La FDA approuve PIMJETMI et prévoit un nouveau paiement à Abbisko lié à sa commercialisation aux États-Unis

EMD Serono a annoncé le 10 novembre 2026 que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé PIMJETMI (pimicotinib) chez les adultes atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT) symptomatique pour laquelle une résection chirurgicale pourrait aggraver les limitations fonctionnelles ou entraîner une morbidité sévère. Ce médicament oral à prendre une fois par jour ouvre également la voie à un nouveau paiement au développeur Abbisko Therapeutics : un jalon supplémentaire sera versé lors de la première vente commerciale aux États-Unis.

Abbisko a développé indépendamment l’inhibiteur à petite molécule du récepteur du facteur de stimulation des colonies 1 (CSF-1R) et a accordé les droits de commercialisation mondiaux à Merck KGaA (MRK.DE ), à Darmstadt, en Allemagne, qui exerce ses activités dans le secteur de la santé aux États-Unis et au Canada sous le nom d’EMD Serono. Dans son annonce du 11 novembre 2026, le fondateur et directeur général Yao-Chang Xu a qualifié PIMJETMI de « premier médicament innovant propriétaire à parvenir à la commercialisation » de l’entreprise.

Une licence mondiale définit les modalités économiques

L’accord de licence de décembre 2023 accordait initialement à Merck des droits exclusifs de commercialisation en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao et à Taïwan, ainsi qu’une option sur les droits mondiaux. Merck a exercé cette option en mars 2025, obtenant ainsi la licence exclusive de commercialisation à l’échelle mondiale.

Abbisko a reçu un paiement initial de 70 millions de dollars en février 2024, les montants de la licence étant libellés en dollars américains. Elle a reçu la commission de 85 millions de dollars liée à l’exercice de l’option en mai 2025 et a indiqué que ce dernier montant serait comptabilisé comme revenu en 2025. Ces deux versements totalisent 155 millions de dollars, d’après les paiements divulgués. Aux termes de l’accord, Abbisko peut recevoir jusqu’à 605,5 millions de dollars en paiements, comprenant le paiement initial ainsi que des paiements liés à des étapes de développement et de commercialisation, auxquels s’ajoutent des redevances correspondant à un pourcentage à deux chiffres des ventes nettes annuelles mondiales.

Les données de phase 3 relient la réponse tumorale aux capacités fonctionnelles

Les entreprises décrivent la TGCT comme une tumeur rare et localement agressive qui touche les articulations, les gaines tendineuses et les bourses séreuses. Ses symptômes comprennent la douleur, le gonflement, la raideur et une mobilité réduite ; en l’absence de traitement ou en cas de récidive, la maladie peut causer des lésions irréversibles aux os, aux articulations et aux tissus environnants. La surexpression du facteur de stimulation des colonies 1 (CSF-1) dans les cellules synoviales néoplasiques favorise la maladie en entraînant l’accumulation de cellules inflammatoires exprimant le CSF-1R dans la tumeur.

La décision de la FDA s’appuie sur les résultats principaux et à plus long terme de MANEUVER, une étude mondiale de phase 3 menée auprès de patients admissibles à un traitement systémique et n’ayant jamais reçu de traitement anti-CSF-1/CSF-1R. Dans la première partie, menée en double aveugle, 94 patients ont été répartis aléatoirement selon un ratio de 2:1 pour recevoir 50 mg de PIMJETMI une fois par jour (63 patients) ou un placebo (31 patients) pendant 24 semaines. Les patients admissibles pouvaient ensuite passer à un traitement en ouvert et à une phase de prolongation.

EMD Serono a indiqué qu’une évaluation indépendante en aveugle selon RECIST v1.1 avait établi un taux de réponse objective à la semaine 25 de 56 % avec PIMJETMI, contre 3 % avec le placebo (p<0,0001). L’essai a également montré des améliorations statistiquement significatives de l’amplitude des mouvements, du fonctionnement physique et de la douleur. Après un suivi médian de 14,3 mois chez les patients initialement répartis dans le groupe pimicotinib, la durée médiane de réponse n’avait pas été atteinte, et 77 % des patients ayant répondu à cette évaluation conservaient un bénéfice clinique après 12 mois supplémentaires. Ces mesures fonctionnelles apportent une évaluation du bénéfice centrée sur le patient, au-delà de la réduction de la taille tumorale, en prenant en compte les symptômes qui limitent les activités quotidiennes.

EMD Serono a indiqué qu’aucun signe d’hépatotoxicité cholestatique ni d’hypopigmentation des cheveux ou de la peau n’avait été observé dans MANEUVER. Au cours de la phase randomisée en double aveugle, des événements indésirables apparus sous traitement ont entraîné l’arrêt du traitement chez 1,6 % des patients traités par pimicotinib et une réduction de la dose chez 7,9 % d’entre eux.

Les informations de prescription approuvées par la FDA et reproduites dans le communiqué avertissent que PIMJETMI peut provoquer de graves problèmes hépatiques et qu’une élévation des enzymes hépatiques est fréquente. Elles préconisent des analyses sanguines évaluant la fonction hépatique avant le traitement, puis régulièrement par la suite.

Une quatrième autorisation nationale

La décision américaine constitue la quatrième autorisation de mise sur le marché de PIMJETMI, après celles de la Chine en décembre 2025, du Canada en juin 2026 et de la Suisse en octobre 2026. La demande américaine a été examinée dans le cadre de Project Orbis, une initiative du Centre d’excellence en oncologie de la FDA visant à favoriser la collaboration réglementaire internationale ; au moment de l’annonce, l’examen par les autres partenaires de Project Orbis était toujours en cours.

Jusqu’à présent, les paiements divulgués découlaient de la signature de la licence et de son extension à l’échelle mondiale. Les paiements liés aux ventes et les redevances rattachent désormais les revenus supplémentaires aux résultats commerciaux de Merck sur les marchés où le produit est autorisé. La transformation des autorisations réglementaires en ventes constitue ainsi la prochaine étape mesurable de l’accord.