulta em redução ou ausência de sintomas ao serem diagnosticados. Ao criar essa variação em pacientes que sofrem de SCD e β‑Talassemia, observou‑se redução dos sintomas. Esse grupo de doenças, agrupado sob o termo hemoglobinopatias, geralmente requer tratamento ao longo da vida, incluindo transfusões de sangue e hospitalizações frequentes. Anualmente, nascem 360.000 pessoas com essas doenças, embora nem todos os casos sejam graves o suficiente para exigir tratamento vitalício. O objetivo desse terapêutico desenvolvido com CRISPR é reduzir a taxa de mortalidade e tornar a doença mais manejável para os pacientes. Enquanto os tratamentos para SCD e β‑Talassemia são os mais avançados nos ensaios clínicos, a empresa também possui vários outros candidatos promissores em desenvolvimento.

Perspectivas da CRISPR Therapeutics (CRSP)

O trabalho atual em SCD e β‑Talassemia é apenas uma forma muito pequena, porém promissora, de aplicar a tecnologia CRISPR à medicina. Apenas nos EUA e na Europa, onde os ensaios clínicos estão sendo conduzidos, o número de pacientes potenciais que se beneficiariam desse tratamento neste momento ultrapassa 30.000. Estes são apenas os casos mais graves, e a CRISPR Therapeutics estima que, uma vez que o regime de tratamento se torne mais simplificado, aqueles com casos mais leves também buscarão tratamento. Isso elevaria o número total para mais de 160.000 nos EUA e na Europa. Se aprovado pelas regulamentações da UE e dos Estados Unidos, é provável que o medicamento seja adotado em outros países também. As taxas dessa doença na população são muito mais altas em lugares como a África, e uma distribuição ampla teria um grande efeito nas populações ao redor do mundo.

Embora essas estatísticas sejam impressionantes, SCD e β‑Talassemia são apenas uma das muitas doenças que a tecnologia CRISPR tem potencial para tratar. Em vários outros estágios do processo de desenvolvimento, há regimes baseados em CRISPR para tratar doenças como câncer, diabetes e fibrose cística. Dos ensaios em andamento, quase metade são colaborações com a Bayer e outras grandes empresas. Isso permite que a empresa reduza riscos e também oferece à CRISPR Therapeutics uma vasta quantidade de conhecimento e expertise. Outras parcerias incluem as empresas americanas Viacyte e Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Em determinado momento, houve especulação de que a Vertex estava interessada em se fundir com a CRISPR, notícia que resultou em um aumento no preço das ações. Com uma equipe científica talentosa e pesquisas de ponta conduzidas pela CRISPR, a empresa chamou a atenção da indústria, e o potencial de longo prazo da empresa permanece altamente promissor para os investidores.

Resumo

A tecnologia CRISPR é uma das descobertas científicas mais empolgantes e promissoras dos últimos tempos. Ao criar uma forma de estudar e modificar o DNA de maneira precisa, a capacidade de curar doenças hereditárias está mais próxima de se tornar realidade. Com uma equipe científica talentosa, a empresa está muito avançada no processo de desenvolvimento de medicamentos e possui vários terapêuticos promissores em fase de testes e aprovação. Juntamente com suas conexões com grandes empresas farmacêuticas, a CRISPR Therapeutics tem todas as ferramentas necessárias para se tornar um player importante no setor.