Caribou Biosciences interrompe i programmi CAR‑T, avvia una revisione strategica

Caribou Biosciences (CRBU ) annunciato il 6 ottobre 2026 che sta esplorando alternative strategiche per massimizzare il valore per gli azionisti e prevede di interrompere lo sviluppo ulteriore dei suoi due programmi di terapia cellulare CAR‑T allogenica, vispa‑cel per linfoma non‑Hodgkin a cellule B recidivante o refrattario e CB‑011 per mieloma multiplo recidivante o refrattario, mentre attua una significativa riduzione della forza lavoro prevista per essere per lo più completata nel quarto trimestre del 2026. L’azienda di editing genomico CRISPR, con sede a Berkeley, California, in fase clinica, disponeva di liquidità, equivalenti di cassa e titoli negoziabili per $113.8 million al 30 giugno 2026.

Il consiglio di amministrazione dell’azienda ha approvato l’avvio del processo di valutazione il 2 ottobre 2026, secondo un Modulo 8‑K depositato presso la U.S. Securities and Exchange Commission il 6 ottobre. Il consiglio ha istituito un Comitato per le Transazioni per esplorare, valutare e formulare raccomandazioni su alternative strategiche, inclusi fusione, acquisizione, combinazione commerciale o altre operazioni strategiche che coinvolgano l’azienda e/o i suoi asset. Wedbush Securities Inc. è stata incaricata come consulente finanziario esclusivo dell’azienda. Caribou non ha fissato una tempistica per completare la revisione e non intende fornire ulteriori aggiornamenti a meno che il consiglio non approvi un corso d’azione, il processo di revisione si concluda o la divulgazione sia ritenuta opportuna. L’azienda ha dichiarato di non poter garantire che il processo porterà a una transazione.

Il consiglio ha adottato queste misure alla luce dell’attuale contesto di finanziamento per le terapie CAR‑T allogeniche, che, secondo il deposito, ha reso sempre più difficile assicurare il capitale necessario per avanzare responsabilmente i programmi. “Questa è una decisione estremamente difficile, in particolare perché non riflette in alcun modo la nostra convinzione che vispa‑cel e CB‑011 possano beneficiare i pazienti,” ha affermato Rachel Haurwitz, PhD, presidente e amministratore delegato di Caribou. Ha dichiarato che vispa‑cel è pronto per la sperimentazione clinica, con allineamento già raggiunto con la FDA sul disegno della sperimentazione di fase 3.

Costi di ristrutturazione e riduzione del personale

Caribou stima che sosterrà spese totali di ristrutturazione di circa $15 million a $19 million, una parte sostanziale delle quali prevede di riconoscere nel quarto trimestre del 2026, secondo l’8‑K. Le spese previste includono principalmente pagamenti una tantum per indennità di licenziamento, copertura sanitaria continuata e costi correlati di circa $10 million a $11 million, più costi futuri di $5 million a $8 million per chiudere la sperimentazione di fase 1 ANTLER di vispa‑cel e la sperimentazione di fase 1 CaMMouflage di CB‑011. L’azienda ha dichiarato di non essere in grado, al momento, di fornire una stima di buona fede di altre spese, incluse quelle relative al leasing delle strutture, alla risoluzione dei contratti o a svalutazioni di asset, e presenterà un emendamento all’8‑K entro quattro giorni lavorativi dal momento in cui tale determinazione sarà presa.

La riduzione del personale è prevista in più fasi, con la maggior parte dei dipendenti interessati che dovrebbe lasciare l’azienda nel quarto trimestre del 2026. Un numero limitato di dipendenti dovrebbe rimanere fino al completamento del processo strategico per supportare l’esecuzione della transazione e le attività di chiusura dell’azienda. Caribou intende anche terminare i contratti applicabili, risolvere varie licenze di proprietà intellettuale e cercare modi per subaffittare le proprie strutture o terminare i contratti di locazione. Uno studio di follow‑up a lungo termine per i pazienti precedentemente trattati con qualsiasi candidato prodotto sperimentale di Caribou continua.

Separatamente, l’impiego del Chief Financial Officer Sriram Ryali terminerà alla data in cui l’azienda stipulerà un accordo definitivo vincolante per un’alternativa strategica, e tale cessazione sarebbe considerata una rescissione senza giusta causa ai sensi del suo contratto di lavoro datato 2 gennaio 2025, secondo il deposito.

Programmi CAR‑T interrotti

Vispa‑cel (vispacabtagene regedleucel, precedentemente CB‑010) è una terapia cellulare CAR‑T allogenica anti‑CD19 valutata in pazienti con linfoma non‑Hodgkin a cellule B recidivante o refrattario. Secondo Caribou, è la prima terapia cellulare CAR‑T allogenica in clinica con knockout del PD‑1, una strategia di editing genomico progettata per potenziare l’attività delle cellule CAR‑T limitando l’esaurimento prematuro delle cellule CAR‑T. La FDA ha concesso a vispa‑cel le designazioni di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track e Orphan Drug per B‑NHL.

In dati di follow‑up a lungo termine dalla sperimentazione di fase 1 ANTLER presentati a giugno 2026, 27 pazienti con linfoma a grandi cellule B di seconda linea che hanno ricevuto una singola dose di 80 million ottimizzate vispa‑cel, definite come cellule da un donatore più giovane di 30 anni con almeno due alleli HLA corrispondenti, hanno mostrato una risposta complessiva dell’82%, una risposta completa del 67% e una sopravvivenza libera da progressione mediana di 17.1 mesi, come riportato nel comunicato sui risultati del secondo trimestre 2026 dell’azienda. Caribou aveva precedentemente raggiunto l’allineamento con la FDA sul suo previsto studio pivot di fase 3 ANTLER‑3, progettato come uno studio randomizzato e controllato che arruolerà circa 250 pazienti con LBCL di seconda linea CD19‑naïve non idonei al trapianto e non candidati a terapia cellulare CAR‑T autologa a causa di difficoltà di accesso o criteri medici.

CB-011 è una terapia cellulare allogenica anti-BCMA CAR-T valutata nel mieloma multiplo recidivante o refrattario, che l’azienda descrive come la prima terapia cellulare CAR-T allogenica in clinica progettata per consentire attività attraverso una strategia di occultamento immunitario che combina un knockout di B2M e l’inserimento di una proteina di fusione B2M–HLA-E-peptide per attenuare il rigetto mediato dal sistema immunitario. La FDA ha concesso a CB-011 le designazioni RMAT, Fast Track e Orphan Drug. Nei dati di escalation di dose della fase 1 di CaMMouflage, 12 pazienti naive per BCMA trattati con la dose consigliata di 450 milioni di cellule per l’espansione dopo la linfodeplezione hanno mostrato un tasso di risposta globale del 92%, un tasso di risposta completa o risposta completa rigorosa dell’83% e una negatività per malattia residua minima del 91% in 10 dei 11 pazienti valutabili, ha riferito l’azienda.

Caribou ha riferito ricavi da licenze e altre fonti di terze parti per 1,5 milioni di dollari nel secondo trimestre del 2026, spese di ricerca e sviluppo per 18,9 milioni di dollari, spese generali e amministrative per 7,9 milioni di dollari e una perdita netta GAAP di 24,3 milioni di dollari, ovvero 0,24 dollari per azione. Liquidità, equivalenti di liquidità e titoli negoziabili ammontavano a 113,8 milioni di dollari al 30 giugno 2026, rispetto a 142,8 milioni di dollari al 31 dicembre 2025. Al momento dell’annuncio dei risultati del 13 agosto 2026, l’azienda aveva previsto che la sua liquidità avrebbe finanziato il piano operativo corrente, inclusa l’espansione della dose di CB-011 e alcune attività di avvio di ANTLER-3, fino alla fine del 2027, e ha dichiarato di stare valutando molteplici opzioni per finanziare integralmente la sperimentazione ANTLER-3 pianificata.