Investire in Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) è una società biotecnologica che si concentra sulla ricerca di farmaci usando CRISPR. CRISPR, abbreviazione di clustered regularly interspaced short palindromic repeats, è una tecnologia sviluppata a seguito dell’osservazione di un processo che si verifica naturalmente nei virus. Isolando questo segmento CRISPR del virus responsabile della replicazione e della delezione, gli scienziati sono riusciti a sviluppare le “forbici genetiche”, che possono cancellare, rimuovere e modificare parti del DNA. Con questi trattamenti, l’azienda spera che alcune delle malattie più gravi al mondo, incluse molte per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche, possano essere curate.

Che cos’è Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine è stata fondata nel 2013 da un team di scienziati legati a Harvard e MIT. Con un team scientifico stellare alla guida, l’azienda è riuscita a garantire finanziamenti fin dall’inizio per approfondire la ricerca cruciale su CRISPR. Attraverso il loro primo round di finanziamento Serie B, l’azienda ha suscitato l’interesse di un gruppo significativo di investitori, tra cui Bill Gates e il suo consigliere capo per scienza e tecnologia Boris Nikolic. Editas ha potuto utilizzare questo interesse per raccogliere oltre 120 milioni di dollari, formando anche connessioni preziose con aziende più grandi del settore. All’inizio, l’azienda ha avviato una collaborazione con Juno Therapeutics per sviluppare terapie contro il cancro. Le due aziende hanno stimato che il valore potenziale della collaborazione fosse $737 milioni di dollari.

Il team di ricerca e sviluppo dell’azienda si concentra sia sui farmaci in vivo, che modificano i geni all’interno del corpo, sia sui farmaci ex vivo, che modificano i geni al di fuori del corpo e li reinseriscono nel paziente. La piattaforma utilizzata per lo sviluppo di farmaci CRISPR coinvolge sia le nucleasi Cas9 e Cas12a. Queste due diverse proteine si legano al DNA e consentono l’editing genico in modi leggermente diversi. Queste due varianti CRISPR offrono capacità di targeting e editing differenti, dando ai ricercatori molteplici opzioni quando considerano la scelta migliore per lo sviluppo di farmaci mirati a specifiche malattie.

Perché Editas Medicine (EDIT) è importante?

Editas ha una pipeline di farmaci in sviluppo che si concentra su tre ampie categorie: malattie oculari, malattie del sangue e oncologia. Più avanzati sono i loro farmaci di editing genico per trattare le malattie oculari. La Leber congenital amaurosis, o LCA, è una mutazione genetica ereditaria in almeno 18 geni diversi. LCA è la principale causa di daltonismo nei bambini e può portare a una perdita significativa della vista nel tempo. La mutazione che causa la LCA si riscontra in 3 bambini su 100.000, e attualmente non esiste una cura per la LCA sul mercato. Allo stesso livello di avanzamento sono i loro trattamenti per le malattie del sangue note come emoglobinopatie. Editas è leggermente indietro rispetto a CRISPR Therapeutics, un’altra azienda operante in questo settore che ha diversi farmaci in sperimentazione clinica per trattare la anemia falciforme e la β‑Talassemia. Un’altra categoria di farmaci nella pipeline sono i loro trattamenti oncologici, che mirano a modificare le cellule T per renderle più efficaci nella lotta contro il cancro nel corpo.

L’approccio innovativo che Editas sta adottando per i farmaci basati su CRISPR la sta aiutando a distinguersi dalla concorrenza. Editas è stata la prima azienda a sviluppare e testare un farmaco per uso in vivo. Attraverso questa tecnica, i ricercatori di Editas hanno iniettato un virus contenente DNA modificato in un paziente affetto da LCA. Questo DNA modificato conteneva istruzioni che indicavano al corpo come modificare il proprio DNA per rimuovere il segmento genetico che causa il disturbo. Sebbene sia ancora nelle fasi iniziali, il potenziale di questo tipo di opzione terapeutica consolida ulteriormente le prospettive di CRISPR nel futuro della medicina.

Prospettive di Editas Medicine (EDIT)

Editas attualmente ha quasi una dozzina di diversi farmaci sviluppati con CRISPR in varie fasi di produzione. Molti di questi sono sviluppati in partnership con aziende più grandi come Allergan Pharmaceuticals. Attraverso queste partnership, i farmaci sono co-sviluppati e poi i profitti sono condivisi equamente, con la grande azienda responsabile della maggior parte del processo di commercializzazione. Sia Editas che i partner hanno sviluppato un solido processo di produzione interno ed esterno, e l’azienda è pronta a scalare se i loro farmaci raggiungono la fase di approvazione. Sul lato oncologia, l’azienda ha stretto una partnership con il gigante del settore Bristol Myers Squibb. Grazie a questa collaborazione, Editas ha finora ricevuto oltre 100 milioni di dollari di finanziamento.

Oltre al loro attuale focus su malattie oculari, malattie del sangue e oncologia, i metodi sviluppati finora dall’azienda stanno preparando il terreno per futuri farmaci destinati a trattare una varietà di altri disturbi genetici. L’azienda stima che esistano oltre 6.000 disturbi genetici umani, tutti con il potenziale di essere curati mediante editing genetico. Qualsiasi ricerca svolta oggi da Editas usando la piattaforma CRISPR accelererà solo la crescita futura in altri ambiti. L’azienda sta utilizzando molti nuovi metodi e li sta proteggendo tramite brevetti. In totale, l’azienda detiene oltre 220 brevetti e ne ha altri 800 in sospeso. Esperimenti come le loro prime opzioni di trattamento in vivo al mondo continuano a spingere i confini di ciò che la tecnologia CRISPR è in grado di fare.

Dove acquistare Editas Medicine (EDIT)?

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Riepilogo

Editas è una delle numerose nuove società biotecnologiche che utilizzano la piattaforma CRISPR per ricercare e sviluppare nuovi farmaci. Per distinguersi in un campo affollato, l’azienda ha investito risorse nella ricerca e sviluppo, prendendo le conoscenze attuali su CRISPR e cercando modi nuovi e innovativi per promuovere applicazioni più diffuse. CRISPR indubbiamente sarà in prima linea nella prossima generazione di medicina, e Editas si è posizionata bene per rimanere un leader globale.