Biotecnologia

Le 5 migliori aziende CRISPR in cui investire (ottobre 2026)

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La Rivoluzione CRISPR

Centinaia e persino migliaia di malattie hanno una causa radice nella genetica. Molte di queste sono, ancora oggi, incurabili o trattate in modo insufficiente. E la maggior parte è gravemente invalidante o mortale.

Mentre alcune tecnologie di modifica genica esistono dagli anni '90, erano piuttosto grezze, causando molti danni e modifiche indesiderate alle cellule modificate. Questo era sufficiente per produrre mais OGM, ma non per la medicina umana.

Così, quando nel 2012 Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier scoprirono il CRISPR-Cas9, crebbero molte speranze. Questo perché il sistema CRISPR ci consente di “modificare” i geni in modo mirato, cosa impossibile fino a quel momento.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Questa scoperta ha spinto entrambe le donne a fondare le proprie aziende separatamente, con l'obiettivo di investigare e monetizzare questa invenzione, vincendo il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.

Una dozzina di terapie CRISPR è ora in fase di test e di sperimentazione clinica per malattie precedentemente incurabili.

La Mania CRISPR

Grazie al suo enorme potenziale, CRISPR è diventato subito il fulcro di un massiccio sforzo di R&D nell'industria biotech. Sono stati scoperti nuovi sistemi CRISPR, come Cas12, CAs12a, ma anche Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, ecc…

Per ora, la maggior parte degli sforzi di ricerca per la medicina umana è concentrata su CAs9 e CAs12. Se sei tecnicamente incline e vuoi saperne di più sulla differenza tra questi due principali sistemi CRISPR, ti consiglio di leggere questa pubblicazione scientifica e questo articolo.

Questo massiccio investimento in CRISPR ha anche innescato la nascita di nuove aziende dedicate al tema e il lancio di nuovi programmi da parte di altre biotech e case farmaceutiche. Ciò crea una certa frenesia, soprattutto combinata con la corsa a tutto ciò che è biotech durante la pandemia. Dal 2021, la situazione si è leggermente raffreddata, con le valutazioni che si sono stabilizzate a livelli più bassi.

Recentemente, molte di queste terapie hanno completato l'ultima fase di sperimentazione clinica o sono già approvate. Pertanto, è un buon momento per gli investitori di rivedere il settore e individuare le azioni migliori per cavalcare l'onda in arrivo della commercializzazione delle terapie basate su CRISPR.

Le 5 migliori azioni CRISPR

(La selezione è stata effettuata secondo una valutazione soggettiva dei risultati tecnici e dei profili finanziari).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Grafico dei prezzi

CRISPR Therapeutics è stata fondata dal co-scopritore del CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. L'azienda si concentra sull'applicazione del sistema Cas9 alla medicina umana.

Nel suo portafoglio R&D, i due programmi di punta sono terapie ematiche per la beta-talassemia e le malattie falciformi (SCD). Entrambi sono sviluppati in partnership con Vertex.

Un'altra applicazione della tecnologia di CRISPR Therapeutics è il trattamento del cancro. L'idea è utilizzare cellule del sistema immunitario modificate per attaccare le cellule tumorali. Fino ad ora, le cellule del paziente dovevano essere modificate geneticamente, un processo che richiedeva diverse settimane, spesso troppo tardi per la salute rapidamente deteriorante del paziente.

Invece, CRISPR Therapeutics sta sviluppando una cellula del sistema immunitario modificata che può essere prodotta in anticipo e adattata a tutti i pazienti. L'azienda ha attualmente 8 candidati nel suo portafoglio, di cui 2 già in sperimentazione clinica.

L'azienda è anche in partnership per un trattamento del diabete con ViaCyte. CRISPR Therapeutics vuole migliorare la tecnologia trasformandola in una cura permanente, senza la necessità di farmaci immunosoppressori a vita, come richiede la versione iniziale del trattamento ViaCyte.

ViaCyte è stata acquisita da Vertex nell'estate del 2022, approfondendo i legami tra Vertex e CRISPR Therapeutics.

A lungo termine, CRISPR Therapeutics mira a sviluppare terapie in vivo, in cui le cellule possono essere modificate direttamente nel corpo del paziente, invece dell'attuale approccio ex-vivo, in cui le cellule modificate vengono re-iniettate nel paziente.

Mentre CRISPR Therapeutics è ancora nella fase pre-ricavo, ha compiuto notevoli progressi nel suo portafoglio R&D. Dispone inoltre di 2 miliardi di dollari in contanti per coprire le spese fino al 2024. Pertanto, potrebbe ancora aver bisogno di raccogliere fondi se le sue terapie ematiche non fossero approvate entro il 2024. Questo rischio potrebbe essere evitato grazie ai ricavi di Vertex per il raggiungimento di traguardi R&D nel programma diabete.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Grafico dei prezzi

Vertex è leader nel trattamento della Fibrosi Cistica, una malattia genetica mortale, con 4 diversi trattamenti rivolti a differenti profili di pazienti. I pazienti che non possono essere trattati con la terapia attuale hanno a disposizione un farmaco in fase III di sperimentazione clinica, Vanzacaftor. Stanno inoltre sviluppando una terapia genica per la fibrosi cistica usando la tecnologia mRNA.

Nel complesso, Vertex è molto orientata alla R&D, con il 70% delle spese operative dedicate alla ricerca di nuovi farmaci e terapie.

Fonte: Vertex

Collaborano con CRISPR Therapeutics per aiutare a sviluppare la terapia genica per le malattie del sangue menzionata sopra. Hanno anche 2 diversi programmi in sviluppo per il diabete di tipo 1. Il primo è quello descritto più in dettaglio nel programma CRISPR Therapeutic. Il secondo è un dispositivo che isolerebbe le cellule produttrici di insulina dal sistema immunitario, eliminando la necessità della tecnologia ipo-immune di ViaCyte. Puoi leggere di più su questa tecnologia di trattamento del diabete in questo articolo dettagliato.

Grazie a questo approccio duale, Vertex ha una concreta possibilità di trasformare il diabete in una malattia completamente curabile, forse anche senza immunosoppressori.

Infine, il loro trattamento VX-548 per il dolore acuto è all'ultima fase di sviluppo e potrebbe rappresentare una nuova alternativa agli oppiacei, senza il rischio di dipendenza e con meno effetti collaterali.

Fonte: Vertex

Vertex può contare sul flusso di reddito stabile derivante dalla sua posizione di leader nella fibrosi cistica per finanziare tutta la sua espansione in nuovi ambiti terapeutici. Questo la rende una buona azione CRISPR per gli investitori cauti verso le aziende pre-ricavo.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Grafico dei prezzi

L'azienda produce organismi su richiesta per applicazioni specifiche. Ha diversificato ampiamente le sue applicazioni con numerosi programmi di ricerca e partnership:

Molte di queste modifiche si basano su CRISPR o tecnologie di editing genetico simili, in particolare le sue terapie cellulari CAR-T per il cancro.

Fornendo una piattaforma pronta per l'ingegneria cellulare, Ginkgo sta diventando un fornitore di servizi chiave nell'industria biotech, andando oltre il settore farmaceutico e verso l'agricoltura, la biosecurity e i processi chimici industriali. Offre competenza e rapidità e può aiutare a ridurre i costi fissi e la quantità di capex necessaria per un progetto di ricerca.

Ciò è dimostrato dalla vasta gamma di clienti e partner che l'azienda ha avuto negli ultimi anni.

L'azienda non è ancora redditizia, poiché sta investendo un po' più del totale delle sue entrate attuali ($81 M nel Q1 2023) in R&D. Tuttavia, ha avuto un cash relativamente confortevole di $1,2 B nel Q1 2023. Con una diminuzione di cash netto di $110 M nello stesso periodo, Ginkgo sembra sufficientemente capitalizzata per continuare a operare e far crescere il suo business nel prossimo futuro.

Questo la rende un'azione attraente per gli investitori che desiderano scommettere sulle tecnologie di editing genetico e ingegneria cellulare, ma non su un'applicazione specifica. È anche tipicamente più interessante per gli investitori orientati alla crescita.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Grafico dei prezzi

L'azienda è stata fondata nel 2017, concentrandosi sullo sviluppo della tecnologia di “editing di base”. Questa promette un editing genetico più preciso rispetto alla tradizionale tecnologia CRISPR-Cas9. Può anche modificare più punti in un gene o più geni contemporaneamente.

“Molti approcci di editing genetico esistenti sono come ‘forbici’ che tagliano il genoma. Gli editor di base sono come ‘matite’ che consentono di cancellare e riscrivere una lettera del genoma alla volta.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Beam Therapeutics è a uno stadio più precoce rispetto ad altre aziende CRISPR, con le sue strutture di produzione previste per l'inizio solo alla fine del 2023. La maggior parte del suo portafoglio è ancora nella fase di ricerca, entrando nella fase 1/2 di sperimentazione clinica.

Ha praticamente gli stessi focus di CRISPR therapeutics: ematologia (malattia falciforme), oncologia e malattie genetiche più rare (metabolismo del glicogeno compromesso e Deficienza di Alfa-1 Antitripsina – AATD).

Beam Therapeutics è complessivamente un'azienda più difficile da prevedere, poiché si trova a uno stadio piuttosto precoce. La sua tecnologia deve dimostrare di poter ottenere risultati terapeutici migliori rispetto ai concorrenti, i quali arriveranno sul mercato prima. A causa del suo stadio iniziale, è probabile che debba raccogliere più capitale prima di ottenere qualsiasi approvazione FDA e la commercializzazione.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Grafico dei prezzi

Editas è stata fondata dalla scopritrice del CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Editas ha iniziato a lavorare con Cas9 ma ora si concentra su una versione proprietaria di Cas12 che hanno ingegnerizzato: AsCas12a.

Puoi leggere di più sulle proprietà uniche di Cas12a nel nostro articolo dedicato “Cos’è  CRISPR-Cas12a2? & Perché è importante?”.

Per riassumere brevemente, l'unicità di Cas12a è dovuta al fatto che:

  • Problemi difficili da risolvere con Cas9 potrebbero essere gestibili con Cas12a
  • Porta a maggiori probabilità di successo dell'editing genetico rispetto a Cas9.
  • È possibile modificare più di un gene contemporaneamente con CAs12a.

Puoi anche leggere una panoramica di tutte le aziende di Jennifer Doudna nell'articolo corrispondente “Le migliori aziende di Jennifer Doudna da tenere d'occhio.”

Editas si concentra sulla Malattia Falciforme (SCD), con 40 pazienti in una sperimentazione clinica in fase 1/2, con i primi risultati attesi entro la fine del 2023.

Editas è dietro CRISPR Therapeutics nelle sperimentazioni cliniche per la Malattia Falciforme, ma davanti a Beam Therapeutics.

Poiché questa terapia e i trattamenti innovativi per questa malattia sembrano diventare sempre più affollati, gli investitori vorranno esaminare in profondità i risultati delle sperimentazioni cliniche e valutare se AsCas12a sta producendo risultati superiori rispetto alla tecnologia “classica” CRISPR Therapeutics Cas9, che probabilmente sarà approvata per prima dalla FDA.

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Jonathan è un ex ricercatore biochimico che ha lavorato nell'analisi genetica e nelle sperimentazioni cliniche. Ora è un analista di titoli e scrittore finanziario con un focus su innovazione, cicli di mercato e geopolitica nella sua pubblicazione 'The Eurasian Century'.