الاستثمار في إيديتاس ميديسن (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على البحث عن الأدوية باستخدام تقنية كريسبر. كريسبر، اختصارًا لـ clustered regularly interspaced short palindromic repeats، هي تقنية تم تطويرها نتيجة مراقبة عملية تحدث طبيعيًا داخل الفيروسات. من خلال عزل هذا الجزء من كريسبر في الفيروس المسؤول عن النسخ والحذف، تمكن العلماء من تطوير “مقصات جينية”، يمكنها حذف وإزالة وتعديل أجزاء من الحمض النووي. مع هذه العلاجات، تأمل الشركة في أن تُشفى بعض أخطر الأمراض في العالم، بما في ذلك العديد التي لا تتوفر لها خيارات علاجية حتى الآن.

ما هي Editas Medicine (EDIT)؟

Editas Medicine تأسست في عام 2013 على يد فريق من العلماء المرتبطين بجامعتي هارفارد ومعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا. مع فريق علمي متميز على رأس الشركة، تمكنت من تأمين تمويل مبكر لمواصلة أبحاث كريسبر الحاسمة. من خلال جولة التمويل الأولى من الفئة ب، تلقت الشركة اهتمامًا من مجموعة كبيرة من المستثمرين بما في ذلك بيل غيتس ومستشاره العلمي والتقني الرئيسي بوريس نيكوليك. استطاعت Editas استغلال هذا الاهتمام لجمع أكثر من 120 مليون دولار، وكذلك تكوين علاقات قيمة مع شركات أكبر في القطاع. في وقت مبكر، أطلقت الشركة تعاونًا مع Juno Therapeutics لتطوير علاجات لعلاج السرطان. قدرت الشركتان أن القيمة المحتملة لهذا التعاون تبلغ 737 مليون دولار.
يركز فريق البحث والتطوير في الشركة على كل من الأدوية داخل الجسم (in vivo) التي تقوم بتحرير الجينات داخل الجسم، وكذلك الأدوية خارج الجسم (ex vivo) التي تُحرّر الجينات خارج الجسم وتُعاد نقلها إلى المريض. المنصة المستخدمة لتطوير أدوية كريسبر تشمل كلًا من إنزيمات Cas9 و Cas12a. هذان البروتينان يربطان الحمض النووي ويسمحان بتحرير الجينات بطرق مختلفة قليلاً. هذان النوعان من كريسبر يقدمان قدرات استهداف وتحرير مختلفة، مما يمنح الباحثين خيارات متعددة عند اختيار الأنسب لتطوير دواء يستهدف أمراضًا محددة.

لماذا تُعد Editas Medicine (EDIT) مهمة؟

تمتلك Editas مجموعة من الأدوية قيد التطوير تركز على ثلاث فئات واسعة: أمراض العين، أمراض الدم، وعلم الأورام. الأكثر تقدمًا هي أدوية تحرير الجينات لعلاج أمراض العين. Leber congenital amaurosis، أو LCA، هو طفرة جينية موروثة في ما لا يقل عن 18 جينًا مختلفًا. يُعد LCA السبب الرئيسي للعمى اللوني لدى الأطفال ويمكن أن يؤدي إلى فقدان كبير في الرؤية مع مرور الوقت. تُوجد الطفرة التي تسبب LCA في 3 من كل 100,000 طفل، ولا يوجد حاليًا علاج شافٍ لـ LCA في السوق. على قدم المساواة من حيث التقدم هي علاجاتهم لأمراض الدم المعروفة باسم اضطرابات الهيموغلوبين. Editas تتأخر قليلًا عن CRISPR Therapeutics (CRSP ) ، شركة أخرى تعمل في هذا المجال وتملك عدة أدوية لعلاج فقر الدم المنجلي وβ-الثلاسيميا في التجارب السريرية. فئة أخرى من الأدوية في خط الأنابيب هي أدوية العلاج الأورام، التي تركز على تحرير خلايا T لجعلها أكثر قدرة على محاربة السرطان في الجسم.
النهج الجديد الذي تتبعه Editas في أدوية كريسبر يساعدها على التميز عن المنافسين. كانت Editas أول شركة تطور وتختبر دواء للاستخدام داخل الجسم (in‑vivo). من خلال هذه التقنية، حقن باحثو Editas فيروسًا يحتوي على DNA معدل إلى مريض يعاني من LCA. احتوى هذا الـ DNA المعدل على تعليمات تخبر الجسم كيف يعديل حمضه النووي لإزالة الجزء الجيني الذي يسبب الاضطراب. رغم أنها لا تزال في مراحلها الأولية، فإن الإمكانات لهذه النوعية من العلاجات تعزز فقط من مكانة كريسبر في مستقبل الطب.

آفاق Editas Medicine (EDIT)

تمتلك Editas حاليًا ما يقرب من عشرة أدوية مختلفة تم تطويرها باستخدام كريسبر في مراحل إنتاج مختلفة. يتم تطوير العديد منها بالتعاون مع شركات أكبر مثل Allergan Pharmaceuticals. من خلال هذه الشراكات، يتم تطوير الأدوية بشكل مشترك ثم تُقسم الأرباح بالتساوي، وتتحمل الشركة الأكبر الجزء الأكبر من عملية التسويق. كل من Editas والشركاء طوروا عملية تصنيع داخلية وخارجية قوية، والشركة جاهزة للتوسع إذا وصلت أدويةهم إلى مرحلة الموافقة. في جانب علم الأورام، تعاونت الشركة مع عملاق الصناعة Bristol Myers Squibb. من خلال هذه العلاقة، حصلت Editas على تمويل يزيد عن 100 مليون دولار حتى الآن.
إلى جانب تركيزهم الحالي على أمراض العين، أمراض الدم، وعلم الأورام، فإن الأساليب التي طورتها الشركة حتى الآن تمهّد الطريق لأدوية مستقبلية لعلاج مجموعة متنوعة من الاضطرابات الجينية الأخرى. تقدر الشركة أن هناك أكثر من 6,000 اضطراب جيني بشري، جميعها يمكن أن تُعالج عبر تحرير الجينات. أي بحث تجريه Editas اليوم باستخدام منصة كريسبر سيسرّع فقط النمو المستقبلي في مجالات أخرى. تستخدم الشركة العديد من الأساليب الجديدة، وقد قامت بحمايتها عبر براءات الاختراع. في المجموع، تمتلك الشركة أكثر من 220 براءة اختراع ولديها 800 براءة أخرى قيد الانتظار. التجارب مثل أول خيارات العلاج داخل الجسم في العالم تستمر في دفع حدود ما يمكن لتقنية كريسبر تحقيقه.

أين يمكن شراء Editas Medicine (EDIT)؟

الوسيط الذي نوصي به هو Firstrade.

Firstrade هي شركة وساطة عبر الإنترنت رائدة تقدم مجموعة كاملة من منتجات الاستثمار والأدوات المصممة لمساعدة المستثمرين مثلك على التحكم في مستقبلك المالي. منذ تأسيسها في عام 1985، تلتزم Firstrade بتقديم خدمات عالية القيمة والجودة.

من خلال دمج تقنية التداول المملوكة، وواجهة مستخدم بديهية للغاية، وخدمة عملاء متميزة وتطبيقات هاتفية، تقدم Firstrade حلاً شاملاً لجميع احتياجاتك الاستثمارية. Firstrade عضو في FINRA/SIPC.

ملخص

Editas هي إحدى العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية الحديثة التي تستخدم منصة كريسبر للبحث وتطوير أدوية جديدة. للتميز في مجال مزدحم، استثمرت الشركة الأموال في البحث والتطوير، مستفيدةً من المعرفة الحالية حول كريسبر وتبحث عن طرق جديدة ومبتكرة لتوسيع تطبيقاتها. لا شك أن كريسبر ستكون في طليعة الجيل القادم من الطب، وقد وضعت Editas نفسها جيدًا لتظل رائدة عالمية.