Investire nella Genomica e nel CRISPR – Tutto quello che devi sapere

C’è una nuova industria in crescita, che promette di essere tanto dirompente quanto l’IA e la blockchain; quell’industria è la genomica.  Con il vantaggio del CRISPR, il sequenziamento accessibile del genoma umano e i progressi nella scienza dei dati, una manciata di aziende si stanno posizionando per sfruttare questa nuova era della sanità. Esploreremo cos’è la genomica, quali aziende si stanno preparando per questo futuro e perché è importante.

Che cos’è la Genomica?

Genomica è lo studio dei geni di una persona (il genoma); il campo esamina le interazioni di questi geni tra loro e con l’ambiente della persona. Il genoma è l’insieme completo di DNA di un organismo, che programma l’individuo con diverse caratteristiche fisiche. Praticamente ogni singola cellula del corpo contiene una copia completa delle circa 3 miliardi di coppie di basi del DNA, o lettere, che costituiscono il genoma umano. Con la potenza della scienza dei dati è ora possibile studiare come i geni interagiscono e, in alcuni casi, modificare i geni per alterare una singola lettera o base del DNA in un gene.

Sequenziamento dei Genomi Umani

Esistono molteplici tecnologie esponenziali che si sono unite per consentire il sequenziamento facile ed economico del genoma umano completo.  Il sequenziamento del primo genoma umano è costato 2,7 miliardi e ha richiesto 13 anni.  Grazie alla legge di Moore e ad altre tecnologie esponenziali, il costo è ora stato ridotto a $1000, e si prevede che scenda ulteriormente a $100.

Ciò significa che stiamo entrando in un’era in cui chiunque può far sequenziare il proprio genoma umano completo, alla ricerca di errori o predisposizioni a determinate malattie o problemi di salute.

Molte aziende stanno facendo pressione per un mercato in cui inizialmente i consumatori richiederanno di far sequenziare il proprio genoma, e successivamente i professionisti medici lo richiederanno. Questa è la forza trainante dietro molte delle aziende genomiche sul mercato; la seconda forza trainante è il potere trasformativo della tecnologia CRISPR.

Che cos’è il CRISPR?

Per familiarizzarsi con il CRISPR, è necessario prima comprendere che esistono molteplici casi d’uso per questa terminologia. In biologia, il CRISPR si riferisce a sequenze di DNA naturalmente presenti nei genomi di batteri e altri microrganismi. I CRISPR sono le sequenze di una componente cruciale del sistema immunitario che protegge i batteri dai virus. Il sistema immunitario CRISPR si difende da attacchi virali distruggendo il genoma del virus invasore. È qui che la tecnologia CRISPR entra in scena.
Per l’uso comune e nel modo in cui lo spiegheremo, “CRISPR” è l’abbreviazione di “CRISPR-Cas9“.  Il CRISPR in combinazione con una proteina chiamata Cas9 (o “CRISPR-associated”) è un enzima che agisce come un paio di forbici molecolari, capace di tagliare filamenti di DNA. Sebbene l’idea di editing genetico esista dal 1950, il CRISPR ha permesso un livello di editing genetico economico con una precisione mai prima d’ora disponibile.

Aziende coinvolte nella Genomica

Attualmente ci sono decine di aziende che sfruttano la genomica; ne esamineremo cinque delle principali società quotate in borsa.

Ciò che distingue CRSPR Therapeutics è il team stellare di fondatori, che include la Dott.ssa Emmanuelle Charpentier, la cui ricerca fondamentale ha svelato i meccanismi chiave della tecnologia CRISPR-Cas9, ponendo le basi per l’uso del CRISPR-Cas9 come strumento di editing genetico versatile e preciso. Numerosi premi hanno riconosciuto il suo lavoro, tra cui il Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) sta sviluppando una piattaforma di editing genetico CRISPR/Cas9 efficiente e versatile in terapie per trattare emoglobinopatie, cancro, diabete e altre malattie.

La prima terapia che stanno sviluppando è rivolta alle malattie del sangue β-talassemia e anemia falciforme; questa è ora entrata nella sperimentazione clinica, così come il primo programma CAR-T allogenico rivolto alle neoplasie B-cellulari. Sebbene l’anemia falciforme sia una malattia con un mercato relativamente piccolo, una volta che la tecnologia sarà matura potranno estendere l’applicazione ad altri vettori patologici.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) è una società di biotecnologia fondata nel 2004 che sviluppa e produce sistemi per il sequenziamento genico e alcune nuove osservazioni biologiche in tempo reale. Hanno sviluppato una tecnologia di sequenziamento a singola molecola, sequenziamento in tempo reale (SMRT), che offre un’alta accuratezza di consenso con lunghezze di lettura senza precedenti. Questo è un nuovo modo di studiare la sintesi e la regolazione di DNA, RNA e proteine sfruttando i progressi in biochimica, ottica, nanofabbricazione e altro.

Alcune delle applicazioni attuali su cui stanno lavorando includono il rilevamento di cambiamenti epigenetici durante il sequenziamento per aprire la porta a un’esplorazione più semplice della modifica del DNA al fine di collegare genotipo e fenotipo. Ciò consentirà di comprendere gli effetti dell’epigenetica su un’ampia gamma di processi biologici, tra cui l’espressione genica, le interazioni ospite-patogeno, la risposta ambientale, i danni al DNA e la riparazione del DNA. Inoltre, svelerà il ruolo dell’epigenetica nell’ereditarietà dei tratti da una generazione all’altra.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp produce DNA sintetico per i clienti dell’industria biotecnologica. Hanno progettato una piattaforma di sintesi del DNA per superare le limitazioni di rendimento, scalabilità e costo intrinseche nei metodi tradizionali di sintesi del DNA. Questo consente loro di realizzare una produzione di DNA di precisione su larga scala.

La piattaforma siliconica ad alto rendimento consente a Twist Biosciences di miniaturizzare la chimica necessaria per la sintesi del DNA. Questa miniaturizzazione permette all’azienda di ridurre i volumi di reazione di un fattore 1.000.000 aumentando il rendimento di un fattore 1.000, consentendo la sintesi di 9.600 geni su un unico chip di silicio a piena scala.

Questo è essenzialmente un modo semplice per altre aziende di ordinare DNA secondo necessità.

Illumina, Inc (ILMN ) sviluppa, produce e commercializza sistemi integrati per l’analisi della variazione genetica e della funzione biologica. L’azienda offre una gamma di prodotti e servizi che servono i mercati del sequenziamento, del genotipaggio e dell’espressione genica, nonché della proteomica.

La tecnologia è attualmente utilizzata per supportare la lotta al COVID-19; consente alle aziende che lavorano incessantemente di monitorare la trasmissione, effettuare sorveglianza, sviluppare terapie e vaccini per qualsiasi tipo di infezione virale.

Alcune delle loro offerte attuali includono l’accesso a servizi di sequenziamento di nuova generazione (NGS) rapidi e di alta qualità, dal campione ai dati, come i servizi di sequenziamento RNA e del genoma intero.

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Il primo passo del tuo percorso dovrebbe essere scegliere un broker azionario. Un broker che consigliamo è Firstrade.

Riepilogo

Mentre abbiamo elencato alcune delle principali aziende che sfruttano il sequenziamento a basso costo del genoma umano e l’editing genetico, ci sono molte altre aziende promettenti. L’industria sanitaria è pronta per una rivoluzione; gli investitori che strategicamente diventano azionisti di alcuni di questi leader di mercato saranno meglio posizionati per l’avvento di una nuova industria. Gli investitori dovrebbero assicurarsi di familiarizzare con la genomica, con un’enfasi speciale sul CRISPR.