Aplikasi Selanjutnya untuk Teknologi mRNA: Terapi Kanker

Revolusi mRNA

With the pandemic, mRNA has moved from a very technical term to something that virtually everybody knows. This a revolution for a technology pertama kali dihipotesiskan pada tahun 1970-an. mRNA links the blueprint (DNA) and the functional tool in cells (proteins).

Karena vaksin‑vaksin ini, publik kini mengaitkan molekul mRNA dengan vaksinasi dan kekebalan, namun ini jauh dari satu‑satunya aplikasi yang mungkin.

The key is to synthesize artificially, in massive amounts, and at low-cost mRNA. The other important idea is that it essentially allows us to manipulate the genetic code almost as easily as computer code. So, we could reprogram biology in a similar way we program the digital world.

Hal Besar Berikutnya untuk mRNA: Terapi Kanker

Beyond specific pathogens, old like HIV or new like COVID, another major cause of mortality in the developed world is cancer. The main difficulty in treating cancer is that it is not just one disease. It is more of a thousand different possible dysfunctions of the body’s cells. So, ideally, a customized solution would be needed for each type of cancer. Or maybe even for every single cancer in each patient.

Satu‑satunya cara untuk melakukannya adalah dengan menggunakan perawatan yang sepenuhnya dapat diprogram dan dapat disesuaikan dengan spesifikasi masing‑masing kanker. Hanya dua teknologi yang saat ini dapat mencapai hal ini: gene therapy/gene editing and mRNA.

Sumber: Nature (2021)

Cara Berinvestasi pada Terapi mRNA Kanker

BNTX Grafik Harga

Salah satu perusahaan terkemuka dalam terapi kanker berbasis mRNA adalah BioNTech (BNTX ), yang membangun dari kesuksesannya dalam mengembangkan vaksin mRNA yang dipasarkan oleh Pfizer. BioNTech saat ini memiliki 12 kandidat berbeda dalam pengobatan kanker, mencakup kanker pada ovarium, prostat, usus, kulit, kepala, leher, dan berbagai tumor padat. Sebagian besar berada dalam uji klinis fase I, dengan sudah 3 kandidat berada di fase II. Mereka dimiliki sepenuhnya atau bekerja sama dengan Sanofi (SNY ) dan Genentech.

MRNA Grafik Harga

Moderna sedang mengerjakan pengobatan mRNA untuk limfoma dan tumor padat, keduanya berada dalam uji klinis fase I.

Curevac sedang mengerjakan CV8102, sebuah pengobatan RNA untuk karsinoma yang masih dalam pengembangan pra‑klinis.

Teknologi mRNA Selanjutnya

Artikel ini ingin memfokuskan pada teknologi yang paling menjanjikan. Namun sulit memilih hanya satu. Kami memilih yang memiliki dampak terbesar dan paling inovatif. Jadi kanker, dengan jumlah orang yang sangat banyak terdampak, menjadi pilihan utama. Namun, beberapa aplikasi lain juga layak mendapat sebutan terhormat.

Vaksin Lain

Jelas, setelah keberhasilan komersial vaksin Covid-19, penyakit patogen lain dapat menjadi target vaksin mRNA baru. Ini termasuk vaksin yang lebih lama. Misalnya, Moderna sedang mengerjakan vaksin mRNA untuk flu. Moderna juga mengerjakan penyakit yang saat ini belum memiliki vaksin dan sedang mengerjakan RSV, zika, HIV, virus Epstein-Barr, atau sitomegalovirus. Teknologi ini juga dapat digunakan untuk malaria dan penyakit lain yang kurang terobati di negara miskin.

BioNTech (BNTX) juga mengerjakan vaksin mRNA untuk herpes zoster, tuberkulosis, malaria, HIV, dan virus herpes.

Curevac (CVAC) juga mengerjakan vaksin mRNA untuk Lassa, demam kuning, RSV, rabies, malaria, dan rotavirus.

Penyakit Langka

Bersama dengan pengeditan gen, pengobatan untuk penyakit langka berkembang pesat berkat janji mRNA.

Moderna sedang mengerjakan 7 penyakit genetik, termasuk fibrosis kistik dan fenilketonuria.

Diagnostik RNA

Profil mRNA sel kanker berbeda dari sel sehat. Misalnya, peneliti telah menemukan perbedaan pada 13 mRNA dan 29 jenis RNA lainnya untuk satu jenis kanker hati. Memanfaatkan pengetahuan kami akan memungkinkan diagnostik yang lebih tepat, termasuk hanya dengan sampel darah.

Ini biasanya disebut “biopsi cair,” memanfaatkan Sequencing Generasi Berikutnya, sebuah bidang di mana Illumina (ILMN) berada di garis depan melalui subsidi Grail‑nya (kami membahas Illumina secara detail dalam artikel yang membandingkannya dengan pesaingnya PacBio). Alat diagnostik semacam ini akan memungkinkan deteksi kanker dini, secara dramatis meningkatkan tingkat kelangsungan hidup.

Serangan Jantung

Peneliti di Penn Medicine menggunakan mRNA untuk memodifikasi gen hati dan mengurangi risiko serangan jantung. Mereka juga mengerjakan obat untuk fibrosis pada jaringan jantung, penyebab utama gagal jantung.

Gambaran Umum

Untuk melihat lebih dalam masa depan terapi mRNA, Anda juga dapat membaca artikel Nature 2021 ini: Evolusi pasar untuk teknologi mRNA.

Kesimpulan

Pemimpin dalam aplikasi mRNA masa depan adalah perusahaan yang sama yang telah mewujudkan revolusi vaksin mRNA. Mereka semua berada di bawah puncak 2021 ketika pasar terobsesi dengan penyebaran vaksin Covid-19. Hal ini mungkin sangat sempit pandang, karena mRNA baru saja mulai mengubah cara praktik kedokteran.

Mengenai pengobatan kanker berbasis mRNA, BioNTech tampaknya memiliki keunggulan, dengan lebih banyak kandidat dalam uji klinis dibandingkan Moderna dan Curevac bersama‑sama.

Moderna dan BioNTech berada pada posisi setara dengan vaksin lain yang tidak terkait Covid, dengan Moderna memiliki keunggulan dalam penyakit genetik langka.

Curevac memang lebih kecil dan tertinggal dibandingkan dua pesaing besarnya. Namun ia juga diperdagangkan dengan valuasi 15x‑30x lebih rendah.

Investor yang tertarik pada potensi upside terbesar mungkin ingin meninjau kembali Curevac, karena ia memiliki valuasi terkecil di antara tiga pemimpin teknologi mRNA meskipun memiliki kandidat dalam pengobatan kanker dan vaksin.

Moderna kemungkinan akan memperoleh hasil di segmen penyakit langka, pasar yang menguntungkan per pengobatan namun dengan sedikit pasien. Jadi, banyak pendapatan masa depannya kemungkinan akan berasal dari vaksin baru.

Pengobatan kanker berbasis mRNA lebih berisiko karena belum terbukti sebanyak terapi gen untuk penyakit genetik. Mereka juga memiliki potensi upside yang lebih besar jika hasil terapeutiknya baik. Jadi, meskipun lebih berisiko, mereka mungkin juga memberikan upside signifikan bagi BioNTech dibandingkan pesaingnya.