Novo Nordisk recibe la aprobación de la UE para Frehemgo, un medicamento contra la hemofilia A

Novo Nordisk anunció el 13 de noviembre de 2026 que la Comisión Europea había concedido la autorización de comercialización de FREHEMGO (denecimig) como profilaxis de rutina para adultos y niños con hemofilia A, con o sin inhibidores. La empresa prevé lanzar el tratamiento en sus primeros mercados europeos durante el próximo año.

La autorización abarca la deficiencia congénita del factor VIII y tiene por objeto prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos. Los pacientes y los equipos sanitarios pueden elegir entre inyecciones subcutáneas mensuales, cada dos semanas o semanales, administradas con una pluma precargada de un solo uso. Novo describe FREHEMGO como el primer mimético del factor VIII activado que ofrece estos tres esquemas de dosificación en ese dispositivo. El anticuerpo biespecífico imita el factor VIII activado al unir el factor IXa con el factor X, lo que ayuda a restablecer la capacidad del organismo para generar trombina y coagular.

Resultados de los ensayos que respaldan la aprobación

La autorización se concedió tras el dictamen favorable adoptado el 17 de septiembre de 2026 por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos. La solicitud de autorización en la UE se basó en FRONTIER2, FRONTIER3 y FRONTIER4. FRONTIER2 evaluó la dosificación mensual y semanal en adultos y adolescentes de 12 años o más; FRONTIER3 estudió a niños menores de 12 años; y FRONTIER4 fue un estudio de extensión abierto que evaluó la dosificación cada dos semanas y la seguridad a largo plazo con los tres esquemas.

En el ensayo de fase 3 FRONTIER2, financiado por Novo, los investigadores asignaron a 58 pacientes que recibían tratamiento a demanda a continuar con ese esquema o a recibir denecimig semanal o mensualmente. Las tasas medias anualizadas estimadas de episodios hemorrágicos tratados con un producto de factor de coagulación fueron de 0,57 con la dosificación semanal y de 0,20 con la mensual, frente a 15,76 con la continuación del tratamiento a demanda. Las reducciones relativas fueron del 96,4 % y del 98,7 %, respectivamente, con P<0,001 en ambas comparaciones.

Entre los 196 pacientes que recibían profilaxis con factor de coagulación, la tasa media anualizada estimada de hemorragias tratadas con denecimig semanal fue de 2,25, frente a 4,90 durante el período inicial, lo que representa una reducción relativa del 54,0 %. Con la dosificación mensual, la tasa fue de 1,78 frente a 3,12, una reducción del 42,8 %. Ambas comparaciones dentro de los mismos pacientes dieron P=0,006.

Los investigadores informaron de reacciones en el lugar de la inyección tras 103 de 4.005 inyecciones, es decir, el 2,6 %, y no observaron episodios tromboembólicos ni indicios clínicos de anticuerpos neutralizantes contra Mim8.

Novo señaló que los resultados pediátricos de FRONTIER3 concordaban con la eficacia observada en adolescentes y adultos, mientras que FRONTIER5 no mostró nuevas señales de seguridad tras el cambio directo desde emicizumab y reveló una clara preferencia por la pluma de denecimig frente a los métodos de administración anteriores.

La revisión en EE. UU. sigue sin resolverse

La decisión europea deja pendiente la revisión independiente de denecimig en EE. UU. En una actualización del 2 de octubre de 2026, Novo indicó que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) no había proporcionado un nuevo calendario para decidir sobre la solicitud de licencia de productos biológicos, debido a que seguían en curso las actividades correctivas en las instalaciones de fabricación. La agencia no había identificado deficiencias en los datos presentados sobre eficacia clínica o seguridad, y las observaciones relativas al centro de fabricación no afectaban a otros productos de Novo comercializados. La prolongación de la revisión no modificó las perspectivas financieras de Novo para 2026; mientras espera una decisión regulatoria en EE. UU., la empresa prevé lanzar denecimig en ese país durante el primer semestre de 2027.

La decisión de la UE define la vía para el lanzamiento de Novo en Europa, mientras que el calendario en EE. UU. sigue supeditado a las medidas correctivas en las instalaciones de fabricación y a una decisión de la FDA, no a los resultados clínicos que respaldaron la solicitud europea.