Imfinzi-Enfortumab Vedotin, 방광암에 대한 FDA 우선 검토 승인을 받다

AstraZeneca의 Imfinzi(듀르발루맙)와 enfortumab vedotin 병용에 대한 보충 생물학적 허가 신청(sBLA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자(시스플라틴 기반 화학요법을 받을 수 없거나 거부한 환자)를 대상으로 우선 검토를 받았으며, AstraZeneca 발표 (AZN ) 2026년 9월 25일에.

회사에 따르면, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜, 즉 FDA의 규제 결정 시행일은 2026년 4분기에 예상됩니다. 발표에 따르면, FDA는 안전성 또는 효능 개선을 입증하거나 심각한 상태를 예방하거나 환자 순응도를 높이는 등 승인 시 기존 치료 옵션보다 현저한 개선을 제공할 수 있는 약물 신청에 우선 검토를 부여합니다.

AstraZeneca의 종양·혈액학 연구개발 담당 부사장 Susan Galbraith는 “이번 우선 검토는 근육 침습성 방광암에서 방광 절제 수술을 받음에도 불구하고 높은 재발률을 보이는 환자들에게 Imfinzi가 면역치료의 핵심 치료제로 자리잡을 잠재성을 강화한다”고 말했습니다. 그녀는 또한 승인이 이루어지면, 이 요법은 수술 전에만 투여되는 enfortumab vedotin을 포함한 최초의 주변 수술 치료가 될 것이라고 덧붙였습니다.

이번 제출은 VOLGA 3상 시험 결과를 기반으로 합니다. 계획된 중간 분석에서, Imfinzi와 선행 enfortumab vedotin 병용 주변 수술 치료는 방광을 제거하는 근치적 방광절제술(승인된 보조 치료 유무와 관계없이) 대비 사건 무생존(event-free survival) 및 전체 생존(overall survival)에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 회사는 보고했습니다. 이 병용 요법의 안전성 및 내약성은 각 약물의 알려진 안전성 프로파일과 일치했으며 새로운 안전 신호는 확인되지 않았습니다.

AstraZeneca 2026년 5월 14일에 VOLGA 고수준 중간 결과를 최초 공개. 당시 회사는 또한 두 번째 실험군인 주변 수술 Imfinzi와 Imjudo(트렘릴리무맙) 병용 및 선행 enfortumab vedotin이 사건 무생존에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며 전체 생존에 대한 유리한 추세를 보였다고 보고했습니다; 해당 전체 생존 데이터는 중간 분석 시 통계적으로 유의하지 않았으며 향후 분석에서 공식적으로 재평가될 예정입니다. Thomas Powles 박사(런던 퀸 메리 대학교 Barts Cancer Centre 교수 겸 국제 조정 연구원)는 5월에 “VOLGA 결과는 주변 수술 durvalumab이 선행 enfortumab vedotin과 병용될 때 사건 무생존 및 전체 생존을 크게 연장시키며, 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여 수술과 비교해 치료 의도가 치유인 환자에게 유리함을 나타낸다”고 말했습니다. Galbraith는 당시 VOLGA를 NIAGARA 및 POTOMAC 시험과 함께 방광암 분야에서 회사의 세 번째 긍정적인 결과로 설명했습니다.

회사에 따르면, VOLGA 결과를 기반으로 한 규제 신청이 현재 EU, 일본 및 기타 여러 국가에서 검토 중입니다.

VOLGA 시험 설계

VOLGA는 3상, 무작위, 공개, 다기관 글로벌 시험으로, 시스플라틴을 받을 수 없거나 거부한 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 근치적 방광절제술을 받는 경우에 주변 수술 Imfinzi를 Imjudo와 병용하거나 단독으로, 그리고 선행 enfortumab vedotin과 함께 평가하며, 승인된 보조 치료 유무에 관계없이 근치적 방광절제술과 비교합니다.

시험에서는 695명의 환자를 1:1:1 비율로 무작위 배정하여 Arm 1(수술 전 Imfinzi와 enfortumab vedotin 3주기와 Imjudo 2주기, 이후 보조 요법으로 Imfinzi 9주기와 Imjudo 1주기), Arm 2(수술 전 Imfinzi와 enfortumab vedotin 3주기, 이후 보조 요법으로 Imfinzi 단독 9주기) 및 비교군인 Arm 3에 배정했습니다. 이 시험은 유럽, 북미, 남미 및 아시아 25개국의 182개 센터에서 수행되었습니다.

두 개의 주요 1차 평가 지표는 실험군 두 군과 비교군 간의 사건 무생존(event-free survival)이며, 이는 무작위 배정 시점부터 근치적 방광절제술 후 첫 재발, 근치적 방광절제술을 받지 않은 환자의 첫 진행, 잔존 질환이 있는 환자의 방광절제술 실패, 혹은 모든 원인에 의한 사망까지의 시간을 정의합니다. 2차 평가 지표에는 전체 생존(overall survival), 병리학적 완전 반응(pathologic complete response), 무병 생존(disease-free survival) 및 두 실험군 전체에 걸친 병리학적 병기 감소(pathologic downstaging)가 포함됩니다.

질병 배경 및 기존 Imfinzi 승인 현황

발표에 따르면, 방광암 환자 약 4분의 1이 근육 침습성 질환을 가지고 있으며, 이 경우 종양이 방광 근육벽을 침범하지만 원격 전이는 없습니다. 신장 기능 저하나 동반질환으로 인해 시스플라틴 기반 화학요법을 받을 수 없는 환자는 최대 50%에 이르며, 이러한 환자들의 표준 치료는 전통적으로 근치적 방광절제술 단독이었습니다. 방광 제거 수술을 받은 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자의 약 50%가 질병 재발을 경험합니다. 방광암은 전 세계에서 8번째로 흔한 암으로, 매년 635,000건 이상이 진단되며, 회사의 투자자 관계 역학 추정에 따르면 2026년 미국에서 약 15,000명의 MIBC 환자가 치료를 받을 것으로 예상됩니다.

Imfinzi는 NIAGARA Phase III trial을 기반으로 시스플라틴 사용이 가능한 MIBC 환자를 위해 50개국 이상에서 승인되었습니다. 회사에 따르면 2025년에 NIAGARA는 수술 전후 Imfinzi를 신보조 시스플라틴 기반 화학요법 및 근치적 방광절제술에 추가함으로써 새로운 치료 표준을 확립했습니다. Imfinzi를 Bacillus Calmette-Guérin (BCG) 유도 및 유지 요법과 병용한 경우, POTOMAC Phase III trial을 근거로 미국, 일본 및 기타 국가에서 BCG를 사용하지 않은 고위험 비근육 침습성 방광암 환자에게 승인되었습니다; 5월 VOLGA 공개 시점에서는 해당 적응증이 미국, EU, 일본 및 여러 다른 국가에서 아직 검토 중이었습니다.

2026년 7월, NILE Phase III trial의 긍정적인 고수준 결과에 따르면 Imfinzi와 화학요법을 병용했을 때 PD‑L1‑high 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 1차 치료제로서 화학요법 단독 대비 전체 생존율이 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 회사가 밝혔습니다.

Imfinzi는 PD‑L1 단백질에 결합하여 PD‑1 및 CD80 단백질과의 상호작용을 차단함으로써 종양의 면역 회피 전략을 억제하고 면역 반응의 억제를 해제하는 인간 단클론 항체입니다. 회사에 따르면 2017년 5월 최초 승인을 시작으로 현재까지 470,000명 이상의 환자가 Imfinzi 치료를 받았으며, VOLGA 결과는 향후 예정된 의료 학회에서 발표될 예정이라고 합니다.