عشرة أسهم للتكنولوجيا الحيوية: نظرة تاريخية من عام 2023

مجال للابتكار الطبي

التكنولوجيا الحيوية مجال واسع له تطبيقات طبية مهمة. يقوم الطب الحديث على البحث العلمي، لكن تشخيص أمراض كثيرة وعلاجها ما زالا يواجهان تحديات. وقد تتيح الأساليب البيولوجية علاجات أكثر استهدافًا.

تعالج الممارسة الطبية الأسباب والأعراض معًا بحسب الحالة. فالإنسولين، مثلًا، يعوّض هرمونًا يفتقر إليه الجسم. وتبحث التكنولوجيا الحيوية أيضًا في استبدال الأنسجة المتضررة والتدخل مباشرة في آليات المرض.

تشمل التطبيقات العلاج بالخلايا وتنظيم التعبير الجيني وتعديل تسلسلات محددة من الحمض النووي DNA. وتختلف الإمكانات والقيود باختلاف التقنية والمرض.

تستعرض هذه القائمة عشر شركات للتكنولوجيا الحيوية من منظور طبي وتقني واستثماري، بالاستناد إلى أوضاع عام 2023.

عشر شركات للتكنولوجيا الحيوية الطبية: نظرة من عام 2023

(رُتبت الشركات بحسب قيمتها السوقية عند إعداد المقال الأصلي في عام 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX مخطط السعر

تُعد Vertex من الشركات البارزة في علاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي خطير. كانت لديها في 2023 أربعة أدوية معتمدة لتعديل وظيفة CFTR لدى أصحاب طفرات محددة. وكان العلاج الثلاثي المحتوي على vanzacaftor في المرحلة الثالثة للطفرات المستجيبة، وليس علاجًا لجميع المرضى الذين لا يناسبهم العلاج المتاح.

بحث برنامج VX-522 المنفصل علاجًا مستنشقًا بالحمض النووي الريبي المرسال mRNA لدفع الخلايا إلى إنتاج بروتين CFTR. وليس هذا تعديلًا دائمًا للحمض النووي DNA لدى المريض. واعتمدت FDA لاحقًا تركيبة vanzacaftor المسماة ALYFTREK في ديسمبر 2024.

المصدر: Vertex

كانت Vertex وCRISPR Therapeutics تسعيان في 2023 لاعتماد exa-cel لمرض الخلايا المنجلية وبيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم. حصل CASGEVY على موافقة FDA لفئات محددة من مرضى الخلايا المنجلية في ديسمبر 2023، ولبيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم في يناير 2024.

بحثت Vertex أيضًا السكري من النوع الأول، بما في ذلك التعاون مع CRISPR Therapeutics (CRSP ). وكان برنامج الخلايا المعدلة جينيًا منفصلًا عن برامج استبدال الخلايا الأخرى. واستحوذت Vertex على ViaCyte في 2022.

درس VX-880 خلايا جزر بنكرياسية مشتقة من الخلايا الجذعية مع تثبيط مناعي تقليدي، بينما درس VX-264 تغليف هذه الخلايا. أما VCTX211، الذي استخدم خلايا معدلة جينيًا لتقليل الاستجابة المناعية، فكان برنامجًا منفصلًا بالتعاون مع CRISPR Therapeutics.

كان VX-548 في مرحلة متقدمة من التطوير السريري عام 2023. وسُمّي لاحقًا suzetrigine وسُوّق باسم JOURNAVX، واعتمدته FDA في يناير 2025 للألم الحاد المتوسط إلى الشديد لدى البالغين. كونه دواء غير أفيوني لا يعني أنه بلا آثار جانبية.

المصدر: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA مخطط السعر

أصبحت Moderna من أبرز مطوري لقاحات mRNA خلال الجائحة. وفي عرض مايو 2023، ذكرت 47 برنامج تطوير إجمالًا، منها خمسة في المرحلة الثالثة وثمانية في المرحلة الثانية. شملت الأبحاث الفيروس المخلوي التنفسي وزيكا وفيروس نقص المناعة البشرية وإبشتاين–بار والفيروس المضخم للخلايا. وكانت هذه برامج بحث متفاوتة المراحل، لا قائمة بلقاحات معتمدة.

بحثت Moderna أيضًا استخدام mRNA في علاجات السرطان.

وسعت الشركة قاعدتها التقنية عبر الاستحواذ والتعاون البحثي. اشترت OriCiro في 2023، وهي مطورة لتخليق DNA دون خلايا. أما Metagenomi المتخصصة في تحرير الجينوم وCarisma Therapeutics المطورة لعلاجات البلاعم المعدلة، فقد وقعت معهما اتفاقَي بحث في 2021 و2022 على التوالي، ولم تستحوذ عليهما.

المصدر: Moderna

استهدفت الاستراتيجية الوصول المبكر إلى تقنيات واعدة. وفي مايو 2023، توقعت Moderna نفقات بحث وتطوير سنوية تقارب 4.5 مليارات دولار، مقابل 3.3 مليارات في 2022؛ أي زيادة بنحو 36٪، لا ثلاثة أضعاف. حجم الإنفاق وحده لا يضمن نجاحًا سريريًا أو تجاريًا.

3. BioNTech SE

BNTX مخطط السعر

طورت BioNTech (BNTX ) لقاح mRNA ضد كوفيد-19 بالتعاون مع Pfizer، وبحثت استخدامات أخرى للتقنية.

شملت البرامج مرشحات لقاحات للحزام الناري والسل والملاريا وفيروس نقص المناعة البشرية، في مراحل سريرية مختلفة.

كان علاج السرطان أولوية أخرى. طورت BioNTech عدة علاجات بتقنيات مختلفة، لأورام المبيض والبروستاتا والأمعاء والجلد والرأس والعنق وأورام صلبة أخرى. ولم تكن جميع المرشحات علاجات mRNA. شملت المحفظة برامج خاصة وشراكات مع Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) وGenentech.

بحثت BioNTech أيضًا العلاج بالخلايا والجينات والأجسام المضادة والأدوية الكيميائية.

وفرت إيرادات الجائحة موارد للبحث. وتعتمد آفاق برامج السرطان على النتائج السريرية والموافقات والمنافسة. ولا تثبت البيانات هنا أن عدد تجاربها لعلاج السرطان بـmRNA تجاوز تجارب جميع منافسيها مجتمعين أو أنها ستتصدر هذا المجال حتمًا.

4. Exact Sciences Corporation

قد يتقدم السرطان دون أعراض واضحة. ويمكن للاكتشاف المبكر تحسين النتائج في بعض أنواعه، لكن فائدة الفحص تعتمد على المرض والاختبار والفئة التي تُفحص.

تطور Exact Sciences اختبارات للسرطان تعتمد على مؤشرات جزيئية. يحلل Cologuard الحمض النووي DNA والهيموغلوبين في البراز، بينما يفحص Oncotype DX التعبير الجيني في نسيج الورم لدعم اختيار العلاج. وتختلف العينات والأغراض بين هذين الاختبارين.

بحثت الشركة أيضًا اختبارات تعتمد على الدم وتطبيقات في مراحل أخرى من رعاية مرضى السرطان.

المصدر: Exact Sciences

ليست جميع اختبارات الشركة خزعات سائلة من الدم. ذكر المقال الأصلي نموًا سنويًا مركبًا للإيرادات بنسبة 38٪ دون تحديد الفترة. بلغت إيرادات الربع الأول من 2023 نحو 602.5 مليون دولار، بزيادة سنوية 24٪. كان EBITDA المعدل موجبًا عند 45.9 مليون دولار، بينما كان غير المعدل سالبًا عند 26.9 مليون، وبلغ صافي الخسارة 74.2 مليون.

المصدر: Exact Sciences

يتطلب انتشار اختبارات السرطان المعتمدة على الدم إثبات فائدة سريرية. فالاكتشاف المبكر ليس تلقائيًا أقل تكلفة أو أكثر أمانًا لكل مريض. أكملت Abbott الاستحواذ على Exact Sciences في مارس 2026؛ وهذه النظرة تنطلق من سياق 2023.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX مخطط السعر

تعمل Neurocrine على الأمراض العصبية والعصبية الصمّاء. وصف عرض 2023 دواءين معتمدين ومنتجين مرخصين لشركة AbbVie (ABBV ) مقابل إتاوات.

شملت محفظة التطوير في 2023 ما يلي:

• سبعة مرشحات للأمراض النفسية العصبية، من بينها دراسة مرحلة ثالثة لعلاج إضافي للفصام.
• علاج عصبي صمّائي واحد: crinecerfont لفرط تنسج الكظر الخلقي، في المرحلة الثالثة لدى البالغين والأطفال. اعتُمد لاحقًا باسم CRENESSITY في ديسمبر 2024.
• خمسة برامج عصبية في مراحل مختلفة، وليست كلها في المرحلة الثالثة. شملت أبحاث المرحلة الثالثة valbenazine للرقص المرتبط بمرض هنتنغتون وخلل الحركة المرتبط بالشلل الدماغي. اعتُمد INGREZZA للرقص المرتبط بهنتنغتون في أغسطس 2023، لكنه لا يشفي المرض ذاته.

المصدر: Neurocrine

وفرت المنتجات المعتمدة إيرادات، بينما حملت محفظة الأبحاث فرصًا ومخاطر تطوير. وينبغي تقييم مرشحات الفصام وهنتنغتون بحسب الاستطباب المحدد ونتائج الدراسات.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS مخطط السعر

يشمل RNA جزيئات مختلفة الوظائف. ينقل RNA المرسال معلومات إنتاج البروتينات، بينما يمكن لأنواع مثل microRNA تنظيم التعبير الجيني.

لا تُترجم جزيئات RNA غير المشفرة إلى بروتينات. أما قليلات النوكليوتيد المضادة للاتجاه فهي تسلسلات قصيرة مصنعة من الأحماض النووية ترتبط بـRNA وقد تؤثر في ثباته أو تضفيره. وهذا لا يعادل تعديل تسلسل DNA.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) من أبرز مطوري الأدوية المضادة للاتجاه. وفي عرض 2023 كان لديها أربعة أدوية مسوقة وتسعة مرشحات في المرحلة الثالثة. وتشمل الفئات التالية كامل محفظة التطوير، لا هذه المرشحات التسعة وحدها:

• اثنا عشر علاجًا عصبيًا.
• ثمانية علاجات قلبية وعائية.
• ثلاثة علاجات لأمراض نادرة.
• ثمانية برامج لأمراض أخرى، منها التهاب الكبد B وأمراض الكلى.

أسست Ionis، التي كانت تسمى Isis Pharmaceuticals، مشروع Regulus المشترك مع Alnylam في 2007. وكان رمز سهم Regulus في 2023 هو RGLS. استهدف المشروع علاجات تعتمد على microRNA باستخدام تقنيات الشركتين المؤسستين. أكملت Novartis الاستحواذ في يونيو 2025، وتوقف إدراج السهم في البورصة.

تداخل RNA، أو RNAi، عملية بيولوجية وليس نوعًا مستقلًا من جزيئات RNA. ويُعد siRNA نوعًا من الجزيئات القادرة على تحفيز هذه العملية. تختلف علاجات RNA في آلياتها وتحديات إيصالها إلى الخلايا واستخداماتها السريرية.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG مخطط السعر

تستخدم التكنولوجيا الحيوية الحديثة تسلسل DNA وتحليل RNA وكشف البروتينات، إلى جانب أساليب أخرى. وما يحتاجه كل مختبر يعتمد على سؤاله البحثي.

طورت 10x Genomics (TXG ) وشركات أخرى، منها NanoString آنذاك، أدوات للبيولوجيا المكانية. ولم تنشئ شركة منفردة هذا المجال البحثي.

يمكن للأساليب المكانية تحديد مواضع جزيئات مثل تسلسلات RNA معينة داخل الأنسجة. وقد تكون الخرائط ثنائية أو ثلاثية الأبعاد بحسب التقنية. اختارت Nature Methods علم النسخ المكاني «طريقة عام 2020»، وأعلنت الاختيار في يناير 2021.

أورد المقال الأصلي تقديرًا يبلغ 16 مليار دولار للسوق المحتملة القابلة للاستهداف. وهذا تقدير لفرصة سوقية، لا إيرادات فعلية حققها المجال.

المصدر: Nanostring

ذكر العرض التاريخي أن استثمارات 10x Genomics التراكمية في البحث والتطوير تجاوزت مليار دولار. استحوذت الشركة على Spatial Transcriptomics في 2018 ثم طورت Visium؛ ولم تشتر منصة Visium مكتملة في ذلك العام.

الأدوات الموصوفة مخصصة للبحث، ولا يعني ذلك أنها اختبارات تشخيصية معتمدة. كانت لتسلسل الحمض النووي وPCR تطبيقات سريرية قبل الألفية. ويعتمد انتشار الأساليب المكانية على الأدلة والتكلفة والفائدة العملية. أكملت Bruker شراء أصول أعمال NanoString في مايو 2024.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP مخطط السعر

يمكن لأساليب CRISPR تعديل تسلسلات محددة من DNA. وهي تتيح فرصًا لبعض الأمراض، لكن إيصالها إلى الخلايا والتغيرات غير المقصودة قيود مهمة. وليست علاجًا عامًا لجميع الأمراض الوراثية.

من مؤسسي CRISPR Therapeutics العالمة إيمانويل شاربنتييه، التي أسهمت في تطوير CRISPR-Cas9 وتقاسمت جائزة نوبل للكيمياء لعام 2020 مع جينيفر دودنا. تبحث الشركة التطبيقات الطبية لتحرير الجينات.

المصدر: CRISPR Therapeutics

تتعاون CRISPR Therapeutics مع Vertex في أمراض الدم وأبحاث الخلايا المعدلة جينيًا للسكري من النوع الأول.

شملت برامج أمراض الدم الرئيسية exa-cel لبيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم ومرض الخلايا المنجلية. حصل CASGEVY على موافقات لفئات محددة من المرضى في ديسمبر 2023 ويناير 2024.

طورت الشركة أيضًا خلايا CAR-T خيفية من متبرعين. ولا يعني ذلك ملاءمتها لكل مرضى السرطان. وفي مايو 2023 كانت أربعة برامج CAR-T قيد التطوير السريري: CTX110 وCTX130 وCTX112 وCTX131، لا برنامجين فقط.

كانت CRISPR Therapeutics من الشركات المهمة في التحرير الجيني السريري، لكن كل برنامج كان يحتاج إلى إثبات السلامة والفعالية.

وفرت الشراكة مع Vertex موارد وخبرة سريرية. ويجب تقييم الإمكانات بحسب نتائج كل برنامج، لا الوعود العامة للتقنية وحدها.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ مخطط السعر

طورت Sangamo علاجات جينية وخلوية. وكان من برامجها الرئيسية علاج جيني للهيموفيليا A بالتعاون مع Pfizer (PFE ) في المرحلة الثالثة عام 2023. كان تقديم طلب ترخيص المستحضر البيولوجي BLA متوقعًا لنهاية 2024. كان ذلك توقعًا، لا طلبًا مقدمًا أو معتمدًا. أعلنت Pfizer في ديسمبر 2024 أنها لن تقدمه، وانتهى التعاون في أبريل 2025.

شملت محفظة 2023 برامج أخرى منها:

• ST-920، علاج جيني لمرض فابري، في المرحلة الأولى/الثانية
• TX200، خلايا تائية تنظيمية معدلة جينيًا لتقليل خطر الرفض بعد زرع الكلى، في المرحلة الأولى/الثانية. لم يكن علاجًا بالخلايا الجذعية ولم يثبت إزالة خطر الرفض
• BIVV003، علاج بخلايا جذعية مكونة للدم ومعدلة لمرض الخلايا المنجلية، في المرحلة الأولى/الثانية. أعلنت Sangamo في 2023 أنها ستوقف الاستثمارات الإضافية الكبيرة بعد اكتمال الدراسة

تناولت أبحاث أخرى أمراضًا عصبية مثل أمراض البريون وهنتنغتون. شملت قائمة الشركاء التاريخية Pfizer وNovartis وBiogen وTakeda، لكن تعاون Novartis وBiogen انتهى في يونيو 2023، وتعاون Pfizer في 2025.

تستخدم Sangamo تقنية أصابع الزنك للتعرف إلى مناطق محددة من DNA. تستطيع نوكليازات أصابع الزنك قطع DNA، بينما تنظم عوامل النسخ المعتمدة على أصابع الزنك التعبير الجيني. وليس الفرق عن CRISPR أن إحداهما تؤثر دائمًا في كامل الجينوم والأخرى في نطاق ضيق فقط.

كانت للتقنية إمكانات بحثية، لكن هذا عرض تاريخي للشركة. طلبت Sangamo الحماية من الإفلاس بموجب الفصل 11 في يونيو 2026، وأصبح رمز سهمها في سوق OTC هو SGMOQ. وهذا يغير وضع المخاطر كثيرًا مقارنة بعام 2023.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(ملاحظة: جمعت Evofem في مايو 2023 كل 125 سهمًا قديمًا في سهم جديد واحد. ويؤثر ذلك في مقارنة أسعار الأسهم التاريخية.)

سوقت Evofem منتج Phexxi، وهو مانع حمل مهبلي غير هرموني اعتمدته FDA في 22 مايو 2020. أسهم باحثون من جامعة إلينوي في شيكاغو في تطويره. وهو خيار لمن يرغبن في منع حمل غير هرموني، وتختلف ملاءمته بحسب كل مستخدمة.

يحتوي المنتج على حمض اللاكتيك وحمض الستريك وطرطرات البوتاسيوم الهيدروجينية، ويؤثر في درجة الحموضة المهبلية. لا يحمي من الكلاميديا أو السيلان أو فيروس نقص المناعة البشرية أو غيرها من العدوى المنقولة جنسيًا. وبحسب إعلان أكتوبر 2022، لم تحقق دراسة EVOGUARD من المرحلة الثالثة للوقاية من الكلاميديا والسيلان معايير التقييم المحددة.

ذكر المقال الأصلي زيادة عدد الوحدات المباعة في فبراير 2023 بنسبة 15٪ مقارنة بفبراير 2022. وهذه مقارنة تاريخية لشهر واحد، لا معدل النمو الحالي ولا دليل على الربحية.

المصدر: Evofem

كانت أهداف الإدارة في 2023 بلوغ التعادل في التدفق النقدي والعودة إلى بورصة رئيسية. كانت أهدافًا لا نتائج محققة، وكان السهم يُتداول آنذاك في سوق OTC.

أشار التحليل التاريخي إلى حماية ببراءة اختراع حتى 2033 على الأقل. ولا تضمن مدة البراءة الحصرية لكل الاستخدامات أو الأرباح. ووصف الشركة بأنها ذات منتج واحد تاريخي أيضًا؛ فقد أضيف SOLOSEC لاحقًا. شملت فرص التوسع استخدامات إضافية وترخيصًا دوليًا.

توجد احتياجات مهمة غير ملباة في صحة المرأة. اعتماد Phexxi يتعلق بمنع الحمل، لا بكل استخدام إضافي محتمل. والقيمة السوقية التي تقل عن مليوني دولار تخص المقال الأصلي في 2023، وليست القيمة الحالية أو دليلًا على رخص السهم.