Top 5 aziende CRISPR in cui investire (maggio 2026)

La rivoluzione CRISPR

Centinaia e addirittura migliaia di malattie hanno una causa radice nella genetica. Molti di questi sono, ancora oggi, incurabili o trattati in modo insufficiente. E la maggior parte sono o gravemente invalidanti o letali.

Mentre alcune tecnologie di modifica genetica esistevano già dagli anni ’90, erano piuttosto rudimentali, causando molti danni e modifiche indesiderate alle cellule modificate. Ciò era sufficiente per la produzione di mais OGM, ma non per la medicina umana.

Quindi, quando nel 2012 Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier scoprirono CRISPR-Cas9, molte speranze crebbero. Ciò perché il sistema CRISPR ci consente di “modificare” i geni in modo mirato, impossibile fino ad allora.

Source: CRISPR Therapeutics

Questa scoperta portò entrambe le donne a lanciare le loro aziende separate, con l’obiettivo di indagare e monetizzare questa invenzione e vincere il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.

Un dozenale di terapie CRISPR sono ora in fase di test e sperimentazione clinica per malattie precedentemente incurabili.

La mania CRISPR

A causa del suo enorme potenziale, CRISPR divenne immediatamente il centro di uno sforzo di R&S massiccio nell’industria biotecnologica. Nuovi sistemi CRISPR furono scoperti, come Cas12, CAs12a, ma anche Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, ecc…

Al momento, la maggior parte degli sforzi di ricerca per la medicina umana si concentra su CAs9 e CAs12. Se sei tecnicamente interessato e vuoi saperne di più sulla differenza tra questi due principali sistemi CRISPR, ti consiglio di leggere questa pubblicazione scientifica e questo articolo.

Questo massiccio investimento in CRISPR scatenò anche nuove aziende dedicate all’argomento e nuovi lanci di programmi da parte di altre aziende biotecnologiche e farmaceutiche. Ciò crea un po’ di mania quando combinato con la corsa a tutto ciò che è biotecnologico durante la pandemia. Dal 2021, ciò si è un po’ calmato, con valutazioni stabilizzate più basse.

Di recente, molte di queste terapie hanno completato l’ultima fase di sperimentazione clinica o sono già state approvate. Quindi, è un buon momento per gli investitori valutare il settore e vedere quali sono le migliori azioni per cavalcare l’onda di commercializzazione delle terapie basate su CRISPR.

Top 5 azioni CRISPR

(La selezione è stata effettuata in base a una valutazione soggettiva dei risultati tecnici e dei profili finanziari).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics è stata fondata da Emmanuel Charpentier, co-scopritrice di CRISPR Cas9. L’azienda si concentra sull’applicazione della medicina umana del sistema Cas9.

Nella sua pipeline di R&S, i 2 programmi di punta sono le terapie del sangue per la beta-talassemia e la malattia della cellula falciforme (SCD). Entrambi sono sviluppati in partnership con Vertex.

Un’altra applicazione della tecnologia CRISPR Therapeutics è il trattamento del cancro. L’idea è utilizzare cellule del sistema immunitario modificate per attaccare le cellule cancerose. Fino ad ora, le cellule del paziente dovevano essere modificate geneticamente, un processo che richiede diverse settimane, il che spesso può essere troppo tardi per la salute del paziente in rapido declino.

Invece, CRISPR Therapeutics sta sviluppando una cellula del sistema immunitario modificata che può essere prodotta in anticipo e adatta a tutti i pazienti. L’azienda attualmente ha 8 candidati nella pipeline, di cui 2 già in sperimentazione clinica.

L’azienda è anche in partnership per un trattamento del diabete con ViaCyte. CRISPR Therapeutics vuole migliorare la tecnologia trasformandola in una cura per tutta la vita e non richiedendo farmaci immunosoppressori per tutta la vita come la versione iniziale del trattamento ViaCyte richiede.

ViaCyte è stata acquisita da Vertex nell’estate del 2022, approfondendo i legami tra Vertex e CRISPR Therapeutics.

Nel lungo termine, CRISPR Therapeutics mira a sviluppare terapie in vivo, dove le cellule possono essere modificate direttamente nel corpo del paziente, invece dell’attuale approccio ex vivo, dove le cellule modificate vengono reiniettate nel paziente.

Source: CRISPR Therapeutics

Mentre CRISPR Therapeutics è ancora nella fase pre-ricavi, ha fatto molti progressi nella sua pipeline di R&S. Ha anche 2 miliardi di dollari in cassa per coprire le spese fino al 2024. Quindi, potrebbe ancora aver bisogno di raccogliere denaro se le sue terapie del sangue non vengono approvate entro il 2024. Ciò potrebbe anche essere evitato grazie ai ricavi da Vertex per aver raggiunto i milestone di R&S nel programma diabetico.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex è il leader nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica letale, con 4 trattamenti diversi per diversi profili di pazienti. I pazienti che non possono essere trattati con la terapia attuale hanno un farmaco in fase III di sperimentazione clinica, Vanzacaftor. Stanno anche sviluppando una terapia genica per la fibrosi cistica utilizzando la tecnologia mRNA.

Nel complesso, Vertex è molto focalizzata sulla R&S, con il 70% delle spese operative dedicate alla ricerca di nuovi farmaci e terapie.

Source: Vertex

Partecipano in partnership con CRISPR Therapeutics per aiutare a sviluppare la terapia genica del sangue menzionata sopra. Hanno anche 2 programmi diversi in sviluppo per il diabete di tipo 1. Il primo è quello che abbiamo descritto in maggior dettaglio nel programma CRISPR Therapeutics. Il secondo è un dispositivo che isolerebbe le cellule produttrici di insulina dal sistema immunitario, eliminando la necessità della tecnologia ipo-immune di ViaCyte.

Grazie a questo approccio duplice, Vertex ha una seria possibilità di trasformare il diabete in una malattia completamente curabile e forse anche senza immunosoppressori.

Infine, il loro trattamento VX-548 per il dolore acuto è nell’ultima fase di sviluppo e potrebbe essere una nuova alternativa agli oppioidi, senza il rischio di dipendenza e con meno effetti collaterali.

Source: Vertex

Vertex può contare su un flusso di entrate stabile dalla sua posizione di leader nella fibrosi cistica per finanziare tutte le sue espansioni in nuovi campi terapeutici. Ciò la rende un’ottima azione CRISPR per gli investitori che temono le aziende pre-ricavi.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

L’azienda produce organismi su misura per applicazioni specifiche. Ha diversificato ampiamente le sue applicazioni con molti programmi di ricerca e partnership:

• Cannabinoidi
• Produzione di vaccini mRNA e medicina degli acidi nucleici
• Proteine alimentari
• Produzione di fertilizzanti biologici in partnership con Bayer
• Microbi programmabili per malattie intestinali
• Biorimediazione dei microplastici
• Biosicurezza e rilevamento di patogeni
• Riciclaggio di rifiuti e contaminanti

Molte di queste modifiche si basano su CRISPR o tecnologie di editing genetico simili, in particolare le sue terapie CAR-T per il cancro.

Fornendo una piattaforma pronta per l’ingegneria cellulare, Ginkgo sta diventando un fornitore di servizi chiave nell’industria biotecnologica, andando oltre l’industria farmaceutica e entrando nell’agricoltura, nella biosicurezza e nei processi chimici industriali. Fornisce competenze e velocità e può aiutare a ridurre i costi fissi e la quantità di capex necessari per un progetto di ricerca.

Ciò è dimostrato dalla vasta gamma di clienti e partner che l’azienda ha avuto negli ultimi anni.

Source: Gingko Bioworks

L’azienda non è ancora redditizia, poiché sta investendo un po’ più dei suoi ricavi totali attuali (81 milioni di dollari nel Q1 2023) in R&S. L’azienda ha comunque avuto un relativamente confortevole 1,2 miliardi di dollari in cassa nel Q1 2023. Con una diminuzione della cassa netta di 110 milioni di dollari nello stesso periodo, Ginkgo sembra avere abbastanza capitali per continuare a operare e crescere il suo business per il prossimo futuro.

Ciò la rende un’azione attraente per gli investitori che vogliono scommettere sulle tecnologie di editing genetico e ingegneria cellulare, ma non su una specifica applicazione. Ciò è anche tipicamente più interessante per gli investitori orientati alla crescita.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

L’azienda è stata fondata nel 2017, concentrandosi sullo sviluppo della tecnologia di ” base editing“. Ciò promette un editing genetico più preciso rispetto alla tecnologia CRISPR-Cas9 tradizionale. Potrebbe anche modificare più di un gene alla volta con CAs12a.

“Molti approcci di editing genetico esistenti sono come ‘forbici’ che tagliano il genoma. I base editor sono come ‘matite’ che consentono di cancellare e riscrivere una lettera del genoma alla volta.” – Giuseppe Ciaramelle, Presidente e CSO di Beam Therapeutics

Beam Therapeutics è a uno stadio precedente rispetto ad altre aziende CRISPR, con le sue strutture di produzione previste per iniziare solo alla fine del 2023. La maggior parte della sua pipeline è ancora nella fase di ricerca o sta entrando nella fase 1/2 di sperimentazione clinica.

Ha più o meno gli stessi obiettivi di CRISPR Therapeutics: ematologia (malattia della cellula falciforme), oncologia e malattie genetiche rare (metabolismo del glicogeno alterato e deficienza di alfa-1 antitripsina – AATD).

Source: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics è nel complesso un’azienda più difficile da prevedere, poiché è a uno stadio abbastanza precoce. La sua tecnologia deve dimostrare di poter raggiungere risultati terapeutici migliori rispetto ai suoi concorrenti, che raggiungeranno il mercato prima. A causa del suo stadio precoce, è anche probabile che debba raccogliere più capitali prima di raggiungere l’approvazione della FDA e la commercializzazione.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas è stata fondata da Jennifer Doudna, scopritrice di CRISPR-Cas9. Editas ha iniziato a lavorare con Cas9 ma si concentra ora su una versione proprietaria di Cas12 che hanno ingegnerizzato: AsCas12a.

Puoi leggere di più sulle proprietà uniche di Cas12a nel nostro articolo dedicato “Che cos’è CRISPR-Cas12a2? & Perché è importante?“.

Per riassumerlo brevemente, l’unicità di Cas12a consiste nel fatto che:

• I problemi difficili da risolvere con Cas9 potrebbero essere gestibili con Cas12a
• Ciò comporta maggiori possibilità che l’editing genetico abbia luogo rispetto a Cas9.
• È possibile modificare più di un gene alla volta con CAs12a.

Puoi anche leggere una panoramica di tutte le aziende di Jennifer Doudna nell’articolo corrispondente “Le migliori aziende di Jennifer Doudna da tenere d’occhio”.

Editas si concentra sulla malattia della cellula falciforme (SCD), con 40 pazienti in uno studio clinico di fase 1/2, con i primi risultati attesi entro la fine del 2023.

Editas è indietro rispetto a CRISPR Therapeutics negli studi clinici per la malattia della cellula falciforme, ma è avanti rispetto a Beam Therapeutics.

Poiché questa terapia e i trattamenti innovativi per questa malattia sembrano diventare un po’ affollati, gli investitori vorranno esaminare a fondo i risultati degli studi clinici e valutare se AsCas12a produce risultati superiori alla tecnologia CRISPR Therapeutics Cas9 “classica”, che probabilmente sarà approvata dalla FDA per prima.