5 Melhores Empresas de Células-Tronco para Investir em (junho 2026)

O Poder da Célula-Tronco

Nossos corpos são compostos por centenas de diferentes células. Neurônios, músculos, vasos sanguíneos, fígado, rim, etc., cada um é formado por tipos celulares muito diferentes. Elas diferem em muitos aspectos: em bioquímica, tamanho, forma, capacidade e mais.

Mas isso nem sempre foi assim. Todos nós viemos de apenas uma célula que depois se transforma em embrião e então em feto. Cada célula do nosso corpo contém todo o programa genético para se tornar qualquer tipo celular. Essas células são chamadas de “células-tronco”. Mas, uma vez transformada em célula muscular, ela nunca poderá evoluir para um neurônio. Portanto, distinguimos 2 tipos de células-tronco:

• Pluripotentes: capazes de se transformar em qualquer tecido possível.
• Multipotentes: capazes de se transformar apenas em um número limitado de tecidos e tipos celulares.

Fonte: BioRad

Como as células-tronco podem se tornar qualquer coisa, elas também possuem um enorme potencial terapêutico. Elas poderiam substituir tecido danificado após um ataque cardíaco. Ou neurônios que degeneram por doença de Alzheimer. Ou substituir vários tecidos nervosos em uma coluna vertebral quebrada.

Cura com Células-Tronco

Esse potencial já é conhecido há muito tempo, mas alguns problemas se interpõem:

1. Células-tronco são raras no corpo e requerem condições específicas para permanecerem vivas.
2. O sistema imunológico do hospedeiro pode rejeitar células-tronco de outra pessoa, como costuma acontecer com transplantes de órgãos.
3. Transformar células-tronco no tecido diferenciado desejado e útil é difícil de controlar.

O primeiro esforço tentou replicar o ambiente químico das células-tronco e sua diferenciação. Obteve alguns sucessos limitados, mas não foi suficiente.

Como acontece com muitas coisas na biotecnologia, a compreensão mais profunda do DNA & RNA permitiu avanços reais.

Ao entender o que acontece em tempo real durante a diferenciação, os pesquisadores agora podem controlar o processo de diferenciação muito melhor. Eles também podem frequentemente retirar células de tecido de um paciente e transformá‑las de volta em células-tronco não diferenciadas.

Melhor Área Terapêutica para Células-Tronco

Usar células-tronco para terapia faz mais sentido onde tecidos saudáveis são destruídos ou tornam‑se não funcionais. Nesse contexto, trazer novas células restaurará o órgão falho às suas capacidades normais. Assim, algumas condições médicas são especialmente pertinentes para terapias com células-tronco:

• Neurológico: muitas doenças neurológicas surgem da morte de neurônios ou nervos. Substituir a célula ausente parece uma solução direta, especialmente com a capacidade dos neurônios de reconectar‑se aos vizinhos, dependendo do que for necessário.
• Cardiovascular: na maioria das vezes, um ataque cardíaco é uma forma simples de descrever a morte de parte do músculo cardíaco. Substituir o tecido morto por novas células pode ajudar a reparar o sistema cardíaco.
• Diabetes Tipo-1: essa forma de diabetes é causada pelo sistema imunológico do corpo destruindo as células produtoras de insulina. Substituir essas células poderia curá‑la completamente.
• Insuficiência renal: se os tecidos renais estão morrendo, o corpo perde a capacidade de filtrar toxinas. Reparar rins falhos pode salvar vidas e evitar sessões diárias de diálise que duram horas.
• Queimaduras: pele profundamente queimada precisa ser substituída, e pele recém‑crescida a partir de células-tronco é uma ótima candidata para curar queimaduras.
• Artrite: a maioria das doenças articulares envolve parte da cartilagem que foi destruída ou desgastada. Regenerá‑la repararia o que está errado.

Você também pode ler mais sobre terapias com células-tronco neste artigo do NIH.

Top 5 Empresas de Células-Tronco

As empresas foram ordenadas por capitalização de mercado no momento da redação deste artigo. Não representa preferência ou conselho financeiro.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex é líder no tratamento da fibrose cística (4 medicamentos aprovados), que agora está ativamente diversificando em novos segmentos. A empresa tem um foco muito forte em P&D, com 70% das despesas operacionais e 3/5^th dos seus funcionários trabalhando em P&D.

Ela está trabalhando de perto com um dos líderes de edição genética, a CRISPR Therapeutics. Eles estão desenvolvendo terapias para anemia falciforme, beta‑talassemia e um tratamento para diabetes Tipo‑1.

Finalmente, eles também têm um tratamento para dor em fase 3, um mercado de US$ 4 bi que atualmente é dominado por opioides. Alternativas não‑opioides comandariam preços premium e seriam de interesse para a comunidade médica em geral.

Diabetes: O Futuro Foco da Vertex

Diabetes é de longe o maior mercado potencial para o tratamento da Vertex (2,5 milhões de pessoas apenas na Europa e América do Norte), e um sem nenhum tratamento atualmente. A história do desenvolvimento do tratamento para diabetes é interessante, pois este é claramente um foco principal da Vertex. Primeiro, eles adquiriram a Semma em 2019. Depois, adquiriram a ViaCyte, concorrente da Semma, em 2022. Com a ViaCyte já em acordo para co‑desenvolver seu tratamento com a CRISPR Therapeutics, isso se alinha perfeitamente com os pontos fortes da Vertex. Isso foi seguido por um acordo extra entre CRISPR e Vertex para continuar aprimorando o produto e a aprovação para novos ensaios clínicos.

(Você pode ler mais sobre esta tecnologia de tratamento de diabetes neste artigo detalhado.)

A receita da fibrose cística ainda está crescendo de forma constante, de US$ 3 bi em 2018 para US$ 8,9 bi em 2022. A empresa registrou um lucro operacional de US$ 635 mi em 2018, crescendo para US$ 3,3 bi em 2022.

Vertex é de longe a maior empresa desta lista, mas não tão grande a ponto de sua terapia com células-tronco para diabetes não mudar completamente o perfil da empresa. O tratamento analgésico em fase 3 também poderia impulsionar a empresa. Portanto, esta pode ser a aposta mais segura no segmento, pois mesmo se as terapias com células-tronco falharem, a corrente de receita da fibrose cística ainda manteria a avaliação da empresa razoável.

2. Vericel

(VCEL )

Produtos aprovados da Vericel estão focados em medicina esportiva e cuidados com queimaduras de pele.

O tratamento de reparo de cartilagem, MACI, está crescendo em uso e é o líder em produtos de cartilagem restauradora. Mais aplicações estão sendo testadas, incluindo o desenvolvimento de novas ferramentas cirúrgicas para a entrega das articulações do tratamento da empresa. O mercado total endereçável é estimado em US$ 3 bi.

Os tratamentos para queimaduras de pele foram aprovados no inverno de 2022 e serão comercializados em meados de 2023. O mercado total endereçável é estimado em US$ 600 mi.

Fonte: Vericel

A Vericel tem US$ 140 mi em caixa no quarto trimestre de 2022 e nenhuma dívida. A empresa tem fluxo de caixa livre positivo desde 2020.  Ela também espera um forte crescimento de receita nos próximos 3 anos, com um aumento anual de +20%.

Fonte: Vericel

A Vericel é uma jogada interessante para investidores conservadores que buscam fluxo de caixa livre positivo e produtos já aprovados. Possui uma posição financeira sólida e opera em mercados pequenos, porém subpenetrados, com vários bilhões de TAM no total.

Os ganhos atuais ainda não incluem o produto de pele aprovado, garantindo crescimento de receita nos próximos 2‑3 anos.

 3. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

A empresa atua tanto como terapia gênica quanto como empresa de células-tronco. Seus 2 programas principais são:

• Uma terapia gênica para hemofilia A, em parceria com a Pfizer, em fase de ensaio clínico 3. As solicitações de Licença de Biológicos (BLA) são esperadas para o final de 2024.
• Os primeiros resultados foram muito positivos, com “A Pfizer anunciou nos resultados do quarto trimestre que este continua sendo um dos seus ativos mais promissores.”.
• Uma terapia gênica para a doença de Fabry, em fase 1/2.

Seus 2 principais tratamentos com células-tronco em desenvolvimento são:

• Uma terapia com células-tronco para remover o risco de rejeição de transplante renal, em fase 1/2.
• Uma terapia com células-tronco para a doença falciforme, em fase 1/2.

O pipeline de pesquisa também inclui 5 outras terapias com células-tronco e 9 terapias de engenharia genômica.

A engenharia genômica poderia ser usada para resolver questões neurológicas como a doença das príons (como a doença da vaca louca), Huntington, etc. Esses programas são desenvolvidos em parceria com a Pfizer, Novartis, Biogen e Takeda.

A empresa investiu fortemente em capacidades proprietárias de fabricação.  No final de 2022, a Sangamo tinha US$ 308 mi em caixa. Também recebe dinheiro de seus parceiros por alcançar marcos de pesquisa clínica, totalizando até agora US$ 815 mi recebidos. Existem até US$ 3,6 bi em pagamentos futuros de marcos para terapias celulares e potencialmente mais provenientes da engenharia genômica.

No geral, a Sangamo é uma oportunidade de investimento que oferece exposição às tecnologias de terapia gênica e celular. Sua posição financeira é relativamente sólida, graças a parcerias não dilutivas com algumas das maiores empresas farmacêuticas.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

(BCLI )

BrainStorm está focada em doenças neurológicas como Esclerose Múltipla, Alzheimer, Parkinson, Doença de Huntington ou Transtorno do Espectro Autista. O tratamento para ALS é o único em fase 3, com esperanças de aprovação rápida e resultados preliminares que parecem indicar que poderia ajudar se usado preventivamente.

Fonte: Brainstorm Cell

A BrainStorm Cell usa sua plataforma tecnológica celular autóloga (NurOwn®): a empresa coleta as células da medula óssea do paciente e as transforma em neurônios e outras células nervosas. Este é um processo bastante curto, levando apenas 7 dias.

A empresa parece apertada em caixa, com apenas US$ 4 mi restantes em caixa em 31 de dezembro 2022. Isso é preocupante quando comparado a um prejuízo líquido de US$ 19 mi no último trimestre. Portanto, está bastante claro que precisará levantar mais dinheiro, via equity e/ou dívida, para alcançar a comercialização de seu tratamento para ALS e prosseguir com seus outros programas de P&D.

No geral, a BrainStorm parece uma empresa interessante do ponto de vista tecnológico, mas com riscos financeiros sérios. Investidores dispostos a assumir riscos podem querer monitorar a situação de perto e comprar após uma queda nas ações causada por essas preocupações financeiras imediatas.

5. Gamida Cell

(GMDA )

A tecnologia da Gamida está focada no uso de nicotinamida (NAM) para melhorar o potencial terapêutico das células-tronco.

A empresa atualmente tem 2 tratamentos em desenvolvimento:

• Omidubicel: uma terapia com células-tronco que substitui células cancerosas na medula óssea por células saudáveis. Células-tronco aprimoradas com NAM demonstraram aumentar a taxa de sobrevivência, com menor risco de infecções perigosas.
  • A data de PDUFA do Omidubicel está fixada em 1 de maio 2023, o que coloca a possível aprovação pela FDA em 6‑10 meses depois.
• GDA-201: uma terapia de célula branca modificada para outros cânceres, como linfoma não Hodgkin, mieloma, etc…

Fonte: Gamida

O tratamento da Gamida poderia salvar milhares de pacientes que não conseguem encontrar doadores de medula. Também possui uma instalação de fabricação já construída e inspecionada.

No último trimestre (Q3 2022), a empresa tinha US$ 62 mi em ativos correntes. O prejuízo líquido do trimestre foi de US$ 17 mi.  A empresa emitiu US$ 14 mi em ações no Q3 2022. Alguma diluição adicional é provável devido a US$ 72 mi em dívida conversível.

A Gamida é uma aposta mais especulativa, pois tem menos produtos em seu pipeline e maior risco de diluir os acionistas existentes. Portanto, uma avaliação suficientemente baixa será importante para bons retornos de investimento.

Outras Empresas Envolvidas com Pesquisa de Células-Tronco

Algumas outras empresas estão trabalhando em terapias com células-tronco, mas são tão grandes que não está claro o quão importante essas terapias são para o perfil da empresa.

AstraZeneca e Sanofi têm programas avançados de terapia com células-tronco e compraram empresas nesse segmento. Mas com tais empresas farmacêuticas gigantes, o negócio principal de medicamentos blockbuster provavelmente continuará sendo o principal motor de renda futura.