Investire in CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) è una società biotecnologica che sta sviluppando terapie utilizzando una metodologia nuova e innovativa. CRISPR Therapeutics (CRSP ) prende il nome da una tecnica di editing genetico sviluppata da uno dei suoi cofondatori. Conosciuta informalmente come “forbici genetiche”, la tecnologia CRISPR offre la capacità di tagliare, sostituire e modificare i geni alla comunità scientifica. Sviluppando questa tecnica, l’azienda ha aperto la porta a un modo completamente nuovo di sviluppare opzioni di trattamento per una varietà di malattie. Queste nuove opzioni stanno cambiando il nostro modo di vedere le malattie, e il potenziale di eliminare completamente le malattie ereditarie sta diventando una reale possibilità.

Che cos’è CRISPR Therapeutics (CRSP)

La società prende il nome da CRISPR, acronimo di clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR è un tipo di sequenza di DNA che rileva e distrugge i batteriofagi, la parte dei virus responsabile della replicazione e dell’infezione dell’organismo. La società prende il nome da CRISPR perché uno dei suoi cofondatori, Emmanuelle Charpentier, è stata la pioniera nello sviluppo di un modo per utilizzare CRISPR in ambito scientifico per modificare il materiale genetico. Charpentier, insieme alla collega Jennifer Doudna, è riuscita a decifrare questo comportamento molecolare nei batteri e a applicare le lezioni apprese dall’osservazione nello sviluppo di uno strumento di editing genetico. Isolando questo meccanismo presente nei batteri, le due scienziate hanno potuto creare un modo semplice per effettuare tagli nel DNA con facilità, consentendo l’aggiunta o la sostituzione di determinati segmenti di materiale genetico. Questa è stata una scoperta rivoluzionaria che ha permesso ai ricercatori di tutto il mondo di studiare facilmente gli organismi e di sviluppare una comprensione molto più profonda del ruolo del DNA nelle malattie. Per i loro contributi, Charpentier e Doudna hanno vinto il Nobel Prize in Chemistry for 2020.
La società ha sede in Svizzera e dispone anche di strutture di ricerca e sviluppo negli Stati Uniti. Pochi anni dopo che Charpentier ha iniziato a lavorare su CRISPR nel 2011, ha co-fondato l’azienda nel 2013. L’azienda ha ricevuto un notevole interesse fin dall’inizio, con Bayer, una delle più grandi aziende farmaceutiche al mondo, che ha investito nella società. Da allora, l’azienda è cresciuta a oltre 300 dipendenti e ha effettuato l’IPO nel 2016. L’azienda ha sviluppato diverse terapie basate su CRISPR che si trovano in varie fasi del processo di sperimentazione clinica.

Perché CRISPR Therapeutics (CRSP) è importante?

La piattaforma di editing genetico CRISPR è un metodo rivoluzionario con il potenziale di affrontare numerose malattie gravi. Attualmente diverse medicine innovative sono in fase di sperimentazione clinica. Il più avanzato verso l’approvazione normativa è il trattamento dell’azienda per la β-talassemia dipendente da trasfusioni (TDT) e la malattia falciforme (SCD), che affronta una grave malattia del sangue con alti tassi di mortalità. Lo scopo di questo trattamento è imitare una variazione genetica in alcuni individui che porta a una riduzione o assenza di sintomi al momento della diagnosi. Creando questa variazione nei pazienti affetti da SCD e β-talassemia, è stato dimostrato che i sintomi si riducono. Questo gruppo di malattie, raggruppate sotto il termine emoglobinopatie, solitamente richiede un trattamento per tutta la vita, includendo trasfusioni di sangue e frequenti ospedalizzazioni. Ogni anno nascono 360.000 persone con queste malattie, sebbene non tutti i casi siano così gravi da richiedere un trattamento permanente. L’obiettivo di questa terapia sviluppata con CRISPR è ridurre il tasso di mortalità e rendere la malattia più gestibile per i pazienti. Sebbene i trattamenti per SCD e β-talassemia siano i più avanzati nelle sperimentazioni cliniche, l’azienda ha anche diversi altri candidati promettenti in pipeline.
Il lavoro attuale su SCD e β-talassemia è solo un modo molto piccolo ma promettente in cui la tecnologia CRISPR può essere applicata alla medicina. Solo negli Stati Uniti e in Europa, dove si conducono le sperimentazioni cliniche, il numero di pazienti potenziali che potrebbero beneficiare di questo trattamento al momento supera i 30.000. Questi sono solo i casi più gravi, e CRISPR Therapeutics stima che una volta semplificato il regime terapeutico, anche i pazienti con casi più lievi cercheranno il trattamento. Ciò porterebbe il numero totale di pazienti a oltre 160.000 solo negli Stati Uniti e in Europa. Se approvato dalle autorità regolatorie nell’UE e negli Stati Uniti, è probabile che il farmaco venga adottato anche in altri paesi. I tassi di questa malattia nella popolazione sono molto più alti in luoghi come l’Africa, e una distribuzione diffusa avrebbe un grande impatto sulle popolazioni di tutto il mondo.
Sebbene queste statistiche siano impressionanti, SCD e β-talassemia sono solo una delle molte malattie che la tecnologia CRISPR ha il potenziale di trattare. In varie altre fasi del processo di sviluppo sono presenti regimi basati su CRISPR per trattare malattie come il cancro, il diabete e la fibrosi cistica. Tra le sperimentazioni in corso, quasi la metà sono collaborazioni con Bayer e altre grandi aziende. Questo permette all’azienda di ridurre il rischio e fornisce a CRISPR Therapeutics una ricchezza di conoscenze ed esperienza. Altre partnership includono le aziende americane Viacyte e Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). A un certo punto, si è speculato che Vertex fosse interessata a una fusione con CRISPR, notizia che ha provocato un’impennata del prezzo delle azioni. Con un talentuoso team scientifico e ricerche all’avanguardia condotte da CRISPR, l’azienda ha catturato l’attenzione del settore, e il potenziale a lungo termine dell’azienda rimane altamente promettente per gli investitori.

Prospettive di CRISPR Therapeutics (CRSP)

Il lavoro attuale su SCD e β-talassemia è solo un modo molto piccolo ma promettente in cui la tecnologia CRISPR può essere applicata alla medicina. Solo negli Stati Uniti e in Europa, dove si conducono le sperimentazioni cliniche, il numero di pazienti potenziali che potrebbero beneficiare di questo trattamento al momento supera i 30.000. Questi sono solo i casi più gravi, e CRISPR Therapeutics stima che una volta semplificato il regime terapeutico, anche i pazienti con casi più lievi cercheranno il trattamento. Ciò porterebbe il numero totale di pazienti a oltre 160.000 solo negli Stati Uniti e in Europa. Se approvato dalle autorità regolatorie nell’UE e negli Stati Uniti, è probabile che il farmaco venga adottato anche in altri paesi. I tassi di questa malattia nella popolazione sono molto più alti in luoghi come l’Africa, e una distribuzione diffusa avrebbe un grande impatto sulle popolazioni di tutto il mondo.
Sebbene queste statistiche siano impressionanti, SCD e β-talassemia sono solo una delle molte malattie che la tecnologia CRISPR ha il potenziale di trattare. In varie altre fasi del processo di sviluppo sono presenti regimi basati su CRISPR per trattare malattie come il cancro, il diabete e la fibrosi cistica. Tra le sperimentazioni in corso, quasi la metà sono collaborazioni con Bayer e altre grandi aziende. Questo permette all’azienda di ridurre il rischio e fornisce a CRISPR Therapeutics una ricchezza di conoscenze ed esperienza. Altre partnership includono le aziende americane Viacyte e Vertex Pharmaceuticals. A un certo punto, si è speculato che Vertex fosse interessata a una fusione con CRISPR, notizia che ha provocato un’impennata del prezzo delle azioni. Con un talentuoso team scientifico e ricerche all’avanguardia condotte da CRISPR, l’azienda ha catturato l’attenzione del settore, e il potenziale a lungo termine dell’azienda rimane altamente promettente per gli investitori.

Riepilogo

La tecnologia CRISPR è una delle scoperte scientifiche più entusiasmanti e promettenti degli ultimi tempi. Creando un modo per studiare e modificare il DNA in modo preciso, la capacità di curare le malattie ereditarie è sempre più vicina a diventare una realtà. Con un talentuoso team scientifico, l’azienda è molto avanzata nel processo di sviluppo dei farmaci e ha diverse terapie promettenti in fase di sperimentazione e approvazione. Insieme alle loro connessioni con le principali aziende farmaceutiche, CRISPR Therapeutics dispone di tutti gli strumenti necessari per diventare un attore importante nel settore.