Nobel-palkinnot

Sijoittaminen Nobel-palkinnon saavutuksiin – CRISPR tarkkaa geenieditointia varten

mm
Julkaistu
Päivitetty
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

Nobel-palkinto on tieteellisen maailman arvostetuin palkinto. Se luotiin herra Alfred Nobelin testamentin mukaisesti myöntämään palkinto “niille, jotka edellisen vuoden aikana ovat tuoneet suurimman hyödyn ihmiskunnalle” fysiikassa, kemiassa, fysiologiassa tai lääketieteessä, kirjallisuudessa ja rauhassa. Kuudes palkinto luotiin myöhemmin taloustieteille Ruotsin keskuspankin toimesta.

Palkinnon myöntämisestä vastaa useita ruotsalaisia akateemisia instituutioita.

Perintöhuolenaiheet

Päätös perustaa Nobel-palkinto syntyi Alfred Nobelille sen jälkeen, kun hän luki oman hautajaisilmoituksensa, jonka aiheutti ranskalaisen sanomalehden virhe ymmärtäen hänen veljensä kuoleman uutisen. Artikkelin otsikko oli “Kuollut kuoleman kauppias”, ja se kritisoi Nobelia savuttomien räjähteiden keksimisestä, joista dynaami on kuuluisin.

Hänen keksintönsä vaikuttivat voimakkaasti nykyaikaisen sodankäynnin muokkaamiseen, ja Nobel osti massiivisen rauta- ja terästehtaan muuttaakseen sen merkittäväksi asevalmistajaksi. Koska hän oli alun perin kemisti, insinööri ja keksijä, Nobel tajusi, ettei hän halunnut perintönsä koostuvan miehestä, joka on rikastunut sodasta ja toisten kuolemasta.

Nobel-palkinto

Nykyään Nobelin varallisuus on sijoitettu rahastoon, jonka tuotto rahoittaa Nobel-säätiön sekä kultapinnoitetun vihreän kultamitalin, diplomin ja 11 miljoonan SEK (noin 1 miljoona $) rahapalkinnon, joka myönnetään voittajille.

Lähde: Britannica

Usein Nobel-palkinnon rahat jaetaan useiden voittajien kesken, erityisesti tieteellisillä aloilla, joilla on tavallista, että 2 tai 3 johtavaa henkilöä osallistuvat yhdessä tai rinnakkain mullistavaan löytöön.

Vuosien varrella Nobel-palkinto on noussut TIEDELLISEKSI palkinnoksi, pyrkien tasapainottamaan teoreettisia ja erittäin käytännönläheisiä löytöjä. Se on palkinnut saavutuksia, jotka ovat rakentaneet modernin maailman perustan, kuten radioaktiivisuus, antibiootit, röntgensäteet, tai PCR, sekä perustutkimusta kuten auringon energialähde, elektronin varaus, atomirakenne, tai superfluidisuus.

CRISPR – Geenieditoinnin vallankumous

Geenien muokkaamisen vaikeudet

Kun geenit ja niiden analysointi PCR:n (vuoden 1993 Nobel-palkinto) avulla löydettiin, tiedemiehet ja lääkärit ovat haaveilleet ihmisten, eläinten ja kasvien genomien muokkaamisesta mielensä mukaan. Käytännössä tämä on osoittautunut erittäin vaikeaksi, ja useimmat varhaiset menetelmät ovat olleet riittämättömiä.

Tämä johtuu siitä, että pelkkä geenin tunnistaminen tai oikean geneettisen sekvenssin luominen koeputkessa ei riitä. Geeni täytyy sen jälkeen lisätä elävien solujen sisään ja integroida organismin genomiin.

Jos tavoitteena on esimerkiksi “vain” luoda uusi kasvilajike, korkea epäonnistumisprosentti ja satunnainen insertointi genomiin voivat olla hyväksyttäviä. Vaikka 99,9 % käsitellyistä soluista kuolee tai ei näytä lisättyä geeniä oikein, tämä tarkoittaa myös, että 0,1 % tuottaa halutun tuloksen, jonka jälkeen sitä voidaan monistaa ja myydä viljelijöille.

Kuitenkin tällaiset menetelmät ovat täysin riittämättömiä ihmisten hoitoon, ja ne ovat saaneet kritiikkiä niiden karkeudesta, kun niitä sovellettiin kasveihin ja eläimiin.

Uusi paradigma

Kaikki muuttui, kun Jennifer Doudna & Emmanuelle Charpentier löysivät proteiinin, jonka he nimesivät CRISPR-Cas9:ksi vuonna 2012. Molemmat saivat vuonna 2020 Nobel-palkinnon kemiassa työstään. Vain kahdeksan vuotta kului löydön ja siihen liittyvän Nobel-palkinnon välillä, mikä osoittaa, että tämä löytö tunnistettiin heti biologian alalla mullistajaksi.

CRISPR-järjestelmä mahdollistaa geenien “muokkaamisen” kohdennetusti, paikantaen tietyn genomipaikan, joka korvataan halutulla sekvenssillä. CRISPR:ää voidaan käyttää monin tavoin katkaisemaan jo olemassa oleva geeni, poistamaan tietty sekvenssi tai muokkaamaan/insertioimaan oikea geneettinen sekvenssi.

Jokaisessa tapauksessa geenieditointi tapahtuu vain yhdessä erityisessä genomin osassa täysin ennustettavalla tavalla. Tämä on tärkeää, koska ohjaamaton geenien insertointi on yhdistetty merkittäviin ongelmiin, erityisesti syöpäriskiin.

Ehkä tärkeämpää on, että geenimuokkausprosessi on suurimmaksi osaksi harmiton kohdesoluille, mikä vähentää hoidon toksisuutta kymmenkertaisesti verrattuna aiemmin käytettyihin menetelmiin.

Monia muita CRISPR-järjestelmiä

Massiivisen potentiaalinsa vuoksi CRISPR nousi heti massiivisen T&K-pyrkimyksen keskipisteeksi koko biotekniikkateollisuudessa. Uusia CRISPR-järjestelmiä löydettiin, kuten Cas12, Cas12a, mutta myös Cas13, Cas5, Cas8, Csx10 ym.

Tällä hetkellä suurin osa ihmislääketieteen tutkimuksesta keskittyy Cas9:ään ja Cas12:een.

Jos olet teknisesti suuntautunut ja haluat oppia lisää näiden kahden pää-CRISPR-järjestelmän eroista, suosittelemme lukemaan tämän tieteellisen julkaisun ja tämän artikkelin, sekä artikkelimme CRISPR-Cas12a:sta.

AI-CRISPR

Yleinen ongelma nykyaikaisessa biologiassa on datan ylivuoto. Kokonaiset genomit, joissa on miljardeja aminohappopareja, proteiinien 3D-rakenteet, joissa muutama atomi voivat muuttaa toiminnallisuutta, ja kokonaiset mikrobiomikartat tuhansilla bakteerilajeilla – dataa on loputtomasti analysoitavana ja yhdisteltävänä.

Onneksi tekoälyn nousu auttaa tutkijoita käsittelemään tätä datavirtaa, eikä CRISPR ole poikkeus. Vielä parempaa, avoin lähdekoodi on saatavilla, kuten OpenCRISPR-1. Tällaiset AI-järjestelmät voivat luoda miljoonia monipuolisia CRISPR-tyyppisiä proteiineja, joita ei luonnollisesti ole, sekä “yksittäisiä opas-RNA-sekvenssejä Cas9-tyyppisille efektoriproteiineille”.

Kun testataan näiden uusien CRISPR-tyyppisten proteiinien ja RNA-sekvenssien todellista tehokkuutta, syntyneet geenieditorit osoittavat verrattavaa tai parempaa aktiivisuutta ja spesifisyyttä suhteessa SpCas9:een.

CRISPR ihmelääkkeenä

Geneettiset sairaudet

Ensimmäinen ja ilmeisin CRISPR:n sovellus on geneettisten sairauksien parantaminen. Geneettiset sairaudet ovat usein tappavia tai lamaannuttavia, yksi kymmenestä amerikkalaisesta kärsii jostakin 7 000 harvasta sairaudesta, ja puolet potilaista on lapsia.

Harvinaiset sairaudet, joista 72 % johtuu geneettisistä syistä, ovat olleet vaikeimpia parantaa, osittain siksi, että täysin puuttuva biologinen toiminto ei ole stimuloitavissa tai aktivoitavissa lääkkeillä. Ne liittyvät yleensä yhteen geeniin, jossa on viallinen sekvenssi, tai joskus puuttuvaan geeniin, ylimääräiseen geenikopioon ym. Lisäksi puute on solunsisäisellä tasolla, mikä vaikeuttaa hoidon kohdistamista oikeaan paikkaan.

Jokaiselle näistä sairauksista voimme kuvitella räätälöidyn CRISPR-pohjaisen järjestelmän, joka kohdistaa tarkasti vaurioituneen genomisegmentin ja korjaa sen.

Ensimmäinen menestys

Ensimmäinen todistettu CRISPR-sovellus saavutettiin vuonna 2023, kun FDA hyväksyi hoidon sickle‑solusairaudelle (SCD). Tämän saavutuksen takana oli CRISPR Therapeutics, jonka perusti CRISPR:n yhteislöytö Emmanuelle Charpentier.

(Voit lukea lisää kaikista SCD:ssä työskentelevistä yrityksistä omassa artikkelissamme)

Hoito, joka toimi SCD:ssä, on sen jälkeen myös hyväksytty toisen verisairaudelle, beeta‑talassemialle.

Lisää parannuksia

Toinen CRISPR:n lääketieteellinen mahdollisuus, joka on tulossa pian, on parantaa joitakin näkökyvyn menetyksen muotoja, tällä kertaa Editas Medicine -yrityksen tukemana, joka on perustettu toisen CRISPR-yhteislöytö Jennifer Doudnan toimesta.

“Yksi kokeiluun osallistuneista on jakanut useita esimerkkejä, kuten puhelimen löytämisen sen katoamisen jälkeen ja sen tiedon, että kahvinkeitin toimii näkemällä sen pienet valot.

Vaikka nämä tehtävät saattavat vaikuttaa triviaaleilta näkökykyisille, tällaiset parannukset voivat vaikuttaa merkittävästi elämänlaatuun heikossa näkökyvyssä olevilla.” – Mark Pennesi, M.D., Ph.D. – Oregon Health & Science Universityn johtava tutkija

Mitä tekee tästä näkökyvyn hoitosta ainutlaatuisen, on se, että se on “in‑vivo”-terapia, joka muokkaa kehon solujen geenejä.

Tämä on askel SCD:n hyväksytyn hoidon yläpuolella, jossa CRISPR muokkaa soluja “ex‑vivo”-laboratoriossa niiden poistamisen jälkeen kehosta, ja injektoidaan myöhemmin potilaaseen.

Synnynnäisen näkökyvyn parantaminen voi olla vasta alkua tällaisille hoidoille, ja muita lupaavia tuloksia on aikaisessa kliinisessä vaiheessa:

CRISPR:n käyttö ei-geeneissä sairauksissa

CRISPR:ää voitaisiin käyttää hoidoissa geneettisten sairauksien ulkopuolella sen kyvyn ansiosta poistaa tai lisätä geenejä mielivaltaisesti.

Esimerkiksi Excision Bion EBT-101-terapia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) sai ensimmäiset positiiviset kokeelliset tulokset (turvallisuusprofiili) ja aikoo aloittaa terapeuttisen arvioinnin, jonka tavoitteena on “poistaa integroitunut retrovirus ihmisen solujen genomista”.

Tai Verve Therapeutics ja sen kaksi in‑vivo -geeniterapiaa, VERVE-101 ja VERVE-102, jotka kohdistuvat sydän- ja verisuonitauteihin. Yrityksen teknologia perustuu peruseditointiin, mikä on mahdollisesti turvallisempi ja/tai voimakkaampi vaihtoehto perinteiseen CRISPR‑geenieditointiin.

Diabetes

Toinen sairaus, johon CRISPR voi vaikuttaa, on tyypin 1 diabetes.

Tämän idean johtava ehdokas on CRISPR Therapeutics, yhteistyössä ViaCytén (Vertex osti sen heinäkuussa 2022) kanssa.

Idea on muokata kantasoluja geenieditoinnilla, sisällyttää ne lääketieteelliseen laitteeseen, joka suojaa ne immuunijärjestelmältä, ja istuttaa laite potilaaseen, palauttaen haiman menettämät toiminnot.

Tämän lääkkeen vaihe 1 -kliiniset kokeet alkoivat helmikuussa 2022. CRISPR Therapeuticsin ja Vertexin välinen suhde on monimutkainen; ne ovat jo kumppaneita ensimmäisen hyväksytyn geenieditointiterapian, SCD:n, osalta.

Januarissa 2024 Vertex valitsi luopua diabetes‑kantasolujen geenieditointiterapiasta, jonka se sai ViaCytén hankinnan kautta, jättäen CRISPR:n jatkamaan kliinistä ohjelmaa itse.

Miksi päätös tehtiin, on epäselvää, ja se on jäähdyttänyt sijoittajien innostusta yritystä kohtaan. Silti strategia, jonka tavoitteena on uudelleenluoda insuliinin tuotanto JA suojata se immuunijärjestelmältä, on todennäköisesti oikea suunta kokonaisuudessaan.

Lisätietoa löydät systemaattisesta katsauksesta “Geeniterapia – Voiko se parantaa tyypin 1 diabetesta?”, jossa käsitellään muita tutkimusyrityksiä geenieditoinnin hyödyntämiseksi tyypin 1 diabeteksen parantamisessa.

CRISPR syöpään

Peruseditointi on aihe, josta keskustelimme aiemmin artikkelissa “Geenieditointi: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics”, ja se on variaatio CRISPR‑pohjaisissa teknologioissa.

Beam Therapeutics pyrkii käyttämään peruseditointia CAR‑T‑solujen muokkaamiseen verisyöpien, kuten T‑solujen akuutin lymfoblastisen leukemian (T‑ALL) ja T‑solujen lymfoblastisen lymfooman (T‑LL), hoitoon.

Ajatus Beam‑hoidoista ja muista CRISPR‑pohjaisista syöpähoidoista on muokata immuunisoluja (T‑soluja) niin, että ne tunnistavat ja kohdistavat syöpäsolut.

Lähde: Cancer.gov

Yhdessä mRNA‑pohjaisten syöpähoitojen kanssa CRISPR voi osoittaa, että geenieditointi voi ylittää yksittäiset sovellukset ja kehittyä monipuoliseksi työkaluksi useimpien sairauksien parantamiseen.

CRISPR terapian ulkopuolella

CRISPR:n tarkkuutta voidaan hyödyntää enemmän kuin ihmissairauksien parantamiseen. Yksi suora sovellus CRISPR‑pohjaiseen geenieditointiin on uusien kasvi- ja eläinlajien luominen maatalouteen ja teolliseen tuotantoon.

Kuten käsittelimme artikkelissa “CRISPR ihmisterveyden ulkopuolella: Uusi sijoitusraja geenieditoinnille”, tämä voi luoda uusia viljelykasvilajikkeita.

Se voi myös luoda täysin uusia käyttötapoja maataloudessa, kuten:

(Syvemmän sukelluksen maatalouden CRISPR‑geenieditoinnin mahdollisuuksiin ja haasteisiin saat Innovative Genomics Institute -sivulta.)

CRISPR:n tarkka yhteensopivuus tiettyjen geneettisten sekvenssien kanssa voisi mahdollistaa sen korvaavan nykyiset PCR-testit uusilla tekniikoilla, jotka mahdollistavat testauksen laboratoriosta riippumattomasti ja huoneenlämpöisillä reagensseilla.

CRISPR:ää voitaisiin jopa käyttää “herättämään” kuolleita lajeja, kuten yritys Colossal Laboratories & Biosciences työskentelee mammutin luomiseksi jäätyneestä DNA:sta CRISPR:n avulla.

Sijoittaminen CRISPR:ään

CRISPR on nyt monien biotekniikkayritysten sekä suurten lääketeollisuuden jättiläisten työkalupakissa. Kuitenkin edistyneimmät ohjelmat ja yritykset ovat, ehkä yllättäen, alkaneet kahden CRISPR‑Cas9‑yhteislöytöjän toimesta.

Siksi CRISPR:stä kiinnostuneiden sijoittajien kannattaa keskittyä yrityksiin, jotka ovat syntyneet aivokoneiden, jotka alun perin selvittivät CRISPR:n toiminnan, takia.

Voit sijoittaa CRISPR‑aiheisiin yrityksiin monien välittäjien kautta, ja tällä sivustolla löydät suosituksemme parhaista välittäjistä Yhdysvalloissa, Kanadassa, Australiassa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa sekä monissa muissa maissa.

Jos et halua valita yksittäisiä CRISPR‑yrityksiä, voit myös tarkastella biotekniikka‑ETF:iä, kuten Ark Genomic Revolution ETF (ARKG) tai Global X Genomics & Biotechnology ETF (GNOM), jotka tarjoavat laajemman hajautetun altistuksen.

Emmanuelle Charpentierin yritys – CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Kun hän löysi CRISPR‑Cas9:n, neiti Charpentier perusti CRISPR Therapeuticsin. Yrityksen alusta lähtien se on keskittynyt tarkasti sickle‑solusairauteen (SCD) ja beeta‑talassemiaan, sillä molempiin sairauksiin voidaan soveltaa samaa hoitomenetelmää. Ne ovat myös lamaannuttavia sairauksia, joilla on paljon potilaita ja jotka ovat äärimmäisen kalliita terveydenhuoltojärjestelmälle.

Tämä teki SCD:stä ja beeta‑talassemian täydellisiä ehdokkaita ensimmäiseen FDA‑hyväksyntään. Nykyinen hoitokustannus (keskimääräinen elinkaarikustannus on noin 1,7 miljoona $) auttoi oikeuttamaan korkean hintalapun, 2,2 miljoonaa $ per potilas.

Ensimmäisenä hyväksytyn CRISPR‑terapian omaavana yrityksenä CRISPR Therapeutics on hyvässä asemassa olemaan ensimmäinen, joka tuottaa positiivista kassavirtaa teknologiasta ja laajentaa sovelluksiaan. Tämä loistava historia tekee siitä todennäköisesti halutun kumppanin kaikille lääketeollisuuden yrityksille, jotka haluavat kiihdyttää CRISPR‑hoitoja.

CRISPR Therapeuticsin toimitusjohtaja Samarth Kulkarni totesi vuonna 2024:

“Me jatkamme ohjelmiemme edistämistä ja laajennamme putkistoamme tavoitteena toimittaa paradigman muuttavia geenieditointiterapioita potilaille. Olemme hyvin asemoituneet toteuttamaan kliiniset kokeemme eri terapeuttisilla alueilla, mukaan lukien onkologia, autoimmuuniset sairaudet, sydän‑ ja verisuonitaudit sekä diabetes.” – CRISPR Therapeuticsin toimitusjohtaja Samarth Kulkarni

CRISPR Therapeutics laajentaa todellakin aggressiivisesti toimintaansa viidellä onkologia‑/immunologia‑ohjelmalla, seitsemällä in‑vivo‑terapialla (lähinnä sydän‑ ja verisuonitaudit), kolmella harvinaissairaudella ja yhdellä diabeteshoidolla (lisätietoa yllä).

Tämän rikkaan T&K‑putken joukossa diabeteshanke on selvästi suurin markkinapotentiaaliltaan. Siksi yrityksen sijoittajien kannattaa seurata tarkasti siihen liittyviä kliinisiä kokeita (CVTX211) ja ymmärtää teknologia perusteellisesti.

Jennifer Doudna -yritykset

Toinen CRISPR‑Cas9‑yhteislöytö, neiti Doudna, oli mukana monien yritysten perustajina, ja hänen lähestymistapansa poikkesi neiti Charpentierin lähestymistavasta:

Jennifer Doudna perusti myös Innovative Genomics Institute (IGI) vuonna 2014, yhdistäen tutkijoita useista Kalifornian yliopistoista.

Hän on myös aktiivinen Gladstone Institute of Data Science and Biotechnologyssa ja Doudna‑laboratoriossaan Berkeleyssä, jossa hän johtaa Center for Genomic Editing and Recording (CGER) -keskusta.

Lopuksi Doudna toimii neuvonantajana sijoitusyrityksessä Sixth Street sekä InvisiShield, jossa kehitetään nenäonteloon annettavia ennaltaehkäiseviä hengitystieviruksia.

Jos haluat tietää lisää, voit lukea laajemman biografian Doudnasta Britannica-sivustolla tai hänen Steve Jobsin biografin, jonka on kirjoittanut Steve Jobsin biografi.

Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas aloitti työskentelyn CRISPR‑Cas9:n kanssa, mutta on nyt keskittynyt omaan Cas12‑versioonsa, jonka he ovat kehittäneet: Cas12a.

Voit lukea lisää Cas12a:n ainutlaatuisista ominaisuuksista omassa artikkelissamme “Mitä on CRISPR‑Cas12a2? & Miksi se on tärkeä?”.

Lyhyesti sanottuna Cas12a:lla on ainutlaatuisia ominaisuuksia, kuten:

  • Cas9:n vaikeasti ratkaistavat ongelmat voivat olla toteutettavissa Cas12a:n avulla
  • Tämä johtaa korkeampiin mahdollisuuksiin geenieditointiin kuin Cas9:n kanssa.
  • Useampaa geeniä voidaan muokata samanaikaisesti Cas12a:n avulla.

Lähde: Editas

Editas keskittyy sickle‑solusairauteen (SCD) ja beeta‑talassemiaan, kahteen sairauteen, joissa se jäi kilpailijoiden CRISPR Therapeuticsin ja BlueBirdBio:n jälkeen ensimmäisen hoitohyväksynnän suhteen.

Kaiken kaikkiaan SCD‑ohjelma (äskettäin uudelleennimetty reni‑cell) on viivästynyt useita kertoja, herättäen huolta sijoittajissa, vaikka päivityksiä odotetaan kesäkuussa 2024 ja vuoden lopussa.

Siitä huolimatta Editas omistaa merkittäviä patentteja CRISPR‑Cas12:sta, joita Australian New South Walesin yliopiston tutkijat ovat käyttäneet COVID‑19‑testin kehittämiseen.

Editas on myös tehnyt $50 miljoonan sopimuksen Vertexin kanssa, jonka myötä Vertex saa käyttää Editas:n Cas9‑immateriaalioikeuksia, mikä osoittaa Vertexin jatkuvan kiinnostuksen teknologiaan, vaikka se onkin äskettäin eronnut CRISPR Therapeuticsista diabeteshallinnan osalta.

Editas keskittyy muihin CRISPR‑versioihin kuin “klassiseen” CRISPR‑Cas9:een, ja sen tutkimus‑IP voi olla hyödyllinen kumppanuuksien luomisessa ja tulojen tuottamisessa ilman FDA‑hyväksyttyä tuotetta, ottaen huomioon kassavirran, joka jatkuu vuoteen 2026 asti.

Caribou Biosciences

(CRBU )

Yritys perustettiin kaupallistamaan ja lisensoimaan Berkeleyssä hallinnoituja CRISPR‑patentteja. Tämän lisensoinnin lista on melko vaikuttava, sisältäen suuria yrityksiä kuten Novartis ja Corteva:

Se tekee myös yhteistyötä AbbVien kanssa syöpäsoluhoidoissa (CAR‑T) ja omissa syöpähoidoissaan (CAR‑NK).

Samankaltaisesti Editas:n kanssa, se työskentelee Cas12‑teknologian, chRDNA:n, parissa, käyttäen sekä RNA:ta että DNA:ta ohjaamaan geenieditoinnin kohdistusjärjestelmää. Sitä käytettäisiin “moninkertaiseen geenien insertointiin, korkean spesifisyyden ja alhaisemman off‑target‑muokkauksen tasolla kuin ensimmäisen sukupolven CRISPR‑Cas”.

“Ensimmäisessä tutkimuksessa CRISPR‑pohjaisen teknologian genomieditointiin käytettävien kaikki‑RNA‑opasteiden, joita bakteerit luonnossa käyttävät, havaittiin merkittävä riski off‑target‑vaikutuksista, mikä voi olla vaarallista nisäkässovelluksissa. Caribou puolestaan pyrkii voittamaan tämän riskin hybridirna‑dna‑opasteiden avulla, joiden esitutkimus osoitti kohde‑muokkauksia ilman havaittavia off‑target‑muokkauksia.” – Dr. Steve Kanner – Caribou Biosciencesin päätieteellinen johtaja

Lähde: Caribou

Vain kaksi Cariboun T&K‑putken ohjelmasta on jo kliinisessä kokeessa, molemmat vaiheessa 1. Tämä asettaa Cariboun varhaisen vaiheen biotekniikkayritysten kategoriaan, vaikka chRDNA‑geenieditoinnin suorituskyky onkin vaikuttava.

Jennifer Doudnan yksityisesti listatut yritykset

Mammoth Biosciences

Mammoth ei ole julkisesti listattu, ja se keräsi 2021 $195 miljoonaa, nostamalla arvostuksensa yli $1 miljardiin.

Se poistui salamyhkäisyydestä vuonna 2018, pyrkien käyttämään CRISPR‑teknologiaa helppokäyttöisten pakettien ja älypuhelinsovelluksen luomiseen, jotka voivat havaita sairauksia sairaaloissa tai jopa kotona, tulokset 20 minuutissa.

Yritys haluaa myös löytää uusia CRISPR‑järjestelmiä, kuten Cas13, Cas14, CasZ, CasY ja CasPhi.

Nämä on suunniteltu luomaan kokonainen alusta, joka pystyy suorittamaan peruseditoinnin, epigeneettisen editoinnin ja RT‑editoinnin, valiten oikeat vaihtoehdot kullekin kohteelle ja sairaudelle.

Lähde: Mammoth

Osittain Mammothin liiketoimintamalli vaikuttaa perustuvan CRISPR‑järjestelmien patenttien kehittämiseen ja niiden lisensiointiin terapeuttisiin tai teollisiin sovelluksiin tulevaisuudessa.

Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics ei ole julkisesti listattu ja perustettiin vuonna 2018. Se keskittyy uusien SCRIPR‑järjestelmien suunnitteluun, ja yritys on kerännyt $100 miljoonaa vuonna 2021.

Se perustuu Cas‑X:ään, pienempään proteiiniin kuin Cas9, mikä tekee sen toiminnasta todennäköisempää elävissä soluissa. Yritys on melko hiljainen edistymisestään, mainostaen vain yleistä listaa terapeuttisista alueista ja teknisistä saavutuksista.

Julkisen valokeilan takana Scribe tekee silti merkittävää edistystä, jos arvioimme sen viimeaikaisia kumppanuuksia.

Yritys on sopinut Biogenin kanssa tutkimaan CasX:ää amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoitoon yhteensä $400 miljoonan potentiaalilla.

Se on myös allekirjoittanut $1 miljardi‑lisenssisopimuksen Sanofin kanssa kehittääkseen uusia natural killer (NK) -soluhoitoja syöpään ja laajensi tätä yhteistyötä Sanofin kanssa vuonna 2024.

mm

Jonathan on entinen biokemian tutkija, joka on työskennellyt geneettisen analyysin ja kliinisten tutkimusten parissa. Hän on nyt osakkeiden analyytikko ja rahoituskirjailija, joka keskittyy innovaatioihin, markkinoiden sykleihin ja geopolitiikkaan julkaisussaan The Eurasian Century.