Biotechnologie
PTC Therapeutics hebt Prognose für 2026 an, nachdem der Umsatz im dritten Quartal 358 Millionen US-Dollar erreicht hat
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PTC Therapeutics (PTCT ) meldete am 29. Oktober 2026 die Finanzergebnisse für das am 30. September 2026 beendete dritte Quartal. Der Gesamtumsatz belief sich auf 357,8 Millionen US-Dollar. Zugleich erhöhte das Unternehmen seine Prognose für den Gesamtumsatz im Gesamtjahr 2026 auf eine Spanne von 1,29 bis 1,32 Milliarden US-Dollar. Das in Warren, New Jersey, ansässige Unternehmen teilte außerdem mit, im Quartal die Gentherapie ST-920 gegen Morbus Fabry von Sangamo Therapeutics für eine Vorauszahlung von 111,0 Millionen US-Dollar in bar erworben zu haben.
Laut der Ergebnisveröffentlichung zum dritten Quartal 2026 des Unternehmens belief sich der Gesamtumsatz auf 357,8 Millionen US-Dollar, verglichen mit 211,0 Millionen US-Dollar im dritten Quartal 2025. Der Nettoproduktumsatz des gesamten kommerziellen Portfolios betrug 275,9 Millionen US-Dollar gegenüber 131,0 Millionen US-Dollar im Vorjahresquartal. Das Unternehmen bezeichnete den Anstieg als mehr als 100 Prozent. PTC meldete einen Nettoverlust von 51,7 Millionen US-Dollar beziehungsweise 0,62 US-Dollar je Aktie, unverwässert und verwässert, verglichen mit einem Nettogewinn von 15,9 Millionen US-Dollar beziehungsweise 0,20 US-Dollar je Aktie im dritten Quartal 2025. Das Quartalsergebnis umfasste einen Verlust von 19,3 Millionen US-Dollar aus der Ablösung von Schulden und einen Ertragsteueraufwand von 10,6 Millionen US-Dollar. Das Betriebsergebnis belief sich auf 25,1 Millionen US-Dollar, gegenüber 3,0 Millionen US-Dollar im Vorjahresquartal.
Der Chief Executive Officer Matthew B. Klein sagte, das Unternehmen habe „ein weiteres starkes Quartal mit Rekordumsätzen bei Produkten erzielt, getragen von der anhaltenden Dynamik der Markteinführung von Sephience“. Die Geschäftsentwicklung bringe PTC auf Kurs, den Meilenstein des Cashflow-Break-even in diesem Jahr zu erreichen. Ein Jahr nach der Markteinführung sei diese „in jeder Hinsicht ein Erfolg“, sagte er.
Details zu Produkt- und Lizenzeinnahmen
Sephience (Sepiapterin) erzielte im dritten Quartal 2026 einen Nettoproduktumsatz von 181,9 Millionen US-Dollar. Das entspricht laut Unternehmen einem Wachstum von 20 Prozent gegenüber dem zweiten Quartal 2026. Darin enthalten waren Umsätze von 145 Millionen US-Dollar in den Vereinigten Staaten und 37 Millionen US-Dollar außerhalb der USA. PTC meldete zum 30. September 2026 weltweit mehr als 2.000 aktive Sephience-Patienten.
Der Nettoproduktumsatz von Translarna (Ataluren) belief sich auf 48,5 Millionen US-Dollar, verglichen mit 50,7 Millionen US-Dollar im dritten Quartal 2025. Das Unternehmen teilte mit, dass der Translarna-Umsatz des Quartals einen staatlichen Kaufauftrag aus Russland umfasst. Der Nettoproduktumsatz von Emflaza (Deflazacort) betrug 25,1 Millionen US-Dollar gegenüber 35,2 Millionen US-Dollar im Vorjahresquartal.
Roche meldete für Evrysdi (Risdiplam) seit Jahresbeginn Umsätze von rund 1.470 Millionen CHF (Schweizer Franken). Daraus erzielte PTC im dritten Quartal 2026 Lizenzeinnahmen von 81,7 Millionen US-Dollar, verglichen mit 70,8 Millionen US-Dollar im entsprechenden Zeitraum 2025.
Übernahme von ST-920 und aktuelle Entwicklungen in der Pipeline
Im dritten Quartal 2026 erwarb PTC von Sangamo Therapeutics ST-920, eine Gentherapie gegen Morbus Fabry, für eine Vorauszahlung von 111,0 Millionen US-Dollar. Hinzu kommen mögliche Meilensteinzahlungen von bis zu 100,0 Millionen US-Dollar, die an behördliche Zulassungen in den USA geknüpft sind. Die Vorauszahlung in bar wurde im Quartal als Aufwand für erworbene, noch nicht abgeschlossene Forschungs- und Entwicklungsprojekte verbucht. Das Unternehmen beschreibt ST-920 als einmalig zu verabreichende Gentherapie auf Basis eines Adeno-assoziierten Virus, die die Belastung durch eine chronische Enzymersatztherapie möglicherweise verringern kann. PTC erwartet, den Zulassungsantrag für ST-920 als biologisches Arzneimittel im vierten Quartal 2026 einzureichen; eine beschleunigte Zulassung durch die FDA und eine Markteinführung könnten 2027 folgen.
Für das Huntington-Programm teilte das Unternehmen mit, dass ein FDA-Typ-C-Treffen zur Erörterung der Phase-2-Daten zu Votoplam und eines möglichen Wegs zur beschleunigten Zulassung aufgrund der Terminplanung der FDA nun für das erste Quartal 2027 angesetzt ist. Die globale Phase-3-Studie INVEST-HD zu Votoplam nimmt an Standorten weltweit aktiv Teilnehmende auf. Geplant ist die Aufnahme von rund 770 Patienten mit frühen Krankheitssymptomen.
Die Studie PROVE-FA zu Vatiquinon, die eine erneute Einreichung eines Zulassungsantrags (NDA) für die Behandlung der Friedreich-Ataxie unterstützen soll, wurde im dritten Quartal 2026 begonnen. Laut Unternehmen sollen in die globale Studie rund 120 Patienten im Alter von 7 bis 21 Jahren aufgenommen werden. Sie umfasst einen offenen Behandlungsarm und einen daran angepassten Kontrollarm zum natürlichen Krankheitsverlauf.
Das Unternehmen begann außerdem eine Phase-2a-Studie zu PTC844, einem DHODH-Hemmer der nächsten Generation. Die Phase-1-Studie zu PTC612, einem oral einzunehmenden NLRP3-Hemmer, wird weiter vorangetrieben. PTC303, ein Entwicklungskandidat zur Modulation des Spleißens mit dem Zielmolekül MSH3, soll 2027 in die klinische Entwicklung eintreten.
Das Unternehmen erhöhte seine Prognose für den Gesamtumsatz im Gesamtjahr 2026 auf eine Spanne von 1,29 bis 1,32 Milliarden US-Dollar und hob die Prognose für den gesamten Produktumsatz von zuvor 850 bis 950 Millionen US-Dollar auf 960 bis 990 Millionen US-Dollar an. Die Prognose für Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen sowie Vertriebs-, Verwaltungs- und Gemeinkosten nach GAAP bleibt bei 775 bis 815 Millionen US-Dollar. Die Prognose für Forschungs- und Entwicklungsaufwendungen sowie Vertriebs-, Verwaltungs- und Gemeinkosten nach Non-GAAP bleibt bei 680 bis 720 Millionen US-Dollar; geschätzte nicht zahlungswirksame Aufwendungen für aktienbasierte Vergütung in Höhe von 95 Millionen US-Dollar sind darin nicht enthalten. Das Unternehmen erklärte, dass die Geschäftsleitung diese Non-GAAP-Kennzahlen zur Beurteilung und Ermittlung operativer Trends heranzieht.
Die GAAP-Aufwendungen für Forschung und Entwicklung beliefen sich im dritten Quartal 2026 auf 105,4 Mio. US-Dollar, gegenüber 100,2 Mio. US-Dollar ein Jahr zuvor; die nicht nach GAAP ermittelten Aufwendungen für Forschung und Entwicklung betrugen 94,9 Mio. US-Dollar, ohne 10,5 Mio. US-Dollar an nicht zahlungswirksamen Aufwendungen für aktienbasierte Vergütung. Die GAAP-Aufwendungen für Vertrieb sowie allgemeine und Verwaltungskosten beliefen sich auf 80,1 Mio. US-Dollar, gegenüber 84,0 Mio. US-Dollar im dritten Quartal 2025; die nicht nach GAAP ermittelten Aufwendungen für Vertrieb sowie allgemeine und Verwaltungskosten betrugen 66,7 Mio. US-Dollar, ohne 13,3 Mio. US-Dollar an Aufwendungen für aktienbasierte Vergütung.
Die liquiden Mittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere beliefen sich am 30. September 2026 auf insgesamt 2.127,9 Mio. US-Dollar, gegenüber 1.945,4 Mio. US-Dollar am 31. Dezember 2025. Die Gesamtverschuldung betrug 536,3 Mio. US-Dollar gegenüber 286,6 Mio. US-Dollar Ende 2025; die Verbindlichkeit aus dem Verkauf künftiger Lizenzgebühren belief sich auf 2.305,6 Mio. US-Dollar gegenüber 2.308,4 Mio. US-Dollar. Am 30. September 2026 waren 83.535.767 Aktien ausgegeben und im Umlauf.
In den neun Monaten bis zum 30. September 2026 beliefen sich die Gesamtumsätze auf 990,9 Mio. US-Dollar, gegenüber 1.566,0 Mio. US-Dollar im gleichen Zeitraum 2025. Der Nettogewinn betrug 29,0 Mio. US-Dollar beziehungsweise 0,35 US-Dollar je unverwässerter Aktie, verglichen mit einem Nettogewinn von 817,6 Mio. US-Dollar beziehungsweise 10,40 US-Dollar je unverwässerter Aktie im Vorjahreszeitraum.
