Biohaven: Quartalsverlust im dritten Quartal geringer, FDA nimmt erneut eingereichten Zulassungsantrag für Vyglxia an

Biohaven Ltd. (BHVN ) Am 29. Oktober 2026 meldete das Unternehmen für das am 30. September 2026 beendete dritte Quartal einen Nettoverlust von 129,3 Millionen US-Dollar beziehungsweise 0,86 US-Dollar je Aktie. Im Vorjahreszeitraum hatte der Nettoverlust 173,4 Millionen US-Dollar beziehungsweise 1,64 US-Dollar je Aktie betragen. Außerdem teilte das Unternehmen mit, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den erneut eingereichten Zulassungsantrag für Vyglxia (Troriluzol) zur Behandlung der spinozerebellären Ataxie zur Prüfung angenommen hat. In der Mitteilung zu den Ergebnissen des dritten Quartals 2026 erläuterte das Unternehmen zudem eine exklusive regionale Lizenz, die Ono Pharmaceutical für sein Portfolio an MoDE-IgG-Degradern erhalten hat, sowie die Fortschritte auf dem Weg zum Abschluss einer weltweiten Lizenzvereinbarung mit SK Biopharmaceuticals über die Kv7-Ionenkanalplattform im Wert von 400 Millionen US-Dollar.

Finanzergebnisse des dritten Quartals 2026

Die Forschungs- und Entwicklungskosten einschließlich nicht zahlungswirksamer aktienbasierter Vergütungen beliefen sich im Quartal auf 101,9 Millionen US-Dollar, verglichen mit 141,2 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum. Das Unternehmen führte den Rückgang um 39,3 Millionen US-Dollar vor allem auf geringere direkte Programmausgaben und niedrigere Ausgaben für die präklinische Entwicklung zurück. Der Rückgang der direkten Programmausgaben war größtenteils auf eine strategische Neugewichtung der Programme zurückzuführen, die im vierten Quartal 2025 umgesetzt wurde. Die nicht zahlungswirksamen aktienbasierten Vergütungen im Bereich Forschung und Entwicklung beliefen sich auf 12,1 Millionen US-Dollar und lagen damit 1,9 Millionen US-Dollar unter dem Wert des Vorjahresquartals.

Die allgemeinen Verwaltungs- und Gemeinkosten beliefen sich auf 24,6 Millionen US-Dollar, verglichen mit 28,2 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum. Den Rückgang um 3,6 Millionen US-Dollar führte das Unternehmen vor allem auf niedrigere Personalkosten zurück. Die sonstigen Aufwendungen abzüglich sonstiger Erträge betrugen 2,9 Millionen US-Dollar, verglichen mit 3,8 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen führte den Rückgang um 0,9 Millionen US-Dollar hauptsächlich auf geringere nicht zahlungswirksame Verluste aus Änderungen des beizulegenden Zeitwerts seiner Verbindlichkeit aus Schuldverschreibungen zurück.

Der bereinigte Nettoverlust nach Non-GAAP belief sich auf 110,7 Millionen US-Dollar beziehungsweise 0,73 US-Dollar je Aktie, verglichen mit 155,9 Millionen US-Dollar beziehungsweise 1,47 US-Dollar je Aktie im Vorjahresquartal. Das Unternehmen erklärte, dass die Non-GAAP-Kennzahlen nicht zahlungswirksame aktienbasierte Vergütungen sowie Gewinne und Verluste aus Änderungen des beizulegenden Zeitwerts von Derivaten ausschließen, keine Alternative zu GAAP-Kennzahlen darstellen und eine Überleitung in der Mitteilung enthalten ist.

In den neun Monaten bis zum 30. September 2026 belief sich der Nettoverlust auf 397,1 Millionen US-Dollar beziehungsweise 2,65 US-Dollar je Aktie, verglichen mit 593,3 Millionen US-Dollar beziehungsweise 5,74 US-Dollar je Aktie im Vorjahreszeitraum. Die gewichtete durchschnittliche Zahl der ausstehenden Stammaktien betrug im Quartal 151,0 Millionen, verglichen mit 105,8 Millionen im Vorjahreszeitraum.

Die liquiden Mittel, Zahlungsmitteläquivalente, marktfähigen Wertpapiere und verfügungsbeschränkten Zahlungsmittel beliefen sich zum 30. September 2026 auf insgesamt rund 164,0 Millionen US-Dollar. Biohaven erhielt am 20. Oktober 2026 von Ono eine Vorauszahlung in Höhe von 80,0 Millionen US-Dollar und teilte mit, dass das Unternehmen nach Abschluss der Vereinbarung weitere 350,0 Millionen US-Dollar von SK Biopharmaceuticals erhalten wird. Die Bilanz wies eine Bilanzsumme von 263,7 Millionen US-Dollar aus, verglichen mit 451,4 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2025, außerdem Verbindlichkeiten aus Schuldverschreibungen in Höhe von 264,3 Millionen US-Dollar und ein negatives Eigenkapital von 98,2 Millionen US-Dollar. Ende 2025 hatte das Eigenkapital noch 52,1 Millionen US-Dollar betragen.

Lizenz- und regulatorische Entwicklungen

Die FDA teilte Biohaven mit, dass der erneut eingereichte Zulassungsantrag für Vyglxia zur Prüfung angenommen wurde und die Behörde ihn als vollständige Antwort auf ihr Schreiben vom 4. November 2025 betrachtet. Die Behörde setzte den angestrebten Termin für die Entscheidung über die Zulassungsgebühr auf das erste Quartal 2027 fest und plant, den Beratungsausschuss für Erkrankungen des peripheren und zentralen Nervensystems einzuberufen. Der Sitzungstermin soll noch bekannt gegeben werden. Biohaven erklärte, dass der erneut eingereichte Antrag neue positive unterstützende Analysen enthält.

Im Oktober 2026 schloss Biohaven eine strategische Lizenz- und Kooperationsvereinbarung, durch die Ono Pharmaceutical eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung des MoDE-Pan-IgG-Degrader-Portfolios des Unternehmens erhielt. Das Portfolio wird von BHV-1300 angeführt und umfasst auch die Degrader der nächsten Generation BHV-1310 und BHV-1320. Die Lizenz gilt für Japan, Südkorea, Taiwan und die Länder des Verbands Südostasiatischer Nationen. Die Vereinbarung sieht für Biohaven kurzfristige Zahlungen von bis zu 100 Millionen US-Dollar vor. Darin enthalten sind die bislang erhaltene Vorauszahlung von 80 Millionen US-Dollar sowie eine Zahlung von 20 Millionen US-Dollar bei Erreichen eines Meilensteins, das innerhalb eines Jahres nach Unterzeichnung erwartet wird. Hinzu kommen Lizenzgebühren in Höhe von rund 20 Prozent auf den Nettoumsatz von Ono im lizenzierten Gebiet. Biohaven behält sämtliche Rechte an dem Portfolio außerhalb des lizenzierten Gebiets, einschließlich in den USA, Europa und China.

Der Vorsitzende und CEO Vlad Coric bezeichnete die Vereinbarung mit Ono als „die erste regionale Kooperation für einen extrazellulären Protein-Degrader überhaupt“ und erklärte, sie bestätige das Potenzial der MoDE- und TRAP-Plattformen des Unternehmens. Coric sagte, das Quartal habe „wichtige Fortschritte bei der Umsetzung unserer Strategie gebracht, differenzierte Plattformen aufzubauen und Partnerschaften für kurz- und langfristige Wertschöpfung einzugehen“.

BHV-1300, ein in der Entwicklung befindlicher niedermolekularer extrazellulärer IgG-Degrader, wird in einer im Juni 2026 gestarteten zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu Morbus Basedow untersucht. In den USA und Kanada wurden mehr als 50 Studienzentren für die Aufnahme von Teilnehmenden aktiviert; weitere Studienzentren sollen voraussichtlich in Japan, Australien, Großbritannien und der EU eröffnet werden. Nach Angaben des Unternehmens zeigte eine Phase-1b-Studie mit Patientinnen und Patienten mit Morbus Basedow, dass BHV-1300 die krankheitsverursachenden Autoantikörper gegen den TSH-Rezeptor deutlich senkte, die freien T3- und T4-Werte rasch normalisierte und die Symptome der Betroffenen verbesserte, während IgG3 selektiv ausgespart wurde.

Gemäß einer Vereinbarung vom August 2026 erhält SK Biopharmaceuticals mit Vollzug der Transaktion eine exklusive, gebührenpflichtige weltweite Lizenz für Biohavens Kv7-Ionenkanalplattform. Diese umfasst Opakalim (BHV-7000) sowie weitere Kv7-Wirkstoffe und -Produkte, die unter die Vereinbarung fallen. Die Bedingungen sehen eine Barzahlung von 400 Millionen US-Dollar an Biohaven vor: 350 Millionen US-Dollar sind bei Vollzug fällig, weitere 50 Millionen US-Dollar ein Jahr danach. Darüber hinaus kann Biohaven Entwicklungs- und Zulassungsmeilensteinzahlungen von bis zu 150 Millionen US-Dollar erhalten. Biohaven hat außerdem Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren zwischen dem mittleren Zehner- und dem niedrigen Zwanziger-Prozentbereich auf die Nettoumsätze mit Opakalim in den USA sowie auf Lizenzgebühren im mittleren einstelligen Prozentbereich auf die Nettoumsätze außerhalb der USA. SK Biopharmaceuticals übernimmt künftig die Kosten des Kv7-Programms, einschließlich bestimmter festgelegter Meilensteinzahlungs- und Lizenzgebührenverpflichtungen gegenüber Knopp Biosciences. Das Unternehmen teilte mit, dass die für die Vereinbarung geltende HSR-Wartefrist am 28. Oktober 2026 abgelaufen sei und damit die Erfüllung der noch ausstehenden Vollzugsbedingungen ermöglicht werde.

Am 4. September 2026 erließ die FDA ein Schreiben, mit dem sie die klinischen Studien teilweise aussetzte. Biohaven wurde darin angewiesen, die Aufnahme neuer Teilnehmer in Opakalim-Studien auszusetzen, da nach Einschätzung der Behörde nicht genügend Informationen zu einem bestimmten, in Versuchen mit Nagetieren beobachteten Metaboliten vorlagen, um dessen Risiko für Menschen beurteilen zu können. Die Aussetzung betrifft ausschließlich die Aufnahme neuer Patienten: Die Behandlung der mehr als 600 bereits randomisierten Patienten im gesamten Programm wird fortgesetzt; die vollständig rekrutierte Studie RISE 3 liegt weiterhin im Plan, um in der zweiten Jahreshälfte 2026 erste Ergebnisse vorzulegen; in RISE 2 wird die Behandlung fortgesetzt, während die Aufnahme neuer Teilnehmer bis zum Vorliegen nichtklinischer Daten ausgesetzt bleibt, die in den kommenden Wochen erwartet werden; und auch in der offenen Verlängerungsstudie wird die Behandlung fortgesetzt. Biohaven setzte denselben Plan freiwillig auch an seinen Studienzentren außerhalb der USA um. Das Unternehmen erklärte, die Bedeutung der Befunde zum Metaboliten für den Menschen sei unklar und die Befunde könnten spezifisch für Nagetiere sein. Zudem sei Opakalim in klinischen Studien im Allgemeinen sicher und gut verträglich gewesen; bislang seien mehr als 1.200 Teilnehmer behandelt worden.

Im weiteren Verlauf der Pipeline erklärte Biohaven, weiterhin im Plan zu liegen, um im vierten Quartal 2026 eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie mit BHV-1400 bei IgA-Nephropathie zu starten. Dabei handelt es sich um einen extrazellulären TRAP-Degrader, der auf galaktose-defizientes IgA1 abzielt. Als geplante Regionen sind Japan und weitere Märkte im asiatisch-pazifischen Raum, die USA, Europa und Lateinamerika vorgesehen. Phase-1-Daten zu BHV-1530, dem gegen FGFR3 gerichteten Antikörper-Wirkstoff-Konjugat des Unternehmens, wurden für einen mündlichen Vortrag beim 38. EORTC-NCI-AACR-Symposium in Barcelona ausgewählt. Der Vortrag ist für den 19. November 2026 während der vom 18. bis 20. November stattfindenden Tagung angesetzt. In Kombinationskohorten, in denen BHV-1530 zusammen mit dem Anti-PD-1-Antikörper von Regeneron Pharmaceuticals (REGN ) Libtayo (cemiplimab-rwlc) geprüft wird, begann die Aufnahme von Teilnehmern im dritten Quartal 2026. Grundlage ist eine Vereinbarung über die klinische Versorgung, nach der Biohaven die Studie sponsert und finanziert und Regeneron Libtayo bereitstellt. Das Unternehmen berichtete über erste klinische Aktivität von BHV-1530, darunter bestätigte partielle Remissionen bei stark vorbehandelten Patienten. Es wurden weder dosislimitierende Toxizitäten noch für die Wirkstoffklasse der FGFR-Inhibitoren typische Toxizitäten beobachtet. Die Erweiterungskohorte zu BHV-1510 bei Endometriumkarzinom läuft; der Abschluss der Rekrutierung wird für Ende 2026 bis Anfang 2027 erwartet.

Die Phase-2-Studie zu Taldefgrobep alfa bei Adipositas wird angepasst, um zusätzlich eine Bewertung in Kombination mit einer GLP-1-basierten Therapie aufzunehmen. Das Unternehmen erklärte, nun erste Ergebnisse sowohl für den Monotherapie- als auch für den Kombinationsteil der Studie in der zweiten Jahreshälfte 2027 zu erwarten. BHV-8000, ein oral verabreichter, hirngängiger selektiver TYK2/JAK1-Inhibitor, wird in einer globalen Phase-2/3-Studie bei Menschen mit Parkinson-Krankheit im Frühstadium untersucht. BHV-8100, ein oral verabreichter, hirngängiger Pyruvatkinase-M2-(PKM2-)Modulator, befindet sich in einer ersten Studie am Menschen.

Im August 2026 bestätigte das US-Bezirksgericht für den District of Delaware mit einem Urteil die Feststellung einer Jury aus dem Juli 2026, wonach RA Capital und Avilar Therapeutics ein Geschäftsgeheimnis der Yale University zur MoDE-Plattform vorsätzlich und böswillig widerrechtlich verwendet hatten. Damit wurde eine gemeinsame Entschädigungssumme von 4 Millionen US-Dollar für Yale und Biohaven festgesetzt; nachträgliche Anträge zum Prozessurteil wurden eingereicht. Ebenfalls im August 2026 berief das Unternehmen den Technologieinvestor John Yetimoglu in seinen Verwaltungsrat. Biohaven teilte mit, mit Bexorg zusammenzuarbeiten: Dessen NeuroLens-KI-Plattform wird mit Daten zum gesamten menschlichen Gehirn kombiniert, die auf Biohavens BrainEx-Plattform gewonnen wurden, um bei der Auswahl von Wirkstoffkandidaten für die Neurowissenschaften zu helfen und die translationswissenschaftliche Strategie auszurichten. Nach Angaben des Unternehmens bewertet NeuroLens Wirkstoffkandidaten anhand eines Data Lake, der auf Daten von rund 500 menschlichen Gehirnen beruht, und erzielte in 43 kürzlich untersuchten ZNS-Programmen hohe positive und negative Vorhersagewerte.