Berinvestasi dalam Prestasi Hadiah Nobel – CRISPR Untuk Rekayasa Genetika yang Tepat

Hadiah Nobel merupakan penghargaan paling bergengsi di dunia ilmiah. Itu dibuat menurut Surat wasiat Tuan Alfred Nobel untuk memberikan hadiah “kepada mereka yang, pada tahun sebelumnya, telah memberikan manfaat terbesar bagi umat manusia” dalam bidang fisika, kimia, fisiologi atau kedokteran, sastra, dan perdamaian. Hadiah keenam nantinya akan diberikan untuk ilmu ekonomi oleh bank sentral Swedia.

Siapa yang berhak mengatribusikan hadiah tersebut kepada beberapa institusi akademis Swedia.

Kekhawatiran Warisan

Keputusan untuk menciptakan Hadiah Nobel datang kepada Alfred Nobel setelah ia membaca obituarinya sendiri, menyusul kesalahan yang dibuat oleh sebuah surat kabar Prancis yang salah memahami berita kematian saudaranya. Berjudul "Pedagang Kematian Telah Mati", artikel Prancis tersebut mengecam Nobel atas penemuannya tentang bahan peledak tanpa asap, dengan dinamit sebagai salah satu yang paling terkenal.

Penemuannya sangat berpengaruh dalam membentuk peperangan modern, dan Nobel membeli pabrik besi dan baja besar-besaran untuk mengubahnya menjadi produsen persenjataan besar. Karena ia pertama kali menjadi ahli kimia, insinyur, dan penemu, Nobel menyadari bahwa ia tidak ingin warisannya menjadi warisan seseorang yang dikenang karena telah menghasilkan banyak uang karena perang dan kematian orang lain.

Penghargaan Nobel

Saat ini, Kekayaan Nobel disimpan dalam dana yang diinvestasikan untuk menghasilkan pendapatan guna membiayai Yayasan Nobel dan medali emas hijau berlapis emas, diploma, dan penghargaan uang sebesar 11 juta SEK (sekitar $1 juta) yang diberikan kepada para pemenang.

Sumber: Inggris

Seringkali, uang Hadiah Nobel dibagi kepada beberapa pemenang, terutama di bidang ilmiah di mana 2 atau 3 tokoh terkemuka biasanya berkontribusi secara bersama-sama atau paralel untuk sebuah penemuan inovatif.

Selama bertahun-tahun, Hadiah Nobel menjadi THE hadiah ilmiah, mencoba mencapai keseimbangan antara penemuan teoritis dan sangat praktis. Ini telah menghargai prestasi yang membangun fondasi seperti dunia modern radioaktivitas, antibiotik, sinar X, atau PCR, serta ilmu dasar seperti sumber tenaga matahari, yang muatan elektron, struktur atom, atau superfluiditas.

CRISPR – Revolusi Rekayasa Genetika

Kesulitan Rekayasa Gen

Sejak ditemukannya gen dan cara menganalisisnya melalui PCR (Penghargaan Nobel 1993), para ilmuwan dan dokter bermimpi untuk mengedit genom manusia, hewan, dan tumbuhan sesuka hati. Dalam praktiknya, hal ini terbukti sangat sulit, dan sebagian besar metode awal yang dikembangkan terbukti tidak cukup.

Hal ini karena tidak cukup hanya mengidentifikasi gen atau menciptakan urutan genetik yang tepat dalam tabung reaksi. Gen tersebut kemudian perlu dimasukkan ke dalam sel hidup dan diintegrasikan ke dalam genom organisme.

Jika tujuannya, misalnya, “hanya” untuk menciptakan varietas tanaman baru, tingkat kegagalan yang tinggi dan penyisipan acak ke dalam genom dapat diterima. Bahkan jika 99.9% sel yang diberi perlakuan mati atau tidak menampilkan gen yang disisipkan dengan benar, ini juga berarti 0.1% memberikan hasil yang diharapkan dan nantinya dapat diperbanyak dan dijual kepada petani.

Namun, metode tersebut sama sekali tidak memadai untuk mengobati manusia dan mendapat reaksi buruk karena kekasarannya ketika diterapkan pada tanaman dan hewan.

Paradigma Baru

Ini semua berubah ketika jennifer doudna & Emmanuelle Charpentier menemukan protein yang mereka sebut CRISPR-Cas9 pada tahun 2012. Keduanya akan menerima Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020 atas karya mereka. Dengan hanya delapan tahun berlalu antara penemuan ini dan Hadiah Nobel terkait, jelas bahwa penemuan ini segera diidentifikasi sebagai terobosan baru dalam bidang biologi.

Sistem CRISPR memungkinkan kita untuk “mengedit” gen dengan cara yang ditargetkan, menunjukkan dengan tepat titik tertentu dalam genom untuk digantikan dengan urutan yang diinginkan. CRISPR dapat digunakan dalam berbagai cara untuk menginterupsi gen yang sudah ada, menghapus rangkaian tertentu, atau mengedit/memasukkan rangkaian genetik yang tepat.

Dalam setiap kasus, pengeditan gen hanya akan dilakukan pada satu bagian spesifik dari keseluruhan genom dengan cara yang sepenuhnya dapat diprediksi. Hal ini penting karena penyisipan gen yang tidak terarah telah dikaitkan dengan masalah besar, terutama risiko kanker.

Sumber: Terapi CRISPR

Mungkin yang lebih penting, proses modifikasi gen sebagian besar tidak berbahaya bagi sel yang ditargetkan, sehingga mengurangi toksisitas pengobatan hingga satu tingkat lebih besar dibandingkan dengan metode yang digunakan sebelumnya.

Lebih Banyak CRISPR

Karena potensinya yang sangat besar, CRISPR segera menjadi pusat upaya penelitian dan pengembangan besar-besaran di seluruh industri bioteknologi. Sistem CRISPR baru ditemukan, seperti Cas12, CAs12a, tetapi juga Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, dll.

Untuk saat ini, sebagian besar upaya penelitian pengobatan manusia terkonsentrasi pada CAs9 dan CAs12.

Jika Anda berpikiran teknis dan ingin mempelajari lebih lanjut tentang perbedaan antara dua sistem utama CRISPR ini, kami sarankan untuk membaca publikasi ilmiah ini dan artikel ini, sebaik artikel kami tentang CRISPR-CAs12a.

AI CRISPR

Masalah umum dalam biologi modern adalah data yang melimpah. Seluruh genom dengan miliaran basa asam amino, struktur 3D protein di mana konfigurasi beberapa atom dapat mengubah fungsinya, dan seluruh peta mikrobioma dengan ribuan spesies bakteri—tidak ada kekurangan titik data untuk dianalisis dan diperiksa silang.

Untungnya, kemunculan AI kini membantu para peneliti menangani banjir data ini, dan CRISPR tidak terkecuali. Bahkan lebih baik, sumber daya sumber terbuka kini tersedia, seperti OpenCRISPR-1. Sistem AI semacam itu dapat membantu menciptakan jutaan beragam protein mirip CRISPR yang tidak ada secara alami, serta “urutan RNA panduan tunggal untuk protein efektor mirip Cas9”.

Saat menguji efisiensi kehidupan nyata dari protein dan rangkaian RNA baru yang mirip CRISPR ini, editor gen yang dihasilkan menunjukkan aktivitas dan spesifisitas yang sebanding atau lebih baik dibandingkan dengan SpCas9.

CRISPR Sebagai Obat Ajaib

Penyakit Genetik

Penerapan CRISPR yang pertama dan paling nyata adalah menyembuhkan penyakit genetik. Penyakit genetik seringkali mematikan atau melumpuhkan, satu dari 10 orang Amerika mengidap satu dari 7,000 penyakit langka, dan setengah dari pasien yang terkena dampaknya adalah anak-anak.

Penyakit langka, yang memiliki penyebab genetik pada 72% di antaranya, merupakan salah satu penyakit yang paling sulit disembuhkan, sebagian besar karena fungsi biologis yang hilang sepenuhnya tidak dapat distimulasi atau diaktifkan dengan obat-obatan. Penyakit ini biasanya terkait dengan satu gen yang menunjukkan urutan genetik yang salah, atau terkadang gen yang hilang, kelebihan salinan gen, dan lain-lain. Selain itu, defisiensi terjadi pada tingkat intraseluler, sehingga menyulitkan pengobatan apa pun untuk mencapai titik yang tepat. .

Untuk masing-masing penyakit ini, kita dapat membayangkan cara untuk membuat sistem berbasis CRISPR khusus yang secara khusus menargetkan segmen genom yang rusak dan memperbaikinya.

Sukses Pertama

Penerapan CRISPR pertama yang terbukti berhasil dicapai pada tahun 2023 ketika pengobatan untuk Penyakit Sel Sabit (SCD) disetujui oleh FDA. Perusahaan di balik pencapaian ini adalah CRISPR Therapeutics, yang didirikan oleh salah satu penemu CRISPR, Emmanuelle Charpentier.

(Anda dapat membaca lebih lanjut tentang semua perusahaan yang mengerjakan SCD di artikel khusus kami).

Perawatan yang berhasil untuk CSD telah dilakukan juga disetujui untuk menyembuhkan penyakit genetik darah lainnya, beta-thalassemia.

Lebih Banyak Obat

Pemanfaatan medis lain dari potensi CRISPR yang akan segera hadir adalah untuk menyembuhkan beberapa bentuk kebutaan, kali ini dengan dukungan dari Obat Editas, sebuah perusahaan yang didirikan oleh salah satu penemu CRISPR lainnya, Jennifer Doudna.

“Salah satu peserta uji coba kami telah membagikan beberapa contoh, termasuk dapat menemukan ponselnya setelah salah menaruhnya dan mengetahui bahwa mesin kopinya berfungsi dengan melihat lampu kecilnya.

Walaupun tugas-tugas seperti ini mungkin tampak sepele bagi mereka yang memiliki gangguan penglihatan, perbaikan seperti ini dapat berdampak besar pada kualitas hidup mereka yang memiliki gangguan penglihatan.” – Mark Pennesi, MD, Ph.D. – Ilmuwan utama Oregon Health & Science University

Yang unik dari pengobatan kebutaan ini adalah bahwa ini merupakan terapi “in-vivo”, yang memodifikasi gen sel-sel dalam tubuh.

Ini adalah satu langkah di atas terapi yang disetujui SCD, yang menggunakan CRISPR untuk memodifikasi sel “ex-vivo”, di laboratorium setelah sel tersebut dikeluarkan dari tubuh, untuk kemudian disuntikkan kembali ke pasien.

Penyembuhan kebutaan bawaan mungkin hanyalah permulaan dari terapi tersebut, dan hasil lain yang menjanjikan dari uji klinis tahap awal:

• Pada bulan Januari 2024, keberhasilan pengobatan anak laki-laki berusia 11 tahun yang lahir dengan tuli bawaan adalah yang pertama di dunia. Uji klinis dilakukan oleh Eli Lilly(LLY) dan perusahaan bioteknologi kecil yang dimilikinya, akuos. Penggunaan CRISPR untuk menyembuhkan ketulian telah dieksplorasi dalam artikel kami “Pemulihan Pendengaran pada Anak Tunarungu dalam Uji Klinis Terapi Gen".
• Uji coba serupa lainnya sedang berlangsung, dua di antaranya didukung oleh Tiongkok Terapi Otovia& Terapi Penyegaran Shanghai, dan satu per satu Regeneron(REGN) + Terapi Desibel

Menggunakan CRISPR Untuk Penyakit Non Genetik

CRISPR dapat digunakan untuk terapi di luar penyakit genetik karena kemampuannya menghilangkan atau menambah gen sesuai keinginan.

Sebagai contoh, Bio EksisiTerapi EBT-101 untuk human immunodeficiency virus (HIV) mendapatkan hasil uji coba pertama yang positif (profil keamanan), dan sedang berupaya untuk memulai evaluasi terapeutik, dengan tujuan untuk “menghilangkan retrovirus terintegrasi dari genom sel manusia”.

Or Terapi Verve dan dua terapi gen in-vivo yang sedang dikembangkan, VERVE-101 dan VERVE-102, keduanya menargetkan penyakit kardiovaskular. Teknologi perusahaan ini mengandalkan penyuntingan basa, opsi yang berpotensi lebih aman dan/atau lebih ampuh daripada penyuntingan gen CRISPR klasik.

Diabetes

Penyakit lain itu CRISPR bisa berkontribusi dalam penyembuhan diabetes tipe-1.

Kandidat utama untuk ide ini adalah CRISPR Therapeutics, melalui kolaborasi dengan ViaCyte (dibeli oleh Vertex pada Juli 2022)

Idenya adalah untuk mengedit sel induk secara gen, memasukkannya ke dalam perangkat medis yang akan melindunginya dari sistem kekebalan tubuh, dan menanamkan perangkat tersebut pada pasien, sehingga menciptakan kembali fungsi pankreas yang hilang.

Sumber: Terapi CRISPR

Uji klinis fase 1 obat ini dimulai pada Februari 2022. Hubungan antara CRISPR Therapeutics dan Vertex adalah hubungan yang kompleks, dimana kedua perusahaan tersebut telah bermitra dalam terapi penyuntingan gen pertama yang disetujui untuk Penyakit Sel Sabit.

Pada bulan Januari 2024, Vertex “telah memilih untuk tidak ikut serta dalam terapi sel induk yang telah diedit gen diabetesnya yang diperoleh melalui akuisisi ViaCyte, sehingga CRISPR harus meneruskan program fase klinisnya".

Tidak jelas apa yang memotivasi keputusan ini, dan hal ini telah mendinginkan antusiasme investor terhadap perusahaan. Namun, strategi untuk menciptakan kembali produksi insulin DAN melindunginya dari sistem kekebalan mungkin merupakan arah yang tepat secara keseluruhan.

Anda dapat mempelajari lebih lanjut dalam tinjauan sistematis berjudul “Terapi Gen – Bisakah Menyembuhkan Diabetes Tipe 1?” tentang upaya penelitian lain yang dilakukan untuk menggunakan pengeditan gen untuk menyembuhkan diabetes tipe-1

CRISPR Untuk Kanker

Pengeditan dasar adalah topik yang kita bahas sebelumnya, di “Pengeditan Gen: Terapi CRISPR vs. Terapi Sinar”, dan merupakan variasi dari teknologi berbasis CRISPR.

Beam Therapeutics berupaya menggunakan pengeditan dasar untuk mengedit sel CAR-T guna mengobati kanker darah seperti leukemia limfoblastik akut sel T (T-ALL) dan limfoma limfoblastik sel T (T-LL)

Ide dibalik Terapi sinar dan terapi kanker berbasis CRISPR lainnya adalah memodifikasi sel kekebalan (sel T) sehingga dapat mengidentifikasi dan menargetkan sel kanker.

Sumber: Kanker.gov

Bersama dengan terapi kanker berbasis mRNA, CRISPR dapat membuktikan bahwa pengeditan gen dapat melampaui penerapan spesifik, dan menjadi alat multi-segi untuk menyembuhkan sebagian besar penyakit.

CRISPR Melampaui Terapi

Ketepatan CRISPR dapat dimanfaatkan lebih dari sekadar menyembuhkan penyakit manusia. Salah satu penerapan langsung penyuntingan gen berbasis CRISPR adalah menciptakan varietas tanaman dan hewan baru untuk pertanian dan produksi industri.

Seperti yang kita bahas di “CRISPR Melampaui Kesehatan Manusia: Batasan Investasi Baru untuk Pengeditan Gen“, ini bisa menciptakan varietas tanaman baru.

Hal ini juga dapat menciptakan kegunaan baru untuk pertanian seperti:

• Mengubah tanaman atau hewan menjadi “biofactories” untuk:
  • Pengobatan manusia: antibodi, perawatan medis, dll.
  • Organ siap untuk ditransplantasikan pada manusia.
• Biofuels, termasuk dari mikroalga.
• Ciptakan pengganti daging yang lebih enak & sehat dari jamur.
• Rempah-rempah, pewangi, pewarna.
• Varietas non-alergi.

(Untuk mengetahui lebih dalam kemungkinan dan tantangan penyuntingan gen CRISPR pertanian, Anda dapat membaca halaman ini dari Innovative Genomics Institute.)

Kecocokan CRISPR yang tepat dengan urutan genetik tertentu dapat melihatnya menggantikan tes PCR yang sekarang umum digunakan, dengan teknik baru yang memungkinkan pengujian tersebut di luar laboratorium dan dengan reagen suhu ruangan.

CRISPR bahkan dapat digunakan untuk “menghidupkan kembali” spesies yang mati, bersama dengan perusahaannya Laboratorium & Biosains Kolosal bekerja untuk membuat ulang mamut dari DNA beku, menggunakan CRISPR.

Berinvestasi di CRISPR

CRISPR kini memasuki perangkat banyak perusahaan bioteknologi, serta raksasa farmasi terkemuka. Namun, tidak mengherankan jika program dan perusahaan paling maju diprakarsai oleh dua orang yang ikut menemukan CRISPR-Cas9.

Jadi, investor yang tertarik dengan CRISPR mungkin ingin fokus pada perusahaan yang dibangun oleh otak yang mengetahui cara kerja CRISPR.

Anda dapat berinvestasi di perusahaan terkait CRISPR melalui banyak broker, dan di situs web ini Anda dapat menemukan rekomendasi kami untuk broker terbaik di Amerika Serikat, Kanada, Australia, Inggris, serta banyak negara lainnya.

Jika Anda tidak tertarik untuk memilih perusahaan tertentu yang menggunakan CRISPR, Anda juga dapat melihat ETF bioteknologi seperti ETF Ark Genomic Revolution (ARKG) atau ETF Global X Genomics & Biotechnology (GNOME), yang akan memberikan paparan yang lebih terdiversifikasi.

Perusahaan Emmanuelle Charpentier – Terapi CRISPR

Setelah dia menemukan CRISPR-Cas9, Ms Charpentier kemudian mendirikan CRISPR Therapeutics. Sejak awal berdirinya, perusahaan ini memiliki fokus yang sangat besar pada Penyakit Sel Sabit (SCD) dan talasemia beta, karena kedua penyakit tersebut dapat diobati dengan pendekatan yang sama. Penyakit ini juga melumpuhkan banyak pasien, sehingga sangat mahal bagi sistem perawatan kesehatan secara keseluruhan.

Jadi, hal ini menjadikan SCD & beta-thalassemia sebagai kandidat sempurna untuk persetujuan FDA pertama. Biaya perawatan pasien-pasien ini saat ini (biaya rata-rata seumur hidup adalah sekitar $1.7 juta) juga turut membenarkan tingginya biaya sebesar $2.2 juta per pasien.

Sebagai perusahaan pertama dengan terapi CRISPR yang disetujui, CRISPR Therapeutics berada dalam posisi yang baik untuk menjadi yang pertama menghasilkan arus kas positif dari teknologi tersebut dan memperluas penerapannya lebih lanjut. Dan rekam jejak yang luar biasa ini kemungkinan akan menjadikan perusahaan ini sebagai mitra pilihan bagi perusahaan farmasi lain yang ingin mengejar ketertinggalan dalam terapi CRISPR.

CEO Samarth Kulkarni menyatakan pada tahun 2024:

“Kami akan terus memajukan program kami dan memperluas saluran kami dengan tujuan memberikan terapi pengeditan gen yang mengubah paradigma kepada pasien. Kami berada pada posisi yang tepat untuk melaksanakan uji klinis kami di berbagai bidang terapi, termasuk onkologi, autoimun, kardiovaskular, dan diabetes.”

CEO Terapi CRISPR Samarth Kulkarni

CRISPR Therapeutics memang sedang gencar memperluas wawasannya dengan 5 program di bidang onkologi/imunologi, 7 terapi in-vivo (kebanyakan kardiovaskular), 3 penyakit langka, dan 1 terapi diabetes (lebih detail di atas).

Di antara orang kaya ini Jalur penelitian dan pengembangan, program diabetes sejauh ini merupakan program yang memiliki pasar terbesar yang dapat ditangani. Oleh karena itu, investor di perusahaan tersebut ingin terus mencermati uji klinis terkait (CVTX211) dan memahami teknologinya dengan baik.

 Perusahaan Jennifer Doudna

Penemu CRISPR-Cas9 lainnya, Ibu Doudna, merupakan salah satu pendiri banyak perusahaan, dengan pendekatan yang sangat berbeda dari Ibu Charpentier:

• Obat Editas
• Biosains Mammoth
• Terapis juru tulis
• Biosains Karibu

Jennifer Doudna juga akan menciptakannya Institut Genomik Inovatif (IGI) pada tahun 2014, menyatukan para peneliti dari berbagai Universitas California.

Dia juga aktif di Institut Ilmu Data dan Bioteknologi Gladstone dan padanya Laboratorium Doudna di Berkeley, mengelola Pusat Pengeditan dan Perekaman Genomik (CGER).

Terakhir, Doudna juga hadir sebagai penasihat di Sixth Street, sebuah perusahaan investasi, dan di InvisiShield, mengembangkan virus pernapasan preventif intranasal.

Jika Anda ingin tahu lebih banyak, Anda bisa membaca biografi yang lebih panjang dari Ms. Doudna di Britannica or biografinya ditulis oleh penulis biografi Steve Jobs.

Edititas Kedokteran, Inc.

Editas mulai bekerja dengan CRISPR-Cas9 tetapi sekarang berfokus pada versi kepemilikan Cas12 yang mereka rekayasa: Cas12a.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang properti unik Cas12a di artikel khusus kami “Apa itu CRISPR-Cas12a2? & Mengapa Itu Penting?".

Singkatnya, Cas12as memiliki fitur unik seperti:

• Masalah yang sulit diselesaikan dengan Cas9 dapat diselesaikan dengan Cas12a
• Hal ini menghasilkan peluang lebih tinggi untuk melakukan pengeditan gen dibandingkan dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan CAs12a.

Sumber: Editas

Editas berfokus pada Penyakit Sel Sabit (SCD) dan beta-thalassemia, 2 penyakit yang kalah dalam perlombaan untuk mendapatkan persetujuan pengobatan pertama dibandingkan pesaing CRISPR Therapeutics dan BlueBirdBio.

Secara keseluruhan, program SCD (baru-baru ini berganti nama menjadi sel reni) telah mengalami penundaan beberapa kali, sehingga memicu kekhawatiran di kalangan investor, meskipun pembaruannya diharapkan terjadi pada pertengahan tahun 2024 dan akhir tahun.

Namun demikian, Editas memiliki paten yang signifikan pada CRISPR-Cas12, yang telah digunakan oleh para peneliti di Universitas New South Wales, Australia, untuk mengembangkan tes strip COVID-19.

Editas juga menandatangani kesepakatan senilai $50 juta dengan Vertex agar perusahaan tersebut menggunakan IP Cas9 milik Editas, Menunjukkan ketertarikan Vertex terhadap teknologi ini bahkan setelah baru-baru ini terjadi perpecahan dengan CRISPR Therapeutics terkait terapi diabetes.

Editas berfokus pada versi CRISPR lain selain CRISPR-Cas9 “klasik” dan IP penelitiannya mungkin berguna dalam membangun kemitraan dan menghasilkan pendapatan tanpa produk yang disetujui FDA, selain kehabisan uang tunai pada tahun 2026.

Biosains Karibu

Perusahaan ini didirikan untuk mengkomersialkan dan melisensikan paten CRISPR yang dipegang oleh Berkeley. Daftar lisensi tersebut cukup mengesankan, termasuk perusahaan besar seperti Novartis dan Corteva:

Itu juga bermitra dengan AbbVie untuk terapi sel kanker (CAR-T) dan terapi kankernya sendiri (CAR-NK).

Mirip dengan Editas, ini berfungsi on a Teknologi Cas12, chRDNA, menggunakan RNA dan DNA untuk memandu sistem penargetan pengeditan gen. Ini akan digunakan untuk “penyisipan gen multipleks, dengan tingkat spesifisitas tinggi dan tingkat pengeditan di luar target yang lebih rendah dibandingkan CRISPR-Cas generasi pertama.

“Dalam penelitian awal tentang penggunaan teknologi berbasis CRISPR untuk pengeditan genom, ditemukan bahwa panduan semua RNA, yang digunakan oleh bakteri di alam, membawa risiko besar terjadinya efek di luar target, yang dapat berbahaya dalam jangka panjang. konteks terapeutik mamalia. Caribou, di sisi lain, berupaya mengatasi risiko ini dengan menggunakan panduan RNA-DNA hibrid, yang mana penelitian praklinis mampu mencapai pengeditan sesuai target tanpa menghasilkan pengeditan di luar target yang dapat dideteksi.”

Dr Steve Kanner - kepala petugas ilmiah Caribou Biosciences

Sumber: Caribou

Hanya 2 program dari jalur penelitian dan pengembangan Caribou yang sudah menjalani uji klinis, keduanya dalam fase 1. Secara keseluruhan, hal ini menempatkan Caribou dalam kategori perusahaan bioteknologi tahap awal, meskipun kinerja penyuntingan gen chRDNA-nya mengesankan.

Jennifer Doudna Perusahaan Swasta

Biosains Mammoth

Mammoth tidak terdaftar secara publik dan mengumpulkan $195 juta pada tahun 2021, mendorong valuasinya menjadi lebih dari $1 miliar.

Ia keluar dari mode siluman pada tahun 2018, dengan tujuan menggunakan teknologi CRISPR untuk membuat peralatan yang mudah digunakan dan aplikasi ponsel pintar yang dapat mendeteksi penyakit di rumah sakit atau bahkan di rumah, dengan hasil dalam 20 menit.

Perusahaan juga ingin mengetahuinya sistem CRISPR baru, seperti Cas13, Cas14, CasZ, CasY, dan CasPhi.

Hal ini bertujuan untuk menciptakan keseluruhan platform yang mampu melakukan pengeditan dasar, pengeditan epigenetik, dan pengeditan RT, dengan pilihan yang tepat untuk setiap target dan penyakit tertentu.

Sumber: Besar-besaran

Sampai batas tertentu, tampaknya model bisnis Mammoth akan lebih didasarkan pada pengembangan paten pada sistem CRISPR dan melisensikannya untuk aplikasi terapeutik atau industri di masa mendatang.

Terapis juru tulis

Scribe Therapeutics tidak terdaftar secara publik dan didirikan pada tahun 2018. Perusahaan ini berfokus pada rekayasa sistem SCRIPR baru, dan perusahaan telah mengumpulkan $100 juta pada tahun 2021.

Ia bergantung pada Cas-X, protein yang lebih kecil dari Cas9, sehingga lebih mungkin bekerja di dalam sel hidup. Perusahaan ini relatif merahasiakan kemajuannya, dengan hanya daftar umum bidang terapi dan pencapaian teknis yang diiklankan.

Sumber: Terapis juru tulis

Di balik pandangan publik, negara ini masih mengalami kemajuan besar jika dilihat dari gencarnya kemitraan yang dilakukannya baru-baru ini.

Perusahaan telah menyetujuinya dengan Biogen untuk menyelidiki CasX untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dengan potensi total $400 juta.

Mereka juga menandatangani kesepakatan lisensi senilai $1 miliar dengan Sanofi untuk mengembangkan terapi sel pembunuh alami (NK) baru untuk kanker dan memperluas kolaborasi ini dengan Sanofi pada tahun 2024.