Investindo em Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) é uma empresa de biotecnologia que se concentra na pesquisa de medicamentos usando CRISPR. CRISPR, abreviação de clustered regularly interspaced short palindromic repeats, é uma tecnologia desenvolvida como resultado da observação de um processo que ocorre naturalmente em vírus. Ao isolar esse segmento CRISPR do vírus responsável pela replicação e deleção, os cientistas conseguiram desenvolver “tesouras genéticas”, que podem excluir, remover e modificar trechos de DNA. Com esses tratamentos, a empresa espera que algumas das doenças mais graves do mundo, incluindo muitas que ainda não têm opções de tratamento, possam ser curadas.

O que é Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine foi fundada em 2013 por uma equipe de cientistas com vínculos a Harvard e MIT. Com uma equipe científica de destaque à frente, a empresa conseguiu garantir financiamento logo no início para avançar pesquisas cruciais de CRISPR. Por meio de sua primeira rodada de financiamento Série B, a empresa recebeu interesse de um grupo significativo de investidores que incluía Bill Gates e seu principal conselheiro científico e tecnológico, Boris Nikolic. A Editas utilizou esse interesse para levantar mais de US$ 120 milhões e também estabelecer conexões valiosas com empresas maiores do setor. No início, a empresa lançou uma colaboração com a Juno Therapeutics para desenvolver terapias contra o câncer. As duas empresas estimaram que o valor potencial da colaboração era US$ 737 milhões.
A equipe de pesquisa e desenvolvimento da empresa foca tanto em medicamentos in vivo, que editam genes dentro do corpo, quanto em medicamentos ex vivo, que editam genes fora do corpo e os transferem de volta ao paciente. A plataforma usada para o desenvolvimento de medicamentos CRISPR envolve tanto as nucleases Cas9 e Cas12a. Essas duas proteínas diferentes se ligam ao DNA e permitem a edição gênica de maneiras ligeiramente distintas. Essas duas variantes de CRISPR oferecem diferentes capacidades de direcionamento e edição, proporcionando aos pesquisadores múltiplas opções ao considerar a melhor escolha para o desenvolvimento de medicamentos que visem doenças específicas.

Por que Editas Medicine (EDIT) é importante?

Editas possui um pipeline de medicamentos em desenvolvimento que se concentra em três categorias amplas: doenças oculares, doenças sanguíneas e oncologia. Os mais avançados são seus medicamentos de edição gênica para tratar doenças oculares. A amaurose congênita de Leber, ou LCA, é uma mutação genética herdada em pelo menos 18 genes diferentes. LCA é a principal causa de daltonismo em crianças e pode levar a perda significativa de visão ao longo do tempo. A mutação que causa LCA é encontrada em 3 em cada 100.000 crianças, e atualmente não há cura para LCA no mercado. Também avançados estão seus tratamentos para doenças sanguíneas conhecidas como hemoglobinopatias. A Editas está ligeiramente atrás da CRISPR Therapeutics (CRSP ), outra empresa que atua nesse segmento e tem vários medicamentos para tratar a anemia falciforme e a β‑Talassemia em ensaios clínicos. Outra categoria de medicamentos no pipeline são seus fármacos oncológicos, que focam na edição de células T para torná‑las mais eficazes no combate ao câncer no organismo.
A abordagem inovadora que a Editas está adotando para medicamentos baseados em CRISPR está ajudando a empresa a se destacar da concorrência. A Editas foi a primeira empresa a desenvolver e testar um medicamento para uso in vivo. Por meio dessa técnica, pesquisadores da Editas injetaram um vírus contendo DNA editado em um paciente com LCA. Esse DNA editado continha instruções que indicavam ao corpo como modificar seu próprio DNA para remover o segmento genético que causa o distúrbio. Embora ainda esteja nas fases iniciais, o potencial desse tipo de opção de tratamento reforça ainda mais o potencial do CRISPR no futuro da medicina.

Perspectivas da Editas Medicine (EDIT)

A Editas atualmente possui quase uma dúzia de diferentes medicamentos desenvolvidos com CRISPR em vários estágios de produção. Muitos desses estão sendo desenvolvidos em parceria com grandes empresas como a Allergan Pharmaceuticals. Por meio dessas parcerias, os medicamentos são co‑desenvolvidos e os lucros são compartilhados igualmente, com a empresa maior responsável pela maior parte do processo de comercialização. Tanto a Editas quanto os parceiros desenvolveram um processo de fabricação interno e externo robusto, e a empresa está pronta para escalar caso seus medicamentos alcancem a fase de aprovação. No segmento oncológico, a empresa fez parceria com a gigante da indústria Bristol Myers Squibb. Por meio desse relacionamento, a Editas recebeu mais de US$ 100 milhões em financiamento até o momento.
Além do foco atual em doenças oculares, doenças sanguíneas e oncologia, os métodos desenvolvidos até agora pela empresa estão preparando o terreno para futuros medicamentos que tratem uma variedade de outros distúrbios genéticos. A empresa estima que existam mais de 6.000 distúrbios genéticos humanos, todos com potencial de serem curados por edição genética. Qualquer pesquisa realizada hoje pela Editas usando a plataforma CRISPR apenas acelerará o crescimento futuro em outras áreas. A empresa está utilizando muitos novos métodos e tem protegido esses métodos por meio de patentes. No total, a empresa possui mais de 220 patentes e tem outras 800 em andamento. Experimentos como suas primeiras opções de tratamento in vivo no mundo continuam a expandir os limites do que a tecnologia CRISPR pode fazer.

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Resumo

Editas é uma das muitas empresas de biotecnologia mais recentes que utilizam a plataforma CRISPR para pesquisar e desenvolver novos medicamentos. Para se destacar em um campo competitivo, a empresa tem investido recursos em pesquisa e desenvolvimento, aproveitando o conhecimento atual sobre CRISPR e buscando maneiras novas e inovadoras de promover aplicações mais amplas. O CRISPR, sem dúvida, estará na vanguarda da próxima geração da medicina, e a Editas posicionou-se bem para permanecer uma líder global.