Biotecnologia
Novo afferma che la FDA estende la revisione della BLA di Denecimig a causa della rimessione della struttura
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Novo Nordisk ha dichiarato in una comunicazione aziendale il 2 ottobre 2026 che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha esteso la revisione della Biologics License Application (BLA) per denecimig per il trattamento dell’emofilia A, citando come causa le attività di rimessione in corso presso lo stabilimento di produzione. La FDA non ha comunicato una nuova tempistica per l’azione regolatoria sulla domanda, e Novo ha affermato che il tempo aggiuntivo di revisione non influisce sulle sue previsioni finanziarie per il 2026.
La domanda riguarda il trattamento dell’emofilia A, con o senza inibitori, negli adulti e nei bambini. Novo ha presentato la BLA alla FDA nel settembre 2025 e aveva previsto una decisione regolatoria nel terzo trimestre del 2026. Dopo la presentazione, la FDA ha effettuato un’ispezione pre-licenza del sito di produzione e ha fornito un feedback.
Secondo l’annuncio, la FDA ha informato Novo il 2 ottobre 2026 che le attività di rimedio in corso presso lo stabilimento sono la causa della proroga della revisione e che l’agenzia non ha riscontrato carenze relative ai dati di efficacia clinica o di sicurezza presentati nella BLA provenienti dal programma di studi clinici FRONTIER. Novo ha dichiarato di continuare l’attuazione delle attività di rimedio dello stabilimento in risposta al feedback della FDA e di collaborare con l’agenzia per soddisfare i requisiti ancora pendenti. Il feedback sul sito di produzione non influisce sugli altri prodotti Novo già commercializzati.
“Novo è già in fase di risposta alle richieste della FDA nel modo più efficiente possibile e continua a collaborare strettamente con l’Agenzia per portare denecimig ai pazienti negli Stati Uniti,” ha dichiarato Mike Doustdar, presidente e amministratore delegato di Novo.
In attesa della decisione regolatoria, Novo ha affermato di puntare a lanciare denecimig negli Stati Uniti nella prima metà del 2027.
Programma clinico FRONTIER
La BLA comprendeva dati di efficacia e sicurezza provenienti dal programma di studi clinici FRONTIER, che include le prove FRONTIER1 fino a FRONTIER5 e indaga denecimig come trattamento profilattico per prevenire gli episodi emorragici nelle popolazioni pediatriche e adulte affette da emofilia A, con o senza inibitori. FRONTIER2, FRONTIER3 e FRONTIER4 hanno costituito la base della presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di denecimig. FRONTIER2 ha valutato denecimig una volta al mese e una volta alla settimana in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni, mentre FRONTIER3 ha valutato dosaggi mensili e settimanali in bambini di età inferiore a 12 anni. FRONTIER4 è stato uno studio di estensione aperto che ha valutato l’efficacia di denecimig una volta ogni due settimane, nonché la sicurezza a lungo termine di denecimig in tutti i regimi di dosaggio.
Novo ha riferito che nella prova pivotale FRONTIER2, denecimig ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato rispetto alla profilassi con fattore di coagulazione precedente e al trattamento on-demand in persone con emofilia A, con o senza inibitori. Secondo l’azienda, i risultati di FRONTIER3 nei bambini di età inferiore a 12 anni sono stati coerenti con l’efficacia osservata in adolescenti e adulti, e nell’ambito del programma FRONTIER denecimig ha dimostrato tassi di sanguinamento annualizzati medi costantemente bassi, generalmente inferiori a 1 nella popolazione di fase 3 riportata, con una notevole proporzione di partecipanti che non ha registrato sanguinamenti trattati. Nel trial FRONTIER5 non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza dopo il passaggio diretto da emicizumab a profilassi con denecimig, e lo studio ha mostrato una chiara preferenza per il dispositivo denecimig, secondo Novo. I dati di FRONTIER2 sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine, e i dati di FRONTIER5 sono stati pubblicati nel Journal of Thrombosis and Haemostasis.
Stato normativo europeo
Il 17 settembre 2026, il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha adottato un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di denecimig, sotto il nome commerciale FREHEMGO, per il trattamento dell’emofilia A, con o senza inibitori, in adulti e bambini, secondo una comunicazione aziendale separata. Il prodotto è ancora in attesa dell’approvazione commerciale da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali ed è in fase di revisione da parte di altre autorità regolatorie. Novo ha descritto FREHEMGO come il primo mimetico FVIIIa a offrire profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane e una volta alla settimana in una penna pre-riempita monouso, e ha dichiarato di prevedere il lancio del prodotto nei primi paesi europei nel quarto trimestre del 2026 e in tutta l’UE a partire dall’inizio del 2027.
Denecimig è un anticorpo bispecifico mimetico FVIIIa somministrato per via sottocutanea. È progettato per fornire profilassi una volta al mese, una volta ogni due settimane e settimanale per le persone affette da emofilia A, con o senza inibitori. L’anticorpo collega il fattore IXa e il fattore X, imitandone la funzione di cofattore del FVIIIa, un’azione che aiuta a ripristinare la capacità di generazione della trombina dell’organismo e favorisce la coagulazione del sangue.
L’aggiornamento del 2 ottobre 2026 è stato pubblicato da Bagsværd, Danimarca, come comunicazione aziendale n. 59/2026 e come pubblicazione di informazioni privilegiate ai sensi dell’articolo 17 del Regolamento sull’abuso di mercato.
