정밀 치료 기업가치가 2030년까지 6배 늘어날 수 있다는 ARK의 2023년 전망

구식 치료법

제약 연구는 오랫동안 신체와 세포의 기능에 영향을 주어 질병을 치료할 수 있는 새로운 화학 분자를 찾는 데 주력했습니다.

전통적인 접근법에서는 유망한 화합물의 효과를 연구해 적절한 치료 용도를 찾습니다. 오늘날에는 질병의 분자 기전에 대한 정교한 지식이 이러한 연구를 보완합니다.

이는 종종 어려운 방법이었습니다. 처음에는 제약 산업이 전통 의학에 의존해 식물 및 기타 천연 원료에서 활성 분자를 분리했습니다. 여기서 아스피린과 같은 약이 탄생했습니다.

점차적으로 완전히 새로운 분자를 찾아야 했습니다. 이는 많은 시행착오를 의미했습니다. 대략적인 기준으로, 하나의 치료법을 식별하는 데 최대 10,000개의 후보 분자가 필요할 수 있습니다. 이러한 과정은 자연스럽게 매우 시간과 비용이 많이 듭니다.

이 접근법은 적절한 용도를 찾는 해결책에 비유할 수 있습니다. 먼저 화합물을 연구하고 신체에 미치는 영향을 확인합니다. 치료 효과뿐 아니라 수용 가능한 안전성도 입증해야 합니다.

출처: 왜 임상 약물 개발의 90%가 실패하고, 어떻게 개선할 수 있을까?

일부 약물은 증상을 완화합니다. 진통제가 통증을 줄이더라도 원인까지 없애는 것은 아닙니다. 그러나 많은 기존 약물은 질병의 원인에도 작용합니다. 암의 분자 기전을 더 잘 이해하면서 표적 치료법을 개발할 수 있게 되었습니다.

질병의 기전이 충분히 밝혀지지 않았다면 효과적인 치료법을 찾기 위해 많은 실험이 필요합니다. 목표는 효과적이고 충분히 안전한 치료법을 찾는 것입니다.

이 방법의 또 다른 문제는 활성 분자가 하나 이상의 생화학적 효과를 갖는 경우가 많다는 것입니다. 따라서 예를 들어 폐에 의도된 효과가 있더라도 심장, 간, 혹은 뇌에도 영향을 미칠 수 있습니다.

약물에는 부작용이 생길 수 있습니다. 활성 분자가 오직 원하는 효과만 내는 것은 아니기 때문입니다.

새로운 접근법

신체 기전에 대한 제한된 지식은 오랫동안 약물 개발에 제약이 되었습니다. DNA 이중나선 모형은 1953년에 제시되었고, DNA를 증폭하는 PCR 기술은 1980년대에 개발되었습니다. 저렴한 비용으로 널리 활용되기까지는 시간이 더 걸렸습니다. 인간 게놈 프로젝트는 2003년에 완료되었으며 전체 사업에 수십억 달러가 투입되었습니다.

2023년까지 인간 게놈 하나를 분석하는 연구상 시퀀싱 비용은 1,000달러 미만으로 낮아졌습니다. 이는 모든 임상 검사와 해석 비용을 포함한 가격이 아닙니다. 2003년의 참조 게놈 역시 아직 모든 공백을 없앤 완전한 서열은 아니었습니다.

세포의 작동 원리에 대한 지식은 크게 발전했습니다. DNA의 정보는 전사를 통해 RNA에 복사되고, 전령 RNA의 지침에 따라 번역 과정에서 단백질이 만들어집니다. DNA 자체가 물리적으로 RNA나 단백질로 바뀌는 것은 아닙니다.

출처: Ark Invest

많은 질병에서 단백질의 기능 이상, 유전자 변화, 호르몬 기능 장애와 같은 특정 분자 기전이 확인되었습니다. 이러한 경우에는 알려진 기전이 표적 치료 개발의 출발점이 될 수 있습니다.

이 지식은 기존 약물 개발을 보완합니다. 신체에서 확인된 문제에서 출발하여 이를 해결할 방법을 찾을 수 있습니다.

문제에서 시작해 해결책을 찾는다.

새로운 도구

지난 수십 년 동안 여러 생물학적 도구가 기초 연구에서 의학 연구로 발전했고, 일부는 승인된 치료법이 되었습니다. 아래 목록에는 확립된 방법과 아직 실험 단계인 기술이 함께 포함되어 있습니다.

• 단일클론 항체
• 맞춤형 유전자 편집
• RNA 간섭을 통한 유전자 발현 억제(RNAi)
• mRNA 백신
• 조직 특이적 타깃팅
• 줄기 세포
• 단백질 분해제
• 면역 조절제
• 유전자 및 단백질 기반 진단
• 조직 3D 프린팅

이러한 접근법은 흔히 정밀 치료의 맥락에서 다뤄집니다. 그러나 목록에는 진단 및 연구 도구도 있어 모든 항목이 치료법인 것은 아닙니다. 소분자 화학 약물도 특정 표적에 정밀하게 작용할 수 있습니다. 단일클론 항체는 수십 년간 사용되었으며 mRNA 백신은 팬데믹 중 널리 보급되었습니다. 다른 방법들의 역할은 안전성과 효과에 대한 증거에 달려 있습니다.

정밀 치료 기업의 가치에 관한 전망

ARK Invest의 2023년 보고서는 정밀 치료에 집중하는 기업들의 합산 기업가치를 2022년 약 5,000억 달러로 추정했습니다. 이는 기업들의 가치 평가이며 치료제의 연간 매출이나 의약품 시장 규모를 의미하지 않습니다.이 추정치는 계산에 포함하는 기업과 치료 방식 등에 따라 달라질 수 있습니다.

ARK는 합산 기업가치가 2030년 약 3조 달러에 이를 수 있다고 전망했습니다. 이는 2022년의 약 여섯 배로, 8년간 연평균 약 29% 성장에 해당합니다. 당시의 예측치입니다.

다음 분야들이 잠재적인 성장 요인으로 제시되었습니다.

유전자 편집

많은 희귀질환은 단백질의 생성이나 기능을 방해하는 유전자 변화에서 비롯됩니다. 유전자 편집은 특정 이상을 바로잡으려는 방법이지만, 치료 효과를 얻기 위해 모든 세포를 편집해야 하는 것은 아닙니다. 질병에 따라 약물, 효소 대체 요법 또는 유전자 추가도 대안이 될 수 있습니다. 체외 방식인 ex vivo에서는 세포를 몸 밖에서 바꾼 뒤 환자에게 돌려줍니다. 체내 방식인 in vivo에서는 필요한 세포를 신체 안에서 직접 표적으로 삼습니다.

mRNA

mRNA 기술은 코로나19 백신으로 널리 알려졌지만 잠재적 활용은 백신에만 한정되지 않습니다. 암 치료는 유망한 연구 분야 중 하나입니다. 자세한 내용은 기사 “mRNA 기술의 다음 활용: 암 치료”에서 확인할 수 있습니다.

합성 생물학

합성생물학은 생물학적 시스템을 설계하고 바꾸는 분야입니다. 새로운 유전자나 DNA 서열을 만들어 추가하는 작업도 포함될 수 있습니다. 유전자 치료와 관련되지만 그 분야에만 국한되지 않습니다. 자세한 내용은 기사 ‘상위 5개 합성 생물학 상장 기업’에서 확인할 수 있습니다.

표적 단백질 분해제 (TPD)

일부 질병에서는 해로운 단백질을 제거하는 것이 유용할 수 있습니다. 표적 단백질 분해용 약물 후보는 세포 자체의 분해 체계를 특정 단백질로 유도합니다. 따라서 TPD는 약물 개발 방식이며 약물과 별개의 대안이 아닙니다. PROTAC 개념은 이미 2001년에 제시되었고, 2023년 초에는 일부 후보가 임상 2상에 진입한 상태였습니다.

액체 생검 / 분자 암 진단

암세포에는 건강한 세포와 다른 유전적 변화가 있을 수 있습니다. 조직을 채취하지 않고 이러한 변화를 찾아내는 것은 중요한 연구 목표입니다. 조기 발견은 일부 암의 치료 가능성을 높일 수 있지만, 선별검사의 이익은 별도로 입증해야 합니다. 액체생검은 혈액에서 종양이 방출한 DNA 같은 표지자를 찾을 수 있습니다. 특정 임상 상황에서 활용되며 조기 발견을 위한 연구도 진행되고 있습니다. 그렇다고 모든 암의 정기 선별검사가 저렴하거나 사망률을 낮춘다는 사실이 입증된 것은 아닙니다. GRAIL은 이러한 검사를 개발했으며 2023년에는 Illumina의 일부였습니다. 당시 기업을 다룬 기사 “Illumina와 Pacific Biosciences: 차세대 유전체 시퀀싱 기업 선택”에서 자세히 확인할 수 있습니다. 별도의 유전 검사는 특정 암 위험을 높이는 유전성 변이를 확인하여 추적 관찰 계획에 도움을 줄 수 있습니다. 이는 혈액에서 종양 DNA를 찾는 것과 다른 용도입니다.

2023년 정밀 치료 및 진단 기업의 예

아래 기업들은 정밀 치료나 관련 기술을 개발하고 있었습니다. 표는 2023년 상황을 설명하며, 많은 프로그램은 당시 연구 단계였습니다. 링크는 더 자세한 기업 분석으로 연결됩니다.