정밀 치료로 치료 불가능한 질환을 치료한다 – 4조 달러 규모의 기회?

정밀 치료로 목표 지향 결과 달성

Precision therapies have always been the ultimate goal of medicine. Instead of drugs acting on multiple parts of the body, these therapies would only target one organ, one cell, or even one gene.

이론적으로 이는 훨씬 효율적일 뿐만 아니라 부작용을 크게 줄이고, 지금까지 치료가 어려웠던 유전 질환, 마비, 심지어 암까지도 치료할 수 있게 합니다.

생물학 및 생화학에 대한 이해가 진전되면서 이것이 드디어 가능해지고 있습니다. 팬데믹은 mRNA 기술의 힘을 보여주었습니다. 지난 1~2년십 년 동안 CRISPR 유전자 편집, 베이스 편집, CAR‑T, RNAi, siRNA, 징크 핑거 등과 같이 동등하게 강력한 도구들이 다수 발견되었습니다: CRISPR gene editing, base editing, CAR-T, RNAi, siRNA, zinc-fingers, etc.

이론이나 틈새 아이디어에서 시작된 이러한 기술들은 이제 생물의학 연구개발의 큰 부분을 차지하고 있습니다. 2023년에는 임상 시험의 25% 이상이 새로운 치료 방식들을 활용했습니다:

출처: ARK Invest

시기 적절하게 도래하는 혁명

And the surge in clinical trials relying on precision therapies could not have come at a better time. In the last 20 years, the budget for finding new drugs has grown constantly, but the financial returns have been less than impressive.

출처: ARK Invest

이 추세는 2016~2020년까지 지속되었으며, 정밀 치료 덕분에 예상치 못한 반등을 보였습니다. 2021~2023년에는 연구개발 지출 대비 증분 매출이 더욱 크게 반등하면서 이 추세 전환이 더욱 확증되었습니다.

지금까지 의료 연구 수익의 반등은 주로 혁신적인 암 치료제에 의해 주도되었습니다. 이는 맞춤형 항체와 세포 치료제의 활용을 통해 이루어졌습니다.

하지만 2023년 최초 CRISPR 유전자 치료제가 승인되면서, 한 세대 안에 대부분의 유전 질환을 일반적으로 치료할 수 있는 물꼬가 열릴 수도 있습니다.

출처: ARK Invest

RNA therapies and precision small molecules could solve the rest of medical concerns, including non-genetic rare diseases, neurodegenerative diseases, and infectious diseases.

정밀 치료

표적 단백질 분해제”(TPDs)

Only 864 out of 20,000 proteins in the human body are currently targeted by FDA-approved drugs. This is just 4% of the total, with another 17% potentially targetable. This is mostly due to the extreme difficulty of finding a chemical compound that efficiently targets a specific protein.

새로운 기술인 TPD는 전체 인간 단백질체(유전체가 유전자를 위한 전체 카탈로그와 같은)의 56%를 표적할 수 있습니다. 이는 알츠하이머병과 같이 비정상적인 단백질과 연관된 치료 불가능한 질환에서 거대한 성과를 가져올 수 있습니다.

출처: ARK Invest

희귀 질환

Most rare diseases are associated with premature deaths, as well as poor quality of life. Current treatments mostly focus on managing the symptoms as well as possible, which are mostly poorly improved.

대부분의 희귀 질환은 조기 사망 및 낮은 삶의 질과 연관됩니다. 현재 치료법은 주로 증상을 가능한 한 관리하는 데 초점을 맞추고 있지만, 개선 효과는 미미합니다.

이는 예를 들어 겸상 적혈구 질환(SCD)과 같은 희귀 질환이 장기간에 걸쳐 막대한 비용을 초래한다는 의미이며, 환자당 평생 수백만 달러에 달하기도 합니다.

출처: ARK Invest

그 결과, CRISPR 유전자 치료와 같은 정밀 치료는 6~7자리 가격표가 붙더라도 사회 전반에 걸쳐 삶을 바꾸고 수익성을 가져올 수 있습니다.

미국은 희귀 질환 치료에 연간 약 4,500억 달러를 지출합니다. 모든 희귀 질환(대부분 유전적 원인)의 치료제가 개발된다면 향후 50년 동안 8조에서 16조 달러의 비용을 절감할 수 있습니다. 물론 이는 순수히 회계적인 관점에서 본 것이며, 인간 고통 감소와 불필요한 사망을 포함하지 않은 수치입니다.

출처: ARK Invest

RNA 치료제

mRNA is now well known for its possibilities in treating infectious diseases. This concept is going to be expanded quickly thanks to the efforts of companies like BioNTech (BNTX ) and Moderna.

그들은 또한 mRNA를 암 치료에 적용하기 위해 연구하고 있으며, 이 주제는 우리 기사 “mRNA 기술의 다음 적용: 암 치료”에서 더 깊이 다루었습니다.

RNAi, siRNA, ASO, miRNA, asRNA와 같은 다른 유형의 RNA도 혁신적인 치료에 활용될 수 있습니다. 각각은 고유한 의료 잠재력을 가지고 있으며, 우리는 이 내용에 대해 기사 “RNA 기반 치료제의 부상: 투자자 옵션은?”에서 탐구했습니다.

거대하고 성장하는 시장

ARK Invest의 연구에 따르면 이 분야에서 엄청난 기회를 예측했습니다:

정밀 치료에 집중하는 기업들의 기업 가치는 향후 7년 동안 연간 28%씩 상승하여 2023년 약 8,200억 달러에서 2030년 약 4.5조 달러에 이를 수 있습니다.

출처: ARK Invest

이는 인상적이지만, 이러한 치료법이 가져올 건강 및 의료 비용의 막대한 절감 효과를 고려하면 당연한 결과입니다.

최근 Vertex Pharmaceuticals (VRTX )  (VRTX)와 CRISPR Therapeutics (CRSP )  (CRSP)가 개발한 겸상 적혈구 질환 최초 CRISPR 치료제인 Casgevy가 승인되었으며, 환자당 $2.2M의 가격표를 가졌습니다.

Vasgevy 승인에 대한 자세한 내용은 우리 기사 “FDA 승인 겸상 적혈구 질환 유전자 치료제: CRISPR/Cas9 기술의 잠재력 강조”에서 확인할 수 있습니다.

FDA는 또한 Bluebird Bio의 렌티바이러스 치료제 Lyfgenia라는 또 다른 겸상 적혈구 질환 유전자 치료제를 $3.1M의 가격표와 함께 발표했습니다. 따라서 이러한 치료제는 생명을 구할 뿐만 아니라 이를 만든 기업들에게도 엄청난 성공을 안겨줄 수 있습니다.

ARK의 정밀 치료 주식

1. CRISPR Therapeutics

역사상 최초로 승인된 CRISPR 유전자 치료제를 만든 기업으로서, CRISPR Therapeutics가 ARK Genomic ETF에서 두 번째로 큰 보유 종목인 것은 당연합니다.

출처: ARK Invest

Casgevy 승인은 회사에 있어 단연 가장 큰 소식이며, CRISPR 기술이 치료 불가능한 유전 질환에 대한 실제 평생 솔루션으로서의 잠재력을 입증합니다.

하지만 CRISPR Therapeutics를 ‘유전 질환’ 바이오테크 기업으로만 한정짓는 것은 지나치게 단순화된 평가입니다. 이 회사는 CAR‑T 치료제와 심혈관 질환에 대한 임상 시험도 진행하고 있습니다.

궁극적으로 가장 큰 잠재력은 Vertex와 협력해 개발한 CRISPR Therapeutics의 당뇨병 치료제에 있습니다(이전 Casgevy와 동일). 이는 현재 승인된 혈색소병보다 환자 수가 한 차례 규모가 더 큰 시장이 될 수 있습니다.

출처: CRISPR Therapeutics

2. Exact Sciences Corporation

암은 종종 무증상 질환이기 때문에 특히 치명적입니다. 대부분 증상이 나타나는 시점은 이미 너무 늦은 경우가 많습니다. 따라서 조기 발견은 암 환자의 생존율을 크게 향상시킬 수 있습니다.

성공적인 모니터링을 위해서는 기술이 비침습적이며 정기 검사를 수행할 만큼 저렴해야 합니다.

Exact Sciences는 DNA와 RNA 데이터를 모두 활용해 조기 암을 탐지하는데, 이는 “단순” DNA 검사만으로는 놓칠 수 있습니다. Exact Sciences는 ARK Genomics ETF에서 가장 큰 보유 종목입니다.

이 탐지 방법은 암의 특성에 대한 더 많은 통찰을 제공하고, 보다 표적화된 치료제 개발의 문을 엽니다.

이 회사는 암 검출의 모든 단계에 대한 솔루션을 개발합니다.

출처: Exact Sciences

이러한 암 검출은 간단한 혈액 샘플만으로 수행되며, 액체 생검이라고도 합니다.

장기적으로 액체 생검은 일상적인 검사로 자리 잡을 가능성이 높으며, 조기 암 검출이 나중에 발견하는 것보다 훨씬 저렴하고 (안전하게) 진행될 수 있어 보험 및 사회 전체에 비용 효율적인 옵션이 됩니다.

3. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

지난 3년간 mRNA가 주목받았지만, RNA는 다양한 하위 유형을 가진 복합 분자입니다. 그 중에는 마이크로 RNA(miRNA)와 안티센스 RNA(asRNA)가 포함됩니다.

이들은 유전자를 암호화하지 않는 자연 발생 RNA이며, 대신 표준 mRNA 활성을 조절해 세포의 유전 활동을 변화시킵니다. miRNA와 asRNA 모두 여러 질환에 관여하는 것으로 밝혀졌습니다.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS)는 안티센스 RNA 치료제 분야의 선두주자입니다. 또한 ARK Genomics ETF에서 7^번째 가장 큰 보유 종목이며, 정밀 치료 분야에서는 3^번째 가장 큰 보유, RNA 기반 치료제 분야에서는 가장 큰 보유 종목입니다.

현재 4개의 상용화된 약물을 보유하고 있으며, 잠재적인 신약 파이프라인도 풍부합니다. 그 중 10개가 3상 임상 시험 단계에 있습니다:

• 신경계 치료제 11개.
• 심혈관 치료제 6개.
• 희귀 질환 치료제 2개.
• 기타 질환 7개 (B형 간염, 신장 질환 등…)

Ionis는 RNAi 선두 기업인 Alnylam(ALNY)과도 합작 벤처를 설립했습니다: Regulus (RGLS). 이 합작 회사는 양사의 고유 특허를 활용해 두 기업의 독점 기술 간 시너지를 창출할 것입니다.

RNAi, miRNA, asRNA가 치료 분야에서 얼마나 발전할지는 아직 미지수입니다. 그러나 mRNA가 우리에게 가르쳐준 바와 같이, 우리는 유도되거나 조절된 유전자 발현에 의존하는 응용 분야의 시작 단계에 불과합니다. RNA 분자는 이 새로운 바이오테크 및 의학 분야의 핵심이 될 것입니다.