Gen‑Editierung von ARK Invest auf ein Marktvolumen von 30 Mrd.–60 Mrd. US‑Dollar bis 2030 prognostiziert

In den 70 Jahren seit der Entdeckung der DNA‑Doppelhelix begannen wir, die Ursache vieler mysteriöser, unheilbarer Krankheiten wie Hämophilie, Mukoviszidose usw. wirklich zu verstehen. Die meisten davon resultieren aus fehlerhaften genetischen Sequenzen: Oft hat ein Gen die falsche Sequenz und produziert ein nicht funktionsfähiges oder dysfunktionales Protein. Dieser Fehler führt dann zum Versagen wichtiger Organfunktionen.

Das Problem besteht seit Langem darin, solche Krankheiten zu heilen. Das Problem liegt auf genomischer Ebene, sodass jede einzelne Patienten‑Zelle gleichermaßen defekt ist. Und es ist nicht machbar, das „richtige“ Protein in jede einzelne Zelle zu bringen, die es benötigt.

Das änderte sich erst, als die Gen‑Editierung Realität wurde. Mit neuen bahnbrechenden Therapien, die in den letzten Monaten zugelassen wurden, ist es an der Zeit, das Potenzial dieses Marktes zu betrachten.

Gen‑Editierung

Die Gen‑Editierung wird seit fast 20 Jahren von Forschern verfolgt. Frühe Technologien wie Zinkfinger‑Nuklease und TALENs sahen vielversprechend aus, reichten jedoch oft nicht aus, um therapeutische Ergebnisse zu erzielen, außer in wenigen engen Fällen.

Der Wendepunkt war die Entdeckung von CRISPR‑Cas9 im Jahr 2012. Sie ermöglichte einen sehr zielgerichteten Ansatz zur Gen‑Editierung. Sie brachte den Entdeckern zudem den Nobelpreis für Chemie im Jahr 2020.

Seitdem wurden einige weitere verschiedene CRISPR‑Cas‑Systeme entdeckt. Am bemerkenswertesten ist das CRISPR‑Cas12, über das wir im Artikel „What Is CRISPR‑Cas12a2? & Why Does It Matter?“ gesprochen haben. Weitere Informationen zur Gen‑Editierungstechnologie im Allgemeinen finden Sie in diesem Artikel.

Jetzt, etwa zehn Jahre später, sehen wir neue Therapien aus der CRISPR‑Technologie. Und sogar noch fortschrittlichere Gen‑Editierungstechniken.

Der Markt für Gen‑Editierung

Erst in einem entstehenden Markt hat die Zulassung einer Gen‑Editierungstherapie für Hämophilie im November 2022 gezeigt, dass Gen‑Editierung sowohl medizinisch leistungsstark als auch finanziell rentabel sein kann.

Mit einem Preis von 3,5 Mio. $/Therapie stellte sie neue Rekorde für zugelassene Preise auf, die zuvor von einer anderen Gentherapie, Novartis’ Zolgensma (2 Mio. $/Therapie), gehalten wurden.

Die Kosten mögen enorm erscheinen, sollten jedoch mit den realen Behandlungskosten dieser Krankheiten verglichen werden. Beispielsweise kann Hämophilie bis zu 28 Mio. $ kosten und dennoch keine gute Lebensqualität vollständig ermöglichen.

Quelle: ARK Invest

Mit fast 400 klinischen Studien für Gentherapien ist dieser Markt bereit, sehr schnell zu wachsen. Er könnte sich in den nächsten sieben Jahren um mehr als das Zehnfache vervielfachen.

Quelle: ARK Invest

Die Projektion von Ark Invest ist ein Basisszenario mit jährlichen Einnahmen von 30 Mrd. $.

Deshalb bleiben Gentherapien für das gesamte kommende Jahrzehnt auf seltene Krankheiten und genetische Probleme beschränkt.

Quelle: ARK Invest

Ein größeres Potenzial

Eine weitere Möglichkeit besteht darin, die Gen‑Editierung auf einen viel größeren Pool von Krankheiten anzuwenden. Seltene Erbkrankheiten waren das offensichtliche Testfeld für die Technologie, da wir wussten, was zu korrigieren war, vorhandene Behandlungen schlecht bis nicht existent waren und selbst teure Gen‑Editierung immer noch günstiger ist als die meisten konventionellen Therapien.

Doch es gibt ein breiteres Spektrum an Möglichkeiten. Viele laufende klinische Studien befinden sich in neuen therapeutischen Bereichen wie Neurologie, Onkologie (Krebs) oder Diabetes.

Und während seltene Krankheiten oft nur einige Tausend oder Zehntausende Menschen betreffen, betreffen diese neuen Anwendungen Zehntausende von Menschen.

Quelle: ARK Invest

Wenn einige dieser Therapien die Wirksamkeit der Gen‑Editierung über seltene Krankheiten hinaus zeigen, schätzt Ark Invest, dass der potenzielle Markt deutlich größer sein könnte. Er könnte bis 2030 jährliche Einnahmen von bis zu 60 Mrd. $ erreichen und auch danach weiter wachsen.

Gen‑Editierungsunternehmen

Diese Unternehmen arbeiten alle an Gen‑Editierungstechnologie, auch über den Bereich seltener Krankheiten hinaus. Sie wurden bei der Erstellung dieses Artikels nach ihrer Marktkapitalisierung von der größten zur kleinsten geordnet.

1. Vertex

VRTX Preisdiagramm

Vertex ist ein Unternehmen, das vor allem bei der Behandlung von Mukoviszidose aktiv ist, zumindest was sein zugelassenes Arzneimittelportfolio betrifft. Es investiert in das Potenzial genetischer Therapien für den schwierigsten Fall von Mukoviszidose.

Allerdings ist sein Hauptengagement in der Gen‑Editierung zweigeteilt.

Erstens mit Therapien, die zusammen mit CRISPR Therapeutics (CRSP ) für Bluterkrankungen entwickelt wurden: Beta‑Thalassämie und Sichelzellanämie.

Zweitens durch die Übernahme von ViaCyte. ViaCyte entwickelt in Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics eine Lösung für Typ‑1‑Diabetes. Diese Behandlung wäre eine Kombination aus Stammzelltherapie und Gen‑Editierungstherapie. Weitere Informationen zu dieser Diabetes‑Behandlungstechnologie finden Sie in diesem ausführlichen Artikel.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Preisdiagramm

Einer der Gründer von CRISPR Therapeutics ist Emmanuel Charpentier, der Entdecker von CRISPR‑Cas9 und Nobelpreisträger für Chemie im Jahr 2020 für diese Entdeckung.

CRISPR arbeitet an mehreren Themen, darunter Bluterkrankungen, Onkologie und Diabetes (die Diabetes‑Behandlung wird in Zusammenarbeit mit Vertex entwickelt).

Weitere Informationen zu CRISPR Therapeutics finden Sie in unserem Artikel „Gen‑Editierung: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) “.

3. Beam Therapeutics

BEAM Preisdiagramm

Ein weiteres schnell voranschreitendes Gen‑Editierungs‑Startup ist Beam Therapeutics. Es verwendet eine Variante der Gen‑Editierung, die als Base‑Editing bezeichnet wird und nur einen Buchstaben gleichzeitig im genetischen Code ändern kann. Sein Hauptfokus liegt auf Hämatologie (Sichelzellanämie), Onkologie und seltenen Krankheiten.

Dem obigen Link können Sie für einen Punkt‑zu‑Punkt-Vergleich zwischen Beam und CRISPR Therapeutics folgen.

4. UniQure

QURE Preisdiagramm

UniQure ist das Unternehmen, dessen $3,5 Mio./Dosis‑Hämophilie‑Gen‑Therapie kürzlich in den USA und der EU zugelassen wurde.

Das Unternehmen verwendet keine CRISPR‑ähnliche Technologie, sondern bevorzugt Adeno‑assoziierte virale Vektoren (AAVV).

Das Unternehmen hofft, dass der jüngste Erfolg bei Hämophilie auf andere Pathologien, insbesondere die Huntington‑Krankheit, ausgeweitet werden kann.

5. Editas Medicine

EDIT Preisdiagramm

Editas widmet sich der Nutzung der Kapazität des CRISPR‑Cas12a‑Systems. Wir haben die einzigartigen Fähigkeiten von Cas‑12a in einem eigenen Artikel ausführlich behandelt. Kurz zusammengefasst:

• Schwer lösbare Probleme mit Cas9 könnten mit Cas12a lösbar sein
• Es führt zu höheren Chancen, dass Gen‑Editierung stattfindet, als bei Cas9.
• Mehr als ein Gen kann gleichzeitig mit Cas12a modifiziert werden

Das Unternehmen befindet sich erst in den frühen Phasen klinischer Studien und konzentriert sich auf Augen- und Bluterkrankungen.

Ein detaillierteres Profil und ein Punkt‑zu‑Punkt‑Vergleich zu CRISPR Therapeutics finden Sie in diesem Artikel „CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) “.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Preisdiagramm

Das Unternehmen arbeitet an mehreren Stammzelltherapien und einer Gen‑Therapie für Hämophilie A, die sich derzeit in Phase 3 klinischer Studien befindet, wobei ein Zulassungsantrag bis Ende 2024 erwartet wird.

Es arbeitet außerdem an einer Gen‑Editierungstherapie für die Fabry‑Krankheit, eine Lebererkrankung.

Weitere Informationen zu Sangamo (sowie Vertex) finden Sie in unserem Artikel „5 beste Stammzellenunternehmen für Investitionen (April 2023)“.

7. Precigen

PGEN Preisdiagramm

Das Unternehmen führt das Feld der Nutzung von Gen‑Editierung für die Krebsbehandlung an.

Seine UltraCAR‑T‑Plattform modifiziert die Genetik der eigenen weißen Blutkörperchen des Patienten, sodass sie Krebszellen gezielt angreifen.

Die meisten CAR‑T‑Behandlungen befinden sich noch in Phase 1 klinischer Studien, während andere, nicht auf Gen‑Editierung ausgerichtete Produkte weiter fortgeschritten im F&E‑Portfolio sind.

Jenseits der menschlichen Therapeutika

Gen‑Editierung ist eine Technologie, die sich noch in den Kinderschuhen befindet. Sie hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir lebende Organismen behandeln, zu revolutionieren.

Zum Beispiel kann sie in der Landwirtschaft eingesetzt werden, um:

• neue Sorten und Rassen zu schaffen.
• den Bedarf zu reduzieren.
• den Ertrag zu steigern.

Weitere Informationen dazu und zu den in diesem Bereich aktiven Unternehmen finden Sie in unserem Artikel „CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing“.

Sie könnte sogar Pflanzen und Mikroorganismen zu Biofabriken machen, die Medikamente oder hochwertige Materialien und Moleküle produzieren. Ein solches Konzept wird häufig als synthetische Biologie bezeichnet. Weitere Informationen zu börsennotierten Unternehmen in diesem Sektor finden Sie in unserem Artikel „Top 5 Synthetic Biology Public Companies“.