الاستثمار في CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) هي شركة تكنولوجيا حيوية تطور علاجات باستخدام منهجية جديدة ومبتكرة. سُميت CRISPR Therapeutics (CRSP ) على اسم تقنية تحرير الجينات التي طورها أحد مؤسسيها. تُعرف بشكل غير رسمي باسم “المقصات الجينية”، وتوفر تقنية CRISPR القدرة على قص، استبدال، وتعديل الجينات للمجتمع البحثي العلمي. من خلال تطوير هذه التقنية، فتحت الشركة بابًا لطريقة جديدة تمامًا لتطوير خيارات العلاج لمجموعة متنوعة من الأمراض. هذه الخيارات الجديدة تغير نظرتنا للأمراض، وإمكانية القضاء الكامل على الأمراض الوراثية أصبحت الآن احتمالًا حقيقيًا.

ما هو CRISPR Therapeutics (CRSP)

سُميت الشركة على اسم CRISPR، وهو اختصار لـ clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR هو نوع من تسلسلات DNA التي تكتشف وتدمر البكتريوفاج، الجزء من الفيروسات المسؤول عن التكاثر وإصابة الجسم. سُميت الشركة على اسم CRISPR لأن أحد مؤسسيها المشارك، إيمانويل شاربانتييه، كانت الرائدة في تطوير طريقة لاستخدام CRISPR في بيئة علمية لتعديل المادة الجينية. شاربانتييه، جنبًا إلى جنب مع زميلتها جينيفر دودنا، تمكنتا من فك هذا السلوك الجزيئي في البكتيريا وتطبيق الدروس المستفادة من الملاحظة في تطوير أداة تحرير جيني. من خلال عزل هذه الآلية الموجودة في البكتيريا، استطاع العالمان إنشاء طريقة بسيطة لعمل قطع في DNA بسهولة، مما يسمح بإضافة أو استبدال أجزاء معينة من المادة الجينية. كان هذا اكتشافًا رائدًا مكن الباحثين حول العالم من دراسة الكائنات بسهولة وتطوير فهم أعمق للدور الذي يلعبه DNA في الأمراض. نظير إسهاماتهما، فاز شاربانتييه ودودنا بـ جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020.
تقع مقر الشركة في سويسرا ولديها أيضًا مرافق للبحث والتطوير في الولايات المتحدة. بعد بضع سنوات قليلة من بدء شاربانتييه العمل على CRISPR في عام 2011، شاركت في تأسيس الشركة في عام 2013. حصلت الشركة على اهتمام كبير في بدايتها عندما استثمرت باير، إحدى أكبر شركات الأدوية في العالم، في الشركة. ومنذ ذلك الحين، نمت الشركة لتضم أكثر من 300 موظف وأجرت طرحًا عامًا أوليًا في عام 2016. طورت الشركة عدة علاجات باستخدام CRISPR وهي في مراحل مختلفة من عملية التجارب السريرية.

لماذا يعتبر CRISPR Therapeutics (CRSP) مهمًا؟

منصة تحرير الجينات CRISPR هي طريقة ثورية لديها القدرة على معالجة عدد من الأمراض الخطيرة. حاليًا يتم اختبار عدة أدوية breakthrough في التجارب السريرية. أقرب ما يكون إلى الحصول على الموافقة التنظيمية هو علاج الشركة لمرض فقر الدم المنجلي (SCD) وفقر الدم بيتا (TDT) المعتمد على نقل الدم، والذي يعالج مرض دموي خطير ذو معدلات وفيات عالية. هدف هذا العلاج هو تقليد تغير جيني لدى بعض الأفراد يؤدي إلى تقليل أو عدم ظهور الأعراض عند التشخيص. من خلال إنشاء هذا التغير لدى المرضى الذين يعانون من SCD وفقر الدم بيتا، أظهرت الأعراض انخفاضًا. تُصنف هذه المجموعة من الأمراض تحت مظلة أمراض الهيموغلوبين، وعادةً ما تتطلب علاجًا مدى الحياة، بما في ذلك نقل الدم والزيارات المتكررة للمستشفى. يُولد سنويًا 360,000 شخص بهذه الأمراض، رغم أن ليس كل الحالات شديدة بما يكفي لتستدعي علاجًا مدى الحياة. هدف هذا العلاج المطور بواسطة CRISPR هو تقليل معدل الوفيات وجعل المرض أكثر قابلية للإدارة للمرضى. بينما تُعد علاجات SCD وفقر الدم بيتا الأكثر تقدمًا في التجارب السريرية، تمتلك الشركة أيضًا عدة مرشحين واعدين أخرى في خط الأنابيب.

آفاق CRISPR Therapeutics (CRSP)

العمل الحالي على SCD وفقر الدم بيتا هو مجرد طريقة صغيرة جدًا ولكن واعدة لتطبيق تقنية CRISPR في الطب. في الولايات المتحدة وأوروبا وحدهما حيث تُجرى التجارب السريرية، عدد المرضى المحتملين الذين سيستفيدون من هذا العلاج في الوقت الحالي يتجاوز 30,000. هذه فقط الحالات الأكثر شدة، وتقدر CRISPR Therapeutics أنه بمجرد تبسيط نظام العلاج، سيبحث الأشخاص الذين لديهم حالات أخف أيضًا عن العلاج. سيؤدي ذلك إلى رفع إجمالي عدد المرضى إلى أكثر من 160,000 في الولايات المتحدة وأوروبا وحدهما. إذا تمت الموافقة عليه من قبل الجهات التنظيمية في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة، فمن المحتمل أن يُعتمد الدواء في دول أخرى أيضًا. معدلات هذا المرض في السكان أعلى في أماكن مثل أفريقيا، وسيؤدي التوزيع الواسع إلى تأثير كبير على السكان حول العالم.

الملخص

تقنية CRISPR هي واحدة من أكثر الاكتشافات العلمية إثارة واعدة في الذاكرة الحديثة. من خلال إنشاء طريقة لدراسة وتغيير DNA بدقة، أصبحت القدرة على شفاء الأمراض الوراثية أقرب إلى أن تصبح حقيقة. بفضل فريق علمي موهوب، الشركة متقدمة جدًا في عملية تطوير الأدوية ولديها عدة علاجات واعدة في مرحلة الاختبار والموافقة. إلى جانب علاقاتها مع كبرى شركات الأدوية، تمتلك CRISPR Therapeutics جميع الأدوات اللازمة لتصبح لاعبًا رئيسيًا في هذا المجال. (VRTX )