Investindo em Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) é uma empresa de biotecnologia que usa a tecnologia de edição genética CRISPR para desenvolver vários medicamentos experimentais, muitos dos quais têm potencial para salvar inúmeras vidas. Como uma tecnologia de desenvolvimento de medicamentos relativamente nova, a Intellia é uma das várias empresas na vanguarda da pesquisa e desenvolvimento de medicamentos baseados em CRISPR. Com uma forte rede de parceiros farmacêuticos e várias metodologias proprietárias, a Intellia se destaca em um campo lotado como uma das empresas farmacêuticas mais promissoras que conduzem pesquisa e desenvolvimento com CRISPR.

O que é a Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics foi fundada em 2014 por um grupo de cientistas americanos que trabalhavam em pesquisas relacionadas ao CRISPR em laboratórios acadêmicos por todo o país. Notável dentro desse grupo é Jennifer Doudna, cofundadora e uma das cientistas que recebeu o Prêmio Nobel em 2020 por seu trabalho pioneiro com CRISPR. CRISPR, abreviação de clustered regularly interspaced short palindromic repeats, é uma tecnologia desenvolvida a partir da observação de um processo que ocorre naturalmente em vírus. Ao isolar esse segmento CRISPR do vírus responsável pela replicação e deleção, os cientistas conseguiram desenvolver “tesouras genéticas”, que podem excluir, remover e modificar trechos de DNA.
Com sede em Cambridge, Massachusetts, a empresa emprega pouco mais de 200 funcionários em diversos ambientes de pesquisa e clínicos. Como muitas startups farmacêuticas, a Intellia precisou levantar capital substancial para iniciar pesquisas e desenvolver um pipeline de terapêuticos promissores. A Novatris, uma empresa farmacêutica suíça, foi uma das primeiras apoiadoras da Intellia. A Intellia firmou um acordo com a Novatris para desenvolver terapias de células T com receptor de antígeno quimérico baseadas em CRISPR em troca de US$ 15 milhões em financiamento. Relacionamentos com a Novatris e outras grandes empresas farmacêuticas, como a Regeneron, permitiram que a Intellia se mantivesse durante a fase de startup. Com esse apoio, a empresa conseguiu desenvolver várias inovações em seus primeiros anos. Alguns anos depois, em 2016, a Intellia foi listada na NASDAQ.

Por que a Intellia Therapeutics (NTLA) é importante?

Usando tecnologias de desenvolvimento de medicamentos baseadas em CRISPR, a empresa tem vários fármacos em seu pipeline em diferentes estágios de desenvolvimento. O mais avançado no processo de ensaios clínicos é o medicamento da Intellia para a doença falciforme, OTQ923/HIX763. Várias outras empresas no setor de biotecnologia, como CRISPR Therapeutics (CRSP ) e Editas Medicine (EDIT ), também estão usando CRISPR para desenvolver tratamentos para a doença falciforme. A Intellia Therapeutics foi reconhecida por seu trabalho, recebendo um impulso significativo em novembro de 2020 quando a Fundação Bill e Melinda Gates concedeu uma bolsa para avançar sua pesquisa em terapêuticos para a doença falciforme. A bolsa foi concedida para aprofundar o trabalho da Intellia em seu sistema proprietário de entrega não viral para edição genômica in vivo.
Embora várias empresas estejam trabalhando em tratamentos para a Doença Falciforme usando CRISPR, a Intellia também concentra esforços em avançar terapias para doenças com alta necessidade não atendida. Um dos medicamentos mais inovadores em desenvolvimento é o seu fármaco para Amiloidose por Transtirretina, que está atualmente na Fase 1 de ensaios clínicos. A Amiloidose por Transtirretina, que é uma condição que resulta no acúmulo de depósitos de proteína em órgãos e tecidos, tem uma expectativa de vida de 2 a 15 anos após o diagnóstico. Aproximadamente 50.000 pessoas no mundo nascem com a doença e estima‑se que entre 200.000 a 500.000 indivíduos adicionais desenvolvam a doença ao longo da vida. Atualmente não há opções de tratamento disponíveis, e a Intellia é a empresa mais avançada na busca por uma cura.

Perspectivas da Intellia Therapeutics (NTLA)

A empresa concentrou esforços em uma abordagem “full-spectrum” para o desenvolvimento de medicamentos CRISPR. Essa abordagem significa que os fármacos estão sendo desenvolvidos tanto para usos ex‑vivo quanto in‑vivo. Nos medicamentos in‑vivo, os genes são editados dentro do corpo, enquanto os medicamentos ex‑vivo editam genes fora do corpo e os transferem de volta ao paciente. Nesse modelo full‑spectrum, a empresa utiliza um sistema proprietário de nanopartículas lipídicas (LNP) para a entrega de medicamentos. O sistema de entrega LNP envolve duas partes: um RNA mensageiro que codifica a proteína com as alterações genéticas necessárias e o RNA guia que pode direcionar um segmento dentro da sequência de DNA. Essa técnica permite remover, restaurar ou realizar ambas as ações simultaneamente. Isso amplia enormemente a capacidade de editar genes, permitindo que os medicamentos façam knockout de sequências específicas, insiram‑nas ou editem consecutivamente usando uma combinação das duas técnicas. Misturar e combinar dessa forma permite a aplicação simultânea de diferentes técnicas de edição genética.
Com vários medicamentos no pipeline e etiquetas de preço elevadas de pesquisa e desenvolvimento, a empresa fez parcerias com grandes farmacêuticas que forneceram apoio financeiro e científico. As mais notáveis são as parcerias com a Regeneron e a Novatris. A Regeneron é atualmente parceira em três dos seis medicamentos in vivo que a Intellia está desenvolvendo, enquanto a Novatris é parceira em dois dos cinco medicamentos ex vivo em desenvolvimento. A Regeneron forneceu à Intellia US$ 125 milhões em 2016 por uma participação acionária em 10 medicamentos em vários estágios de desenvolvimento. Isso foi complementado por mais US$ 100 milhões em 2020, com o dinheiro destinado ao desenvolvimento de medicamentos para tratar hemofilia A e B.

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Resumo

Intellia Therapeutics é uma das principais empresas que atualmente trabalham com medicamentos baseados em CRISPR. A empresa avançou significativamente em vários fármacos, todos com potencial para transformar inúmeras vidas. Apoiada por grandes empresas farmacêuticas e uma equipe científica de excelência, a Intellia possui a base financeira e científica necessária para continuar avançando os medicamentos em seu pipeline. Com seus investimentos em pesquisa e desenvolvimento, vários métodos proprietários foram desenvolvidos, ajudando a acelerar o processo. Somados, todos esses fatores tornam a Intellia Therapeutics uma empresa promissora que tem amplo espaço para crescimento.