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CRISPRi 영감을 받은 가상 실험실 “CREME”, 주요 돌파구의 장벽을 낮추다

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CRISPR 혁명

CRISPR(클러스터드 정기 간격 짧은 회문 반복) 는 최근에 발견된 유전 편집 도구입니다. 매우 정밀하고 목표 지향적인 유전자 편집을 가능하게 하며, 발견자들은 2020년 노벨상을 수상했습니다. 이 이야기는 “노벨상 성과에 투자하기 – 정밀 유전 공학을 위한 CRISPR”에서 다루었습니다.

처음 발견된 CRISPR 시스템은 CRISPR-Cas9였으며, 이후 많은 변형된 CRISPR 시스템이 발견되거나 만들어졌습니다. CRISPR의 기술적 세부 사항에 대해서는 우리 기사 “CRISPR-Cas12a2란? 그리고 왜 중요한가?”를 참고하십시오.

CRISPR은 유전체 혁명의 최전선에 있으며, 이를 이용한 최초의 유전자 치료제가 혈액 질환에 대해 승인받았습니다. 이 내용은 “FDA가 승인한 겸상 적혈구 질환 유전자 치료제 – CRISPR/Cas9 기술의 잠재력 강조”에서 심도 있게 다루었습니다.

발견 이후, 특정 유전자나 DNA 서열을 수정하기 위해 CRISPR을 활용하는 방법을 찾는 일은 많은 전문 지식과 수작업을 요구하는 고된 작업이었습니다. 하지만 AI 도구의 빠른 발전 덕분에 상황이 바뀔 수 있습니다.

CRISPR 및 AI

AI와 CRISPR 기술을 결합한 첫 단계는 몇 달 전 “OpenCRISPR-1”, 특정 상황에 맞는 맞춤형 CRISPR 시스템을 설계하도록 만든 오픈소스 AI”와 함께 이루어졌습니다(관련 기사 링크 참고).

현재는 CREME(Cis-Regulatory Element Model Explanations)라는 새로운 단계가 진행 중입니다. CREME는 수천에서 수십만 개에 이르는 가능한 돌연변이를 in‑silico로 탐색하고 그 치료 잠재력을 평가할 수 있습니다.

이 연구는 뉴욕의 Cold Spring Harbor Laboratory에 위치한 Simons Center for Quantitative Biology에서 Shushan Toneyan과 Peter K. Koo가 수행했으며, “대규모 딥 뉴럴 네트워크를 통한 시스‑조절 상호작용 해석”이라는 제목으로 Nature Genetics에 게재되었습니다.

Peter Koo – 출처: CSHL

CRISPRi 확장

CREME AI 시스템이 수행하는 일은 가상 버전의 CRISPi, 즉 CRISPR 간섭(CRISPR interference)입니다.

CRISPRi는 CRISPR 기술을 이용해 RNAi(RNA 간섭)와 유사한 방식을 통해 필요에 따라 특정 유전자를 억제하는 방법입니다.

이론적으로 CRISPRi는 유전자 기능과 세포 신호 전달, 대사 경로, 호르몬 및 면역 체계 반응 등과의 연관성을 파악하는 데 매우 유용한 통찰을 제공할 수 있습니다.

실제로는 CRISPRi가 비용과 시간이 많이 소요되어 실제 적용이 제한됩니다. 그래서 먼저 AI를 통해 CRISPRi를 시뮬레이션하고, 탐색할 대상을 선정하는 아이디어가 떠올랐습니다.

CREME는 과학자들이 가상 유전체에서 유사한 변화를 만들고 그 변이가 유전자 활성에 미치는 영향을 예측하도록 합니다. 즉, 거의 AI 버전의 CRISPRi와 같습니다.

“실제로 CRISPRi는 실험실에서 수행하기가 매우 어렵습니다. 그리고 교란 횟수와 규모에 제한을 받습니다.

하지만 우리는 모든 교란을 [가상으로] 수행하고 있기 때문에 한계를 뛰어넘을 수 있습니다. 우리가 수행한 실험 규모는 전례가 없으며, 수십만 건의 교란 실험에 달합니다.”

Peter Koo – Cold Spring Harbor Laboratory 조교수.

대규모 유전체 이해

연구와 유전체학에서 관심을 가질 수 있는 돌연변이는 최소 수백만 개에 달합니다. 이는 마치 건초 더미에서 바늘을 찾는 것과 같습니다.

유전체 시퀀싱, 멀티오믹스, 그리고 실험실 자동화가 발전했음에도 불구하고 아이디어를 하나씩 테스트하는 데는 여전히 너무 많은 시간이 소요됩니다.

CREME는 이 과정을 버튼 클릭 한 번으로 수천 개의 가상 실험으로 전환합니다. 이를 통해 유전체의 핵심 영역을 식별하고 이해하는 작업을 시작할 수 있습니다.

AI 시너지

기초 연구에 AI를 활용하는 추세는 여러 초특화 AI를 하나의 연구 프로젝트에 결합하는 방향으로 성장하고 있습니다.

이는 각 AI가 보통 하나의 특정 작업만 수행하도록 설계되기 때문입니다. 한 AI의 출력이 다른 AI의 입력이 되어 초고속으로 추가 통찰을 얻을 수 있습니다.

이번 연구에서는 CREME와 Google AI인 Enformer를 결합했습니다. Enformer는 DNA 서열이 유전자 발현에 미치는 영향을 예측합니다.

두 AI의 결합을 통해 Peter Koo 팀은 유전체를 분석하면서 Enformer가 학습한 일련의 유전 규칙을 밝혀냈습니다.

이는 실제로 많은 AI가 “블랙 박스”처럼 작동해 딥러닝 신경망이 어떻게 결론에 도달했는지 명확히 알기 어려운 상황에서 중요한 발견입니다.

이는 또한 RNAi와 CRISPRi 기술을 더 정밀하게 만드는 데 도움이 될 수 있습니다:

“유전자 조절 규칙을 이해하면 유전자 발현 수준을 정밀하고 예측 가능한 방식으로 조절할 수 있는 옵션이 늘어납니다.”

Peter Koo – Cold Spring Harbor Laboratory 조교수.

전반적으로 이러한 새로운 AI 도구들은 새로운 치료 표적을 제공하고 유전체 작동 방식을 전반적으로 더 잘 이해하는 데 기여할 가능성이 높습니다.

실험실이 필요 없나요?

이러한 디지털 도구들의 또 다른 효과는 첨단 유전 실험실 시설에 접근할 수 없는 연구자들도 새로운 발견에 기여할 수 있게 만든다는 점입니다.

생물학 및 의학 분야의 최고의 인재들이 반드시 수백만 달러 규모의 예산이나 최첨단 실험실을 보유하고 있는 것은 아닙니다. 과학사에서도 가장 변혁적인 아이디어가 종종 주류 연구 밖에서 나오는 경우가 있음을 우리는 알고 있습니다.

따라서 CREME와 같은 AI 도구는 현재 CRISPR 및 기타 유전체 변환 도구를 사용하는 연구자들을 돕는 것뿐만 아니라, 특히 자금 지원이 충분하지 않은 비서구 연구 기관의 과학자들에게 새로운 아이디어를 제공할 수 있습니다.

예를 들어 CRISPR와 CRISPRi가 농업에 더 널리 활용되는 경우나 합성 생물학 분야를 기대할 수 있습니다.

CRISPR 투자

CRISPR를 이용한 최초의 유전자 치료제가 승인되면서, CRISPR 투자 초점은 희귀 질환 및 유전자 치료에 맞춰졌습니다.

하지만 이 기술은 암 치료, 대사 질환, 노화, 농업, 합성 생물학 등 훨씬 더 다양한 분야에 적용될 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

여러 중개업체를 통해 CRISPR 기업에 투자할 수 있으며, securities.io에서 미국, 캐나다, 호주, 영국 및 기타 다수 국가의 최고의 중개업체에 대한 추천을 확인할 수 있습니다.

CRISPR 기업에만 관심이 없다면, WisdomTree BioRevolution UCITS ETF (WBIO), VanEck Biotech ETF (BBH), 또는 First Trust NYSE Arca Biotechnology Index Fund (FBT)와 같은 바이오테크 ETF에 투자하면 보다 다양화된 노출을 통해 성장하는 바이오테크 경제에 참여할 수 있습니다.

또는 “투자할 상위 5개 CRISPR 기업” 기사도 확인해 보세요.

CRISPR 기업

1. CRISPR Therapeutics

CRSP 가격 차트

CRISPR Therapeutics (CRSP ) 를 차별화시키는 요소는 Dr. Emmanuelle Charpentier를 포함한 스타 창업자 팀입니다. 그녀의 선구적인 연구는 CRISPR‑Cas9 기술의 핵심 메커니즘을 밝혀냈으며, 이를 다목적·정밀 유전자 편집 도구로 활용할 수 있는 기반을 마련했습니다. 그녀의 업적은 생명과학 분야의 Breakthrough Prize 등 수많은 상으로 인정받았습니다.

CRISPR Therapeutics는 혈색소병, 암, 당뇨병 및 기타 질환을 치료하기 위한 효율적이고 다목적적인 CRISPR/Cas9 유전자 편집 플랫폼을 개발하고 있습니다.

그들이 처음 추진한 치료제는 혈액 질환인 β‑지중증 빈혈(β‑thalassemia)과 겸상 적혈구 질환을 목표로 했습니다.

현재 이 치료제는 상업명 Casgevy로 승인되었으며 두 적응증 모두에 적용됩니다. 또한 회사의 첫 번째 동종 CAR‑T 프로그램은 B‑세포 악성 종양을 목표로 임상 시험 중입니다.

겸상 적혈구 질환은 시장 규모가 비교적 작지만, 기술이 성숙하면 다른 질병 벡터로 확대할 수 있습니다.

CREME와 같은 CRISPR 기술의 진보는 CRISPR Therapeutics와 파트너인 Vertex와 같은 기업에 큰 이점을 제공합니다. 새로운 개선된 CRISPR 시스템을 도입하면 몇 년 안에 β‑지중증 빈혈 및 겸상 적혈구 질환 치료제를 업그레이드할 수 있으며, 관련 특허와 IP를 갱신해 Casgevy를 장기간 수익성 있는 제품으로 유지할 수 있습니다.

2. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA 가격 차트

이 회사는 특정 용도에 맞는 주문형 유기체를 생산합니다. 다양한 연구 프로그램과 파트너십을 통해 적용 분야를 크게 확대하고 있습니다:

이러한 변형 중 다수는 CRISPR 또는 유사한 유전자 편집 기술에 의존하며, 특히 CAR‑T 암 세포 치료제가 대표적입니다.

세포 엔지니어링을 위한 즉시 사용 가능한 플랫폼을 제공함으로써 Ginkgo는 바이오테크 산업의 핵심 서비스 제공업체로 부상하고 있으며, 제약 산업을 넘어 농업, 생물보안, 산업 화학 공정까지 영역을 확대하고 있습니다. 이는 전문성, 속도, 고정 비용 및 연구 프로젝트에 필요한 자본 지출을 크게 절감하는 데 기여합니다.

이는 최근 몇 년간 회사가 보유한 다양한 고객 및 파트너 관계에서 입증됩니다.

이는 특정 애플리케이션에만 집중하지 않고 유전자 편집 및 세포 엔지니어링 기술에 베팅하려는 투자자에게 매력적인 주식이며, 성장 중심 투자자에게 특히 흥미롭습니다.

CREME, Enformer, OpenCRISPR‑1과 같은 오픈소스·무료 도구의 등장은 수십에서 수백 개의 맞춤형 유기체와 세포를 개발하는 데 집중하는 Ginkgo와 같은 기업에 큰 도움이 될 수 있습니다. 이들은 특정 CRISPR 버전이나 단일 치료제에 집중하기보다는 다양한 맞춤형 솔루션을 제공하는 데 초점을 맞추고 있기 때문입니다.

이러한 방식으로 식물 종에 특화된 CRISPR 기술이나 특정 칸나비노이드 유전자, 플라스틱 분해 효소 등에 빠르게 적용할 수 있습니다.

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Jonathan은 유전 분석 및 임상 시험을 수행한 전직 생화학 연구원입니다. 그는 현재 주식 분석가이자 금융 작가이며, 혁신, 시장 주기 및 지정학에 초점을 맞춘 출판물 'The Eurasian Century'을 운영하고 있습니다.