الاستثمار في Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) (NASDAQ: NTLA) هي شركة تكنولوجيا حيوية تستخدم تقنية تحرير الجينات CRISPR لتطوير عدة أدوية تجريبية، العديد منها يمتلك القدرة على إنقاذ عدد لا يحصى من الأرواح. وباعتبارها تقنية تطوير أدوية حديثة نسبياً، تُعد Intellia واحدة من عدة شركات تتصدر أبحاث وتطوير الأدوية القائمة على تقنية CRISPR. وبفضل شبكة قوية من الشركاء الصيدلانيين وعدة منهجيات مملوكة، تبرز Intellia في هذا المجال المزدحم كواحدة من أكثر الشركات الصيدلانية واعدة التي تجري أبحاث وتطوير باستخدام تقنية CRISPR.

ما هي Intellia Therapeutics (NTLA)؟

تم تأسيس Intellia Therapeutics في عام 2014 بواسطة مجموعة من العلماء الأمريكيين الذين يعملون على أبحاث متعلقة بـ CRISPR في مختبرات أكاديمية عبر البلاد. من بين هؤلاء العلماء البارزين جينيفر دودنا، المؤسس المشارك وإحدى العالِمات التي حصلت على جائزة نوبل في عام 2020 لعملها الرائد في مجال CRISPR. CRISPR، اختصارًا لـ clustered regularly interspaced short palindromic repeats، هي تقنية تم تطويرها نتيجة ملاحظة عملية تحدث طبيعيًا داخل الفيروسات. من خلال عزل هذا الجزء من الفيروس المسؤول عن النسخ والحذف، تمكن العلماء من تطوير “مقصات جينية”، يمكنها حذف وإزالة وتعديل أجزاء من الحمض النووي.
Based in Cambridge, Massachusetts, the company employs just over 200 staff in a variety of research and clinical settings. As with many startup pharmaceuticals, Intellia needed to raise substantial capital to start conducting research and developing a pipeline of promising therapeutics. Novatris, a Swiss pharmaceutical company, was one of Intellia’s early backers. Intellia entered an agreement to work with Novatris to develop CRISPR-based Chimeric antigen receptor T cells therapies in exchange for $15 million in funding. Relationships with Novatris and other large pharmaceutical companies such as Regeneron allowed Intellia to sustain itself through the startup stage. With this support, the company was able to develop several breakthroughs in its early years. A few short years later in 2016, Intellia listed on the NASDAQ.

لماذا تعتبر Intellia Therapeutics (NTLA) مهمة؟

باستخدام تقنيات تطوير الأدوية القائمة على CRISPR، تمتلك الشركة عدة أدوية في خط الأنابيب بمراحل تطوير مختلفة. الأكثر تقدمًا في عملية التجارب السريرية هو دواء Intellia للمرض المنجلي OTQ923/HIX763. عدة شركات أخرى في مجال التكنولوجيا الحيوية، مثل CRISPR Therapeutics (CRSP ) وEditas Medicine (EDIT ) ، تستخدم أيضًا تقنية CRISPR لتطوير علاجات للمرض المنجلي. تم الاعتراف بعمل Intellia Therapeutics، حيث حصلت على دفعة كبيرة في نوفمبر 2020 عندما منحتها مؤسسة بيل وميليندا غيتس منحة لتطوير أبحاثها حول علاجات المرض المنجلي. تم منح هذه المنحة لدعم عمل Intellia على نظام توصيل غير فيروسي مملوك لها لتعديل الجينوم داخل الجسم.
في حين تعمل عدة شركات على علاجات للمرض المنجلي باستخدام تقنية CRISPR، تركز Intellia أيضًا جهودها على تطوير علاجات لأمراض ذات احتياجات غير ملباة بشكل كبير. أحد الأدوية الأكثر ابتكارًا في التطوير هو دواءها لمرض التراستيريتين أميلويدوز، والذي هو الآن في المرحلة الأولى من التجارب السريرية. التراستيريتين أميلويدوز هو حالة تؤدي إلى تراكم ترسبات بروتينية في الأعضاء والأنسجة، وتبلغ متوسط العمر المتوقع بعد التشخيص من 2 إلى 15 سنة. يُقدر أن حوالي 50,000 شخص حول العالم يولدون مع هذا المرض، بالإضافة إلى ما يقدر بـ 200,000 إلى 500,000 شخص آخر يصابون به خلال حياتهم. لا توجد حاليًا أي خيارات علاجية متاحة، وتُعد Intellia الشركة الأكثر تقدمًا في البحث عن علاج.

آفاق Intellia Therapeutics (NTLA)

ركزت الشركة جهودها على نهج “شامل” لتطوير أدوية CRISPR. يعني هذا النهج أن الأدوية تُطوَّر للاستخدام داخل الجسم (in‑vivo) وخارجه (ex‑vivo). في الأدوية داخل الجسم، يتم تعديل الجينات داخل الجسم، بينما تُعدّ الأدوية خارج الجسم الجينات خارج الجسم ثم تُعيد نقلها إلى المريض. في هذا النهج الشامل، تستخدم الشركة نظام توصيل جزيئات نانوية دهنية (LNP) مملوك لها للأدوية. يتضمن نظام توصيل LNP جزأين: رنا messenger RNA يُشفّر البروتين مع التغييرات الجينية المطلوبة، ورنا guide RNA الذي يمكنه استهداف جزء داخل تسلسل الحمض النووي. تتيح هذه التقنية القدرة على الإزالة أو الاستعادة أو تنفيذ كلا الإجراءين في آن واحد. هذا يوسع بشكل كبير القدرة على تحرير الجينات، مما يسمح للأدوية إما بإلغاء تسلسلات محددة، أو إدراجها، أو تحريرها بشكل متتابع باستخدام مزيج من التقنيتين. الجمع بين هذه الأساليب يتيح تطبيق مجموعة من تقنيات تحرير الجينات في وقت واحد.
مع وجود عدة أدوية في خط الأنابيب تتطلب تكاليف باهظة للبحث والتطوير، دخلت الشركة شراكات مع شركات صيدلانية كبرى قدمت دعمًا ماليًا وعلميًا. أبرز هذه الشراكات هي مع Regeneron وNovatris. تُعد Regeneron شريكًا في ثلاثة من أصل ستة أدوية داخل الجسم التي تطورها Intellia، بينما تُعد Novatris شريكًا في اثنين من أصل خمسة أدوية خارج الجسم قيد التطوير حاليًا. قدمت Regeneron لشركة Intellia 125 مليون دولار في عام 2016 مقابل حصة أسهم في 10 أدوية بمراحل تطوير مختلفة. وتم تعزيز ذلك بـ 100 مليون دولار إضافية في عام 2020، مخصصة لتطوير أدوية لعلاج اضطراب النزيف (الهيموفيليا) من النوع A و B.

أين يمكن شراء Intellia Therapeutics (NTLA)؟

الوسيط الذي نوصي به هو Firstrade.

Firstrade هي شركة وساطة عبر الإنترنت رائدة تقدم مجموعة كاملة من منتجات الاستثمار والأدوات المصممة لمساعدة المستثمرين مثلك على التحكم في مستقبلك المالي. منذ تأسيسها في عام 1985، التزمت Firstrade بتقديم خدمات ذات قيمة عالية وجودة.

من خلال دمج تقنية تداول مملوكة، وواجهة مستخدم بديهية للغاية، وخدمة عملاء متميزة وتطبيقات هاتفية، تقدم Firstrade حلاً شاملاً لجميع احتياجاتك الاستثمارية. Firstrade هي عضو في FINRA/SIPC.

ملخص

Intellia Therapeutics هي واحدة من الشركات الرائدة حاليًا في مجال الأدوية القائمة على تقنية CRISPR. حققت الشركة تقدمًا كبيرًا في عدة أدوية، جميعها تمتلك القدرة على تغيير عدد لا يحصى من الأرواح. بدعم من شركات صيدلانية كبرى وفريق علمي متميز، تمتلك Intellia الأساس المالي والعلمي اللازم لمواصلة تقدم الأدوية في خط الأنابيب. من خلال استثماراتها في البحث والتطوير، تم تطوير عدة طرق مملوكة تساعد على تسريع العملية. مجتمعة، تجعل كل هذه العوامل من Intellia Therapeutics شركة واعدة لديها مساحة كبيرة للنمو.