Edição de Genes Prevista pela ARK Invest Como Uma Indústria de US$30B‑US$60B até 2030

Nos 70 anos desde a descoberta da dupla hélice do DNA, começamos a entender verdadeiramente a causa de muitas doenças misteriosas e incuráveis, como hemofilia, fibrose cística, etc. A maioria delas provém de sequências genéticas defeituosas: frequentemente, um gene tem a sequência errada e produz uma proteína não funcional ou disfuncional. Esse erro acaba comprometendo as funções de órgãos importantes.

O desafio tem sido resolver essas doenças há muito tempo. O problema está no nível genômico, de modo que cada célula do paciente é igualmente defeituosa. E não é viável introduzir a proteína “certa” em cada célula que a necessita.

Isso mudou quando a edição de genes se tornou realidade. Com novos tratamentos inovadores aprovados nos últimos meses, é hora de analisar o potencial desse mercado.

Edição de Genes

A edição de genes tem sido acompanhada por pesquisadores há quase 20 anos. Tecnologias iniciais, como zinc-finger nuclease e TALENS, pareciam promissoras, mas frequentemente não eram suficientes para produzir resultados terapêuticos, exceto em alguns casos restritos.

O ponto de virada foi a descoberta de 2012 do CRISPR-Cas9. Ele permitiu uma abordagem muito direcionada à edição de genes. Também rendeu aos seus descobridores o Prêmio Nobel de Química em 2020.

Alguns outros sistemas CRISPR-Cas foram descobertos desde então. O mais notável, o CRISPR-Cas12, que discutimos no artigo: “O que é CRISPR-Cas12a2? & Por que isso importa?”. Você também pode ler mais sobre a tecnologia de edição de genes em geral neste artigo.

Agora, cerca de 10 anos depois, vemos novas terapias provenientes da tecnologia CRISPR. E também algumas técnicas de edição de genes ainda mais avançadas.

O Mercado de Edição de Genes

Mesmo em um mercado incipiente, a aprovação de uma terapia de edição genética para hemofilia em novembro de 2022 demonstrou que a edição de genes pode ser tanto medicamente poderosa quanto financeiramente viável.

Com um preço de $3.5M/therapy, quebrou novos recordes de preço aprovado anteriormente detidos por outra terapia genética, o Zolgensma da Novartis ($2M/therapy).

O custo pode parecer exorbitante, mas deve ser comparado ao custo real de tratamento dessas doenças. Por exemplo, a hemofilia pode custar até $28M e ainda não garantir plenamente uma boa qualidade de vida.

Fonte: ARK Invest

Com quase 400 ensaios clínicos de terapias genéticas, esse mercado está pronto para crescer muito rapidamente. Pode multiplicar-se em mais de 10 vezes nos próximos 7 anos.

Fonte: ARK Invest

A projeção da Ark Invest é um caso base de receitas anuais de $30B.

É por isso que as terapias genéticas permanecem confinadas a doenças raras e problemas genéticos ao longo de toda esta década.

Fonte: ARK Invest

Um Potencial Maior

Outra possibilidade é aplicar a edição de genes a um conjunto muito maior de doenças. As doenças genéticas raras foram o teste óbvio para a tecnologia, pois sabíamos o que precisava ser corrigido, os tratamentos existentes eram pobres ou inexistentes, e mesmo a edição de genes cara ainda é mais barata que a maioria das terapias convencionais.

Mas há uma gama mais ampla de possibilidades. Muitos ensaios clínicos em andamento estão em novas áreas terapêuticas, como neurologia, oncologia (câncer) ou diabetes.

E enquanto as doenças raras costumam afetar alguns milhares ou dezenas de milhares de pessoas, essas novas aplicações dizem respeito a dezenas de milhões de pessoas.

Fonte: ARK Invest

Se algumas dessas terapias demonstrarem a eficácia da edição de genes para mais do que apenas doenças raras, a Ark Invest estima que o mercado potencial poderia ser muito maior. Assim, poderia alcançar receitas anuais de até $60B até 2030. E pode continuar crescendo após essa data também.

Empresas de Edição de Genes

Essas empresas estão todas trabalhando em tecnologia de edição de genes, inclusive além do escopo de doenças raras. Elas foram organizadas da maior para a menor capitalização de mercado ao escrever este artigo.

1. Vertex

VRTX Gráfico de preços

A Vertex é uma empresa principalmente ativa no tratamento da fibrose cística, pelo menos no que diz respeito ao seu portfólio de medicamentos aprovados. Está investindo no potencial das terapias genéticas para o caso mais difícil de fibrose cística.

No entanto, seu principal envolvimento na edição de genes é duplo.

Primeiro, com terapias desenvolvidas com a CRISPR Therapeutics (CRSP ) para doenças sanguíneas: beta-talassemia e doença falciforme.

Em segundo lugar, com a aquisição da ViaCyte. A ViaCyte está desenvolvendo, em parceria com a CRISPR Therapeutics, uma solução para diabetes tipo‑1. Esse tratamento seria uma combinação de terapia com células-tronco e terapia de edição genética. Você pode ler mais sobre essa tecnologia de tratamento da diabetes neste artigo detalhado.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Gráfico de preços

Um dos fundadores da CRISPR Therapeutics é Emmanuel Charpentier, o descobridor do CRISPR–Cas9 e vencedor do Prêmio Nobel de Química em 2020 por essa descoberta.

A CRISPR está trabalhando em múltiplos temas, incluindo doenças sanguíneas, oncologia e diabetes (o tratamento de diabetes é desenvolvido em colaboração com a Vertex).

Você pode ler mais sobre a CRISPR Therapeutics em nosso artigo “Edição de Genes: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ”.

3. Beam Therapeutics

BEAM Gráfico de preços

Outra startup de edição de genes que avança rapidamente é a Beam Therapeutics. Ela usa uma variante de edição genética chamada edição de base, que pode modificar apenas uma letra de cada vez no código genético. Seu foco principal é hematologia (doença falciforme), oncologia e doenças raras.

Você pode seguir o link acima para uma comparação ponto a ponto entre a Beam e a CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Gráfico de preços

A UniQure é a empresa que menciona a terapia genética de hemofilia de $3.5M/dose, recentemente aprovada nos EUA e na UE.

A empresa não está usando uma tecnologia semelhante ao CRISPR, preferindo Vetores Virais Adeno‑Associados (AAVV).

A empresa espera que o sucesso recente na hemofilia possa ser expandido para outras patologias, notavelmente a doença de Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Gráfico de preços

A Editas dedica‑se a aproveitar a capacidade do sistema CRISPR-Cas12a. Cobrimos em detalhes as capacidades únicas do Cas‑12a em um artigo dedicado. Mas, resumindo brevemente:

• Problemas difíceis de resolver com Cas9 podem ser viáveis com Cas12a
• Resulta em maiores chances de edição genética acontecer do que com Cas9.
• Mais de um gene pode ser modificado simultaneamente com Cas12a

A empresa está apenas nos estágios iniciais de ensaios clínicos, com foco em doenças oculares e sanguíneas.

Você pode ver um perfil mais detalhado e uma comparação ponto a ponto com a CRISPR Therapeutics neste artigo: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Gráfico de preços

A empresa está trabalhando em múltiplas terapias com células-tronco e em uma terapia genética para hemofilia A, agora em fase 3 de ensaios clínicos, com um pedido de aprovação esperado para o final de 2024.

Também está desenvolvendo uma terapia de edição genética para a doença de Fabry, uma condição que afeta o fígado.

Você pode ler mais sobre a Sangamo (bem como a Vertex) em nosso artigo “5 Melhores Empresas de Células-Tronco para Investir (Abril 2023)”.

7. Precigen

PGEN Gráfico de preços

A empresa lidera o campo de utilização da edição de genes para tratamento de câncer.

Sua plataforma UltraCAR‑T modifica a genética das próprias células brancas do paciente, fazendo-as atacar as células cancerosas de forma direcionada.

A maioria dos tratamentos CAR‑T ainda está na fase 1 de ensaios clínicos, com outros produtos não focados em edição de genes mais avançados no pipeline de P&D.

Além da Terapia Humana

A edição de genes ainda é uma tecnologia em sua infância. Ela tem o potencial de revolucionar a forma como tratamos organismos vivos.

Por exemplo, pode ser usada na agricultura para:

• criar novas variedades e raças.
• reduzir a necessidade.
• aumentar a produtividade.

Você pode ler mais sobre isso e as empresas ativas nesse campo em nosso artigo “CRISPR Além da Saúde Humana: A Nova Fronteira de Investimento para a Edição de Genes”.

Ela pode até transformar plantas e microrganismos em biofábricas que produzem medicamentos ou materiais e moléculas de alto valor. Esse conceito costuma ser descrito como biologia sintética. Você pode encontrar mais informações sobre empresas de capital aberto nesse setor em nosso artigo: “Top 5 Empresas Públicas de Biologia Sintética”.