Investire in Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) è una società biotecnologica che utilizza la tecnologia di editing genetico CRISPR per sviluppare diversi farmaci sperimentali, molti dei quali con il potenziale di salvare innumerevoli vite. Essendo una tecnologia di sviluppo farmaci relativamente nuova, Intellia è una delle diverse aziende in prima linea nella ricerca e sviluppo di farmaci basati su CRISPR. Con una solida rete di partner farmaceutici e diverse metodologie proprietarie, Intellia si distingue in un settore affollato come una delle aziende farmaceutiche più promettenti nella ricerca e sviluppo con CRISPR.

Che cos’è Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics è stata fondata nel 2014 da un gruppo di scienziati americani che lavoravano su ricerche correlate a CRISPR nei laboratori accademici di tutto il paese. Tra questi spicca Jennifer Doudna, cofondatrice e una delle scienziate che ha ricevuto il Premio Nobel nel 2020 per il suo lavoro pionieristico su CRISPR. CRISPR, abbreviazione di clustered regularly interspaced short palindromic repeats, è una tecnologia sviluppata a seguito dell’osservazione di un processo che avviene naturalmente nei virus. Isolando questo segmento CRISPR del virus responsabile della replicazione e della delezione, gli scienziati sono riusciti a sviluppare le “forbici genetiche”, in grado di cancellare, rimuovere e modificare parti del DNA.

Con sede a Cambridge, Massachusetts, l’azienda impiega poco più di 200 dipendenti in diversi contesti di ricerca e clinici. Come molte startup farmaceutiche, Intellia ha dovuto raccogliere capitali consistenti per avviare la ricerca e sviluppare una pipeline di terapie promettenti. Novatris, una società farmaceutica svizzera, è stata uno dei primi sostenitori di Intellia. Intellia ha stipulato un accordo con Novatris per sviluppare terapie basate su cellule T con recettori chimerici di antigene (CAR-T) basate su CRISPR in cambio di un finanziamento di 15 milioni di dollari. Le relazioni con Novatris e altre grandi aziende farmaceutiche come Regeneron hanno permesso a Intellia di sostenersi durante la fase di avvio. Con questo supporto, l’azienda è riuscita a realizzare diverse scoperte nei suoi primi anni. Pochi anni dopo, nel 2016, Intellia è stata quotata al NASDAQ.

Perché Intellia Therapeutics (NTLA) è importante?

Utilizzando tecnologie di sviluppo farmaci basate su CRISPR, l’azienda ha diversi farmaci in pipeline in varie fasi di sviluppo. Il più avanzato nel processo di sperimentazione clinica è il farmaco di Intellia per l’anemia falciforme, OTQ923/HIX763. Diverse altre aziende nel settore biotech, come CRISPR Therapeutics (CRSP ) e Editas Medicine (EDIT ), stanno anch’esse utilizzando CRISPR per sviluppare trattamenti per l’anemia falciforme. Intellia Therapeutics è stata riconosciuta per il suo lavoro, ricevendo una notevole spinta a novembre 2020 quando la Bill and Melina Gates Foundation ha assegnato una sovvenzione per approfondire la ricerca sui farmaci per l’anemia falciforme. La sovvenzione è stata concessa per proseguire il lavoro di Intellia sul loro sistema di consegna non virale proprietario per l’editing genomico in vivo.

Mentre diverse aziende stanno lavorando a trattamenti per l’anemia falciforme usando CRISPR, Intellia sta anche concentrando gli sforzi sull’avanzamento di terapie per malattie con elevata necessità insoddisfatta. Uno dei farmaci più innovativi in sviluppo è quello per l’amiloidosi da transtiretina, attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica. L’amiloidosi da transtiretina, una condizione che porta all’accumulo di depositi proteici in organi e tessuti, ha un’aspettativa di vita di 2-15 anni dopo la diagnosi. Circa 50.000 persone nel mondo nascono con la malattia e si stima che ulteriori 200.000‑500.000 individui la sviluppino nel corso della vita. Attualmente non esistono opzioni di trattamento disponibili, e Intellia è l’azienda più avanzata nella ricerca di una cura.

Prospettive di Intellia Therapeutics (NTLA)

La società ha concentrato gli sforzi su un approccio \”full-spectrum\” allo sviluppo di farmaci CRISPR. Questo approccio significa che i farmaci vengono sviluppati sia per usi ex‑vivo che in‑vivo. Nei farmaci in‑vivo, i geni vengono modificati all’interno del corpo, mentre i medicinali ex‑vivo modificano i geni al di fuori del corpo e li trasferiscono nuovamente nel paziente. In questo approccio full‑spectrum, l’azienda utilizza un sistema di consegna proprietario a nanoparticelle lipidiche (LNP) per i farmaci. Il sistema di consegna LNP comprende due componenti: un mRNA che codifica la proteina con le modifiche genetiche richieste e l’RNA guida che può mirare a un segmento all’interno della sequenza di DNA. Questa tecnica consente di rimuovere, ripristinare o eseguire entrambe le azioni contemporaneamente. Ciò espande notevolmente la capacità di modificare i geni, permettendo ai farmaci di eliminare specifiche sequenze, inserirle o modificarle consecutivamente usando una combinazione delle due tecniche. Mescolare e abbinare in questo modo consente l’applicazione simultanea di diverse tecniche di editing genetico.

Con diversi farmaci in pipeline con costosi costi di ricerca e sviluppo, l’azienda ha stretto partnership con grandi case farmaceutiche che hanno fornito supporto finanziario e scientifico. Le più rilevanti sono le partnership con Regeneron e Novatris. Regeneron è attualmente partner in tre dei sei farmaci in vivo sviluppati da Intellia, mentre Novatris è partner in due dei cinque farmaci ex vivo attualmente in sviluppo. Regeneron ha fornito a Intellia 125 milioni di dollari nel 2016 per una partecipazione azionaria in 10 farmaci in varie fasi di sviluppo. Questo è stato integrato da un ulteriore finanziamento di 100 milioni di dollari nel 2020, con i fondi destinati allo sviluppo di farmaci per trattare l’emofilia A e B.

Dove acquistare Intellia Therapeutics (NTLA)?

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Riepilogo

Intellia Therapeutics è una delle principali aziende attualmente impegnate nello sviluppo di medicinali basati su CRISPR. L’azienda ha compiuto progressi significativi su diversi farmaci, tutti con il potenziale di cambiare innumerevoli vite. Supportata da grandi aziende farmaceutiche e da un team scientifico eccellente, Intellia dispone della base finanziaria e scientifica necessaria per continuare a far avanzare i farmaci nella pipeline. Con i loro investimenti in ricerca e sviluppo, sono stati sviluppati diversi metodi proprietari che stanno accelerando il processo. Complessivamente, tutti questi fattori rendono Intellia Therapeutics un’azienda promettente con ampio margine di crescita.