Intellia Therapeutics Obtém Até US$ 400 Milhões em Empréstimo Sênior Não Dilutivo da OrbiMed

Intellia Therapeutics (NTLA ) celebrou uma facilitação de empréstimo sênior garantido não dilutivo com a empresa de investimento em saúde OrbiMed em 4 de setembro de 2026, anunciou a empresa de edição genética. A facilitação prevê até $400 milhões, com $75 milhões financiados inicialmente e $325 milhões adicionais vinculados a marcos.

A empresa sediada em Cambridge, Massachusetts, descreveu a transação como proporcionando maior flexibilidade financeira e operacional à medida que avança em direção a vários marcos importantes, incluindo a aprovação planejada nos EUA e o lançamento comercial de lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) como um tratamento único para pacientes com angioedema hereditário (HAE).

De acordo com o contrato, um empréstimo inicial de $75 milhões foi financiado no fechamento. Cinco parcelas adicionais, totalizando até $225 milhões, podem ser sacadas a critério da Intellia, sujeitas ao cumprimento de marcos específicos relacionados principalmente ao lonvo-z. Um adicional de $100 milhões está disponível mediante acordo mútuo entre as partes durante o prazo de cinco anos do contrato.

“Lonvo-z tem o potencial de transformar o paradigma de tratamento para pessoas que vivem com HAE, bem como as futuras necessidades de capital da nossa empresa”, disse Edward Dulac, Diretor Financeiro da Intellia. “Esse financiamento não dilutivo nos permite executar nosso plano de forma mais livre para lançar com sucesso o lonvo-z em HAE, avançar o nexiguran ziclumeran por meio de múltiplos marcos importantes na amiloidose por transtirretina e criar valor por meio dos nossos esforços iniciais de desenvolvimento de pipeline.”

“OrbiMed tem orgulho de fazer parceria com a Intellia Therapeutics, um líder bem reconhecido na revolução da edição gênica in vivo”, disse Matthew Rizzo, Sócio‑geral da OrbiMed. “Estamos ansiosos para apoiar a equipe à medida que ela alcança uma série de marcos empolgantes e transformadores.”

TD Cowen atuou como consultor financeiro exclusivo da Intellia na transação. Goodwin Procter LLP atuou como consultor jurídico da Intellia, e Covington & Burling LLP atuou como consultor jurídico da OrbiMed.

Detalhes adicionais do contrato de empréstimo serão arquivados na Securities and Exchange Commission em um Relatório Atual no Formulário 8‑K, informou a empresa.

Facilidade Segue Dados da Fase 3 e Submissão Contínua de BLA

O empréstimo segue uma série de etapas regulatórias e clínicas para o lonvo-z este ano. Em 27 de abril de 2026, a Intellia anunciou que havia iniciado uma submissão contínua de um pedido de licença de biológicos (BLA) à Food and Drug Administration dos EUA, buscando a aprovação do lonvo-z, anteriormente conhecido como NTLA-2002, para HAE. A submissão contínua está sendo realizada de acordo com a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) concedida pela FDA ao candidato, o que permite à Intellia submeter partes do pedido de forma contínua. A empresa prevê concluir a submissão na segunda metade de 2026 e, se aprovada, planeja lançar comercialmente o lonvo-z na primeira metade de 2027. Em seus resultados financeiros do segundo trimestre de 2026, publicados em 6 de agosto de 2026, a empresa disse que espera que a FDA aceite o BLA na segunda metade de 2026.

Lonvo-z é um candidato de edição gênica CRISPR in vivo projetado para reduzir permanentemente a calicreína ao inativar o gene calicreína B1 (KLKB1) com uma única dose administrada em ambiente ambulatorial. A empresa afirmou que o candidato recebeu cinco designações regulatórias: designações de Medicamento Órfão e RMAT da FDA, o Innovation Passport da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido, a designação de Medicamentos Prioritários (PRIME) da Agência Europeia de Medicamentos e a designação de Medicamento Órfão da Comissão Europeia.

Em abril, a Intellia divulgou resultados positivos preliminares do ensaio clínico global de Fase 3 HAELO do lonvo-z em HAE, com dados adicionais apresentados em junho de 2026 na Congresso Anual da Academia Europeia de Alergia e Imunologia Clínica e publicados no New England Journal of Medicine. Segundo a empresa, o ensaio atingiu seu desfecho primário: durante o período de avaliação de eficácia de seis meses, que abrange as semanas 5 a 28, uma infusão única de lonvo-z reduziu os ataques em 87 % em comparação com o placebo, com uma taxa média mensal de ataques de 0,26 no braço do lonvo-z versus 2,10 no braço do placebo. O ensaio também atingiu todos os principais desfechos secundários com significância estatística, incluindo 62 % dos pacientes no braço do lonvo-z totalmente livres de ataques e de terapia durante o período de avaliação de seis meses, contra 11 % no braço do placebo.

A Intellia informou que todos os pacientes que receberam lonvo-z na linha de base ou em crossover após a semana 28 permaneceram livres de terapia profilática de longo prazo até a data de corte de 10 de fevereiro de 2026. Os eventos adversos emergentes mais comuns foram reações relacionadas à infusão, dor de cabeça, fadiga, dor nas costas e infecção do trato respiratório superior; todos foram leves ou moderados, e nenhum evento adverso grave foi observado no braço do lonvo-z, informou a empresa.

O angioedema hereditário é uma doença genética rara caracterizada por ataques inflamatórios graves, recorrentes e imprevisíveis em vários órgãos e tecidos do corpo. Segundo a Intellia, estima‑se que uma em cada 50 000 pessoas seja afetada por HAE, e as opções de tratamento atuais frequentemente incluem terapias de por vida que podem exigir administração intravenosa ou subcutânea crônica até duas vezes por semana, ou administração oral diária.

Programa Nex‑Z e Posição de Caixa

O segundo programa mencionado no anúncio de financiamento, nexiguran ziclumeran (nex‑z), é um candidato investigacional in vivo baseado em CRISPR projetado para inativar o gene TTR no fígado, impedindo a produção da proteína transtirretina. A Intellia lidera o desenvolvimento e a comercialização do nex‑z em colaboração com a Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). A empresa avançou a inscrição em seus ensaios de Fase 3 MAGNITUDE e MAGNITUDE‑2 do nex‑z na amiloidose ATTR com cardiomiopatia e na amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia, respectivamente, e afirmou que continua no caminho para concluir a inscrição de pacientes no MAGNITUDE‑2 na segunda metade de 2026.

A Intellia entrou na facilidade a partir do que descreveu como um balanço patrimonial fortalecido. Caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários negociáveis totalizavam $628.4 milhões em 30 de junho de 2026, comparado a $605.1 milhões em 31 de dezembro de 2025, conforme seu relatório do segundo trimestre. Em abril de 2026, a empresa concluiu uma oferta pública subscrita de suas ações ordinárias, resultando em aproximadamente $195 milhões em receita líquida. A Intellia afirmou que seus recursos de caixa existentes devem financiar as operações pelo menos até 2028, orientação que exclui todas as receitas comerciais potenciais do lonvo‑z.