العلاجات الدقيقة قد تتضاعف 6 مرات من 500 مليار إلى 3 تريليون بحلول 2030

الطريقة العلاجية القديمة

حتى وقت قريب، ركزت معظم صناعة الأدوية على البحث عن جزيئات كيميائية جديدة يمكن استخدامها كأدوية. الفكرة هي العثور على مركبات كيميائية تؤثر على الجسم والخلايا.

غالبًا ما كانت هذه الطريقة صعبة. في البداية، كان بإمكان صناعة الأدوية الاعتماد على الطب التقليدي لعزل الجزيئات النشطة من النباتات ومصادر طبيعية أخرى. ومن هنا جاء دواء مثل الأسبرين.

وبشكل تدريجي، اضطروا للبحث عن جزيئات جديدة تمامًا. وهذا استلزم الكثير من التجربة والخطأ. كقاعدة عامة، قد يستغرق تحديد علاج طبي واحد ما يصل إلى 10,000 جزيء مرشح. وهذه العملية بطبيعتها تستغرق وقتًا طويلاً وتكلف الكثير.

باختصار، يمكن وصف هذا النهج بأنه “حل يبحث عن مشكلة”. تبدأ بالكيمياء وتحدد ما إذا كانت تستطيع أن تفعل شيئًا في الجسم. وعلى الأمل، ألا تقتل المريض…

المصدر: لماذا يفشل 90٪ من تطوير الأدوية السريرية، وكيفية تحسينه؟

في معظم الأحيان، كانت هذه الأدوية تعالج الأعراض فقط. يمكنك إعطاء مسكنات لإزالة إشارة الألم، لكنها لا تحل سبب الألم. كنا نعرف شكل خلية السرطان وما قد يقتلها، لكننا لم نعرف لماذا تتحول إلى خلية سرطانية.

هذا أجبر الأطباء على العمل في الظلام، على أمل العثور على شيء يعمل.

مشكلة أخرى في هذه الطريقة هي أن الجزيئات النشطة تميل إلى أن يكون لها أكثر من تأثير كيميائي حيوي واحد. لذا، قد يكون لها التأثير المقصود على، لنقل، الرئتين، لكنها قد تؤثر أيضًا على القلب أو الكبد أو الدماغ.

لهذا السبب تحتوي معظم الأدوية على قائمة طويلة من “الآثار الجانبية”. وذلك لأن من النادر أن يكون للدواء النشط فقط التأثير المطلوب.

النهج الجديد

كان الأسلوب القديم منطقيًا قبل عقود، حيث كنا نعرف القليل جدًا عن آليات الجسم. قبل عام 1953، لم نكن نعرف حتى أن الحمض النووي هو حلزون مزدوج. استغرق اكتشاف تقنية PCR حتى السبعينيات، واستغرق وقتًا أطول لتصبح روتينية بتكلفة مقبولة. لم يتم تسلسل الجينوم البشري إلا في عام 2003، وقد كلف المشروع مليارات.

الفرق الآن أن تكلفة تسلسل الجينوم الكامل أقل من 1,000 دولار اليوم.

لذلك، الآن فقط نحصل على صورة معقولة لما يحدث داخل خلايا أجسامنا. نحن الآن نفهم بشكل صحيح كيف يتحول DNA “قاعدة البيانات” إلى RNA “تعليمات الترميز”، والتي تتحول إلى بروتينات نشطة.

المصدر: Ark Invest

النتيجة الأولى لكل هذه المعرفة هي أننا الآن نفهم السبب الجذري للعديد من الأمراض. بروتين معيب، جين مفقود، أو هرمون معين لا يؤدي وظيفته بشكل صحيح. بدلاً من تعديل كيمياء الجسم عشوائيًا على أمل الحصول على أفضل نتيجة، نحن نعرف ما هو الخطأ.

النتيجة الثانية هي تمكين صناعة الأدوية من التحول إلى النهج الكلاسيكي. يمكنها الآن البدء بما هو خطأ في الجسم والهدف إلى إصلاحه.

البدء من المشكلة والبحث عن حل.

أدوات جديدة

شهد العقد الأخير أيضًا انتقال العديد من الأدوات الكيميائية الحيوية من مختبر البحث إلى البحوث الطبية أو العلاجات التجارية:

• الأجسام المضادة أحادية النسيلة
• تحرير الجينات المخصص
• إسكات الـRNA (RNAi)
• لقاحات الـmRNA
• استهداف خاص بالأنسجة
• الخلايا الجذعية
• مُحللات البروتين
• منظمات المناعة
• تشخيص قائم على الجينات والبروتينات
• طباعة ثلاثية الأبعاد للأنسجة

غالبًا ما تُجمع جميع هذه العلاجات تحت مظلة “العلاجات الدقيقة”. على عكس “الطريقة القديمة” للعلاجات الكيميائية غير المستهدفة.

كانت الأجسام المضادة أحادية النسيلة هي الأولى. حققت لقاحات الـmRNA دخولًا دراماتيكيًا خلال الجائحة. وستكون البقية مهمة وتحويلية بنفس القدر.

سوق العلاجات الدقيقة

حاليًا، العلاجات الدقيقة سوق بقيمة 500 مليار دولار، وفقًا لتقدير من Ark Invest. لم تعد مجرد فكرة أو دواء محتمل، بل هي القوة الدافعة وراء معظم نمو قطاع الأدوية في العقد الماضي.

(قيمة سوق العلاجات الدقيقة الدقيقة قد تختلف بشكل كبير بين التقديرات، اعتمادًا على ما يُعتبر علاجًا دقيقًا)

في نفس الدراسة، يقدّر Ark Invest أن هذا السوق سينمو إلى 3 تريليون دولار بحلول عام 2030. وهذا يمثل نموًا بمقدار 6 أضعاف خلال السنوات السبع القادمة فقط.

بعض القطاعات الفرعية هي القوة الدافعة وراء هذا النمو

تحرير الجينات

العديد من الأمراض النادرة ناتجة عن جين معيب أو مفقود. السبب الجذري للمرض عميق في كل خلية ويعود إلى وظيفة كيميائية حيوية مفقودة. وهذا يعني أنه لا يوجد شيء يمكن للدواء الكيميائي أن “يفعله” أو “يقمعه”. فقط استعادة الوظيفة المفقودة في كل خلية يمكن أن يشفي المرض.

كان تركيز تحرير الجينات المبكر على التقنية خارج الجسم (ex vivo)، حيث يتم تصحيح الخلايا في المختبر وإعادة حقنها في الجسم. ستركز الأساليب الأحدث على العلاجات داخل الجسم (in vivo)، حيث يتم تحرير جين كل خلية مستهدفة مباشرة داخل الجسم.

الـmRNA

هذا هو الأكثر شهرة لدى الجمهور العام بسبب لقاح الـmRNA ضد كوفيد-19. لكن اللقاحات ليست التطبيق الوحيد المحتمل للـmRNA. الأكثر واعدة هو في الواقع علاج السرطان. يمكنك قراءة المزيد عنه وعن تطبيقات أخرى للـmRNA في مقالتنا “التطبيق التالي لتقنية الـmRNA: علاجات السرطان”

الأحياء التركيبية

بينما يقوم تحرير الجينات بتعديل الجينات الموجودة، تضيف الأحياء التركيبية جينات جديدة تمامًا وتسلسلات DNA طويلة. لذا، هذه هي الخطوة الطبيعية التالية لعلاجات الجينات. يمكنك قراءة المزيد عنها في مقالتنا أفضل 5 شركات عامة في مجال الأحياء التركيبية.

مُحللات البروتين المستهدفة (TPD)

أحيانًا، تكون الأمراض ناتجة عن وجود بروتينات غير صحيحة وليس عن جينات مفقودة. يمكن لـTPD تقليل عدد هذه البروتينات ومعالجة المتلازمات التي لا يمكن علاجها بالأدوية أو تحرير الجينات. هذا مجال ناشئ تم دراسته فعليًا فقط منذ عام 2016، ولكن هناك بالفعل بعض الأدوية المرشحة في المرحلة الثانية من التجارب السريرية.

الخزعة السائلة / التشخيص الجزيئي للسرطان

معظم السرطانات لديها تسلسلات جينية محددة تميزها عن الخلايا السليمة. كانت المشكلة منذ زمن طويل هي اكتشاف هذه التغييرات دون الحاجة إلى أخذ عينات من أجزاء الأعضاء المتأثرة مباشرة. بالإضافة إلى ذلك، كلما تم اكتشاف السرطان مبكرًا، زادت فرص البقاء على قيد الحياة.

تستخدم الخزعة السائلة أقوى طرق الكشف الجيني للعثور على علامات السرطان في الدم. يمكن أن يتيح ذلك فحوصات سرطانية روتينية واكتشافًا مبكرًا بتكلفة منخفضة.

يمكنك قراءة المزيد عن الشركة الرائدة في الخزعة السائلة، Grail، في مقالتنا حول الشركة الأم لها، “Illumina vs Pacific Bioscience: اختيار شركة تسلسل الجينوم للجيل التالي“

أخيرًا، يمكن لتحليل الجينوم الكامل لاكتشاف القابلية المسبقة لأنواع معينة من السرطان أن يساعد في معرفة مسبقًا أي المرضى يحتاجون إلى مراقبة أكثر انتظامًا.

اختيار من شركات العلاجات الدقيقة

دون إجراء تحليل مفصل لكل شركة، يمكننا ذكر بعض الشركات التي تقود التحول في تحويل العلاجات الدقيقة إلى علاجات بمليارات الدولارات (بعضها ذُكر سابقًا وتم تحليله بمزيد من التفصيل في المقالات المقابلة).