Biotecnologia
Aziende e istituti di ricerca legati a Jennifer Doudna: panoramica di maggio 2023
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La Rivoluzione CRISPR
Questa panoramica di maggio 2023 presenta aziende e istituti di ricerca legati a Jennifer Doudna. I finanziamenti, i programmi e le previsioni citati appartengono a quel contesto storico. Nuove tecniche biotecnologiche possono aprire importanti possibilità nella produzione, nella ricerca e nella medicina.
Nel 2012 Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier e i loro colleghi mostrarono come programmare CRISPR-Cas9 per tagliare specifiche sequenze di DNA, ponendo le basi di un importante metodo di editing del genoma. Per lo sviluppo di questo metodo Doudna e Charpentier ricevettero il Nobel per la chimica nel 2020.
CRISPR significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Le aziende studiano l’editing genetico per curare malattie e sviluppare nuove caratteristiche in piante, microrganismi e animali.
Doudna ha un ruolo importante in questa evoluzione, che si fonda sul lavoro di molti ricercatori.
Jennifer Doudna
Jennifer Doudna è una biologa molecolare statunitense dell’Università della California, Berkeley. Le sue prime ricerche si concentravano sull’RNA.
Emmanuelle Charpentier fu cofondatrice di CRISPR Therapeutics (CRSP ) nel 2013. Approfondiamo l’azienda nei nostri articoli che la confrontano con Beam Therapeutics (BEAM ) e con Editas Medicine (EDIT ).
Doudna contribuì alla fondazione di varie altre aziende, presentate di seguito.
Per maggiori informazioni si può leggere la sua biografia su Britannica oppure il libro su di lei di Walter Isaacson, autore anche della biografia di Steve Jobs.
Aziende e istituti di ricerca legati a Doudna
Doudna fu tra i cofondatori delle seguenti aziende. Questo non significa che le possieda tutte o che ne gestisca le attività quotidiane:
Dopo i finanziamenti iniziali del 2014, l’Innovative Genomics Institute (IGI) iniziò ufficialmente nel 2015 come collaborazione tra UC Berkeley e UC San Francisco, riunendo ricercatori di diverse istituzioni californiane.
Doudna è inoltre legata al Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology e al suo laboratorio a Berkeley, dove si studiano l’editing del genoma e la registrazione di informazioni biologiche anche attraverso il Center for Genomic Editing and Recording (CGER).
La panoramica citava inoltre ruoli di consulenza presso la società di investimento Sixth Street e InvisiShield, che sviluppa preparati intranasali per prevenire infezioni da virus respiratori.
1. Editas Medicine
EDIT Grafico dei prezzi
EDIT Grafico dei prezzi
Editas lavorava con Cas9 e nel 2023 puntava sulla propria variante AsCas12a di Cas12a. Un esempio era il candidato EDIT-301 per malattie del sangue. Nel nostro confronto esaminiamo caratteristiche di Cas12a, tra cui:
- Possibilità di bersagliare sequenze diverse rispetto a Cas9, utili per alcuni interventi.
- Elevata efficienza di editing in cellule e applicazioni adatte, senza una garanzia generale di superiorità rispetto a Cas9.
- Possibilità di effettuare più modifiche contemporaneamente. Anche altri sistemi CRISPR possono supportare l’editing multiplo.
All’epoca Editas si concentrava soprattutto sulle malattie del sangue. Nel gennaio 2023 annunciò un accordo per trasferire a Shoreline Biosciences i programmi preclinici di cellule iNK, compreso EDIT-202 per l’oncologia, e concedere in licenza le tecnologie associate. L’immagine mostra una pipeline storica.
2. Mammoth Biosciences
Mammoth non era quotata in borsa nel 2023. L’azienda annunciò nel 2021 finanziamenti complessivi per 195 milioni di dollari, con una valutazione superiore a 1 miliardo. Il totale comprendeva un Series D da 150 milioni e un precedente Series C da 45 milioni chiuso a fine 2020.
Mammoth si presentò pubblicamente nel 2018 con progetti per utilizzare CRISPR in test diagnostici, kit e applicazioni mobili semplici da usare, potenzialmente in ospedale o a casa. La lettura in circa venti minuti era un obiettivo di sviluppo, non una garanzia per ogni malattia o la prova di un test domestico autorizzato.
L’azienda sviluppava e concedeva in licenza sistemi CRISPR per diagnostica ed editing genetico, tra cui Cas12, Cas13 e i piccolissimi Cas14 e CasPhi. Le attività comprendevano ricerca, sviluppo terapeutico e collaborazioni; la licenza dei brevetti non era l’unica componente del modello aziendale.
3. Scribe Therapeutics
Scribe Therapeutics (SCTX ) non era quotata nel 2023 e sviluppava sistemi CRISPR modificati. L’azienda raccolse 100 milioni di dollari in un Series B nel 2021. Il modulo di prezzo attuale accanto al nome riflette la successiva quotazione Nasdaq con simbolo SCTX nel 2026.
La piattaforma X-Editing si basava su CasX, una proteina più piccola delle comuni varianti di Cas9. Le dimensioni possono favorire la consegna alle cellule, senza dimostrare da sole una maggiore efficacia. L’azienda pubblicava allora informazioni limitate sulle aree di ricerca e sui risultati tecnici.
Fonte: Scribe Therapeutics
4. Caribou Biosciences
CRBU Grafico dei prezzi
CRBU Grafico dei prezzi
Caribou nacque per sviluppare tecnologie CRISPR e commercializzare e concedere in licenza proprietà intellettuale. La panoramica storica delle licenze qui sotto comprende aziende come Novartis e Corteva:
Fonte: Caribou Biosciences
Nel 2023 esisteva anche una collaborazione con AbbVie (ABBV ) per terapie cellulari CAR-T allogeniche. Caribou sviluppava inoltre propri programmi CAR-T e, all’epoca, CAR-NK. L’accordo con AbbVie terminò successivamente nel 2023.
La tecnologia chRDNA impiega guide ibride RNA-DNA con Cas9 e Cas12a per modifiche specifiche e inserimenti di più geni. In determinati esperimenti l’azienda riportò meno editing fuori bersaglio rispetto a guide interamente di RNA. Non si tratta di una comparazione universale con tutte le precedenti applicazioni CRISPR.
Caribou riportò 317 milioni di dollari tra liquidità, mezzi equivalenti e titoli negoziabili al 31 dicembre 2022. Nel marzo 2023 prevedeva che avrebbero finanziato il piano operativo allora vigente per una parte del 2025. Era una previsione storica, non un saldo di cassa di aprile 2023 o una garanzia che le licenze avrebbero generato flussi operativi positivi.
5. Innovative Genomics Institute (IGI)
Il 17 aprile 2023 fu annunciato per IGI un finanziamento di donatori da 70 milioni di dollari tramite l’Audacious Project di TED, per modificare i microbiomi con CRISPR a beneficio di clima e salute. Jennifer Doudna e Jill Banfield guidavano l’iniziativa.
Lo aveva preceduto nel giugno 2022 un impegno di 11 milioni di dollari della Chan Zuckerberg Initiative per studiare come l’editing genetico potesse migliorare l’assorbimento e lo stoccaggio del carbonio da parte di piante e microrganismi del suolo.
Altre iniziative di ricerca citate comprendevano:
- Editing genetico dei microbiomi. Maggiori dettagli sulle aziende del microbioma nel nostro articolo dedicato.
- Migliorare la resistenza del riso alla siccità.
- Studiare batteriofagi a RNA e le loro proteine per nuovi metodi contro i batteri resistenti agli antibiotici. Maggiori dettagli sulle aziende dei batteriofagi nel nostro articolo dedicato.
- Migliorare la fotosintesi.
- Degradazione mirata dell’RNA con CRISPR-Csm, un approccio diverso dall’interferenza a RNA
- Tecniche genetiche per controllare le zanzare che trasmettono malattie
Questi campi illustrano possibili impieghi delle tecnologie genomiche nella medicina, nell’agricoltura e negli interventi climatici. Sono programmi di sviluppo diversi, non tutti prodotti già disponibili.
Considerazioni finali
Doudna ha avuto un ruolo importante nella ricerca CRISPR e nella formazione di una rete di aziende, istituti e laboratori. I progressi dipendono anche da molti altri ricercatori, imprenditori e collaboratori.
Questa panoramica storica può aiutare a comprendere le direzioni di sviluppo di CRISPR. Esaminiamo altri impieghi in «CRISPR oltre la salute umana: nuove aree di investimento nell’editing genetico».
