أفضل 5 شركات كريسبر للاستثمار فيها (يونيو 2026)

ثورة كريسبر

مئات بل وحتى آلاف الأمراض لها سبب جذري في الجينات. الكثير منها لا يزال غير قابل للعلاج أو يُعالج بشكل ضعيف. ومعظمها إما يسبب إعاقة شديدة أو يكون مميتًا.

بينما توجد بعض تقنيات تعديل الجينات منذ التسعينيات، كانت تلك التقنية بدائية إلى حد ما، مما تسبب في أضرار كبيرة وتعديلات غير مرغوبة في الخلايا المعدلة. كان ذلك كافيًا لإنتاج الذرة المعدلة وراثيًا لكنه غير كافٍ للطب البشري.

لذا عندما اكتشفت جينيفر دودنا وإمانويل شاربانتييه في عام 2012 نظام كريسبر-كاس9، ارتفعت الكثير من الآمال. ذلك لأن نظام كريسبر يتيح لنا “تحرير” الجينات بطريقة مستهدفة كانت مستحيلة حتى ذلك الحين.

المصدر: CRISPR Therapeutics

أدى هذا الاكتشاف إلى قيام كل من النساء بتأسيس شركات خاصة بهن، ساعيات على استكشاف هذا الاختراع وتحقيق أرباح منه، وفازن بجائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.

يتم الآن اختبار حوالي عشرة عشرات من علاجات كريسبر وإجراء تجارب سريرية لها لعلاج أمراض كانت غير قابلة للشفاء سابقًا.

جنون كريسبر

نظرًا لإمكاناته الضخمة، أصبح كريسبر على الفور محور جهد بحث وتطوير هائل في صناعة التكنولوجيا الحيوية. تم اكتشاف أنظمة كريسبر جديدة، مثل كاس12، كاس12أ، وكذلك كاس13، كاس5، كاس8، سي إس إكس10، إلخ…

حاليًا، تُركز معظم جهود البحث للطب البشري على كاس9 وكاس12. إذا كنت تقنيًا وترغب في معرفة المزيد عن الفرق بين هذين النظامين الرئيسيين لكريسبر، فأنا أوصيك بقراءة هذا المنشور العلمي وهذه المقالة.

هذا الاستثمار الضخم في كريسبر أدى أيضًا إلى نشوء شركات جديدة مخصصة لهذا المجال وإطلاق برامج جديدة من قبل شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الأخرى. يخلق ذلك نوعًا من الجنون عندما يُدمج مع الاندفاع نحو كل ما يتعلق بالتكنولوجيا الحيوية خلال الجائحة. منذ عام 2021، خفت هذا الأمر إلى حد ما، واستقرت التقييمات عند مستويات أدنى.

مؤخرًا، أكملت العديد من هذه العلاجات المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية أو حتى تم اعتمادها بالفعل. لذا، فإن هذا وقت مناسب للمستثمرين للنظر إلى القطاع ومعرفة أي الأسهم هي الأفضل لركوب الموجة القادمة لتسويق العلاجات القائمة على كريسبر.

أفضل 5 أسهم كريسبر

(تم اختيار الأسهم بناءً على تقييم ذاتي للإنجازات التقنية والملفات المالية).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

تم تأسيس شركة CRISPR Therapeutics بواسطة مكتشف كريسبر-كاس9 المشارك إيمانويل شاربانتييه. تركز الشركة على تطبيق نظام كاس9 في الطب البشري.

في خط أنابيب البحث والتطوير لديها، البرنامجان الرئيسيان هما علاجات دم لمرض الثلاسيميا بيتا ومرض الخلايا المنجلية (SCD). كلاهما يُطوَّر بالشراكة مع Vertex.

تطبيق آخر لتقنية CRISPR Therapeutics هو علاج السرطان. الفكرة هي استخدام خلايا نظام المناعة المعدلة لمهاجمة خلايا السرطان. حتى الآن، كان يجب تعديل خلايا المريض جينيًا، وهي عملية تستغرق عدة أسابيع، وغالبًا ما تكون متأخرة بالنسبة لصحة المريض المتدهورة بسرعة.

بدلاً من ذلك، تطور CRISPR Therapeutics خلية مناعية معدلة يمكن تصنيعها مسبقًا وتناسب جميع المرضى. تمتلك الشركة حاليًا 8 مرشحين في خط الأنابيب، منها 2 في تجارب سريرية بالفعل.

الشركة أيضًا في شراكة لعلاج السكري مع ViaCyte. ترغب CRISPR Therapeutics في تحسين التقنية لتصبح علاجًا دائمًا لا يتطلب أدوية كابحة للمناعة مدى الحياة كما يتطلب النسخة الأولية من علاج ViaCyte.

تم الاستحواذ على ViaCyte من قبل Vertex في صيف 2022, deepening the ties between Vertex and CRISPR Therapeutics.

على المدى الطويل، تهدف CRISPR Therapeutics إلى تطوير علاجات داخلية (in vivo)، حيث يمكن تعديل الخلايا مباشرة داخل جسم المريض، بدلاً من النهج الحالي خارج الجسم (ex‑vivo) حيث تُعاد الخلايا المعدلة إلى المريض.

المصدر: CRISPR Therapeutics

بينما لا تزال CRISPR Therapeutics في مرحلة ما قبل الإيرادات، أحرزت تقدمًا كبيرًا في خط أنابيب البحث والتطوير. كما تمتلك 2 مليار دولار نقدًا لتغطية النفقات حتى عام 2024. لذا قد تحتاج إلى جمع أموال إضافية إذا لم تُعتمد علاجات الدم بحلول 2024. قد يتم تجنب ذلك بفضل إيرادات Vertex عند تحقيق معالم البحث والتطوير في برنامج السكري.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

تُعد Vertex الرائدة في علاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي مميت، وتقدم 4 علاجات مختلفة تستهدف ملفات تعريف مرضى مختلفة. المرضى الذين لا يمكن علاجهم بالعلاج الحالي لديهم دواء في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية يُدعى فانزاكافتور. كما يطورون علاجًا جينيًا للتليف الكيسي باستخدام تقنية mRNA.

بشكل عام، تركز Vertex بشكل كبير على البحث والتطوير، حيث تُخصص 70٪ من نفقات التشغيل لاكتشاف أدوية وعلاجات جديدة.

المصدر: Vertex

هم يشاركون مع CRISPR Therapeutics لتطوير علاج الجينات لمرض الدم المذكور أعلاه.  لديهم أيضًا برنامجين مختلفين قيد التطوير لمرض السكري من النوع الأول.  البرنامج الأول هو الذي وصفناه بمزيد من التفصيل في برنامج CRISPR Therapeutic. البرنامج الثاني هو جهاز يعزل خلايا إنتاج الإنسولين عن الجهاز المناعي، مما يلغي الحاجة إلى تقنية ViaCyte المناعية المنخفضة.  يمكنك قراءة المزيد عن تقنية علاج السكري هذه في هذه المقالة التفصيلية.

بفضل هذا النهج المزدوج، تمتلك Vertex فرصة جدية لجعل السكري مرضًا قابلاً للشفاء تمامًا وربما حتى دون الحاجة إلى أدوية كابحة للمناعة.

أخيرًا، علاجهم VX-548 للألم الحاد في المرحلة الأخيرة من التطوير وقد يكون بديلاً جديدًا للمواد الأفيونية، دون خطر الإدمان وبآثار جانبية أقل.

المصدر: Vertex

يمكن لـ Vertex الاعتماد على تدفق إيراداتها المستقر من موقعها الريادي في التليف الكيسي لتمويل جميع توسعاتها إلى مجالات علاجية جديدة. يجعل ذلك منها سهم كريسبر جيد للمستثمرين الذين يتحفظون على الشركات التي لا تولد إيرادات بعد.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

الشركة تنتج كائنات حية حسب الطلب لتطبيقات محددة. لقد وسعت تطبيقاتها بشكل واسع عبر العديد من برامج البحث والشراكات:

• القنّب
• إنتاج لقاحات mRNA والدواء الحمضي النووي
• بروتينات الطعام
• إنتاج أسمدة حيوية in partnership with Bayer
• ميكروبات قابلة للبرمجة لأمراض الأمعاء
• معالجة الميكروبلاستيك
• الأمن البيولوجي واكتشاف الممراض
• إعادة تدوير النفايات والملوثات

العديد من هذه التعديلات تعتمد على كريسبر أو تقنيات تحرير الجينات المشابهة، ولا سيما علاجات خلايا السرطان CAR‑T.

من خلال توفير منصة جاهزة لهندسة الخلايا، تصبح Ginkgo مزود خدمة رئيسي في صناعة التكنولوجيا الحيوية، متجاوزة الصناعة الصيدلانية إلى الزراعة، الأمن البيولوجي، والعمليات الكيميائية الصناعية. توفر الخبرة والسرعة ويمكنها المساعدة في خفض التكاليف الثابتة وكمية النفقات الرأسمالية المطلوبة لمشروع بحث.

يتجلى ذلك في مجموعة العملاء والشركاء المتنوعة للغاية التي تمتلكها الشركة خلال السنوات القليلة الماضية.

المصدر: Gingko Bioworks

الشركة ليست مربحة بعد، حيث تستثمر أكثر قليلًا من إجمالي إيراداتها الحالية (81 مليون دولار في الربع الأول 2023) في البحث والتطوير. ومع ذلك، كان لديها سيولة نقدية مريحة تبلغ 1.2 مليار دولار في الربع الأول 2023. مع انخفاض صافي النقد بمقدار 110 مليون دولار في نفس الفترة، يبدو أن Ginkgo لديها رأس مال كافٍ للاستمرار في التشغيل وتوسيع أعمالها في المستقبل القريب.

يجعل ذلك السهم جذابًا للمستثمرين الذين يرغبون في المراهنة على تقنيات تحرير الجينات وهندسة الخلايا، دون التركيز على تطبيق واحد محدد. وهذا عادةً ما يكون أكثر إثارة لاهتمام المستثمرين الذين يركزون على النمو.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

تأسست الشركة في عام 2017، مركزةً على تطوير تقنية “تحرير القاعدة”. تعد هذه التقنية بتحرير جينات أكثر دقة مقارنةً بتقنية كريسبر‑كاس9 التقليدية. كما يمكنها تعديل عدة مواقع في جين واحد أو عدة جينات في آن واحد.

“العديد من أساليب تحرير الجينات الحالية تشبه “المقصات” التي تقص الجينوم. محررات القاعدة تشبه “الأقلام” التي تمكن من مسح وإعادة كتابة حرف واحد من الجينوم في كل مرة.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Beam Therapeutics في مرحلة مبكرة مقارنةً بشركات كريسبر الأخرى، من المتوقع أن تبدأ مرافق التصنيع الخاصة بها فقط في أواخر 2023. لا يزال معظم خط أنابيبها في مرحلة البحث مع دخول المرحلة 1/2 من التجارب السريرية.

تركّز تقريبًا على نفس المجالات مثل CRISPR Therapeutics: علم الدم (مرض الخلايا المنجلية)، علم الأورام، وأمراض وراثية نادرة (اضطراب استقلاب الجليكوجين و نقص ألفا‑1 مضاد التربسين – AATD).

المصدر: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics عمومًا شركة يصعب التنبؤ بأدائها، لأنها في مرحلة مبكرة. يجب أن تثبت تقنيتها قدرتها على تحقيق نتائج علاجية أفضل من منافسيها الذين سيصلون إلى السوق أولًا. وبسبب مرحلتها المبكرة، من المحتمل أن تحتاج إلى جمع مزيد من رأس المال قبل الحصول على أي موافقة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتحقيق التسويق.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

تأسست Editas على يد مكتشفة كريسبر‑كاس9 جينيفر دودنا. بدأت Editas بالعمل مع كاس9 لكنها الآن تركز على نسخة مملوكة من كاس12 قامت بتصميمها: AsCas12a.

يمكنك قراءة المزيد عن خصائص كاس12a الفريدة في مقالتنا المخصصة “ما هو CRISPR‑Cas12a2؟ ولماذا يهم؟”.

لتلخيص ذلك باختصار، تفرد Cas12a يكمن في أنه:

• المشكلات الصعبة التي لا يمكن حلها باستخدام كاس9 قد تكون قابلة للحل باستخدام كاس12a
• يؤدي إلى فرص أعلى لحدوث تحرير الجينات مقارنةً بكاس9.
• يمكن تعديل أكثر من جين في آن واحد باستخدام كاس12a.

يمكنك أيضًا قراءة نظرة عامة على جميع شركات جينيفر دودنا في المقالة المقابلة “أفضل شركات جينيفر دودنا للمراقبة”.

تركّز Editas على مرض الخلايا المنجلية (SCD)، مع 40 مريضًا في تجربة سريرية في المرحلة 1/2، ومن المتوقع الحصول على النتائج الأولى بحلول نهاية 2023.

تتخلف Editas عن CRISPR Therapeutics في التجارب السريرية لمرض الخلايا المنجلية لكنها تتقدم على Beam Therapeutics.

نظرًا لأن هذا العلاج والعلاجات المبتكرة لهذا المرض يبدو أنها أصبحت مزدحمة قليلًا، سيرغب المستثمرون في فحص نتائج التجارب السريرية بعمق وتقييم ما إذا كان AsCas12a ينتج نتائج متفوقة على تقنية كريسبر‑كاس9 “الكلاسيكية” من CRISPR Therapeutics، والتي من المرجح أن تحصل على موافقة FDA أولاً.