Seuraava sovellus mRNA-teknologialle: Syöpähoidot

mRNA-vallankumous

Pandemian myötä mRNA on muuttunut erittäin teknillisestä termeistä jokapäiväiseksi termeksi, jonka lähes jokainen tuntee. Tämä on vallankumous teknologialle, jota teoreettisesti kehitettiin jo 1970-luvulla. mRNA yhdistää DNA:n (sinetin) ja proteiinit (toiminnallisen työkalun soluissa).

Näiden rokotusten ansiosta yleisö on nyt liittänyt mRNA-molekyylit rokotuksiin ja immuuniin, mutta tämä on kaukana ainoastaan mahdollisesta sovelluksesta.

Avain on synteettinen, massatiivinen ja edullinen mRNA. Toinen tärkeä idea on, että se mahdollistaa meille geneettisen koodin manipuloinnin lähes yhtä helposti kuin tietokoneen koodin. Voimme ohjelmoida biologian samalla tavalla kuin ohjelmoimme digitaalista maailmaa.

Seuraava suuri asia mRNA:lle: Syöpähoidot

Erikoisten patogeenien, kuten HIV:n ja COVID-19:n, lisäksi kehittyneissä maissa syöpä on tärkeä kuoleman aiheuttaja. Syövän hoidon haaste on, että se ei ole ainoastaan yksi tauti. Se on enemmän kuin tuhat erilaista mahdollista kehon solujen toimintahäiriötä. Ihanteellisesti kustomoitu ratkaisu tarvittaisiin jokaiselle syövän tyypille. Tai ehkä jokaiselle yksittäiselle syövälle jokaisessa potilaassa.

Ainoa tapa tehdä näin on käyttää täysin ohjelmoitavaa hoitoa, jota voidaan hienosäätää jokaisen syövän erityisyyteen. Jotain, mitä vain kaksi teknologiaa voi saavuttaa tällä hetkellä: geenihoito/geenieditointi ja mRNA.

Lähde: Nature (2021)

Miten sijoittaa syöpämRNA-hoitoihin

BNTX Hintakaavio

Yksi johtavista yrityksistä mRNA-syöpähoidoissa on BioNTech (BNTX ), joka rakentaa menestyksestään kehittää mRNA-rokotetta, jota Pfizer on kaupallistanut. BioNTech lla on tällä hetkellä 12 erilaista ehdokasta syöpähoidoissa, jotka kattavat syövän munuaisissa, eturauhasessa, suolistossa, iholla, päässä, kaulassa ja useissa kiinteissä kasvaimissa. Useimmat ovat vaiheen I kliinisissä tutkimuksissa, ja jo kolme ehdokasta on vaiheen II kliinisissä tutkimuksissa. Ne ovat joko kokonaan omistettuja tai yhteistyössä Sanofin ja Genentechin kanssa.

MRNA Hintakaavio

Moderna työskentelee mRNA-hoidon parissa lymfoomassa ja kiinteissä kasvaimissa, jotka molemmat ovat vaiheen I kliinisissä tutkimuksissa.

Curevac työskentelee CV8102:n parissa, joka on RNA-hoito karsinoomassa, ja se on edelleen prekliinisessä kehityksessä.

Seuraavat mRNA-teknologiat

Tämä artikkeli halusi keskittyä lupaavimpaan teknologiaan. Mutta se oli vaikea valita vain yksi. Valitsimme sen, jolla on sekä suurin mahdollinen vaikutus että innovatiivisin. Syöpä, jolla on erittäin suuri määrä vaikuttuneita ihmisiä, oli ykkösvaihtoehto. Kuitenkin joitakin muita sovelluksia tulisi myös mainita.

Muuat rokotukset

Ilmeisesti Covid-19-rokotteen kaupallisen menestyksen jälkeen mikä tahansa muu patogeeninen tauti voisi olla uusien mRNA-rokotusten kohde. Tähän kuuluu vanhat rokotukset. Esimerkiksi Moderna työskentelee mRNA-rokotteen parissa influenssaa vastaan. Moderna työskentelee myös taudeja vastaan, joilla ei ole rokotuksia tällä hetkellä, ja se työskentelee RSV:n, zikan, HIV:n, Epstein-Barr-viruksen ja cytomegaloviruksen parissa. Tätä teknologiaa voitaisiin käyttää myös malariassa ja muissa huonosti hoidetuissa taudeissa kehittyvissä maissa.

BioNTech (BNTX) työskentelee myös mRNA-rokotusten parissa, kuten herpesvyöryssä, tuberkuloosissa, malariassa, HIV:ssä ja herpeksessä.

Curevac (CVAC) työskentelee myös mRNA-rokotusten parissa, kuten Lassan keltakuumetta, RSV:tä, rabiesta, malariaa ja rotavirusinfektiota.

Harvinaiset taudit

Yhdessä geenihoitoteorian kanssa harvinaisten tautien hoito edistyy suuresti mRNA-lupauksen ansiosta. (SNW.DE ) (SNY )

Moderna työskentelee 7 geneettistä tautia parissa, mukaan lukien cystinen fibroosi ja fenyyliketonuria.

RNA-diagnostiikka

Syöpäsolujen mRNA-profiili on erilainen kuin terveiden solujen. Esimerkiksi tutkijat ovat löytäneet eroja 13 mRNA:ssa ja 29 muussa RNA-tyypissä maksasyövän tyypissä. Tietojen hyödyntäminen mahdollistaa tarkemman diagnostiikan, mukaan lukien verinäytteestä.

Tätä kutsutaan yleisesti “nestemäiseksi biopsiaksi”, joka hyödyntää Next-Generation-Sequencingiä, alalla jossa Illumina (ILMN) on edelläkävijä Grail-tytäryhtiönsä kautta (me käsittelimme Illuminan yksityiskohtaisesti tässä artikkelissa, jossa verrattiin sitä kilpailijaansa PacBioon). Tällaiset diagnostiikkatyökalut mahdollistavat varhaisen syövän havaitsemisen, mikä lisää selviytymisnopeutta.

Sydänkohtaukset

Penn Medicine -tutkijat käyttävät mRNA:ta maksaan geenien muokkaamiseen ja sydänkohtauksen riskin vähentämiseen. He työskentelevät myös sydämen kudosten fibroosin parantamiseksi, joka on tärkeä sydänvajauksen aiheuttaja.

Yleiskatsaus

Syvemmän katsauksen mRNA-hoitojen tulevaisuuteen varten voit lukea tämän Nature-artikkelin vuodelta 2021: mRNA-teknologian markkinan evoluutio.

Johtopäätös

mRNA-sovellusten tulevaisuuden johtajat ovat samat yritykset, jotka ovat tehneet mRNA-rokotteen vallankumouksen. Ne ovat kaikki laskeneet vuoden 2021 huipusta, jolloin markkinat olivat täynnä Covid-19-rokotteen käyttöönottoa. Tämä saattaa olla erittäin lyhytnäköistä, koska mRNA on vasta alkanut muuttaa lääketieteen harjoittamista.

mRNA-syöpähoidon osalta BioNTech näyttää olevan edullisemmassa asemassa, koska sillä on enemmän ehdokkaita kliinisissä tutkimuksissa kuin Modernalla ja Curevacilla yhteensä.

Moderna ja BioNTech ovat tasavertaisia muiden ei-Covid-19-rokotusten osalta, Modernalla on etulyöntiasema harvinaisten geneettisten tautien osalta.

Curevac on kaikkein pienin ja jäljessä kilpailijoitaan. Mutta se on myös kaupan 15-30 kertaa pienemmällä arvolla.

Sijoittajat, jotka ovat kiinnostuneita suurimmasta mahdollisesta noususta, saattavat haluta tarkastella Curevacia toisen kerran, koska sillä on selvästi pienin arvo kolmesta johtavasta mRNA-teknologian yrityksestä, vaikka sillä on ehdokkaita syöpähoidoissa ja rokotuksissa.

Moderna saa todennäköisesti tuloksia orpojen tautien segmentissä, joka on kannattava markkina kunkin hoidon osalta, mutta jolla on vain vähän potilaita. Suuri osa tulevista tuloista tulee todennäköisesti uusista rokotuksista.

mRNA-syöpähoidot ovat riskimmämpiä, koska ne ovat vähemmän todistettuja kuin geenihoitomenetelmät geneettisissä taudeissa. Ne voivat kuitenkin tarjota merkittävän nousun BioNTechille kilpailijoidensa yli, jos terapeuttiset tulokset ovat hyviä. Vaikka riskimmämpiä, ne voivat myös tarjota merkittävän nousun BioNTechille kilpailijoidensa yli.