Biotechnologie
BioMarin lizenziert Fabry-Therapie von GC Biopharma und Hanmi
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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) gab am 29. Oktober 2026 den Abschluss einer weltweiten Exklusivlizenzvereinbarung mit GC Biopharma Corp. und Hanmi Pharm Co., Ltd. zur Entwicklung und Vermarktung von HM15421/GC1134A bekannt, einer lang wirksamen Enzymersatztherapie für Fabry-Krankheit, die sich noch in der Prüfung befindet. Gemäß den Vereinbarungsbedingungen zahlt BioMarin zunächst 70 Millionen US-Dollar. GC Biopharma und Hanmi können gemeinsam weitere bis zu 405 Millionen US-Dollar erhalten, sobald bestimmte Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine erreicht sind, sowie gestaffelte Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz mit HM15421/GC1134A, wie das Unternehmen in seiner Mitteilung bekannt gab.
Die Lizenz gewährt BioMarin weltweit Rechte an dem Wirkstoffkandidaten, mit Ausnahme Koreas, wo GC Biopharma und Hanmi die Vermarktungsrechte für HM15421/GC1134A behalten. Nach Abschluss der laufenden Phase-1/2-Studie übernimmt BioMarin außerhalb Koreas allein die Verantwortung für die gesamte weitere klinische Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der Therapie.
HM15421/GC1134A ist eine rekombinante humane Alpha-Galaktosidase-A-Enzymtherapie, die derzeit in einer klinischen Phase-1/2-Studie mit Menschen mit Fabry-Krankheit untersucht wird. BioMarin erklärte, der Wirkstoffkandidat könnte die erste subkutan verabreichte Enzymersatztherapie für Fabry-Krankheit sein. Er sei darauf ausgelegt, die Halbwertszeit zu verlängern und die Stabilität gegenüber derzeit verfügbaren Enzymersatztherapien zu verbessern und damit eine subkutane Verabreichung zu ermöglichen. Das Unternehmen teilte mit, dass HM15421/GC1134A in präklinischen Studien bei wichtigen Messgrößen wie Nierenfunktion, Gefäßgesundheit und Ergebnissen im peripheren Nervensystem eine differenzierte Wirksamkeit gezeigt habe. Der Wirkstoffkandidat erhielt 2024 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status.
„Diese Vereinbarung spiegelt unser wachsendes Engagement für die Fabry-Community wider und baut auf der Übernahme von Amicus Anfang dieses Jahres auf“, sagte Alexander Hardy, Präsident und CEO von BioMarin. „Während wir unser klinisches Portfolio durch eigene Forschung und externe Programme weiter ausbauen, passt HM15421/GC1134A hervorragend dazu und könnte es uns ermöglichen, eine neue Generation von Fabry-Patienten zu erreichen, die über jene mit Mutationen hinausgeht, für die eine Behandlung mit GALAFOLD geeignet ist.“
Laufende Phase-1/2-Studie
HM15421/GC1134A wird in einer offenen, dosisabhängigen Proof-of-Concept-Phase-1/2-Studie am Menschen untersucht, die als NCT06858397 im Register ClinicalTrials.gov eingetragen ist. GC Biopharma ist Hauptsponsor, Hanmi Pharmaceutical wirkt als Kooperationspartner mit. Im Register ist die Studie als rekrutierend aufgeführt. Der tatsächliche Studienbeginn war der 14. Mai 2025; die geschätzte Teilnehmerzahl beträgt 18, und der voraussichtliche Abschluss ist für den 30. August 2028 angesetzt.
Die Teilnehmenden werden nacheinander drei Dosiskohorten (niedrig, mittel und hoch) zugeteilt und erhalten das Arzneimittel subkutan. Primärer Endpunkt ist das Auftreten und die Art unerwünschter Ereignisse über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen. Zu den sekundären Endpunkten zählen pharmakokinetische Parameter wie die maximale Serumkonzentration und die terminale Eliminationshalbwertszeit sowie pharmakodynamische Messgrößen, darunter die Gb3- und Lyso-Gb3-Spiegel in Plasma und Urin sowie die Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate. Die im Register aufgeführten Studienzentren befinden sich in den US-Bundesstaaten Kalifornien, Kansas, Minnesota, Ohio, Pennsylvania und Virginia sowie in Argentinien und Südkorea.
Entwicklungsgeschichte
GC Biopharma gab am 3. September 2024 bekannt, dass die FDA den Antrag auf Genehmigung der Prüfpräparate-Anwendung für die Phase-1/2-Studie der Therapie freigegeben hatte. Die beiden koreanischen Unternehmen entwickeln sie gemeinsam unter dem Namen LA-GLA. Die Mitteilung von Hanmi wurde am 2. September 2024 veröffentlicht. GC Biopharma datierte den Orphan-Drug-Status, den die FDA LA-GLA gewährt hatte, auf Mai 2024 und erklärte, die Studie sei darauf ausgelegt, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von LA-GLA bei Patienten mit Fabry-Krankheit zu untersuchen.
Hanmi bezeichnete LA-GLA als „weltweit erste einmal monatlich subkutan verabreichte Behandlung“ für Fabry-Krankheit. Den Mitteilungen der Unternehmen aus dem Jahr 2024 zufolge umfasst die derzeitige Behandlung der Fabry-Krankheit eine Enzymersatztherapie, bei der ein rekombinantes Enzym intravenös verabreicht wird. Hanmi erklärte, dass die Patienten dafür alle zwei Wochen zur Infusion ins Krankenhaus müssten. Zu den Einschränkungen der derzeitigen Behandlung zählte das Unternehmen die Belastung durch die langwierige intravenöse Therapie und deren unzureichende Wirksamkeit bei der Verhinderung des Fortschreitens der Nierenerkrankung. GC Biopharma teilte mit, dass präklinische Studien bis dato die pharmakologische Aktivität der Therapie gezeigt hätten, darunter Verbesserungen der Nierenfunktion und Auswirkungen auf weitere Krankheitsmanifestationen.
BioMarin bezeichnete die Lizenz als Ergänzung um eine zweite potenzielle Behandlung der Fabry-Krankheit. Die Vereinbarung folgt auf den Abschluss der Übernahme von Amicus Therapeutics durch BioMarin am 27. April 2026. Die Übernahme erfolgte in einer reinen Bartransaktion zu 14,50 US-Dollar je Aktie und entsprach einem gesamten Eigenkapitalwert von etwa 4,8 Milliarden US-Dollar. Durch die Übernahme kam Galafold (Migalastat) hinzu, das BioMarin als erste orale Behandlung der Fabry-Krankheit bezeichnete. Es ist für Erwachsene mit ansprechbaren GLA-Varianten zugelassen. Amicus schätzte, dass etwa 35 bis 50 Prozent der Menschen mit Fabry-Krankheit ansprechbare GLA-Varianten haben könnten; die Ansprechraten variieren je nach geografischer Region. Galafold ist in mehr als 40 Ländern zugelassen, darunter in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, dem Vereinigten Königreich und Japan. Durch die Transaktion kamen außerdem Pombiliti + Opfolda hinzu, eine Zweikomponententherapie gegen Morbus Pompe, sowie die US-Rechte an DMX-200, einem Prüfpräparat aus der Gruppe der niedermolekularen Wirkstoffe, das sich zur Behandlung der fokal-segmentalen Glomerulosklerose in der klinischen Phase 3 befindet.
Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, X-chromosomale lysosomale Speicherkrankheit, die durch vererbte genetische Veränderungen im GLA-Gen verursacht wird. Diese beeinträchtigen die Aktivität des Enzyms Alpha-Galaktosidase A. Eine verringerte Enzymaktivität führt dazu, dass sich Globotriaosylceramid (GL-3) in den Lysosomen ansammelt. Es wird angenommen, dass dies die Symptome der Fabry-Krankheit verursacht, darunter Schmerzen, Nierenversagen und ein erhöhtes Risiko für Herzinfarkt und Schlaganfall. Die Symptome können laut der Mitteilung von BioMarin schwerwiegend sein, unterscheiden sich von Person zu Person und treten bereits in jungen Jahren auf.
BioMarin, 1997 gegründet und mit Sitz in San Rafael, Kalifornien, bezeichnet sich als globales Biotechnologieunternehmen für seltene Erkrankungen mit neun kommerziell verfügbaren Therapien. GC Biopharma, ehemals Green Cross Corporation, hat seinen Hauptsitz in Yongin, Südkorea, und stellt Plasmaproteine und Impfstoffe her.
