Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) 투자

Editas Medicine (EDIT ) (NASDAQ: EDIT) 은 CRISPR을 이용한 약물 연구에 집중하는 바이오테크놀로지 기업입니다. CRISPR은 clustered regularly interspaced short palindromic repeats의 약자로, 바이러스 내에서 자연적으로 발생하는 과정을 관찰하여 개발된 기술입니다. 바이러스의 복제와 삭제에 관여하는 CRISPR 구간을 분리함으로써 과학자들은 DNA의 일부를 삭제, 제거 및 수정할 수 있는 ‘유전 가위’를 개발했습니다. 이러한 치료법을 통해 회사는 현재 치료 옵션이 없는 많은 심각한 질병들을 치료할 수 있기를 기대하고 있습니다.

Editas Medicine (EDIT) 이란 무엇인가?

Editas Medicine은 2013년에 하버드와 MIT와 연계된 과학자 팀에 의해 설립되었습니다. 뛰어난 과학 팀을 바탕으로 회사는 초기 단계에서 중요한 CRISPR 연구를 진행하기 위한 자금을 확보할 수 있었습니다. 시리즈 B 1차 라운드에서 Bill Gates와 그의 최고 과학·기술 고문인 Boris Nikolic을 포함한 주요 투자자들의 관심을 받았습니다. Editas는 이 관심을 활용해 1억 2천만 달러 이상을 모금했으며, 업계의 대형 기업들과도 귀중한 연결 고리를 만들었습니다. 초기에는 Juno Therapeutics와 협력하여 암 치료제를 개발했습니다. 두 회사는 협력의 잠재 가치가 $737 million 달러 로 추정된다고 밝혔습니다.
회사의 연구·개발 팀은 체내에서 유전자를 편집하는 in vivo 의약품과 체외에서 유전자를 편집한 뒤 환자에게 다시 전달하는 ex vivo 의약품 모두에 집중하고 있습니다. CRISPR 약물 개발에 사용되는 플랫폼은 Cas9 및 Cas12a 뉴클레아제를 모두 포함합니다. 이 두 단백질은 DNA에 결합하여 약간 다른 방식으로 유전자 편집을 가능하게 합니다. 두 CRISPR 변형은 서로 다른 표적 및 편집 능력을 제공하여, 연구자들이 특정 질병을 목표로 하는 약물 개발에 가장 적합한 선택을 고려할 때 다양한 옵션을 제공합니다.

Editas Medicine (EDIT)이 왜 중요한가?

Editas는 개발 중인 약물 파이프라인이 세 가지 광범위한 분야에 초점을 맞추고 있습니다: 안과 질환, 혈액 질환, 그리고 종양학. 가장 진전된 것은 안과 질환 치료를 위한 유전자 편집 의약품입니다. Leber 선천성 무시력증(LCA)은 최소 18개의 서로 다른 유전자의 유전적 돌연변이로 발생합니다. LCA는 소아에서 색맹의 주요 원인이며 시간이 지남에 따라 상당한 시력 손실을 초래할 수 있습니다. LCA를 일으키는 돌연변이는 10만 명 중 3명에게서 발견되며, 현재 시장에 치료제가 없습니다. 혈액 질환인 혈색소병 치료제도 비슷한 수준으로 진행 중입니다. Editas는 이 분야에서 활동하는 또 다른 기업인 CRISPR Therapeutics (CRSP ) 보다 약간 뒤처져 있으며, 해당 기업은 겸상 적혈구 질환 및 β-지중해 빈혈 치료제를 임상 시험 중에 보유하고 있습니다. 파이프라인의 또 다른 약물 카테고리는 종양 치료제로, T 세포를 편집하여 체내 암과 싸우는 능력을 향상시키는 데 중점을 두고 있습니다.
Editas가 취하고 있는 CRISPR 기반 의약품에 대한 새로운 접근 방식은 경쟁사들 사이에서 돋보이게 합니다. Editas는 in‑vivo 사용을 위한 약물을 개발하고 테스트한 최초의 기업이었습니다. 이 기술을 통해 Editas 연구원들은 LCA 환자에게 편집된 DNA를 포함한 바이러스를 주입했습니다. 이 편집된 DNA는 신체가 자체 DNA를 수정하여 질환을 일으키는 유전 구간을 제거하도록 지시하는 정보를 담고 있었습니다. 아직 초기 단계이지만, 이러한 치료 옵션의 잠재력은 미래 의학에서 CRISPR의 가능성을 더욱 확고히 합니다.

Editas Medicine (EDIT) 전망

Editas는 현재 다양한 단계에 있는 약 12개의 CRISPR 기반 의약품을 보유하고 있습니다. 이들 중 다수는 Allergan Pharmaceuticals와 같은 대형 기업과의 파트너십을 통해 개발되고 있습니다. 이러한 파트너십을 통해 의약품은 공동 개발되고 수익이 동등하게 공유되며, 대기업이 상업화 과정의 대부분을 담당합니다. Editas와 파트너들은 견고한 내부 및 외부 제조 프로세스를 구축했으며, 약물이 승인 단계에 도달하면 규모를 확대할 준비가 되어 있습니다. 종양학 분야에서는 업계 거인인 Bristol Myers Squibb와 파트너십을 맺었습니다. 이 관계를 통해 Editas는 현재까지 1억 달러 이상의 자금을 지원받았습니다.
현재 안과 질환, 혈액 질환, 종양학에 집중하고 있지만, 회사가 지금까지 개발한 방법들은 다른 다양한 유전 질환을 치료할 미래 의약품의 기반을 마련하고 있습니다. 회사는 인간 유전 질환이 6,000개 이상 존재하며, 이 모두가 유전자 편집을 통해 치료될 가능성이 있다고 추정합니다. 오늘날 Editas가 CRISPR 플랫폼을 활용해 수행하는 모든 연구는 다른 분야로의 미래 성장을 가속화할 뿐입니다. 회사는 많은 새로운 방법을 사용하고 있으며, 이러한 방법들을 특허로 보호하고 있습니다. 현재까지 220개 이상의 특허를 보유하고 있으며, 추가로 800건이 출원 중입니다. 세계 최초의 in‑vivo 치료 옵션과 같은 실험은 CRISPR 기술이 할 수 있는 범위를 계속해서 확장하고 있습니다.

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요약

Editas는 CRISPR 플랫폼을 활용해 새로운 약물을 연구·개발하는 최신 바이오테크 기업 중 하나입니다. 경쟁이 치열한 시장에서 돋보이기 위해 회사는 연구·개발에 자금을 집중하고, 현재의 CRISPR 지식을 바탕으로 보다 널리 적용할 수 있는 새로운 혁신적 방법을 모색하고 있습니다. CRISPR는 차세대 의학의 최전선에 설 것이 분명하며, Editas는 글로벌 리더로서의 입지를 확고히 다지고 있습니다.