هل يمكن لتقنية كريسبر أن تعالج السكري من النوع الأول نهائيًا؟

فهم السكري وتحدياته

Diabetes exists in two forms. Type 2 diabetes is the most common form and is mostly a metabolic disease, stemming from unhealthy lifestyles and obesity, where the body’s cells stop reacting to insulin properly.

السكري موجود في شكلين. السكري من النوع الثاني هو الشكل الأكثر شيوعًا وهو في الأساس مرض استقلابي، ناتج عن أنماط حياة غير صحية والسمنة، حيث تتوقف خلايا الجسم عن الاستجابة للإنسولين بشكل صحيح.

شكل أكثر خطورة من السكري هو النوع الأول، حيث يهاجم الجهاز المناعي خلاياه الخاصة، خاصة جزر لانجرهان في البنكرياس، التي تتحمل مسؤولية إنتاج الإنسولين. نتيجة لذلك، كان هذا المرض مميتًا بنسبة 100٪ حتى اختراع حقن الإنسولين.

المصدر: Nature

مع ذلك، الإنسولين ليس حلًا سحريًا، إذ يتطلب مراقبة مستمرة لمستوى السكر في الدم، ولا يزال لا يزيل جميع المضاعفات المحتملة للسكري من النوع الأول. كما أنه يبدأ غالبًا في مرحلة الطفولة، مما يؤثر بشكل كبير على جودة حياة المرضى في سن مبكرة.

المصدر: Sprint Medical

لهذا السبب، سيكون العلاج الأكثر استدامة مثالياً. بعض شركات التكنولوجيا الحيوية تحقق تقدمًا، من خلال زرع خلايا منتجة للإنسولين مستخرجة إما من متبرعين بالأعضاء أو من خلايا جذعية مُزرعة في المختبر.

مع ذلك، لا تُزيل هذه الأساليب ميل جهاز المناعة لدى المريض لتدمير هذه الخلايا البنكرياسية. لذا لجعل العلاج “يستمر”، يحتاج المرضى أيضًا إلى تناول أدوية مثبطة للمناعة.

بينما يحمي ذلك الخلايا المزروعة، فإن كبت نشاط المناعة يحمل مخاطر العدوى والسرطان وآثار جانبية خطيرة أخرى.

حاليًا، لا توجد مسارات علاجية موثوقة لإعادة برمجة جهاز المناعة لإيقاف المتلازمة المناعية الذاتية. لكن طريقة جديدة تظهر، حيث تُعدل خلايا البنكرياس المزروعة جينيًا لتجنب تحفيز استجابة مناعية، مما يلغي الحاجة إلى مثبطات المناعة.

The prestigious scientific journal أمل للسكري: خلايا مُعدلة بتقنية كريسبر تنتج الإنسولين في شخص — وتتفادى الكشف المناعي reports new progress for this concept.

نهج جديدة لعلاج السكري من النوع الأول

استعادة الوظائف، لكن مع تحذيرات

اسحب للتمرير →

كما ذُكر، تم إحراز بعض التقدم في زرع خلايا منتجة للإنسولين.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) تقود الجهود، بعد سلسلة من الاستحواذات:

• أولاً، في عام 2019، استحوذت على شركة Semma Therapeutics، وهي شركة ناشئة تأسست على براءات اختراع طورها دوغ ميلتون في جامعة هارفارد.
• ثانيًا، مع الاستحواذ على شركة ViaCyte في عام 2021، حيث تم حقن خلايا جذعية سلفية للبنكرياس في البنكرياس.

في يونيو 2025، أفادت Vertex بأنها زرعت جزرًا مشتقة من الخلايا الجذعية الجنينية في 12 شخصًا مصابًا بالسكري من النوع الأول، قبل عام واحد. من بين هؤلاء الـ12، لم يعد 10 مشاركين بحاجة إلى حقن الإنسولين. تخطط الشركة للسعي للحصول على موافقة تنظيمية لهذا العلاج الخلوي العام المقبل.

وبالمثل، Reprogenix Bioscience في هانغتشو، الصين، تقوم بإنشاء جزر من خلايا جذعية مُعاد برمجتها مشتقة من نسيج دهني للمستلم نفسه، مع تقارير مبكرة عن النجاح.

هذه الأساليب لا تزال تتطلب مثبطات للمناعة، حتى في حالة استخدام خلايا المريض الخاصة، حيث إن تدمير جهاز المناعة للخلايا المنتجة للإنسولين هو ما تسبب في المرض في المقام الأول.

مع وجود 9.4 مليون طفل وبالغ مصاب بالسكري من النوع الأول في عام 2025، ومن المتوقع أن يرتفع العدد إلى 16.4 مليون بحلول عام 2040، مما يسبب 201,600 وفاة سنويًا، هناك حاجة إلى علاج أكثر استدامة.

هل يمكن لتقنية كريسبر تمكين الشفاء الكامل؟

يتبع نهج مختلف شركة Sana Biotechnology (SANA )، وهي شركة ناشئة مقرها سياتل، واشنطن.

في إعلان رائد، أعلنت Sana أنها زرعت خلايا بنكرياس مُعدلة بتقنية كريسبر في شخص مصاب بالسكري من النوع الأول.

قامت الخلايا المعدلة جينيًا بإفراز الإنسولين المنظم للسكر لعدة أشهر دون الحاجة إلى أن يتناول المتلقي أدوية كابحة للمناعة.

«البيانات الأولية قد رفعت بالتأكيد معنويات مجتمعنا — وهو نهج أنيق حقًا»،

Aaron Kowalski – الرئيس التنفيذي لـ Breakthrough T1D، منظمة غير ربحية

قاموا بتفصيل نتائجهم في مجلة نيو إنجلاند الطبية¹، تحت عنوان “بقاء خلايا بيتا المتنقلة من النوع المتناظر دون مثبطات مناعية”.

هل هو كافٍ حقًا؟

العلماء الآخرون أقل حماسًا بشأن هذا الإعلان. يشيرون إلى عدة قيود رئيسية لهذه النتائج الأولية.

أولاً، شمل الدراسة شخصًا واحدًا فقط، مما يجعل من الصعب معرفة ما إذا كان البروتوكول موثوقًا بما يكفي للنشر على نطاق واسع.

مسألة أخرى هي أن المريض تلقى جرعة منخفضة من الخلايا، مما أدى إلى إنتاج إنسولين منخفض جدًا، وبالتالي لم يُزيل (بعد؟) الحاجة إلى تناول الإنسولين.

مع ذلك، يبدو أنه تم تحقيق خطوة مهمة جدًا، وهي إنشاء تعديل جيني يخفي الخلايا المزروعة عن جهاز المناعة.

الاستثمار في حلول كريسبر

Sana Therapeutics

تأسست Sana Therapeutics في عام 2019 على يد التنفيذيين السابقين في Juno Therapeutics هانس بيشوب وستيف هار.

كانت Juno Therapeutics شركة علاج مناعي تم الاستحواذ عليها من قبل Celgene مقابل 9 مليارات دولار، ثم استحوذت عليها Bristol-Myers Squibb (BMS) بعد عام مقابل 74 مليار دولار.

خلايا “hypoimmune” المُعدلة من Sana صُممت لتجنب كلا جزئي جهاز المناعة: الجهاز التكيّفي والولائي.

لتجنب الخلايا اللمفاوية في الجهاز التكيّفي، عدّلوا علامات HLA-1 و2. ولكن بمفردها، سيجعل ذلك الخلايا أكثر حساسية لهجوم الجهاز الولائي.

لذلك يجعلون الخلية تعبر بشكل مفرط عن بروتين يُدعى CD37. يعمل هذا البروتين كإشارة حماية “لا تقتلني” التي تمنع مراقبي المناعة، المعروفين بالخلايا القاتلة الطبيعية، من مهاجمة الخلايا المُعدلة.

المصدر: Sana Therapeutics

المرحلة التالية للشركة هي عدم استخدام خلايا المتبرعين بالأعضاء، بل إنتاج نفس نوع خلايا hypoimmune من الخلايا الجذعية، مما يسمح بالإنتاج الضخم.

سيقرب ذلك الشركة من منتج تجاري قابل للتسويق، لكن من المحتمل ألا تبدأ التجارب السريرية قبل عام 2027 وستستغرق عدة سنوات بعدها.

المصدر: Sana Therapeutics

قد يكون لهذا المفهوم إمكانات كبيرة تتجاوز السكري أيضًا. لا يقل عن أكثر من 75 نوعًا مختلفًا من اضطرابات المناعة الذاتية التي تُسببها أمراض خلايا B المناعية.

إذا كان من الممكن تطبيق استراتيجية إنشاء خلايا hypoimmune على أنواع أخرى من الخلايا غير الخلايا البنكرياسية، فقد يُستخدم ذلك لإنقاذ حياة أكثر من 5 ملايين مريض آخر.

وبنفس الطريقة، يمكن أن تستفيد خلايا CAR‑T المتناظرة المستخدمة في علاج السرطان من هذه التقنية أيضًا. برنامج البحث SC291 الخاص بالشركة، الآن في المرحلة الأولى من التجارب السريرية، يدرس إمكانات هذا المفهوم.

المصدر: Sana Therapeutics

بشكل عام، النتائج الأولية لـ Sana Therapeutics واعدة جدًا وقد تتفوق حتى على النتائج المثيرة للإعجاب للتجارب السريرية المبكرة لشركة Vertex، بفضل عدم احتياج هذه الطريقة إلى مثبطات المناعة.

مع ذلك، يجب على المستثمرين أن يكونوا على علم بأن الشركة لا تزال في مرحلة مبكرة جدًا، وستستغرق سنوات عديدة قبل الوصول إلى علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء (FDA).

نظرًا لمعدل الفشل المتوسط لتطوير الأدوية والتجارب السريرية، يعني ذلك أن سهم الشركة يحمل مخاطر جوهرية مرتبطة بمشكلات طبية أو تقنية محتملة في المستقبل.

أحدث أخبار وتطورات أسهم سانا ثيرابيوتكس (SANA)

المراجع:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. بقاء خلايا بيتا المتنقلة من النوع المتناظر دون مثبطات مناعية. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}