정밀 치료가 2030년까지 5천억에서 3조로 6배 성장할 수 있다

구식 치료법

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.

최근까지 대부분의 제약 산업은 약으로 사용할 수 있는 새로운 화학 분자를 찾는 데 집중해 왔습니다. 목표는 신체와 세포에 영향을 미치는 화학 화합물을 찾는 것이었습니다.

이는 종종 어려운 방법이었습니다. 처음에는 제약 산업이 전통 의학에 의존해 식물 및 기타 천연 원료에서 활성 분자를 분리했습니다. 여기서 아스피린과 같은 약이 탄생했습니다.

점차적으로 완전히 새로운 분자를 찾아야 했습니다. 이는 많은 시행착오를 의미했습니다. 대략적인 기준으로, 하나의 치료법을 식별하는 데 최대 10,000개의 후보 분자가 필요할 수 있습니다. 이러한 과정은 자연스럽게 매우 시간과 비용이 많이 듭니다.

요약하면, 이 접근법은 “문제를 찾는 해결책”이라고 할 수 있습니다. 화학 물질부터 시작해 몸 안에서 무언가를 할 수 있는지 판단합니다. 그리고 이상적으로는 환자를 죽이지 않는 것이 목표입니다…

출처: 왜 임상 약물 개발의 90%가 실패하고, 어떻게 개선할 수 있을까?

대부분의 경우, 이러한 약물은 증상만을 완화합니다. 진통제를 투여해 통증 신호를 제거할 수는 있지만 통증의 원인을 해결하지는 못합니다. 우리는 암 세포가 어떻게 보이고 무엇이 그것을 죽일 수 있는지는 알았지만, 왜 암으로 변했는지는 몰랐습니다.

이로 인해 의사들은 어둠 속에서 쏘는 것처럼, 효과가 있는 무언가를 찾으려 애썼습니다.

이 방법의 또 다른 문제는 활성 분자가 하나 이상의 생화학적 효과를 갖는 경우가 많다는 것입니다. 따라서 예를 들어 폐에 의도된 효과가 있더라도 심장, 간, 혹은 뇌에도 영향을 미칠 수 있습니다.

이 때문에 대부분의 약물에는 긴 ‘부작용’ 목록이 있습니다. 이는 활성 약물이 오직 원하는 효과만을 갖는 경우가 매우 드물기 때문입니다.

새로운 접근법

The old way made sense decades ago, as we knew so little about the body’s mechanisms. Before 1953, we even did not know DNA was a double helix. It took up to the 1970s for PCR to be discovered and even longer for it to be routinely done at an acceptable cost. The human genome was not sequenced until 2003, and the project did cost billions.

현재 전체 유전체 서열 분석 비용이 1,000달러 이하라는 것입니다.

따라서 이제야 우리 몸 세포에서 무슨 일이 일어나고 있는지 합리적인 그림을 그릴 수 있게 되었습니다. 우리는 DNA “데이터베이스”가 RNA “코딩 지시”로 변환되고, 이것이 활성 단백질로 변하는 과정을 제대로 이해하게 되었습니다.

출처: Ark Invest

이 모든 지식의 첫 번째 결과는 이제 많은 질병의 근본 원인을 이해하게 되었다는 것입니다. 결함이 있는 단백질, 결손된 유전자, 혹은 제 역할을 제대로 수행하지 못하는 특정 호르몬이 원인일 수 있습니다. 몸의 화학을 무작위로 수정하고 최선을 기대하는 대신, 우리는 문제점을 알고 있습니다.

두 번째 결과는 제약 산업이 고전적인 접근법으로 방향을 전환할 수 있게 된 것입니다. 이제는 몸 안의 문제점에서 시작해 이를 해결하는 것을 목표로 할 수 있습니다.

문제에서 시작해 해결책을 찾는다.

새로운 도구

The last decade has also seen a lot of biochemical tools move from the research lab to medical research or commercialized treatments:

• 단일클론 항체
• 맞춤형 유전자 편집
• RNA 침묵 (RNAi)
• mRNA 백신
• 조직 특이적 타깃팅
• 줄기 세포
• 단백질 분해제
• 면역 조절제
• 유전자 및 단백질 기반 진단
• 조직 3D 프린팅

All of these treatments are often brought together under the umbrella of “Precision Therapies”. In opposition to the “old way” of chemical-based untargeted therapies.

단일클론 항체가 최초였습니다. mRNA 백신은 팬데믹 동안 급격히 등장했습니다. 다른 치료법들도 마찬가지로 중요하고 변혁적일 것입니다.

정밀 치료 시장

Currently, Ark Invest의 추정에 따르면 정밀 치료는 5천억 달러 규모의 시장입니다. It is not anymore just an idea or a potential medicine, but the driving force behind most of the pharmaceutical sector growth in the past decade.

(정밀 치료의 정확한 시장 가치는 무엇을 정밀 치료로 간주하느냐에 따라 추정치마다 크게 달라질 수 있습니다)

같은 연구에서 Ark Invest는 이 시장이 2030년까지 3조 달러로 성장할 것으로 추정합니다. 이는 향후 7년 동안 6배 성장이라는 의미입니다.

몇몇 하위 부문이 이 성장의 원동력입니다

유전자 편집

많은 희귀 질환은 결함이 있거나 결손된 유전자에 의해 발생합니다. 질병의 근본 원인은 모든 세포 깊숙이 존재하며, 결손된 생화학적 기능에서 비롯됩니다. 이는 화학 약물이 “활성화”하거나 “억제”할 대상이 없다는 것을 의미합니다. 모든 세포에서 결손된 기능을 복원하는 것만이 질병을 치료할 수 있습니다.

초기 유전자 편집은 ex vivo에 초점을 맞추어, 실험실에서 세포를 교정한 뒤 몸에 다시 주입했습니다. 최신 방법은 in vivo 치료에 초점을 맞추어, 몸 안에서 직접 목표 세포의 유전자를 편집합니다.

mRNA

이는 코로나19에 대한 mRNA 백신 덕분에 대중에게 가장 널리 알려졌습니다. 그러나 백신은 mRNA의 유일한 잠재적 활용이 아닙니다. 가장 유망한 분야는 실제로 암 치료입니다. 이에 대한 자세한 내용과 다른 mRNA 활용 사례는 우리 기사 “mRNA 기술의 다음 활용: 암 치료”에서 확인할 수 있습니다.

합성 생물학

유전자 편집이 기존 유전자를 수정하는 반면, 합성 생물학은 완전히 새로운 유전자와 긴 DNA 서열을 추가합니다. 따라서 이는 유전자 치료의 자연스러운 다음 단계입니다. 자세한 내용은 우리 기사 ‘상위 5개 합성 생물학 상장 기업’에서 확인할 수 있습니다.

표적 단백질 분해제 (TPD)

때때로 질병은 결손된 유전자가 아니라 잘못된 단백질이 존재함으로써 발생합니다. TPD는 이러한 단백질 수를 감소시켜 약물이나 유전자 편집으로는 해결되지 않는 증후군을 다룰 수 있습니다. 이 분야는 2016년부터 연구되기 시작했으며, 이미 임상 2상 후보 약물이 존재합니다.

액체 생검 / 분자 암 진단

대부분의 암은 정상 세포와 구별되는 특정 유전적 서열을 가지고 있습니다. 오랫동안 문제는 해당 장기의 조직을 직접 채취하지 않고도 이러한 변화를 감지하는 것이었습니다. 또한 암을 조기에 발견할수록 생존 가능성이 높아집니다.

액체 생검은 가장 강력한 유전 탐지 방법을 사용해 혈액에서 암 표지를 찾습니다. 이를 통해 저비용으로 정기적인 암 검진 및 조기 발견이 가능해집니다.

액체 생검 분야 선두 기업인 Grail에 대한 자세한 내용은 모회사에 관한 우리 기사 “Illumina vs Pacific Bioscience: 차세대 유전체 시퀀싱 기업 선택”에서 확인할 수 있습니다.

마지막으로, 전체 유전체 분석을 통해 특정 암 유형에 대한 선천적 취약성을 감지하면, 어떤 환자가 더 자주 모니터링이 필요한지 사전에 알 수 있습니다.

정밀 치료 기업 선정

Without doing a detailed analysis of each company, we can mention a few companies that are leading the charge in turning precision therapies into multi-billion dollar blockbuster treatments (some of them have been mentioned earlier and analyzed in more detail in the corresponding articles).