Top 5 CRISPR Companies To Invest In (May 2026)

La rivoluzione CRISPR

Centinaia e persino migliaia di malattie hanno una causa fondamentale nella genetica. Molti di questi sono, ad oggi, incurabili o mal trattati. E la maggior parte sono fortemente invalidanti o mortali.

Sebbene alcune tecnologie di modificazione genetica siano in circolazione sin dagli anni '1990, erano piuttosto rozze e causavano molti danni e modifiche indesiderate alle cellule modificate. Questo era abbastanza buono per produrre mais OGM ma non abbastanza per la medicina umana.

Così, quando, nel 2012, Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier hanno scoperto CRISPR-Cas9, sono cresciute molte speranze. Questo perché il sistema CRISPR ci permette di “modificare” i geni in modo mirato fino ad allora impossibile.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Questa scoperta ha portato entrambe le donne a lanciare le proprie aziende separatamente, cercando di indagare e monetizzare questa invenzione e vincendo il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.

Una dozzina di terapie CRISPR sono ora in fase di sperimentazione e di sperimentazione clinica per malattie precedentemente incurabili.

La mania CRISPR

Grazie al suo enorme potenziale, CRISPR è diventato immediatamente il centro di un massiccio impegno di ricerca e sviluppo nel settore biotecnologico. Sono stati scoperti nuovi sistemi CRISPR, come Cas12, CAs12a, ma anche Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, ecc…

Per ora, la maggior parte degli sforzi di ricerca in medicina umana si concentrano sulle CA9 e CA12. Se hai una mentalità tecnica e vuoi saperne di più sulla differenza tra questi due principali sistemi CRISPR, ti consiglio di leggere questa pubblicazione scientifica and Questo articolo.

Questo massiccio investimento in CRISPR ha anche dato vita a nuove società dedicate all’argomento e al lancio di nuovi programmi da parte di altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche. Ciò crea un po’ di mania se combinato con la corsa per qualsiasi cosa legata alla biotecnologia durante la pandemia. Dal 2021, la situazione si è in qualche modo attenuata, con le valutazioni che si sono stabilizzate al ribasso.

Ultimamente molte di queste terapie hanno terminato l’ultima fase delle sperimentazioni cliniche o sono addirittura già approvate. Quindi, questo è un buon momento per gli investitori per guardare indietro al settore e vedere quali sono i titoli migliori per cavalcare l’ondata di commercializzazione delle terapie basate su CRISPR.

I 5 principali titoli CRISPR

(La selezione è stata effettuata in base ad una valutazione soggettiva delle realizzazioni tecniche e dei profili finanziari).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics è stata fondata dal co-scopritore di CRISPR Cas9 Emmanuel Charpentier. L'azienda si concentra sull'applicazione alla medicina umana del sistema Cas9.

Nella sua pipeline di ricerca e sviluppo, i due programmi di punta riguardano le terapie del sangue per la beta-talassemia e l'anemia falciforme (SCD). Entrambi sono sviluppati in collaborazione con Vertex.

Un'altra applicazione della tecnologia CRISPR Therapeutics è il trattamento del cancro. L'idea è quella di utilizzare cellule del sistema immunitario modificate per attaccare le cellule tumorali. Finora, le cellule del paziente dovevano essere geneticamente modificate, un processo che richiedeva diverse settimane, spesso troppo tardivo per il rapido deterioramento della salute del paziente.

Invece, CRISPR Therapeutics sta sviluppando una cellula del sistema immunitario modificata che può essere prodotta in anticipo e adattata a tutti i pazienti. L'azienda ha attualmente 8 candidati in cantiere, di cui 2 già in fase di sperimentazione clinica.

L'azienda ha anche stretto una partnership per il trattamento del diabete con ViaCyte. CRISPR Therapeutics vuole migliorare la tecnologia trasformandola in una cura permanente e non richiedendo farmaci immunosoppressori per tutta la vita come richiede la versione iniziale del trattamento ViaCyte.

ViaCyte è stata acquisita da Vertex nell'estate del 2022, approfondendo i legami tra Vertex e CRISPR Therapeutics.

A lungo termine, CRISPR Therapeutics punta a sviluppare terapie in vivo, in cui le cellule possono essere modificate direttamente nel corpo del paziente, invece dell'attuale approccio ex vivo, in cui le cellule modificate vengono reiniettate nel paziente.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Sebbene CRISPR Therapeutics sia ancora nella fase pre-ricavo, ha fatto molti progressi nella sua pipeline di ricerca e sviluppo. Dispone inoltre di 2 miliardi di dollari in contanti per coprire le spese fino al 2024. Pertanto, potrebbe ancora aver bisogno di raccogliere fondi se le sue terapie del sangue non saranno approvate entro il 2024. Ciò potrebbe anche essere evitato grazie ai ricavi di Vertex per aver raggiunto traguardi di ricerca e sviluppo nel programma per il diabete .

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex è leader nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica mortale, con 4 diversi trattamenti mirati a diversi profili di pazienti. I pazienti che non possono essere trattati con la terapia attuale hanno a disposizione un farmaco in fase III degli studi clinici, Vanzacaftor. Stanno anche sviluppando una terapia genica per la fibrosi cistica utilizzando la tecnologia dell’mRNA.

Nel complesso, Vertex è molto focalizzata sulla ricerca e sviluppo, con il 70% delle spese operative dedicate alla ricerca di nuovi farmaci e terapie.

Fonte: Vertice

Collaborano con CRISPR Therapeutics per aiutare a sviluppare la terapia genica per le malattie del sangue menzionata sopra.  Loro hanno anche 2 programmi diversis in sviluppo per il diabete di tipo 1. Il primo è quello che abbiamo descritto più in dettaglio nel Programma Terapeutico CRISPR. Il secondo è un dispositivo che isolerebbe le cellule produttrici di insulina dal sistema immunitario, eliminando la necessità della tecnologia ipoimmune ViaCyte.  Puoi leggere ulteriori informazioni su questa tecnologia di trattamento del diabete in questo articolo dettagliato.

Grazie a questo duplice approccio, Vertex ha una seria possibilità di trasformare il diabete in una malattia completamente curabile e forse anche senza immunosoppressori.

Infine, il trattamento VX-548 per il dolore acuto rappresenta l’ultimo stadio di sviluppo e potrebbe rappresentare una nuova alternativa agli oppioidi, senza il rischio di dipendenza e con minori effetti collaterali.

Fonte: Vertice

Vertex può fare affidamento sul suo flusso di reddito stabile derivante dalla sua posizione di leader nella fibrosi cistica per finanziare tutta la sua espansione in nuovi campi terapeutici. Ciò lo rende un buon titolo CRISPR per gli investitori diffidenti nei confronti delle società pre-revenue.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

L'azienda produce organismi su richiesta per applicazioni specifiche. Ha diversificato ampiamente le sue applicazioni con numerosi programmi di ricerca e partnership:

• Cannabinoidi
• Produzione di vaccini a mRNA e medicina degli acidi nucleici
• proteine ​​alimentari
• Produzione di fertilizzanti biologici in collaborazione con Bayer
• Microbi programmabili per le malattie intestinali
• Biorisanamento delle microplastiche
• Biosicurezza e rilevamento di agenti patogeni
• Riciclaggio di rifiuti e contaminanti

Molte di queste modifiche si basano su CRISPR o tecnologie simili di editing genetico, in particolare le sue terapie con cellule tumorali CAR-T.

Fornendo una piattaforma pronta per l'ingegneria cellulare, Ginkgo sta diventando un fornitore di servizi chiave nel settore biotecnologico, andando oltre l'industria farmaceutica e interessandosi all'agricoltura, alla biosicurezza e ai processi chimici industriali. Fornisce competenza e velocità e può aiutare a ridurre i costi fissi e la quantità di investimenti necessari per un progetto di ricerca.

Ciò è dimostrato dalla gamma molto diversificata di clienti e partner che l'azienda ha avuto negli ultimi anni.

Fonte: Ginkgo Bioworks

La società non è ancora redditizia, poiché sta investendo poco più dei suoi ricavi attuali totali (81 milioni di dollari nel primo trimestre del 1) in ricerca e sviluppo. La società ha tuttavia avuto una liquidità relativamente confortevole di 2023 miliardi di dollari nel primo trimestre del 1.2. Con una diminuzione della liquidità netta di 1 milioni di dollari nello stesso periodo, Ginkgo sembra sufficientemente capitalizzata per continuare a operare e far crescere la propria attività nel prossimo futuro.

Ciò lo rende un titolo interessante per gli investitori che desiderano scommettere sulle tecnologie di editing genetico e di ingegneria cellulare, ma non su un’applicazione in particolare. Questo è in genere più interessante per gli investitori focalizzati sulla crescita.

4. Fascio Therapeutics Inc.

(BEAM )

L’azienda è stata fondata nel 2017, concentrandosi sullo sviluppo della tecnologia di “modifica di base.” Ciò promette un editing genetico più preciso rispetto alla tradizionale tecnologia CRISPR-Cas9. Potrebbe anche modificare più punti in un gene o più geni contemporaneamente.

“Molti approcci esistenti di editing genetico sono come 'forbici' che tagliano il genoma. Gli editor di base sono come “matite” che consentono di cancellare e riscrivere una lettera del genoma alla volta”. – Giuseppe Ciaramelle, Presidente e CSO di Beam Therapeutics

Beam Therapeutics è in una fase precedente rispetto ad altre società CRISPR, con i suoi impianti di produzione che dovrebbero iniziare solo alla fine del 2023. La maggior parte della sua pipeline è ancora in fase di ricerca per entrare nella fase 1/2 degli studi clinici.

Ha più o meno gli stessi focus delle terapie CRISPR: ematologia (anemia falciforme), oncologia e malattie genetiche più rare (alterazione del metabolismo del glicogeno e deficit di alfa-1 anti-tripsina – AATD).

Fonte: Terapia del fascio

Beam Therapeutics è nel complesso un'azienda più difficile da prevedere, poiché si trova in una fase piuttosto iniziale. La sua tecnologia deve dimostrare di poter ottenere risultati terapeutici migliori rispetto ai suoi concorrenti, che raggiungeranno prima il mercato. A causa della sua fase iniziale, è probabile che sarà necessario raccogliere più capitali prima di raggiungere l’approvazione e la commercializzazione da parte della FDA.

5. Editas Medicina, Inc.

(EDIT )

Editas è stata fondata dalla scopritrice di CRISPR-Cas9 Jennifer Doudna. Editas ha iniziato a lavorare con Cas9 ma ora si concentra su una versione proprietaria di Cas12 da loro progettata: AsCas12a.

Puoi leggere di più sulle proprietà uniche di Cas12a nel nostro articolo dedicato "Cosa è CRISPR-Cas12a2? & Perchè importa?".

Per riassumere brevemente, l'unicità di Cas12as è dovuta al fatto che:

• I problemi difficili da risolvere con Cas9 potrebbero essere risolvibili con Cas12a
• Il risultato è una maggiore probabilità che si verifichi l’editing genetico rispetto a Cas9.
• Più di un gene può essere modificato contemporaneamente con CAs12a.

Potete anche leggere una panoramica di tutte le aziende di Jennifer Doudna nell'articolo corrispondente "Le migliori aziende di Jennifer Doudna da tenere d'occhio. "

Editas si concentra sull'anemia falciforme (SCD), con 40 pazienti in uno studio clinico di fase 1/2, con i primi risultati attesi entro la fine del 2023.

Editas è dietro CRISPR Therapeutics negli studi clinici per l’anemia falciforme, ma davanti a Beam Therapeutics.

Poiché questa terapia e i trattamenti innovativi per questa malattia sembrano diventare un po’ affollati, gli investitori vorranno esaminare in modo approfondito i risultati degli studi clinici e valutare se AsCas12a sta producendo risultati superiori alla “classica” tecnologia Cas9 di CRISPR Therapeutics, che probabilmente essere prima approvato dalla FDA.