Top 5 CRISPR Companies To Invest In

ثورة CRISPR

مئات وألوف من الأمراض لها سبب في الجينات.许多 من هذه الأمراض لا تزال غير قابلة للعلاج أو معالجتها بشكل سيئ. ومعظمها إما معاق أو قاتل.

في حين أن بعض تقنيات تعديل الجينات كانت موجودة منذ التسعينيات، كانت هذه التقنيات قديمة بعض الشيء، مما تسبب في ضرر كبير وتعديلات غير مرغوب فيها للخلايا المعدلة. كان هذا كافياً لصنع الذرة المعدلة وراثياً ولكن ليس كافياً للطب البشري.

لذلك، عندما اكتشفت جينيفر داودنا وامانويل شاربنتييه CRISPR-Cas9 في عام 2012، نمت الكثير من الآمال. وذلك لأن نظام CRISPR يسمح لنا “بتحرير” الجينات بطريقة مستهدفة كانت مستحيلة حتى ذلك الحين.

مصدر: CRISPR Therapeutics

أدى هذا الاكتشاف إلى إطلاق كلا النساء لشركاتهما بشكل منفصل، مع نظرة لتحقيق هذا الاختراع و الفوز بجائزة نوبل في الكيمياء في عام 2020.

الآن، هناك عشرات من علاجات CRISPR قيد الاختبار وتنفيذ التجارب السريرية لأمراض كانت غير قابلة للعلاج من قبل.

هيستيريا CRISPR

بسبب إمكاناته الهائلة، أصبح CRISPR فوراً مركز جهود بحث وتطوير هائلة في صناعة التكنولوجيا الحيوية. تم اكتشاف أنظمة CRISPR الجديدة، مثل Cas12 و Cas12a و Cas13 و Cas5 و Cas8 و Csx10، إلخ…

في الوقت الحالي، يتم التركيز على معظم جهود البحث لطب البشر على CAs9 و CAs12. إذا كنت مهتماً تقنياً وتريد معرفة المزيد عن الفرق بين هذه الأنظمة الرئيسية ل CRISPR، أوصي بقراءة هذا المنشور العلمي و هذا المقال.

استثمر هذا الاستثمار الكبير في CRISPR في شركات جديدة مخصصة للموضوع وبرامج جديدة من قبل شركات التكنولوجيا الحيوية والدوائية الأخرى. هذا يخلق نوعاً من الهيستيريا عند الجمع بين الاندفاع نحو كل شيء متعلق بالتكنولوجيا الحيوية خلال الجائحة. منذ عام 2021، برد هذا القليل، مع استقرار التقييمات على أقل.

في الآونة الأخيرة، انتهت العديد من هذه العلاجات من المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية أو تمت الموافقة عليها بالفعل. لذلك، هذا هو الوقت المناسب للمستثمرين للنظر مرة أخرى إلى القطاع ومشاهدة أي من الأسهم هي الأفضل لركوب موجة التوسع التجاري القادمة للعلاجات القائمة على CRISPR.

أفضل 5 أسهم CRISPR

(تم إجراء الاختيار وفقًا لتقييم موضوعي للإنجازات الفنية والملفات المالية).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

تأسست شركة CRISPR Therapeutics من قبل اكتشاف CRISPR Cas9 امانويل شاربنتييه. تركز الشركة على تطبيق نظام Cas9 على الطب البشري.

في خط أنابيب البحث والتطوير، البرنامجين الرئيسيين هما علاجات الدم لمرض البتا ثلاسيميا ومرض الخلايا المنجلية (SCD). تم تطوير كلاهما بالشراكة مع Vertex.

تطبيق آخر لتكنولوجيا CRISPR Therapeutics هو علاج السرطان. الفكرة هي استخدام خلايا جهاز المناعة المعدلة للهجوم على خلايا السرطان. حتى الآن، كان على خلايا المريض أن يتم تعديلها وراثياً، عملية تستغرق عدة أسابيع، والتي غالباً ما تكون متأخرة جداً لصحة المريض التي تدهور بسرعة.

بدلاً من ذلك، تقوم شركة CRISPR Therapeutics بتطوير خلية جهاز مناعي معدلة يمكن تصنيعها مسبقاً وتلائم جميع المرضى. لديها حالياً 8 مرشحين في خط الأنابيب، منهم 2已经 في التجارب السريرية.

تتعاون الشركة أيضاً مع ViaCyte على علاج السكري. تريد شركة CRISPR Therapeutics تحسين التكنولوجيا من خلال تحويلها إلى علاج دائم ولا يتطلب أدوية كبت المناعة مدى الحياة مثل الإصدار الأول من علاج ViaCyte.

تم الاستحواذ على ViaCyte من قبل Vertex في صيف 2022، مما عمق العلاقات بين Vertex وشركة CRISPR Therapeutics.

في المدى الطويل، تهدف شركة CRISPR Therapeutics إلى تطوير علاجات في الجسم، حيث يمكن تعديل الخلايا مباشرة في جسم المريض، بدلاً من النهج الحالي خارج الجسم، حيث يتم إعادة حقن الخلايا المعدلة في المريض.

مصدر: CRISPR Therapeutics

على الرغم من أن شركة CRISPR Therapeutics لا تزال في مرحلة ما قبل الإيرادات، إلا أنها أحرزت تقدمًا كبيرًا في خط أنابيب البحث والتطوير. لديها أيضًا 2 مليار دولار في النقد لتغطية النفقات حتى عام 2024. لذلك، قد لا تزال بحاجة إلى جمع المزيد من الأموال إذا لم يتم الموافقة على علاجات الدم الخاصة بها بحلول عام 2024. قد يتم تجنب ذلك أيضًا بفضل الإيرادات من Vertex لتحقيق أهداف البحث والتطوير في برنامج السكري.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex هي الشركة الرائدة في علاج مرض التليف الكيسي، وهو مرض جيني قاتل، مع 4 علاجات مختلفة تستهدف ملفات تعريف المرضى المختلفة. المرضى الذين لا يمكن علاجهم بالعلاج الحالي لديهم دواء في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، Vanzacaftor. كما أنها تطور علاج جيني لمرض التليف الكيسي باستخدام تكنولوجيا mRNA.

بشكل عام، Vertex هي شركة رائدة في البحث والتطوير، مع 70٪ من نفقات التشغيل مخصصة لاكتشاف أدوية وعلاجات جديدة.

مصدر: Vertex

تتعاون مع شركة CRISPR Therapeutics للمساعدة في تطوير علاج مرض الدم الجيني المذكور أعلاه. لديها أيضًا برنامجين مختلفين قيد التطوير لمرض السكري من النوع 1. البرنامج الأول هو الذي وصفناه بالتفصيل في برنامج CRISPR Therapeutics. البرنامج الثاني هو جهاز يفصل الخلايا المنتجة للأنسولين من جهاز المناعة، مما يزيل الحاجة إلى تكنولوجيا ViaCyte hypo-immune.

بفضل هذا النهج المزدوج، لدى Vertex فرصة جادة لتحويل مرض السكري إلى مرض قابل للعلاج بالكامل وربما بدون أدوية كبت المناعة.

أخيرًا، علاجها VX-548 للآلام الحادة في مرحلة التطوير النهائية وقد يكون بديلاً جديداً للأفيونات، بدون خطر الإدمان وأقل الآثار الجانبية.

مصدر: Vertex

يمكن لشركة Vertex الاعتماد على تدفق إيراداتها المستقر من موقعها الرائد في علاج مرض التليف الكيسي لتمويل所有 توسعاتها في مجالات علاجية جديدة. هذا يجعلها سهم CRISPR جيدًا للمستثمرين الذين يخشون الشركات التي لا تدر أرباحًا.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

تنتج الشركة كائنات حية حسب الطلب للتطبيقات المحددة. لقد تنوعت تطبيقاتها على نطاق واسع مع العديد من برامج البحث والشراكات:

• الكانابينويدات
• إنتاج لقاح mRNA ودواء الحمض النووي
• بروتينات الأغذية
• إنتاج الأسمدة البيولوجية بالشراكة مع Bayer
• الميكروبات القابلة للبرمجة لأمراض الأمعاء
• إزالة التلوث البلاستيكي الدقيق
• الأمن البيولوجي وتحديد الممرضات
• إعادة تدوير الفاقد والملوثات

تعتمد العديد من هذه التعديلات على CRISPR أو تقنيات تحرير الجينات المماثلة، و特别 علاجات CAR-T الخلايا السرطانية.

من خلال توفير منصة جاهزة للهندسة الخلوية، تصبح Ginkgo شركة خدمة رئيسية في صناعة التكنولوجيا الحيوية، تتجاوز صناعة الأدوية وتتجه نحو الزراعة والأمن البيولوجي والعمليات الكيميائية الصناعية. توفر الخبرة والسرعة ويمكن أن تساعد في تقليل التكاليف الثابتة وكمية رأس المال المطلوبة لمشروع بحثي.

يتم إظهار ذلك من خلال مجموعة متنوعة من العملاء والشركاء الذين لديهم الشركة على مدار السنوات القليلة الماضية.

مصدر: Gingko Bioworks

الشركة ليست ربحية بعد، لأنها تستثمر قليلاً أكثر من إيراداتها الحالية ($81M في الربع الأول من 2023) في البحث والتطوير. ومع ذلك، كان لديها ما يقرب من 1.2 مليار دولار في النقد في الربع الأول من 2023. مع انخفاض في النقد الصافي بنسبة 110 مليون دولار في نفس الفترة، تظهر Ginkgo أنها تمتلك رأس مال كافٍ للاستمرار في العمل ونمو أعمالها في المستقبل القريب.

هذا يجعلها سهمًا جذابًا للمستثمرين الذين يرغبون في الرهان على تقنيات تحرير الجينات والهندسة الخلوية، ولكن ليس تطبيقًا معينًا. هذا هو أيضًا أكثر интересًا للمستثمرين الذين يركزون على النمو.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

تأسست الشركة في عام 2017، مع التركيز على تطوير تكنولوجيا “التحرير القاعدي”. وعد هذا بالتحرير الجيني الأكثر دقة من تكنولوجيا CRISPR-Cas9 التقليدية. يمكن أن يعدل أيضًا عدة مواقع في جين أو عدة جينات في نفس الوقت.

“تكنولوجيا التحرير الحالي موجودة مثل ‘مقص’ التي تقطع الجينوم. التحرير القاعدي مثل ‘قلم رصاص’ يسمح بمحو وكتابة حرف واحد من الجينوم في نفس الوقت.” – جوزيبي سياراميل، الرئيس والرئيس التنفيذي لشركة Beam Therapeutics

Beam Therapeutics في مرحلة مبكرة hơn من الشركات الأخرى التي تعمل بالتكنولوجيا الحيوية، مع منشآت التصنيع المتوقعة أن تبدأ فقط في نهاية عام 2023. معظم خط أنابيبها لا يزال في مرحلة البحث أو بداية المرحلة 1/2 من التجارب السريرية.

لديها نفس التركيز مثل شركة CRISPR Therapeutics: أمراض الدم (مرض الخلايا المنجلية)، السرطان، وأمراض جينية نادرة (الأيض الغليكوجيني المعاق وعدم كفاية ألفا-1 أنتيทรيبسين – AATD).

مصدر: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics هي شركة أكثر صعوبة في التنبؤ، لأنها في مرحلة مبكرة. يجب أن تثبت تكنولوجياها أنها قادرة على تحقيق نتائج علاجية أفضل من منافسيها، والتي سوف تصل إلى السوق قبلها. بسبب مرحلتها المبكرة، من المحتمل أن تحتاج إلى جمع المزيد من رأس المال قبل الحصول على موافقة إدارة الأغذية والأدوية واعتمادها.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas تأسست من قبل مكتشفة CRISPR-Cas9 جينيفر داودنا. Editas بدأت العمل مع Cas9 ولكنها现在 تركز على نسخة مملوكة لشركة Cas12 التي قامت بتحسينها: AsCas12a.

يمكنك قراءة المزيد عن خصائص Cas12a الفريدة في مقالنا المخصص “ما هو CRISPR-Cas12a2؟ ولماذا يهم؟“.

لتلخيصه بشكل قصير، فريدة Cas12as هي:

• المشاكل الصعبة التي يمكن حلها مع Cas9 يمكن أن تكون قابلة لل解 بالكاس 12ا
• ينتج عنها فرص أكبر لتحرير الجينات مقارنة مع الكاس 9.
• يمكن تعديل أكثر من جين في نفس الوقت مع الكاس 12ا.

يمكنك أيضًا قراءة نظرة عامة على جميع شركات جينيفر داودنا في المقال المقابل “أفضل شركات جينيفر داودنا للمشاهدة”.

Editas تركز على مرض الخلايا المنجلية (SCD)، مع 40 مريضًا في تجربة سريرية في المرحلة 1/2، مع أولى النتائج المتوقعة في نهاية عام 2023.

Editas تتقدم خلف شركة CRISPR Therapeutics في التجارب السريرية لمرض الخلايا المنجلية ولكنها تتقدم على Beam Therapeutics.

كما أن علاجات وأدوية مبتكرة لمرض الخلايا المنجلية يبدو أنها تصبح قليلاً مزدحمة، المستثمرين سيرغبون في النظر بدقة إلى نتائج التجارب السريرية وتقييم ما إذا كان AsCas12a ينتج نتائج فائقة عن تكنولوجيا Cas9 التقليدية لشركة CRISPR Therapeutics، والتي من المحتمل أن تتم الموافقة عليها من إدارة الأغذية والأدوية أولاً.