Biotecnologia
La FDA concede la revisione prioritaria alla BLA di Intellia per la terapia CRISPR Lonvo‑Z
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Intellia Therapeutics (NTLA ) ha annunciato l’8 settembre 2026 che la U.S. Food and Drug Administration ha accettato la sua Biologics License Application per lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) nell’angiotensione ereditaria e ha concesso alla pratica una revisione prioritaria, fissando una data di azione target ai sensi del Prescription Drug User Fee Act per il 10 marzo 2027. La FDA ha inoltre informato la società con sede a Cambridge, Massachusetts che attualmente non prevede di tenere una riunione del comitato consultivo per discutere la domanda, secondo l’annuncio della società.
Se approvato, lonvo-z sarebbe la prima terapia basata su CRISPR in vivo al mondo e l’unico trattamento unico per l’HAE, ha dichiarato la società. Il candidato, precedentemente noto come NTLA-2002, è progettato per ridurre permanentemente la kallikreina inattivando il gene kallikrein B1 (KLKB1) con una singola dose somministrata in ambito ambulatoriale.
Dati di fase 3 alla base della presentazione
La BLA è supportata da dati positivi derivanti dalla sperimentazione clinica globale di fase 3 HAELO di Intellia, che ha arruolato completamente 80 pazienti in nove mesi. Lo studio è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di una dose unica di 50 milligrammi di lonvo-z in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 16 anni con HAE di tipo 1 o tipo 2.
Secondo la società, HAELO ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave, dimostrando una riduzione dell’87 % (p<0.0001) degli attacchi mensili medi per lonvo-z rispetto al placebo durante il periodo di valutazione dell’efficacia che copre le settimane 5‑28. Inoltre, il 62 % dei pazienti nel braccio lonvo-z è stato completamente privo di attacchi e senza terapia per l’HAE per il periodo di valutazione dell’efficacia di sei mesi, rispetto all’11 % dei pazienti nel braccio placebo (p<0.0001). Alla data di chiusura dei dati del 10 febbraio 2026, tutti i pazienti che hanno ricevuto lonvo-z al basale o in crossover dopo la settimana 28 sono rimasti liberi da terapia profilattica a lungo termine, ha riferito Intellia.
Sono stati osservati dati favorevoli di sicurezza e tollerabilità per lonvo-z alla data di chiusura dei dati, ha affermato la società. Gli eventi avversi emergenti più comuni durante il periodo di osservazione primario, definito come infusione fino alla settimana 28, che erano più frequenti nel gruppo lonvo-z rispetto al placebo erano reazioni correlate all’infusione, mal di testa, affaticamento, dolore alla schiena e infezione delle vie respiratorie superiori. Tutti gli eventi avversi emergenti segnalati erano lievi o moderati e non sono stati osservati eventi avversi gravi nel braccio lonvo-z.
“Oggi segna una pietra miliare importante per i pazienti a cui siamo impegnati a servire e per il lavoro pionieristico di Intellia nel campo dell’editing genico in vivo”, ha dichiarato John Leonard, M.D., Presidente e Amministratore Delegato di Intellia. “Supportati da dati convincenti di fase 3, crediamo che lonvo-z possa cambiare radicalmente il modo in cui l’HAE viene trattata e siamo entusiasti del suo potenziale di diventare la prima terapia basata su CRISPR in vivo approvata al mondo. Con la revisione prioritaria della FDA in corso, il nostro team è ben preparato a fornire questo trattamento unico ai pazienti che attendono nuove opzioni.”
Joshua Jacobs, M.D., Direttore Medico di Allergy and Asthma Clinical Research, Inc., e investigatore della sperimentazione HAELO, ha aggiunto: “L’HAE è una malattia imprevedibile che può causare una disabilità profonda e mettere i pazienti a rischio di attacchi fatali. L’annuncio di oggi è entusiasmante perché ci avvicina di un passo a potenzialmente avere un’opzione di trattamento unico disponibile per i pazienti che continuano a essere gravati da questa malattia cronica.”
Percorso normativo e designazioni
L’accettazione dell’8 settembre 2026 segue l’annuncio di Intellia del 27 aprile 2026 secondo cui aveva avviato una presentazione progressiva della BLA per lonvo-z. La presentazione progressiva è stata effettuata sotto la designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) concessa dalla FDA a lonvo-z per il trattamento dell’HAE; in tale contesto, Intellia è stata in grado di presentare parti della BLA in modo continuativo, offrendo alla FDA l’opportunità di accelerare la revisione. Intellia ha inoltre partecipato al Pilot di Sviluppo e Prontezza di Chimica, Produzione e Controlli (CMC) della FDA, un programma che consente agli sponsor di discutere le loro strategie e obiettivi di sviluppo del prodotto CMC con il personale di revisione della FDA e di affrontare le loro domande, con una comunicazione aumentata volta ad aiutare gli sponsor a completare le attività CMC a supporto della sottomissione della domanda e a garantire un accesso più rapido ai pazienti.
Lonvo-z possiede cinque designazioni regolatorie, secondo la società: le designazioni Orphan Drug e RMAT dalla FDA, l’Innovation Passport dall’Agenzia regolatoria del Regno Unito per Medicinali e Prodotti Sanitari (MHRA), la designazione Priority Medicines (PRIME) dall’Agenzia Europea per i Medicinali e la designazione Orphan Drug dalla Commissione Europea. La terapia si basa sulla tecnologia CRISPR/Cas9 vincitrice del Premio Nobel.
L’HAE è una malattia genetica rara caratterizzata da attacchi infiammatori gravi, ricorrenti e imprevedibili in vari organi e tessuti del corpo, che possono essere dolorosi, debilitanti e potenzialmente letali. Si stima che una persona su 50.000 sia affetta da HAE. Le opzioni terapeutiche attuali includono terapie preventive e su richiesta, come la profilassi a lungo e breve termine; queste spesso comportano un trattamento a vita che richiede somministrazioni croniche endovenose o sottocutanee fino a due volte a settimana, o somministrazioni orali giornaliere, per garantire una soppressione costante della via patologica per il controllo della malattia, e gli attacchi di rottura possono comunque verificarsi nonostante la somministrazione cronica. L’inibizione della kallikreina è una strategia clinicamente validata per il trattamento preventivo degli attacchi di HAE.
Nel suo annuncio di presentazione del 27 aprile 2026, Intellia ha dichiarato che, se la BLA fosse accettata e approvata, prevedeva di lanciare commercialmente lonvo-z nella prima metà del 2027.
