PTC Therapeutics, 3분기 매출 3억 5,800만 달러 기록하며 2026년 전망 상향

PTC Therapeutics (PTCT ) PTC Therapeutics는 2026년 10월 29일, 2026년 9월 30일로 끝나는 3분기 재무 실적을 발표하며 총매출 3억 5,780만 달러를 기록했다고 밝혔다. 또한 2026년 연간 총매출 전망치를 12억 9,000만~13억 2,000만 달러로 상향했다. 뉴저지주 워런에 본사를 둔 이 회사는 해당 분기에 Sangamo Therapeutics로부터 파브리병 유전자 치료제 ST-920을 현금 선급금 1억 1,100만 달러에 인수했다고도 밝혔다.

회사의 2026년 3분기 실적 발표에 따르면 총매출은 3억 5,780만 달러로, 2025년 3분기 2억 1,100만 달러보다 증가했다. 상업화 제품 전체의 순제품 매출은 2억 7,590만 달러로, 1년 전 1억 3,100만 달러보다 늘었으며 회사는 증가율이 100%를 넘었다고 밝혔다. PTC는 순손실 5,170만 달러, 기본 및 희석 주당 손실 0.62달러를 기록했다. 2025년 3분기에는 순이익 1,590만 달러, 주당 순이익 0.20달러를 기록했다. 이번 분기 실적에는 부채 소멸 손실 1,930만 달러와 법인세 비용 1,060만 달러가 포함됐으며, 영업이익은 2,510만 달러로 1년 전 300만 달러보다 증가했다.

Matthew B. Klein 최고경영자는 회사가 “Sephience 출시의 지속적인 성장세에 힘입어 제품 매출 사상 최고치를 기록하는 등 또 한 번 견조한 분기를 보냈다”고 말했다. 그는 이러한 실적을 바탕으로 PTC가 올해 현금흐름 손익분기점 달성 목표를 향해 순조롭게 나아가고 있다고 밝혔다. 출시 1주년을 맞은 지금, 그는 이 출시가 “모든 면에서 성공을 거뒀다”고 말했다.

제품 매출 및 로열티 매출 세부 내역

회사에 따르면 Sephience(세피엔테린)는 2026년 3분기 순제품 매출 1억 8,190만 달러를 기록해 2026년 2분기보다 20% 성장했다. 이 가운데 미국 매출은 1억 4,500만 달러, 미국 외 지역 매출은 3,700만 달러였다. PTC는 2026년 9월 30일 기준 전 세계에서 Sephience를 투여받고 있는 환자가 2,000명을 넘었다고 밝혔다.

Translarna(아탈루렌)의 순제품 매출은 4,850만 달러로, 2025년 3분기의 5,070만 달러보다 감소했다. 회사는 이번 분기 Translarna 매출에 러시아 정부의 구매 주문이 포함됐다고 밝혔다. Emflaza(데플라자코트)의 순제품 매출은 2,510만 달러로, 1년 전 3,520만 달러보다 감소했다.

Roche가 발표한 연초 이후 Evrysdi(리스디플람) 매출은 약 14억 7,000만 스위스 프랑(CHF)이었다. 이에 따라 PTC는 2026년 3분기에 로열티 매출 8,170만 달러를 기록했으며, 이는 2025년 같은 기간의 7,080만 달러보다 증가한 금액이다.

ST-920 인수 및 개발 파이프라인 현황

PTC는 2026년 3분기에 Sangamo Therapeutics로부터 파브리병 유전자 치료제 ST-920을 선급금 1억 1,100만 달러에 인수했으며, 미국 규제 당국의 승인에 따라 조건부 마일스톤 지급금으로 최대 1억 달러를 추가 지급하기로 했다. 선급 현금 대금은 해당 분기에 인수한 진행 중 연구개발 비용으로 계상됐다. 회사는 ST-920을 만성 효소 대체 요법에 따른 부담을 줄일 가능성이 있는 1회 투여 아데노연관바이러스 유전자 치료제로 설명한다. PTC는 ST-920의 생물의약품 허가 신청서 제출을 2026년 4분기에 완료할 것으로 예상하며, FDA의 신속 승인과 2027년 상용화를 기대하고 있다.

헌팅턴병 프로그램과 관련해 회사는 보토플람 2상 시험 데이터를 논의하고 신속 승인 가능 경로를 검토하기 위한 FDA C형 회의가 FDA 일정에 따라 2027년 1분기로 연기됐다고 밝혔다. 보토플람의 글로벌 3상 INVEST-HD 시험은 전 세계 시험 기관에서 환자를 모집 중이며, 초기 증상 환자 약 770명을 등록하는 것이 목표다.

프리드라이히 운동실조증 치료를 위한 신약 허가 신청서 재제출을 뒷받침하기 위한 바티퀴논 PROVE-FA 시험은 2026년 3분기에 시작됐다. 회사에 따르면 이 글로벌 시험에는 7~21세 환자 약 120명이 등록되며, 공개 치료군과 이에 대응하는 자연경과 대조군이 포함된다.

회사는 차세대 DHODH 억제제인 PTC844의 2a상 시험도 시작했다. 경구용 NLRP3 억제제 PTC612의 1상 시험은 계속 진행 중이며, MSH3를 표적으로 하는 스플라이싱 개발 후보물질 PTC303은 2027년에 임상시험에 들어갈 것으로 예상된다.

회사는 2026년 연간 총매출 전망치를 12억 9,000만~13억 2,000만 달러로 상향하고, 총제품 매출 전망치도 기존 8억 5,000만~9억 5,000만 달러에서 9억 6,000만~9억 9,000만 달러로 높였다. GAAP 기준 연구개발비와 판매·일반관리비 전망치는 7억 7,500만~8억 1,500만 달러로 유지했으며, 비GAAP 기준 연구개발비 및 판매·일반관리비 전망치도 비현금성 주식기준보상 비용 추정액 9,500만 달러를 제외하고 6억 8,000만~7억 2,000만 달러로 유지했다. 회사는 경영진이 운영 추세를 평가하고 파악할 때 이러한 비GAAP 지표를 사용한다고 밝혔다.

2026년 3분기 GAAP 기준 연구개발비는 1억 540만 달러로, 전년 동기의 1억 20만 달러보다 증가했다. 비GAAP 기준 연구개발비는 9,490만 달러였으며, 여기에는 비현금 주식기준보상 비용 1,050만 달러가 제외됐다. GAAP 기준 판매관리비는 8,010만 달러로, 2025년 3분기의 8,400만 달러보다 감소했다. 비GAAP 기준 판매관리비는 6,670만 달러였으며, 주식기준보상 비용 1,330만 달러가 제외됐다.

2026년 9월 30일 현재 현금, 현금성 자산 및 시장성 유가증권은 총 21억 2,790만 달러로, 2025년 12월 31일의 19억 4,540만 달러보다 많았다. 총부채는 5억 3,630만 달러로, 2025년 말의 2억 8,660만 달러보다 많았으며, 미래 로열티 매각 관련 부채는 23억 560만 달러로, 비교 기준 금액은 23억 840만 달러였다. 2026년 9월 30일 현재 발행 및 유통 주식 수는 83,535,767주였다.

2026년 9월 30일로 끝나는 9개월 동안 총수익은 9억 9,090만 달러로, 2025년 같은 기간의 15억 6,600만 달러보다 감소했다. 순이익은 2,900만 달러, 기본 주당순이익은 0.35달러였으며, 전년 동기에는 순이익 8억 1,760만 달러, 기본 주당순이익 10.40달러를 기록했다.