Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) 투자

Intellia Therapeutics (NTLA ) (NASDAQ: NTLA)는 CRISPR 유전자 편집 기술을 활용하여 여러 실험용 약물을 개발하는 바이오테크놀로지 기업으로, 그 중 다수는 수많은 생명을 구할 잠재력을 가지고 있습니다. 신약 개발 기술이 비교적 새로운 상황에서, Intellia는 CRISPR 기반 약물 연구 및 개발의 최전선에 있는 여러 기업 중 하나입니다. 강력한 제약 파트너 네트워크와 여러 독자적인 방법론을 통해, Intellia는 CRISPR를 활용한 연구 및 개발을 수행하는 가장 유망한 제약 기업 중 하나로 돋보입니다.

Intellia Therapeutics (NTLA)란 무엇인가?

Intellia Therapeutics는 2014년에 미국 전역의 학술 연구실에서 CRISPR 관련 연구를 수행하던 과학자 그룹에 의해 설립되었습니다. 이 그룹 중 눈에 띄는 인물은 공동 설립자이자 2020년 CRISPR 개척 연구로 노벨상을 수상한 과학자 중 한 명인 Jennifer Doudna입니다. CRISPR는 clustered regularly interspaced short palindromic repeats의 약자로, 바이러스 내에서 자연적으로 발생하는 과정을 관찰한 결과 개발된 기술입니다. 바이러스 복제와 삭제에 관여하는 CRISPR 구간을 분리함으로써 과학자들은 DNA의 일부를 삭제, 제거 및 수정할 수 있는 “유전 가위”를 개발할 수 있게 되었습니다.
Based in Cambridge, Massachusetts, the company employs just over 200 staff in a variety of research and clinical settings. As with many startup pharmaceuticals, Intellia needed to raise substantial capital to start conducting research and developing a pipeline of promising therapeutics. Novatris, a Swiss pharmaceutical company, was one of Intellia’s early backers. Intellia entered an agreement to work with Novatris to develop CRISPR-based Chimeric antigen receptor T cells therapies in exchange for $15 million in funding. Relationships with Novatris and other large pharmaceutical companies such as Regeneron allowed Intellia to sustain itself through the startup stage. With this support, the company was able to develop several breakthroughs in its early years. A few short years later in 2016, Intellia listed on the NASDAQ.

Intellia Therapeutics (NTLA)가 왜 중요한가?

Intellia는 CRISPR 기반 약물 개발 기술을 활용하여 파이프라인에 다양한 단계에 있는 여러 약물을 보유하고 있습니다. 임상 시험 단계에서 가장 앞선 약물은 Intellia의 OTQ923/HIX763 겸상 적혈구 질환 치료제입니다. CRISPR Therapeutics (CRSP ) 와 Editas Medicine (EDIT ) 과 같은 다른 바이오테크 기업들도 CRISPR를 이용해 겸상 적혈구 질환 치료제를 개발하고 있습니다. Intellia Therapeutics는 2020년 11월에 Bill and Melina Gates Foundation이 수여한 보조금을 받아 큰 주목을 받았습니다. 이 보조금은 Intellia가 자체 비바이러스 전달 시스템을 이용한 in vivo 유전체 편집 연구를 진행하는 데 사용되었습니다.
여러 기업이 CRISPR를 이용해 겸상 적혈구 질환 치료제를 개발하고 있는 가운데, Intellia는 또한 높은 미충족 수요를 가진 질환들의 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 개발 중인 보다 새로운 약물 중 하나는 현재 임상 1상에 있는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제입니다. 트랜스티레틴 아밀로이드증은 단백질 침착물이 장기와 조직에 축적되는 질환으로, 진단 후 평균 기대 수명이 2~15년입니다. 전 세계적으로 약 5만 명이 선천적으로 이 질환을 가지고 태어나며, 추가로 평생 동안 20만~50만 명이 이 질환을 발병합니다. 현재 치료 옵션이 없으며, Intellia는 치료제 개발에서 가장 앞선 기업입니다.

Intellia Therapeutics (NTLA) 전망

Intellia는 CRISPR 약물 개발에 대해 “전체 스펙트럼(full-spectrum)” 접근 방식을 채택하고 있습니다. 이 접근 방식은 약물이 ex‑vivo와 in‑vivo 두 가지 용도 모두를 위해 개발된다는 의미입니다. in‑vivo 약물은 체내에서 유전자를 편집하고, ex‑vivo 약물은 체외에서 유전자를 편집한 뒤 환자에게 다시 전달합니다. 이러한 전체 스펙트럼 접근 방식에서 회사는 독자적인 지질 나노입자(LNP) 전달 시스템을 사용합니다. LNP 전달 시스템은 두 부분으로 구성됩니다: 필요한 유전적 변화를 암호화한 메신저 RNA와 DNA 서열 내 특정 구간을 표적할 수 있는 가이드 RNA입니다. 이 기술은 유전자를 제거, 복구하거나 동시에 두 작업을 수행할 수 있는 능력을 제공합니다. 이를 통해 약물은 특정 서열을 노크아웃하거나 삽입하거나, 두 기술을 조합해 연속적으로 편집할 수 있어 유전자 편집 능력이 크게 확대됩니다. 이러한 방식으로 다양한 유전자 편집 기술을 동시에 적용할 수 있습니다.
파이프라인에 여러 고비용 연구·개발 약물이 존재함에 따라, Intellia는 재정 및 과학적 지원을 제공하는 대형 제약사와 파트너십을 맺었습니다. 가장 주목할 만한 파트너는 Regeneron과 Novatris입니다. Regeneron은 현재 Intellia가 개발 중인 6개 in‑vivo 약물 중 3개와 파트너십을 맺고 있으며, Novatris는 현재 개발 중인 5개 ex‑vivo 약물 중 2개와 협력하고 있습니다. Regeneron은 2016년에 Intellia에 10개 약물에 대한 지분을 확보하기 위해 1억 2,500만 달러를 제공했으며, 2020년에는 혈우병 A와 B 치료제 개발을 위해 추가로 1억 달러를 지원했습니다.

Intellia Therapeutics (NTLA)를 어디서 구매할 수 있나요?

A broker that we recommend is Firstrade.

Firstrade는 투자자들이 재정적 미래를 주도할 수 있도록 설계된 다양한 투자 상품 및 도구를 제공하는 선도적인 온라인 중개 회사입니다. 1985년 설립 이래 Firstrade는 높은 가치와 품질의 서비스를 제공하기 위해 최선을 다해 왔습니다.

독자적인 거래 기술, 직관적인 사용자 인터페이스, 뛰어난 고객 서비스 및 모바일 애플리케이션을 결합한 Firstrade는 모든 투자 요구에 대한 포괄적인 솔루션을 제공합니다.  Firstrade는 FINRA/SIPC 회원입니다.

요약

Intellia Therapeutics는 현재 CRISPR 기반 의약품을 개발하고 있는 선도 기업 중 하나입니다. 이 회사는 여러 약물에서 큰 진전을 이루었으며, 이들 모두가 수많은 생명을 변화시킬 잠재력을 가지고 있습니다. 주요 제약사들의 지원과 뛰어난 과학팀을 바탕으로 Intellia는 파이프라인의 약물을 지속적으로 진행할 재정적·과학적 기반을 갖추고 있습니다. 연구 및 개발에 대한 투자와 함께 여러 독자적인 방법이 개발되어 프로세스를 가속화하고 있습니다. 이 모든 요소가 결합되어 Intellia Therapeutics는 성장 여력이 충분한 유망한 기업으로 평가됩니다.