FDA, Vyglxia 신약허가신청서 재제출 심사 수락…Biohaven 3분기 손실 축소

Biohaven Ltd. (BHVN ) Biohaven은 2026년 10월 29일, 2026년 9월 30일 종료된 3분기 순손실이 1억 2,930만 달러, 주당 0.86달러로 집계됐다고 발표했다. 이는 2025년 같은 기간의 순손실 1억 7,340만 달러, 주당 1.64달러보다 줄어든 수치다. 또한 미국 식품의약국(FDA)이 척수소뇌성 운동실조증 치료제 Vyglxia(트릴루졸)의 신약허가신청서 재제출 건을 심사하기로 했다고 밝혔다. 2026년 3분기 실적 발표에서 회사는 Ono Pharmaceutical에 MoDE IgG 분해제 포트폴리오의 지역 독점 라이선스를 부여한 사실과, Kv7 이온 채널 플랫폼의 전 세계 라이선스를 SK Biopharmaceuticals에 4억 달러에 제공하는 계약의 체결을 위한 진전도 상세히 공개했다.

2026년 3분기 재무 실적

비현금성 주식기준보상을 포함한 연구개발비는 해당 분기에 1억 190만 달러로, 전년 동기의 1억 4,120만 달러보다 감소했다. 회사는 3,930만 달러 감소의 주된 원인으로 직접 프로그램 지출과 전임상 지출 감소를 꼽았으며, 직접 프로그램 지출 감소는 대부분 2025년 4분기에 시행한 프로그램 전략적 우선순위 조정을 반영한다고 설명했다. 연구개발비에 포함된 비현금성 주식기준보상은 1,210만 달러로, 전년 동기보다 190만 달러 줄었다.

일반관리비는 2,460만 달러로, 전년 동기의 2,820만 달러보다 360만 달러 감소했다. 회사는 주된 감소 원인으로 인건비 감소를 들었다. 기타 순비용은 290만 달러로, 전년 동기의 380만 달러보다 90만 달러 줄었다. 회사는 주된 원인으로 지급어음 부채의 공정가치 변동에 따른 비현금성 손실 감소를 꼽았다.

비GAAP 기준 조정 순손실은 1억 1,070만 달러, 주당 0.73달러로, 전년 동기의 1억 5,590만 달러, 주당 1.47달러보다 감소했다. 회사는 비GAAP 지표에서 비현금성 주식기준보상과 파생상품 공정가치 변동에 따른 손익을 제외한다고 밝혔다. 또한 이 지표들은 GAAP 기준 지표를 대체하지 않으며, 보도자료에 조정 내역을 포함했다고 설명했다.

2026년 9월 30일 종료된 9개월간 순손실은 3억 9,710만 달러, 주당 2.65달러로, 2025년 같은 기간의 5억 9,330만 달러, 주당 5.74달러보다 감소했다. 분기 가중평균 보통주 발행 주식 수는 1억 5,100만 주로, 전년 동기의 1억 580만 주보다 많았다.

2026년 9월 30일 기준 현금, 현금성자산, 시장성 유가증권 및 제한성 현금은 총 약 1억 6,400만 달러였다. Biohaven은 2026년 10월 20일 Ono로부터 선급금 8,000만 달러를 받았으며, 해당 계약이 체결되면 SK Biopharmaceuticals로부터 추가로 3억 5,000만 달러를 받을 예정이라고 밝혔다. 재무상태표상 총자산은 2억 6,370만 달러로, 2025년 12월 31일의 4억 5,140만 달러보다 감소했다. 지급어음은 2억 6,430만 달러였으며, 주주 결손은 9,820만 달러로, 2025년 말 주주자본 5,210만 달러와 대비됐다.

라이선스 및 규제 관련 동향

FDA는 Biohaven에 Vyglxia 재제출 건의 심사를 수락했으며, 해당 신청을 2025년 11월 4일자 조치 서한에 대한 완전한 답변으로 간주한다고 통보했다. FDA는 2027년 1분기를 사용자 수수료 목표일로 지정했으며, 말초 및 중추신경계 자문위원회 회의를 개최할 계획이다. 회의 날짜는 추후 발표할 예정이다. Biohaven은 재제출 자료에 새롭고 긍정적인 뒷받침 분석이 포함됐다고 밝혔다.

Biohaven은 2026년 10월, Ono Pharmaceutical이 일본, 한국, 대만 및 동남아시아국가연합(ASEAN) 회원국에서 회사의 MoDE 범 IgG 분해제 포트폴리오를 개발하고 상용화할 수 있는 독점 라이선스를 취득하는 전략적 라이선스·협업 계약을 체결했다. 이 포트폴리오는 BHV-1300을 주력으로 하며, 후속 차세대 분해제 BHV-1310과 BHV-1320도 포함한다. 계약 조건에 따라 Biohaven은 단기 지급금으로 최대 1억 달러를 받을 수 있으며, 여기에는 현재까지 수령한 선급금 8,000만 달러와 계약 체결 후 1년 이내에 달성될 것으로 예상되는 마일스톤 지급금 2,000만 달러가 포함된다. 또한 라이선스 지역 내 Ono의 순매출에 대해 약 20%의 로열티를 받는다. Biohaven은 미국, 유럽, 중국을 포함한 라이선스 지역 외의 모든 권리를 보유한다.

회장 겸 최고경영자 Vlad Coric은 Ono와의 계약을 “세포외 단백질 분해제 분야 최초의 지역 협업”이라고 표현하며, 회사의 MoDE 및 TRAP 플랫폼이 지닌 잠재력을 입증한다고 말했다. Coric은 이번 분기가 “차별화된 플랫폼을 구축하고 이를 파트너십으로 연결해 단기 및 장기 가치를 창출한다는 전략을 실행하는 데 중요한 진전을 이룬 시기였다”고 밝혔다.

임상시험 중인 저분자 세포외 IgG 분해제 BHV-1300은 2026년 6월 시작된 그레이브스병 대상 중추적 3상 임상시험을 진행 중이다. 미국과 캐나다에서 등록을 위해 50곳이 넘는 시험기관이 가동됐으며, 일본, 호주, 영국 및 유럽연합(EU)에서도 추가 시험기관 개설이 예상된다. 회사에 따르면 그레이브스병 환자를 대상으로 한 1b상 연구에서 BHV-1300은 병원성 TSH 수용체 자가항체를 크게 감소시키고, 유리 T3와 유리 T4 수치를 신속히 정상화했으며, 환자의 증상을 개선하는 한편 IgG3는 선택적으로 보존했다.

2026년 8월 체결된 계약에 따라 SK Biopharmaceuticals는 거래 종결 시 Biohaven의 Kv7 이온 채널 플랫폼에 대한 독점적·로열티 지급형 글로벌 라이선스를 보유하게 된다. 여기에는 opakalim(BHV-7000)과 계약 대상에 포함된 기타 Kv7 화합물 및 제품이 포함된다. 계약 조건에 따라 Biohaven은 총 4억 달러의 현금 대가를 받으며, 이 중 3억 5,000만 달러는 거래 종결 시, 5,000만 달러는 종결 1년 후 지급된다. 또한 개발 및 규제 마일스톤 달성에 따라 최대 1억 5,000만 달러를 받을 자격이 있다. Biohaven은 opakalim의 미국 순매출에 대해 십 퍼센트대 중반에서 이십 퍼센트대 초반에 이르는 단계별 로열티를, 미국 외 지역 순매출에 대해서는 한 자릿수 중반대의 로열티를 받을 자격도 있다. 앞으로 SK Biopharmaceuticals는 Kv7 프로그램 비용을 부담하며, 여기에는 Knopp Biosciences에 지급해야 하는 일부 명시된 마일스톤 및 로열티 의무도 포함된다. 회사는 계약에 적용되는 HSR 대기 기간이 2026년 10월 28일 만료돼 나머지 거래 종결 조건을 이행할 수 있게 됐다고 밝혔다.

FDA는 설치류 시험에서 관찰된 특정 대사산물의 인체 대상 위험을 평가하기에 정보가 충분하지 않다고 판단해, 2026년 9월 4일 Biohaven에 서한을 보내 opakalim 연구의 신규 등록을 일시 중단하라고 지시했다. 이번 보류 조치는 신규 환자 등록에만 적용된다. 프로그램 전반에서 이미 무작위 배정된 환자 600명 이상은 투약을 계속하고 있으며, 등록을 모두 마친 RISE 3 연구는 2026년 하반기 주요 결과 발표를 목표로 순조롭게 진행 중이다. RISE 2는 향후 몇 주 안에 나올 것으로 예상되는 비임상 데이터를 기다리는 동안 신규 등록은 중단하되 투약은 계속한다. 공개 연장 연구에서도 투약을 이어간다. Biohaven은 미국 외 지역의 글로벌 임상시험 기관에도 같은 방침을 자발적으로 적용했다. 회사는 대사산물 관찰 결과가 인체에 갖는 의미는 불확실하며 설치류에만 해당하는 결과일 수 있다고 밝혔다. 또한 임상시험에서 opakalim은 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했으며, 현재까지 1,200명 넘는 참가자가 투약을 받았다고 덧붙였다.

파이프라인의 다른 소식으로, Biohaven은 갈락토스 결핍 IgA1을 표적으로 하는 TRAP 세포외 분해제 BHV-1400의 중추적 3상 시험을 2026년 4분기에 IgA 신병증 환자를 대상으로 시작할 계획에 차질이 없다고 밝혔다. 예정된 지역에는 일본을 비롯한 아시아·태평양 시장, 미국, 유럽 및 라틴아메리카가 포함된다. 회사의 FGFR3 표적 항체-약물 접합체인 BHV-1530의 1상 데이터는 바르셀로나에서 열리는 제38회 EORTC-NCI-AACR 심포지엄 구두 발표로 채택됐다. 발표는 11월 18일부터 20일까지 열리는 심포지엄 기간 중 2026년 11월 19일로 예정돼 있다. BHV-1530과 Regeneron Pharmaceuticals의 병용을 평가하는 병용 코호트에서는 (REGN ) 항-PD-1 항체 Libtayo(cemiplimab-rwlc)를 투여하는 시험이 임상시험용 의약품 공급 계약에 따라 2026년 3분기에 환자 등록을 시작했다. 이 계약에 따라 Biohaven은 시험을 후원하고 비용을 부담하며, Regeneron은 Libtayo를 제공한다. 회사는 BHV-1530에서 초기 임상 활성이 관찰됐다고 보고했다. 여기에는 여러 차례 치료를 받은 환자에서 확인된 부분 반응이 포함되며, 용량 제한 독성이나 FGFR 억제제 계열 독성은 관찰되지 않았다. BHV-1510의 자궁내막암 확장 코호트는 진행 중이며, 등록 완료는 2026년 말에서 2027년 초 사이로 예상된다.

탈데프그로벱 알파의 비만 2상 시험을 변경해 GLP-1 기반 치료제와 병용하는 경우에 대한 평가를 추가하고 있다. 회사는 이제 단독요법 및 병용요법 시험 부분의 주요 결과를 2027년 하반기에 발표할 것으로 예상한다고 밝혔다. 경구용 뇌 투과 선택적 TYK2/JAK1 억제제인 BHV-8000은 초기 파킨슨병 환자를 대상으로 한 글로벌 2/3상 시험에서 평가 중이며, 경구용 뇌 투과 피루브산 키나아제 M2(PKM2) 조절제인 BHV-8100은 최초 인체 대상 시험 단계에 있다.

2026년 8월, 미국 델라웨어 지방법원은 RA Capital과 Avilar Therapeutics가 MoDE 플랫폼과 관련된 Yale University의 영업비밀을 고의적이고 악의적으로 부정 취득했다는 배심원의 2026년 7월 판정을 확인하는 판결을 내렸다. 이로써 Yale과 Biohaven에 총 400만 달러를 지급하는 배상액이 확정됐으며, 재판 후 신청은 제출된 상태다. 같은 해 8월 회사는 기술 투자자 John Yetimoglu를 이사회에 선임했다. Biohaven은 Bexorg와 협력해 Bexorg의 NeuroLens AI 플랫폼을 자사의 BrainEx 플랫폼으로 생성한 인간 뇌 전체 데이터와 결합하고 있으며, 이를 통해 신경과학 후보물질을 선정하고 중개 전략을 수립하는 데 도움을 받고 있다고 밝혔다. 회사에 따르면 NeuroLens는 약 500명의 인간 뇌에서 구축한 데이터 레이크를 활용해 후보물질을 평가하며, 최근 연구된 중추신경계 프로그램 43개에서 높은 양성 및 음성 예측도를 보였다.