أفضل 5 شركات كريسبر للاستثمار فيها (مايو 2026)

ثورة كريسبر

مئات بل آلاف الأمراض لها سبب جذري في علم الوراثة. والعديد من هذه الحالات، حتى يومنا هذا، غير قابلة للعلاج أو يتم علاجها بشكل سيء. ومعظمهم إما يعانون من عجز شديد أو مميت.

في حين أن بعض تقنيات تعديل الجينات كانت موجودة منذ التسعينيات، إلا أنها كانت بدائية إلى حد ما، مما تسبب في الكثير من الضرر والتعديلات غير المرغوب فيها للخلايا المعدلة. كان هذا جيدًا بما يكفي لصنع الذرة المعدلة وراثيًا، لكنه لم يكن كافيًا للطب البشري.

لذا، عندما اكتشفت جينيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه، في عام 2012، تقنية كريسبر-كاس9، زادت الآمال كثيرًا. وذلك لأن نظام كريسبر يسمح لنا بـ "تحرير" الجينات بطريقة مستهدفة كانت مستحيلة حتى ذلك الحين.

المصدر: علاجات كريسبر

دفع هذا الاكتشاف كلتا المرأتين إلى إطلاق شركتيهما الخاصتين بشكل منفصل، والسعي إلى التحقيق في هذا الاختراع وتحقيق الدخل منه، والفوز بجائزة نوبل للكيمياء في عام 2020.

ويجري الآن اختبار عشرات من علاجات كريسبر وإجراء تجارب سريرية على أمراض لم يكن من الممكن علاجها في السابق.

هوس كريسبر

وبسبب إمكاناتها الهائلة، أصبحت تقنية كريسبر على الفور مركزًا لجهود البحث والتطوير الضخمة في صناعة التكنولوجيا الحيوية. تم اكتشاف أنظمة كريسبر الجديدة، مثل Cas12، CAs12a، ولكن أيضًا Cas13، Cas 5، Cas8، Csx10، إلخ...

في الوقت الحالي، تتركز معظم الجهود البحثية للطب البشري على CAs9 وCAs12. إذا كنت مهتمًا بالأمور التقنية وترغب في معرفة المزيد حول الفرق بين هذين النظامين الرئيسيين لـ CRISPR، فإنني أوصي بالقراءة هذا المنشور العلمي و هذا المقال.

أدى هذا الاستثمار الضخم في كريسبر أيضًا إلى إطلاق شركات جديدة مخصصة لهذا الموضوع وإطلاق برامج جديدة من قبل شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الأخرى. وهذا يخلق القليل من الهوس عندما يقترن بالاندفاع لأي شيء متعلق بالتكنولوجيا الحيوية أثناء الوباء. منذ عام 2021، تباطأ هذا الوضع إلى حد ما، مع استقرار التقييمات عند مستوى أقل.

في الآونة الأخيرة، انتهت العديد من هذه العلاجات من المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية أو حتى تمت الموافقة عليها بالفعل. لذلك، هذا هو الوقت المناسب للمستثمرين لإلقاء نظرة على القطاع ومعرفة أفضل الأسهم لركوب الموجة القادمة من تسويق العلاجات القائمة على كريسبر.

أعلى 5 أسهم كريسبر

(تم الاختيار بناءً على تقييم شخصي للإنجازات الفنية والملفات المالية).

1. كريسبر ثيرابيوتكس إيه جي

(CRSP )

تأسست شركة CRISPR Therapeutics على يد المكتشف المشارك لـ CRISPR Cas9 إيمانويل شاربنتييه. تركز الشركة على تطبيق نظام Cas9 على الطب البشري.

في خط أنابيب البحث والتطوير الخاص بها، البرنامجان الرئيسيان هما علاجات الدم لمرض بيتا ثلاسيميا وأمراض الخلايا المنجلية (SCD). تم تطوير كلاهما بالشراكة مع Vertex.

من التطبيقات الأخرى لتقنية كريسبر ثيرابيوتكس علاج السرطان. وتتمثل الفكرة في استخدام خلايا مناعية معدلة لمهاجمة الخلايا السرطانية. وحتى الآن، كان يتعين تعديل خلايا المريض وراثيًا، وهي عملية تستغرق عدة أسابيع، وغالبًا ما تكون متأخرة جدًا على صحة المريض المتدهورة بسرعة.

وبدلاً من ذلك، تعمل شركة CRISPR Therapeutics على تطوير خلية مناعية معدلة يمكن تصنيعها مسبقًا وتناسب جميع المرضى. لدى الشركة حاليًا 8 مرشحين قيد التنفيذ، اثنان منهم قيد التجارب السريرية بالفعل.

الشركة أيضًا في شراكة لعلاج مرض السكري مع ViaCyte. تريد CRISPR Therapeutics تحسين التكنولوجيا من خلال تحويلها إلى علاج مدى الحياة وعدم الحاجة إلى أدوية تثبيط المناعة مدى الحياة مثل الإصدار الأولي من علاج ViaCyte.

استحوذت شركة Vertex على شركة ViaCyte في صيف عام 2022، وتعميق العلاقات بين Vertex وCRISPR Therapeutics.

وعلى المدى الطويل، تهدف شركة CRISPR Therapeutics إلى تطوير علاجات داخل الجسم، حيث يمكن تعديل الخلايا مباشرة في جسم المريض، بدلاً من النهج الحالي خارج الجسم، حيث يتم إعادة حقن الخلايا المعدلة في جسم المريض.

المصدر العلاجات كريسبر

في حين أن شركة CRISPR Therapeutics لا تزال في مرحلة ما قبل الإيرادات، فقد حققت تقدمًا كبيرًا في خط أنابيب البحث والتطوير الخاص بها. كما أن لديها 2 مليار دولار نقدًا لتغطية النفقات حتى عام 2024. لذلك، قد تظل بحاجة إلى جمع الأموال إذا لم تتم الموافقة على علاجات الدم الخاصة بها بحلول عام 2024. وقد يتم تجنب ذلك أيضًا بفضل إيرادات Vertex لتحقيق معالم البحث والتطوير في برنامج مرض السكري. .

2. شركة فيرتكس للصناعات الدوائية

(VRTX )

Vertex هي الشركة الرائدة في علاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي مميت، مع 4 علاجات مختلفة تستهدف ملفات تعريف مختلفة للمرضى. المرضى الذين لا يمكن علاجهم بالعلاج الحالي لديهم دواء في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، وهو Vanzacaftor. كما يقومون أيضًا بتطوير العلاج الجيني للتليف الكيسي باستخدام تقنية mRNA.

بشكل عام، تركز Vertex بشكل كبير على البحث والتطوير، حيث يتم تخصيص 70% من نفقات التشغيل للعثور على أدوية وعلاجات جديدة.

المصدر قمة الرأس

إنهم يتعاونون مع CRISPR Therapeutics للمساعدة في تطوير العلاج الجيني لأمراض الدم المذكور أعلاه.  لديهم ايضا 2 برنامج مختلفقيد التطوير لمرض السكري من النوع الأول. الأول هو الذي وصفناه بمزيد من التفصيل في برنامج كريسبر العلاجي. والثاني هو جهاز من شأنه أن يعزل الخلايا المنتجة للأنسولين عن الجهاز المناعي، مما يلغي الحاجة إلى تقنية ViaCyte لنقص المناعة.  يمكنك قراءة المزيد عن تقنية علاج مرض السكري في هذه المقالة التفصيلية.

وبفضل هذا النهج المزدوج، تتمتع شركة Vertex بفرصة جدية لتحويل مرض السكري إلى مرض قابل للشفاء تمامًا وربما حتى بدون مثبطات المناعة.

وأخيرًا، فإن علاجهم VX-548 للألم الحاد هو المرحلة الأخيرة من التطوير وقد يكون بديلاً جديدًا للمواد الأفيونية، دون التعرض لخطر الإدمان وآثار جانبية أقل.

المصدر قمة الرأس

تستطيع شركة Vertex الاعتماد على تدفق دخلها المستقر من موقعها الرائد في مجال التليف الكيسي لتمويل كل توسعاتها في مجالات علاجية جديدة. وهذا يجعله سهمًا جيدًا لـ CRISPR للمستثمرين القلقين من شركات ما قبل الإيرادات.

3. Ginkgo Bioworks Holdings، Inc.

(DNA )

وتقوم الشركة بإنتاج الكائنات الحية حسب الطلب لتطبيقات محددة. وقد نوعت تطبيقاتها على نطاق واسع مع العديد من البرامج البحثية والشراكات:

• المواد المخدرة
• إنتاج لقاح mRNA وطب الحمض النووي
• البروتينات الغذائية
• إنتاج الأسمدة البيولوجية بالشراكة مع باير
• ميكروبات قابلة للبرمجة لأمراض الأمعاء
• المعالجة الحيوية للمواد البلاستيكية الدقيقة
• الأمن الحيوي والكشف عن مسببات الأمراض
• إعادة تدوير النفايات والملوثات

تعتمد العديد من هذه التعديلات على تقنية كريسبر أو تقنيات تحرير الجينات المماثلة بشكل خاص علاجات الخلايا السرطانية CAR-T.

من خلال توفير منصة جاهزة لهندسة الخلايا، أصبحت Ginkgo مزودًا رئيسيًا للخدمات في صناعة التكنولوجيا الحيوية، متجاوزة صناعة الأدوية إلى الزراعة والأمن الحيوي والعمليات الكيميائية الصناعية. فهو يوفر الخبرة والسرعة ويمكن أن يساعد في تقليل التكاليف الثابتة وكمية النفقات الرأسمالية اللازمة لمشروع بحثي.

ويتجلى ذلك من خلال المجموعة المتنوعة جدًا من العملاء والشركاء الذين حظيت بهم الشركة على مدار السنوات القليلة الماضية.

المصدر جينكو بيووركس

الشركة ليست مربحة بعد، لأنها تستثمر ما يزيد قليلاً عن إجمالي إيراداتها الحالية (81 مليون دولار في الربع الأول من عام 1) في البحث والتطوير. ومع ذلك، كان لدى الشركة مبلغ نقدي مريح نسبيًا قدره 2023 مليار دولار في الربع الأول من عام 1.2. ومع انخفاض صافي النقد بمقدار 1 مليون دولار في نفس الفترة، يبدو أن Ginkgo لديها رأس مال كافٍ لمواصلة العمل وتنمية أعمالها في المستقبل المنظور.

وهذا يجعله سهمًا جذابًا للمستثمرين الذين يتطلعون إلى المراهنة على تقنيات تحرير الجينات وهندسة الخلايا، ولكن ليس على تطبيق واحد على وجه الخصوص. وهذا أيضًا عادة ما يكون أكثر إثارة للاهتمام بالنسبة للمستثمرين الذين يركزون على النمو.

4. شركة بيم ثيرابيوتيكس

(BEAM )

تأسست الشركة عام 2017، مع التركيز على تطوير تكنولوجيا “التحرير الأساسي". يعد هذا بتحرير جيني أكثر دقة من تقنية CRISPR-Cas9 التقليدية. ويمكنه أيضًا تعديل نقاط متعددة في الجين أو جينات متعددة في وقت واحد.

"إن العديد من أساليب تحرير الجينات الحالية تشبه "المقص" الذي يقطع الجينوم. إن محرري القواعد يشبهون "أقلام الرصاص" التي تمكن من مسح وإعادة كتابة حرف واحد من الجينوم في كل مرة. - جوزيبي سياراميل، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Beam Therapeutics

تعتبر شركة Beam Therapeutics في مرحلة مبكرة مقارنة بشركات كريسبر الأخرى، ومن المتوقع أن تبدأ مرافق التصنيع الخاصة بها في أواخر عام 2023 فقط. معظم خط أنابيبها لا يزال في مرحلة البحث للدخول في المرحلة 1/2 من التجارب السريرية.

لها نفس التركيز تقريبًا مثل علاجات كريسبر: أمراض الدم (مرض الخلايا المنجلية)، والأورام، والأمراض الوراثية النادرة (ضعف استقلاب الجليكوجين ونقص ألفا-1 المضاد للتربسين - AATD).

المصدر العلاج بالأشعة

تعتبر شركة Beam Therapeutics بشكل عام شركة يصعب التنبؤ بها، لأنها في مرحلة مبكرة إلى حد ما. ويجب أن تثبت تقنيتها قدرتها على تحقيق نتائج علاجية أفضل من منافسيها، الذين سيصلون إلى السوق من قبل. نظرًا لمرحلته المبكرة، فمن المحتمل أيضًا أن يحتاج إلى جمع المزيد من رأس المال قبل الوصول إلى أي موافقة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتسويقه تجاريًا.

5. إديتاس ميديسين ، إنك.

(EDIT )

تأسست شركة Editas على يد مكتشفة CRISPR-Cas9 جينيفر دودنا. بدأت شركة Editas العمل مع Cas9 ولكنها تركز الآن على الإصدار الخاص من Cas12 الذي صمموه: AsCas12a.

يمكنك قراءة المزيد عن خصائص Cas12a الفريدة في مقالتنا المخصصة "ما هو كريسبر-Cas12a2؟ & لماذا يهم؟".

لاستئنافها لفترة وجيزة، فإن تفرد Cas12as يرجع إلى:

• يمكن أن تكون المشكلات التي يصعب حلها مع Cas9 قابلة للتطبيق مع Cas12a
• وينتج عن ذلك فرص أكبر لتحرير الجينات مقارنةً بـ Cas9.
• يمكن تعديل أكثر من جين واحد في وقت واحد باستخدام CAs12a.

يمكنك أيضًا قراءة نظرة عامة على جميع شركات جينيفر دودنا في المقالة المقابلة "أفضل شركات جنيفر دودنا التي يجب مشاهدتها".

تركز شركة Editas على مرض فقر الدم المنجلي (SCD)، مع 40 مريضًا في تجربة سريرية في المرحلة 1/2، ومن المتوقع ظهور النتائج الأولى بحلول نهاية عام 2023.

تقف شركة Editas وراء شركة CRISPR Therapeutics في التجارب السريرية لمرض فقر الدم المنجلي ولكنها تتقدم على شركة Beam Therapeutics.

نظرًا لأن هذا العلاج والعلاجات المبتكرة لهذا المرض أصبحت مزدحمة بعض الشيء، فسوف يرغب المستثمرون في إلقاء نظرة متعمقة على نتائج التجارب السريرية وتقييم ما إذا كان AsCas12a يحقق نتائج متفوقة على تقنية CRISPR Therapeutics Cas9 "الكلاسيكية"، والتي من المرجح أن أن تتم الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء أولاً.