Receita de CASGEVY da CRISPR Therapeutics chega a US$ 99 milhões no terceiro trimestre

CRISPR Therapeutics (CRSP ) divulgou os resultados do terceiro trimestre de 2026 em 2 de novembro de 2026 para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2026, com receita de US$ 99 milhões de CASGEVY e prejuízo líquido de US$ 111,4 milhões, ante prejuízo de US$ 106,4 milhões no ano anterior.

A empresa informou que a receita de CASGEVY cresceu 30% em relação ao trimestre anterior e chegou a quase seis vezes o valor registrado no terceiro trimestre de 2025. Mais de 750 pacientes iniciaram o tratamento em todo o mundo. A terapia está aprovada em 39 países da América do Norte, da Europa e do Oriente Médio para pacientes elegíveis com 12 anos ou mais, e, em cinco desses países, também para crianças mais novas.

Em julho de 2026, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou CASGEVY para crianças com dois anos ou mais com doença falciforme ou betatalassemia dependente de transfusões. A Arábia Saudita, os Emirados Árabes Unidos e o Bahrein também o aprovaram para essa faixa etária, enquanto a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido aprovou o tratamento para crianças com cinco anos ou mais com formas graves dessas doenças.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) lidera o desenvolvimento, a fabricação e a comercialização de CASGEVY em todo o mundo, além de ser sua fabricante e detentora exclusiva da licença. Vertex e CRISPR Therapeutics dividem os lucros e os custos do programa na proporção de 60/40, conforme o acordo de colaboração alterado entre as empresas.

A receita total da própria CRISPR Therapeutics foi de US$ 12,669 milhões, incluindo US$ 12,323 milhões em receita de colaboração, ante receita total de US$ 889 mil no ano anterior. O prejuízo líquido básico e diluído por ação foi de US$ 1,15 em ambos os casos, ante US$ 1,17 no terceiro trimestre de 2025.

As despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 71,9 milhões, ante US$ 58,9 milhões, principalmente devido ao aumento das despesas externas de pesquisa e desenvolvimento e das taxas de sublicenciamento, parcialmente compensado pela redução dos custos relacionados aos funcionários. As despesas com pesquisa e desenvolvimento em andamento adquirida somaram US$ 11,7 milhões, principalmente em razão de um marco de desenvolvimento previsto no acordo com a Sirius; nenhuma despesa desse tipo foi reconhecida no trimestre do ano anterior. As despesas líquidas de colaboração caíram para US$ 41,3 milhões, ante US$ 57,1 milhões, sobretudo devido ao aumento da participação da empresa na receita de CASGEVY.

O caixa, os equivalentes de caixa e os títulos negociáveis totalizavam US$ 2,28 bilhões em 30 de setembro, ante US$ 1,98 bilhão em 31 de dezembro de 2025. O aumento foi impulsionado principalmente por US$ 585,4 milhões em recursos líquidos obtidos com a emissão de notas seniores conversíveis em março de 2026, parcialmente compensados pelas despesas operacionais.

Desenvolvimento de CTX310 e CTX611

A FDA concedeu ao CTX310 a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa para hipertrigliceridemia grave e para pacientes com níveis elevados de LDL-C. A designação oferece os benefícios das designações Fast Track e Breakthrough Therapy, incluindo interações antecipadas com a FDA e a possibilidade de elegibilidade para análise prioritária e aprovação acelerada. O CTX310 tem como alvo a proteína 3 relacionada à angiopoietina, e seu ensaio de Fase 1 continua em andamento.

A empresa informou que os dados de durabilidade da Fase 1a mostraram que um único curso de tratamento com CTX310 levou a reduções que se mantiveram ao longo de um ano de acompanhamento. Na dose mais alta, as reduções médias em relação aos valores iniciais foram de 79% para ANGPTL3, 48% para triglicerídeos e 53% para LDL-C em uma coorte mista de pacientes com triglicerídeos elevados, LDL-C elevado ou ambos. O CTX310 foi bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento.

A empresa informou que os dados da Fase 1b em pacientes com hipertrigliceridemia grave serão apresentados em uma sessão oral de resultados de última hora nas American Heart Association Scientific Sessions, em 9 de novembro de 2026. Os dados da Fase 1 de zugocabtagene geleucel, ou zugo-cel, em pacientes com esclerose sistêmica refratária serão apresentados no American College of Rheumatology Convergence, em 8 de novembro de 2026.

O recrutamento foi concluído no ensaio de Fase 2 do CTX611, uma terapia de RNA pequeno de interferência de ação prolongada que tem como alvo o Fator XI, em pacientes submetidos à artroplastia total do joelho. A empresa prevê divulgar uma atualização no segundo semestre de 2026. A CRISPR Therapeutics liderará o desenvolvimento global de Fase 3, enquanto a Sirius Therapeutics supervisionará o desenvolvimento na Grande China.

O comunicado não informa uma data mais específica para a atualização sobre o CTX611.