Las 5 principales empresas CRISPR en las que invertir (septiembre de 2025)

La revolución CRISPR

Cientos e incluso miles de enfermedades tienen una causa fundamental en la genética. Muchos de ellos, hasta el día de hoy, son intratables o están mal tratados. Y la mayoría son muy incapacitantes o mortales.

Si bien algunas tecnologías de modificación genética han existido desde la década de 1990, eran algo toscas y causaban mucho daño y modificaciones no deseadas a las células modificadas. Esto fue suficiente para producir maíz transgénico, pero no suficiente para la medicina humana.

Entonces, cuando, en 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier descubrieron CRISPR-Cas9, crecieron muchas esperanzas. Esto se debe a que el sistema CRISPR nos permite “editar” genes de forma específica, algo que hasta entonces era imposible.

Fuente: Terapéutica CRISPR

Este descubrimiento llevó a ambas mujeres a lanzar sus propias empresas por separado, buscando investigar y monetizar este invento y ganar el Premio Nobel de Química en 2020.

Actualmente se están probando y realizando ensayos clínicos una docena de terapias CRISPR para enfermedades que antes no eran curables.

La manía CRISPR

Debido a su enorme potencial, CRISPR se convirtió inmediatamente en el centro de un enorme esfuerzo de I+D en la industria biotecnológica. Se descubrieron nuevos sistemas CRISPR, como Cas12, CAs12a, pero también Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Por ahora, la mayoría de los esfuerzos de investigación en medicina humana se concentran en CA9 y CA12. Si tiene una mentalidad técnica y desea obtener más información sobre la diferencia entre estos dos sistemas CRISPR principales, le recomiendo leer esta publicación científica   este artículo.

Esta inversión masiva en CRISPR también desencadenó nuevas empresas dedicadas al tema y el lanzamiento de nuevos programas por parte de otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas. Esto crea un poco de manía cuando se combina con la prisa por cualquier cosa relacionada con la biotecnología durante la pandemia. Desde 2021, esto se ha enfriado un poco y las valoraciones se estabilizan a la baja.

Últimamente muchas de estas terapias han finalizado la última etapa de ensayos clínicos o incluso ya están aprobadas. Por lo tanto, este es un buen momento para que los inversores miren retrospectivamente el sector y vean cuáles son las mejores acciones para aprovechar la ola entrante de comercialización de terapias basadas en CRISPR.

Las 5 principales acciones CRISPR

(La selección se ha realizado según una evaluación subjetiva de logros técnicos y perfiles financieros).

1. Terapéutica CRISPR AG

Terapéutica CRISPR AG (CRSP + 0.22%)

CRISPR Therapeutics fue fundada por el co-descubridor de CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. La empresa se centra en aplicar a la medicina humana el sistema Cas9.

En su cartera de I+D, los dos programas emblemáticos son las terapias sanguíneas para la beta-talasemia y las enfermedades de células falciformes (SCD). Ambos se desarrollan en asociación con Vertex.

Otra aplicación de la tecnología CRISPR Therapeutics es el tratamiento del cáncer. La idea es utilizar células modificadas del sistema inmunitario para atacar las células cancerosas. Hasta ahora, era necesario modificar genéticamente las células del paciente, un proceso que tardaba varias semanas y que a menudo resultaba demasiado tarde para el rápido deterioro de la salud del paciente.

En cambio, CRISPR Therapeutics está desarrollando una célula del sistema inmunológico modificada que puede fabricarse con anticipación y adaptarse a todos los pacientes. La empresa tiene actualmente 8 candidatos en proceso, de los cuales 2 ya se encuentran en ensayos clínicos.

La empresa también está asociada para un tratamiento de la diabetes con ViaCyte. CRISPR Therapeutics quiere mejorar la tecnología convirtiéndola en una cura de por vida y no requiriendo medicamentos inmunosupresores de por vida como lo requiere la versión inicial del tratamiento ViaCyte.

ViaCyte fue adquirida por Vertex en el verano de 2022, profundizando los vínculos entre Vertex y CRISPR Therapeutics.

A largo plazo, CRISPR Therapeutics pretende desarrollar terapias in vivo, donde las células puedan modificarse directamente en el cuerpo del paciente, en lugar del enfoque actual ex vivo, donde las células modificadas se reinyectan en el paciente.

Fuente: Terapéutica CRISPR

Si bien CRISPR Therapeutics aún se encuentra en la etapa previa a los ingresos, avanzó mucho en su cartera de investigación y desarrollo. También tiene 2 millones de dólares en efectivo para cubrir gastos hasta 2024. Por lo tanto, es posible que aún necesite recaudar dinero si sus terapias sanguíneas no se aprueban para 2024. Esto también podría evitarse gracias a los ingresos de Vertex por alcanzar los hitos de I+D en el programa de diabetes. .

2. Vertex productos farmacéuticos incorporados

Vertex productos farmacéuticos incorporados (VRTX -0.84%)

Vertex es líder en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad genética mortal, con 4 tratamientos diferentes dirigidos a diferentes perfiles de pacientes. Los pacientes que no pueden ser tratados con la terapia actual tienen un fármaco en fase III de ensayos clínicos, Vanzacaftor. También están desarrollando una terapia génica para la fibrosis quística utilizando tecnología de ARNm.

En conjunto, Vertex está muy centrado en I+D, con el 70% de los gastos operativos dedicados a encontrar nuevos medicamentos y terapias.

Fuente: Vértice

Se asocian con CRISPR Therapeutics para ayudar a desarrollar la terapia genética para enfermedades de la sangre mencionada anteriormente.  También tienen 2 programas diferentess en desarrollo para la diabetes tipo 1. El primero es el que describimos con más detalle en el programa Terapéutico CRISPR. El segundo es un dispositivo que aislaría las células productoras de insulina del sistema inmunológico, eliminando la necesidad de la tecnología hipoinmune ViaCyte.  Puede leer más sobre esta tecnología de tratamiento de la diabetes en este artículo detallado.

Gracias a este doble enfoque, Vertex tiene muchas posibilidades de convertir la diabetes en una enfermedad totalmente curable y tal vez incluso sin inmunosupresores.

Por último, su tratamiento VX-548 para el dolor agudo es la última etapa de desarrollo y podría ser una nueva alternativa a los opioides, sin riesgo de adicción y con menos efectos secundarios.

Fuente: Vértice

Vertex puede confiar en su flujo de ingresos estable gracias a su posición de liderazgo en fibrosis quística para financiar toda su expansión hacia nuevos campos terapéuticos. Esto la convierte en una buena acción CRISPR para los inversores que desconfían de las empresas antes de generar ingresos.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (DNA -0.66%)

La empresa produce organismos bajo demanda para aplicaciones específicas. Ha diversificado ampliamente sus aplicaciones con muchos programas de investigación y asociaciones:

• Los cannabinoides
• Producción de vacunas de ARNm y medicina de ácidos nucleicos.
• Proteínas alimentarias
• Producción de fertilizantes biológicos. en asociación con Bayer
• Microbios programables para enfermedades intestinales.
• Biorremediación de microplásticos
• Bioseguridad y detección de patógenos.
• Reciclaje de residuos y contaminantes

Muchas de estas modificaciones se basan en CRISPR o tecnologías de edición de genes similares, en particular sus terapias con células cancerosas CAR-T.

Al proporcionar una plataforma preparada para la ingeniería celular, Ginkgo se está convirtiendo en un proveedor de servicios clave en la industria biotecnológica, yendo más allá de la industria farmacéutica y entrando en la agricultura, la bioseguridad y los procesos químicos industriales. Proporciona experiencia y velocidad y puede ayudar a reducir los costos fijos y la cantidad de inversión necesaria para un proyecto de investigación.

Así lo demuestra la gran diversidad de clientes y socios que ha tenido la empresa en los últimos años.

Fuente: Bioworks de Gingko

La empresa aún no es rentable, ya que está invirtiendo un poco más que sus ingresos actuales totales (81 millones de dólares en el primer trimestre de 1) en I+D. Sin embargo, la empresa tenía 2023 millones de dólares en efectivo relativamente cómodos en el primer trimestre de 1.2. Con una disminución del efectivo neto de 1 millones de dólares en el mismo período, Ginkgo parece lo suficientemente capitalizado para seguir operando y hacer crecer su negocio en el futuro previsible.

Esto la convierte en una acción atractiva para los inversores que buscan apostar por tecnologías de edición genética e ingeniería celular, pero no por una aplicación en particular. Esto también suele ser más interesante para los inversores centrados en el crecimiento.

4. Beam Terapéutica Inc.

Beam Terapéutica Inc. (BEAM -2.87%)

La empresa fue fundada en 2017 y se centra en el desarrollo de la tecnología de “edición de base.” Esto promete una edición de genes más precisa que la tecnología tradicional CRISPR-Cas9. También podría editar múltiples puntos en un gen o múltiples genes a la vez.

“Muchos métodos de edición de genes existentes son como 'tijeras' que cortan el genoma. Los editores de bases son como 'lápices' que permiten borrar y reescribir una letra del genoma a la vez”. – Giuseppe Ciaramelle, presidente y CSO de Beam Therapeutics

Beam Therapeutics se encuentra en una etapa más temprana que otras empresas de CRISPR, y se espera que sus instalaciones de fabricación comiencen a fines de 2023. La mayor parte de su cartera aún se encuentra en la etapa de investigación para ingresar a la fase 1/2 de ensayos clínicos.

Tiene prácticamente los mismos enfoques que la terapéutica CRISPR: hematología (drepanocitosis), oncología y enfermedades genéticas más raras (alteración del metabolismo del glucógeno y deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD).

Fuente: Terapéutica de haz

Beam Therapeutics es, en general, una empresa más difícil de predecir, ya que se encuentra en una fase bastante temprana. Su tecnología debe demostrar que puede lograr mejores resultados terapéuticos que sus competidores, que llegarán antes al mercado. Debido a su etapa inicial, también es probable que necesite recaudar más capital antes de alcanzar la aprobación y comercialización de la FDA.

5. editas medicina, inc.

editas medicina, inc. (EDIT -5.17%)

Editas fue fundada por la descubridora de CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Editas comenzó a trabajar con Cas9 pero ahora se centra en una versión patentada de Cas12 que diseñaron: AsCas12a.

Puede leer más sobre las propiedades únicas de Cas12a en nuestro artículo dedicado “Que es ¿CRISPR-Cas12a2? & ¿Por qué eso importa?.

Para resumirlo brevemente, la singularidad de Cas12as se debe a que:

• Los problemas difíciles de resolver con Cas9 podrían solucionarse con Cas12a
• Esto da como resultado mayores posibilidades de que se produzca la edición de genes que con Cas9.
• Se puede modificar más de un gen a la vez con CAs12a.

También puedes leer un resumen de todas las empresas de Jennifer Doudna en el artículo correspondiente “Principales empresas de Jennifer Doudna a seguir."

Editas se centra en la anemia de células falciformes (SCD), con 40 pacientes en un ensayo clínico en fase 1/2, y se esperan los primeros resultados para finales de 2023.

Editas está detrás de CRISPR Therapeutics en ensayos clínicos para la anemia de células falciformes, pero por delante de Beam Therapeutics.

Dado que esta terapia y los tratamientos innovadores para esta enfermedad aparentemente se están volviendo un poco concurridos, los inversores querrán analizar en profundidad los resultados de los ensayos clínicos y evaluar si AsCas12a está produciendo resultados superiores a la tecnología "clásica" CRISPR Therapeutics Cas9, que probablemente ser aprobado primero por la FDA.