Intellia Therapeutics ottiene fino a 400 milioni di dollari in prestito a termine non diluitivo da OrbiMed

Intellia Therapeutics (NTLA ) ha stipulato una struttura di finanziamento a termine senior garantita non diluitiva con la società di investimento sanitario OrbiMed il 4 settembre 2026, la società di editing genetico ha annunciato. La struttura prevede fino a $400 million, con $75 million finanziati in anticipo e ulteriori $325 million legati a traguardi.

L’azienda con sede a Cambridge, Massachusetts, ha descritto la transazione come fornitura di maggiore flessibilità finanziaria e operativa mentre avanza verso diversi traguardi chiave, incluso un previsto approvazione negli Stati Uniti e lancio commerciale di lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) come trattamento unico per i pazienti con angioedema ereditario (HAE).

Ai sensi dell’accordo, un prestito a termine iniziale di $75 million è stato finanziato al momento della chiusura. Cinque tranche aggiuntive per un totale fino a $225 million possono essere prelevate a discrezione di Intellia, soggette al raggiungimento da parte dell’azienda dei traguardi specifici legati principalmente a lonvo-z. Ulteriori $100 million sono disponibili previa intesa reciproca tra le parti durante il periodo di cinque anni dell’accordo.

“Lonvo-z ha il potenziale di trasformare il paradigma di trattamento per le persone affette da HAE così come le future esigenze di capitale della nostra azienda,” ha dichiarato Edward Dulac, Chief Financial Officer di Intellia. “Questo finanziamento non diluitivo ci consente di eseguire più liberamente il nostro piano per lanciare con successo lonvo-z nell’HAE, far progredire nexiguran ziclumeran attraverso molteplici traguardi importanti nell’amiloidosi da transtiretina e creare valore attraverso i nostri primi sforzi di sviluppo del pipeline.”

“OrbiMed è orgogliosa di collaborare con Intellia Therapeutics, leader ben riconosciuto nella rivoluzione dell’editing genetico in vivo,” ha dichiarato Matthew Rizzo, General Partner di OrbiMed. “Non vediamo l’ora di supportare il team mentre si avvicina a una serie di traguardi entusiasmanti e trasformativi.”

TD Cowen ha operato come consulente finanziario esclusivo di Intellia nella transazione. Goodwin Procter LLP ha svolto il ruolo di consulente legale per Intellia, e Covington & Burling LLP ha operato come consulente legale per OrbiMed.

Ulteriori dettagli dell’accordo di prestito saranno depositati presso la Securities and Exchange Commission in un Current Report sul modulo 8‑K, ha dichiarato l’azienda.

Il finanziamento segue i dati di Fase 3 e la presentazione continua della BLA

Il prestito segue una serie di passaggi normativi e clinici per lonvo-z quest’anno. Il 27 aprile 2026, Intellia ha annunciato di aver avviato una presentazione continua di una domanda di licenza per prodotti biologici (BLA) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, cercando l’approvazione di lonvo-z, precedentemente noto come NTLA‑2002, per l’HAE. La presentazione continua viene effettuata ai sensi della designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) concessa dalla FDA al candidato, che consente a Intellia di inviare parti della domanda in modo continuativo. L’azienda prevede di completare la presentazione nella seconda metà del 2026 e, se approvata, intende lanciare commercialmente lonvo-z nella prima metà del 2027. Nei suoi risultati finanziari del secondo trimestre 2026, pubblicati il 6 agosto 2026, l’azienda ha dichiarato di attendersi che la FDA accetti la BLA nella seconda metà del 2026.

Lonvo-z è un candidato di editing genetico CRISPR in vivo progettato per ridurre permanentemente la kallikrein inattivando il gene kallikrein B1 (KLKB1) con una singola dose somministrata in ambito ambulatoriale. L’azienda ha dichiarato che il candidato ha ricevuto cinque designazioni regolatorie: le designazioni Orphan Drug e RMAT dalla FDA, l’Innovation Passport dall’U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, la designazione Priority Medicines (PRIME) dall’European Medicines Agency e la designazione Orphan Drug dalla European Commission.

Ad aprile, Intellia ha riferito risultati preliminari positivi dalla sperimentazione clinica globale di Fase 3 HAELO di lonvo-z nell’HAE, con dati aggiuntivi presentati nel giugno 2026 all’Annual Congress della European Academy of Allergy & Clinical Immunology e pubblicati nel New England Journal of Medicine. Secondo l’azienda, lo studio ha raggiunto il suo obiettivo primario: per il periodo di valutazione dell’efficacia di sei mesi, dalla settimana 5 alla 28, una singola infusione di lonvo-z ha ridotto gli attacchi dell’87% rispetto al placebo, con un tasso medio mensile di attacchi di 0,26 nel gruppo lonvo-z rispetto a 2,10 nel gruppo placebo. Lo studio ha inoltre raggiunto tutti i principali endpoint secondari con significatività statistica, includendo il 62% dei pazienti nel gruppo lonvo-z completamente libero da attacchi e terapia durante il periodo di valutazione di sei mesi, rispetto all’11% nel gruppo placebo.

Intellia ha riferito che tutti i pazienti che hanno ricevuto lonvo-z al basale o in crossover dopo la settimana 28 sono rimasti liberi da terapia profilattica a lungo termine alla data di chiusura dei dati del 10 febbraio 2026. Gli eventi avversi emergenti più comuni sono stati reazioni correlate all’infusione, mal di testa, affaticamento, mal di schiena e infezione delle vie respiratorie superiori; tutti sono stati lievi o moderati, e non sono stati osservati eventi avversi gravi nel gruppo lonvo-z, ha dichiarato l’azienda.

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da attacchi infiammatori gravi, ricorrenti e imprevedibili in vari organi e tessuti del corpo. Secondo Intellia, si stima che una persona su 50.000 sia affetta da HAE, e le attuali opzioni terapeutiche includono spesso terapie a vita che possono richiedere somministrazioni croniche endovenose o sottocutanee fino a due volte a settimana, o somministrazioni orali quotidiane.

Programma Nex‑Z e Posizione di Cassa

Il secondo programma citato nell’annuncio di finanziamento, nexiguran ziclumeran (nex‑z), è un candidato investigativo in vivo basato su CRISPR progettato per inattivare il gene TTR nel fegato, impedendo la produzione della proteina transtiretina. Intellia guida lo sviluppo e la commercializzazione di nex‑z in collaborazione con Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). L’azienda ha avanzato l’arruolamento nei suoi studi di Fase 3 MAGNITUDE e MAGNITUDE‑2 di nex‑z nell’amyloidosi ATTR con cardiomiopatia e nell’amyloidosi ATTR ereditaria con polineuropatia, rispettivamente, e ha dichiarato di essere sulla buona strada per completare l’arruolamento dei pazienti in MAGNITUDE‑2 nella seconda metà del 2026.

Intellia ha ottenuto il finanziamento da quello che ha descritto come un bilancio rafforzato. Contanti, equivalenti di cassa e titoli negoziabili ammontavano a $628.4 million al 30 giugno 2026, rispetto a $605.1 million al 31 dicembre 2025, secondo il suo rapporto del secondo trimestre. Nell’aprile 2026, l’azienda ha completato un’offerta pubblica sottoscritta delle sue azioni ordinarie, generando circa $195 million di proventi netti. Intellia ha dichiarato che le sue risorse di cassa esistenti dovrebbero finanziare le operazioni almeno fino al 2028, indicazione che esclude tutti i potenziali ricavi commerciali da lonvo‑z.