التكنولوجيا الحيوية
هل يمكن أن يشفي CRISPR في النهاية مرض السكري من النوع 1 بشكل دائم؟
فهم السكري وتحدياته
يوجد السكري في شكلين. السكري من النوع 2 هو الشكل الأكثر شيوعًا وهو في الغالب مرض أيضي، ينشأ عن أسلوب حياة غير صحي والسمنة، حيث تتوقف خلايا الجسم عن الاستجابة للإنسولين بشكل صحيح.
شكل أكثر خطورة من السكري هو النوع 1، حيث يهاجم الجهاز المناعي خلاياه الخاصة، خاصة جزيرات لانغرهانس في البنكرياس، التي تتحمل مسؤولية إنتاج الإنسولين. ونتيجة لذلك، كان هذا المرض قاتلاً بنسبة 100٪ حتى اختراع حقن الإنسولين.
مصدر: نيتشر
الإنسولين، ومع ذلك، ليس حلاً سحريًا، لأنه يتطلب مراقبة مستمرة لمستوى السكر في الدم، ولا يزيل جميع المضاعفات المحتملة لمرض السكري من النوع 1. كما أنه يبدأ في الغالب في الطفولة، مما يؤثر بشكل كبير على جودة حياة المرضى في سن مبكرة.
مصدر: سبرينت ميديكال
هذا هو السبب في أن علاجًا أكثر متانة سيكون مثاليًا. بعض شركات التكنولوجيا الحيوية تجعل تقدمًا، مع غرس خلايا إنتاج الإنسولين المستخرجة إما من متبرعين بالأعضاء أو من الخلايا الجذعية المُزرَعة في المختبر.
然而، هذه الطرق لا تزيل倾امة جهاز المناعة للمريض لتدمير هذه الخلايا البنكرياسية. لذلك، لجعل العلاج “يتماسك”، يحتاجون أيضًا إلى تناول أدوية كابحة للمناعة.
بينما يحمي الخلايا المزروعة، يُحمل كبت النشاط المناعي مخاطر الإصابة بالعدوى والسرطان والعوارض الجانبية الخطيرة الأخرى.
حتى الآن، لا توجد مسارات علاجية موثوقة لإعادة برمجة جهاز المناعة لوقف المتلازمة الذاتية. ولكن طريقة جديدة ت出现، حيث يتم تعديل الخلايا البنكرياسية المزروعة جينيًا بحيث لا تثير استجابة مناعية، مما يزيل الحاجة إلى أدوية كابحة للمناعة.
تُبلغ المجلة العلمية المرموقة نيتشر عن تقدم جديد في هذا المفهوم، في مقال بعنوان “أمل لمرض السكري: خلايا معدلة جينيًا تنتج الإنسولين في شخص — وتتجنب الكشف المناعي”.
مناهج جديدة لمعالجة السكري من النوع 1
استعادة الوظائف، ولكن مع تحفظات
اسحب للاطلاع →
| الشركة | المنهج | المرحلة | القيود الرئيسية |
|---|---|---|---|
| فيرتكس فارما | خلايا جزر مشتقة من الخلايا الجذعية | السريرية (12 مريضًا) | يتطلب كبت المناعة |
| ريبروجينكس بايوساينس | جزر من خلايا الدهون المبرمجة | ما قبل السريرية/التقارير المبكرة | لا يزال هناك خطر لتدمير المناعة |
| سانا ثيرابيوتیكس | خلايا معدلة جينيًا hypoimmune | مبكر (مريض واحد) | إنتاج الإنسولين منخفض؛ يحتاج إلى التوسع |
كما ذُكر، تم إحراز بعض التقدم في غرس خلايا إنتاج الإنسولين.
فيرتكس فارما (VRTX ) تقود الهجوم، بعد سلسلة من الاستحواذات:
- أولاً، في عام 2019، الاستحواذ على سما ثيرابيوتیكس، شركة ناشئة تأسست على براءات اختراع تم تطويرها بواسطة دوغ ميلتون في جامعة هارفارد.
- ثانيًا، مع الاستحواذ على فياسييت في عام 2021، الحقن الخلوي السلوي في البنكرياس.
في يونيو 2025، أبلغت فيرتكس أنها قد أصلحت خلايا جزر مشتقة من الخلايا الجذعية الجنينية في 12 شخصًا مصابًا بداء السكري من النوع 1، من عام مضى. من بين 12 شخصًا، 10 مشاركين لم يعدوا بحاجة إلى حقن الإنسولين. تخطط الشركة للتقدم بطلب موافقة تنظيمية لهذه العلاج الخلوي في العام المقبل.
في modo مشابه، ريبروجينكس بايوساينس في هانغتشو، الصين، تقوم بإنشاء جزر من خلايا جذعية مبرمجة مشتقة من نسيج دهني للمستلم، مع تقارير مبكرة عن النجاح.
تتطلب هذه المناهج كبت المناعة، حتى في حالة استخدام خلايا المريض نفسه، لأن جهاز المناعة الذي يدمر خلايا إنتاج الإنسولين هو ما تسبب في المرض في المقام الأول.
مع 9.4 مليون طفل وبالغ مصابين بداء السكري من النوع 1 في عام 2025، و16.4 مليون متوقعًا بحلول عام 2040، مما يؤدي إلى 201600 حالة وفاة سنويًا، يُطلب علاج أكثر متانة.
هل يمكن أن يتيح CRISPR التعافي الكامل؟
يتم اتخاذ نهج مختلف من قبل Sana Biotechnology (SANA )، شركة ناشئة مقرها سياتل، واشنطن.
في إعلان كاسح، أعلنت سانة أنها قد أصلحت خلايا بنكرياسية معدلة جينيًا في شخص مصاب بداء السكري من النوع 1.
أنتجت الخلايا المعدلة جينيًا الإنسولين الذي يُعدل السكر لعدة أشهر دون الحاجة إلى المريض تناول أدوية كابحة للمناعة.
“البيانات الأولية قد رفع الروح المعنوية لمجتمعنا — ومنهج متقن حقًا”,
آرون كووالسكي – الرئيس التنفيذي لبريكثرو تي1دي، منظمة غير ربحية
وصفوا نتائجهم في مجلة نيو إنغلاند للطب1، تحت عنوان “بقاء خلايا بيتا المزروعة مع عدم وجود كبت مناعي”.
هل هو كافٍ حقًا؟
علماء آخرون أقل حماسة حول الإعلان.
يشيرون إلى بعض القيود الرئيسية للنتائج الأولية.
أولاً، دراسة واحدة فقط تغطي شخصًا واحدًا، مما يجعل من الصعب فهم ما إذا كانت البروتوكول موثوقًا بدرجة كافية للنشر على نطاق واسع.
مشكلة أخرى هي أن المريض تلقى جرعة منخفضة من الخلايا، مما أدى إلى إنتاج الإنسولين منخفض للغاية، لذلك لم يزيل بعد الحاجة إلى تناول الإنسولين.
ومع ذلك، يبدو أن خطوة مهمة قد تم تحقيقها، وهي إنشاء تعديل جيني يخفي الخلايا المزروعة عن جهاز المناعة.
استثمار في حلول CRISPR
سانا ثيرابيوتیكس
(SANA )
تأسست سانة ثيرابيوتیكس في عام 2019 من قبل المديرين التنفيذيين السابقين في جونو ثيرابيوتیكس هانز بيشوب وستيف هار.
جونو ثيرابيوتیكس كانت شركة علاجات مناعية تم الاستحواذ عليها من قبل سيلجين مقابل 9 مليارات دولار، وتم الاستحواذ عليها من قبل بريستول-مايرز سكويب (BMS) بعد عام واحد مقابل 74 مليار دولار.
خلايا سانة المعدلة “هypoimmune” مصممة لتجنب كلا الجزأين من جهاز المناعة: النظام المناعي التكيفي والمناعي الفطري.
لتجنب الخلايا اللمفاوية في النظام المناعي التكيفي، قاموا بتعديل علامات HLA-1 و 2. ولكن لو كان هذا فقط، لجعل الخلايا أكثر حساسية للهجوم بواسطة النظام المناعي الفطري.
لذلك قاموا أيضًا بتعديل الخلية لزيادة التعبير عن بروتين يسمى CD37. يخدم هذا البروتين كإشارة حماية “لا تقتلني” تمنع خلايا المناعة، المعروفة باسم الخلايا القاتلة الطبيعية، من مهاجمة الخلايا المعدلة.
مصدر: سانا ثيرابيوتیكس
المرحلة التالية للشركة هي عدم استخدام خلايا من متبرعين بالأعضاء، ولكن لإنتاج نفس نوع الخلايا hypoimmune من الخلايا الجذعية، مما يسمح بال生产 على نطاق واسع.
سيقرب هذا الشركة من منتج قابل للتسويق تجاريًا، ولكن التجارب السريرية لن تبدأ على الأرجح قبل عام 2027 وسوف تستغرق عدة سنوات بعد ذلك.
مصدر: سانا ثيرابيوتیكس
قد يكون هذا المفهوم له الكثير من الإمكانيات وراء داء السكري أيضًا. لا يقل عن 75 نوعًا مختلفًا من الاضطرابات المناعية التي تُحفزها أمراض الباثولوجيا الخلوية ب.
إذا كان من الممكن تطبيق استراتيجية إنشاء خلايا hypoimmune على أنواع خلايا أخرى غير الخلايا البنكرياسية، يمكن استخدامها لإنقاذ حياة أكثر من 5 ملايين مريض آخر.
بالمثل، يمكن أن تستفيد الخلايا التكيفية CAR-T المستخدمة في علاج السرطان من هذه التكنولوجيا أيضًا. برنامج البحث SC291 التابع للشركة، الذي يخضع حاليًا للفаза الأولى من التجارب السريرية، يبحث في إمكانيات هذا المفهوم.
مصدر: سانا ثيرابيوتیكس
بشكل عام، النتائج الأولية لسانا ثيرابيوتیكس واعدة جدًا وقد تتجاوز حتى النتائج المبكرة للتجارب السريرية لشركة فيرتكس، بفضل هذه الطريقة التي لا تحتاج إلى أدوية كابحة للمناعة.
ومع ذلك، يجب على المستثمرين أن يكونوا على دراية بأن الشركة ما زالت في مرحلة مبكرة جدًا، بعد سنوات من الوصول إلى علاج موافق عليه من إدارة الأغذية والأدوية.
نظرًا لمعدل الفشل المتوسط لتطوير الأدوية والتجارب السريرية، هذا يعني أن سهم الشركة يحمل مخاطر متأصلة مرتبطة بالمشاكل الطبية أو الفنية المحتملة في المستقبل.
أحدث الأخبار والتحديثات حول سهم سانة ثيرابيوتیكس (SANA)
مراجع:
1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. بقاء خلايا بيتا المزروعة مع عدم وجود كبت مناعي. مجلة نيو إنغلاند للطب. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
