Top 10 Azioni Farmaceutiche per l’Innovazione Sanitaria (ottobre 2026)

Innovazione Farmaceutica al Cuore dell’Assistenza Sanitaria

L’industria farmaceutica si fonda sull’innovazione scientifica. I pionieri di un secolo fa sono diventati grandi aziende che continuano a rinnovarsi. Questa analisi descrive la situazione del settore nel giugno 2023.

Ciò è dovuto al fatto che le scienze della vita e la medicina si sono evolute allo stesso ritmo nelle ultime generazioni. Inoltre, la protezione dei brevetti scade spesso meno di 10‑15 anni dopo la commercializzazione di una nuova terapia, costringendo le aziende farmaceutiche a inventare costantemente nuovi prodotti.

Grazie a questa pressione a innovare continuamente, anche le grandi aziende mantengono gli incentivi per riuscire a inventare regolarmente farmaci che cambiano la vita.

In questo articolo vedremo alcuni dei migliori innovatori sanitari in tutti i settori della medicina, dai trattamenti oncologici ai vaccini, dalle malattie rare alle neuroscienze, fino alle terapie metaboliche.

Top 10 Azioni Farmaceutiche per l’Innovazione Sanitaria

(L’ordine e i dati aziendali si riferiscono al momento della stesura nel 2023, non a una classifica attuale.)

1. Johnson & Johnson

JNJ Grafico dei prezzi

Johnson & Johnson era uno dei maggiori gruppi sanitari, con ricavi totali di 94,9 miliardi di dollari nel 2022. Non era il maggiore gruppo farmaceutico per ricavi: Pfizer registrava un totale superiore in quell’anno. J&J comprendeva allora farmaceutica, tecnologie mediche e salute dei consumatori. I ricavi farmaceutici erano pari a 52,6 miliardi di dollari.

Fonte: J&J

Gestisce non meno di 29 prodotti o piattaforme con più di 1 miliardo di dollari di vendite annuali. I non professionisti della salute potrebbero conoscere meglio alcuni dei prodotti per la salute dei consumatori come Listerine, Neutrogena o Tylenol. Tuttavia, più della metà del fatturato proviene dai farmaci, con un focus su 6 aree terapeutiche:

• Immunologia.
• Malattie infettive.
• Neuroscienze
• Oncologia
• Cardiovascolare & metabolismo.
• Ipertensione polmonare.

J&J figurava tra i maggiori investitori nella ricerca e sviluppo farmaceutica nel 2022. L’articolo evidenziava le seguenti attività:

• 6 nuovi prodotti approvati nel 2022.
• 20 importanti programmi di sviluppo di tecnologie mediche.
• 81 accordi di innovazione.
• 20 nuovi investimenti azionari nel 2022.
• 8 accordi di licenza nel 2022.

La combinazione di salute dei consumatori, farmaci e tecnologie mediche rendeva J&J, secondo l’autore, una scelta diversificata per investire nell’innovazione farmaceutica. La diversificazione non garantisce una volatilità minima. Questa descrizione riguarda la struttura precedente al completamento della separazione di Kenvue nell’agosto 2023.

(Puoi leggere di più sulla strategia di innovazione di J&J da questa trascrizione di un discorso tenuto alla Sanford C Bernstein Strategic Decisions Conference)

2. Bristol-Myers Squibb Company

BMY Grafico dei prezzi

BMS è una azienda farmaceutica con una forte presenza in oncologia, ematologia, immunologia e cardiologia.

Per il nuovo portafoglio prodotti, BMS puntava a ricavi corretti per il rischio di 10–13 miliardi di dollari nel 2025. Per il 2030 stimava un potenziale superiore a 25 miliardi senza correzione per il rischio; non si trattava del fatturato complessivo del gruppo. La crescita sarebbe derivata dall’ampliamento degli usi dei medicinali esistenti e da nuove terapie. I ricavi dei nuovi prodotti erano più che raddoppiati nel primo trimestre 2023 rispetto allo stesso trimestre del 2022.

BMS ha anche più di 50 terapie in fase precoce di sperimentazione clinica, di cui metà in oncologia.

Il rinnovo del portafoglio era centrale nella strategia di BMS fino al 2025. Le innovazioni potevano sostenere crescita e redditività. Gli obiettivi dei nuovi prodotti non dimostravano però che questi avrebbero generato metà di tutti i ricavi del periodo 2020–2025.

Il successo del nuovo portafoglio prodotti commercializzato è molto incoraggiante, e BMS potrebbe trovarsi al limite di un decennio di crescita esplosiva guidata dal nuovo portafoglio e dalla forte performance nei suoi 4 segmenti core.

Gli investitori vorranno prestare molta attenzione alla fase 3 delle sperimentazioni cliniche e alla continua crescita delle vendite dei nuovi prodotti.

3. Novo Nordisk

NVO Grafico dei prezzi

L’innovazione di Novo Nordisk è tradizionalmente focalizzata con precisione sul diabete, il segmento principale dell’azienda. Questo è ancora vero, con 10 sperimentazioni cliniche in corso nel settore.

Fonte: Novo Nordisk

Un importante nuovo mercato di crescita era il trattamento dell’obesità con Wegovy, il medicinale iniettabile approvato negli Stati Uniti per la gestione del peso nel 2021. Il suo principio attivo, semaglutide, era già usato in altri prodotti per il diabete di tipo 2. Non era Wegovy stesso a essere nato come medicinale per il diabete.

Il farmaco sta mostrando risultati medici solidi ed è stato regolarmente esaurito, anche con Novo Nordisk che ha aumentato più volte la capacità produttiva. Il farmaco è così popolare che una mania indotta da TikTok ha addirittura aumentato la carenza.

L’azienda sviluppava anche prodotti a base di ormone della crescita e aveva annunciato il progetto di acquisire BIOCORP, un’impresa che sviluppa dispositivi medici connessi. BIOCORP non è il nome di un singolo dispositivo.

Mentre il suo business del diabete è probabilmente stabile per il prossimo decennio, trattamenti innovativi potrebbero lentamente minacciare questo mercato, soprattutto per il diabete di tipo 1.

L’espansione nei trattamenti dell’obesità rappresentava secondo l’analisi un’importante opportunità di crescita a lungo termine. Ne parliamo nell’articolo “Le principali aziende nei trattamenti dell’obesità”.

4. Merck & Co.

MRK Grafico dei prezzi

La statunitense Merck & Co., cui si riferisce il grafico azionario sopra, ha separato nel 2021 attività per la salute femminile, biosimilari e medicinali consolidati in Organon. Nel 2023 era attiva, fra l’altro, nelle malattie infettive, nei vaccini, nell’oncologia e nelle patologie cardiovascolari e metaboliche.

La distinta Merck KGaA tedesca opera nei materiali per semiconduttori e possiede Sigma-Aldrich, fornitore di materiali e consumabili per laboratori e analisi, che fa parte della sua attività nelle scienze della vita. Le cifre dell’articolo relative a 59 siti produttivi e 300.000 prodotti riguardavano il gruppo tedesco, non Merck & Co. Merck KGaA ha acquisito Sigma-Aldrich nel 2015.

Anche il collegato piano di ricerca e sviluppo appartiene a Merck KGaA. La presentazione del novembre 2022 indicava l’ambizione di un nuovo lancio farmaceutico ogni 1,5 anni come media mobile. La ricerca oncologica riguardava, fra l’altro, il danno al DNA delle cellule tumorali e l’inibizione della sua riparazione. Non descriveva una terapia di editing genetico approvata della statunitense Merck & Co.

Fonte: Merck KGaA, Germania — presentazione sulla ricerca, novembre 2022

La combinazione di semiconduttori, scienze della vita e ricerca farmaceutica riguarda Merck KGaA. I suoi flussi di cassa e candidati farmaci non appartengono alla statunitense Merck & Co. Le due aziende vanno valutate separatamente.

Per Merck & Co. era importante la scadenza prevista nel 2028 della principale protezione brevettuale del principio attivo di Keytruda negli Stati Uniti. Ciò accresceva il bisogno di nuove fonti di ricavo. Non tutti i brevetti per ogni impiego e paese scadono contemporaneamente.

Gli investitori in Merck & Co. dovevano quindi, secondo l’autore, seguire il portafoglio di ricerca proprio di quella società e la capacità di rinnovarne le fonti di ricavo.

5. Pfizer

PFE Grafico dei prezzi

Pfizer (PFE ) era già una grande azienda quando la pandemia ne aumentò i ricavi. Comirnaty generò circa 36,8 miliardi di dollari nel 2021, quasi metà dei ricavi annuali. Paxlovid generò circa 18,9 miliardi nel 2022. Le cifre indicano vendite, non utile netto, e si riferiscono ad anni diversi.

Pfizer vede i profitti straordinari della pandemia come leva per espandersi con nuovi prodotti e “permetterci di perseguire nuove opportunità di sviluppo commerciale in futuro che potrebbero aggiungere almeno 25 miliardi di dollari di ricavi aggiustati per il rischio alle nostre previsioni di fatturato per il 2030”.

L’articolo descriveva quattro possibili lanci di vaccini basati su tecnologie diverse, compreso l’mRNA, una terapia per la carenza di ormone della crescita e due per malattie infiammatorie nei due anni successivi. Citava inoltre sette nuove indicazioni di farmaci esistenti e quattro accordi di sviluppo commerciale. Erano piani e opportunità dell’epoca, non tutti prodotti già approvati.

Fonte: Pfizer

Nel lungo termine, molti altri lanci potenziali potrebbero operare in una vasta gamma di applicazioni. Questo include un potenziale concorrente nell’obesità al Wegovy di Novo Nordisk, nuovi vaccini, terapie per l’emofilia e trattamenti oncologici.

Pfizer è un’azienda che ha dimostrato con la pandemia la capacità di capitalizzare sull’innovazione e ha assunto una forte leadership nel settore dei vaccini. Unita alle sue linee di business già ben consolidate in oncologia e malattie infiammatorie, ciò dovrebbe rassicurare gli investitori sulla capacità di Pfizer di continuare a portare nuove terapie sul mercato.

6. Bayer

Bayer è in egual misura un’azienda agricola e una farmaceutica.

Dopo l’acquisizione di Monsanto, Bayer figurava tra le grandi aziende biotecnologiche e sementiere. Aveva una forte presenza nelle sementi geneticamente modificate e studiava CRISPR per future varietà di mais, soia, frumento e altre colture. Questo non dimostrava il controllo della maggioranza dell’intero mercato mondiale.

Nel 2022 le attività di farmaci su prescrizione e salute dei consumatori generavano rispettivamente circa 19,3 e 6,1 miliardi di euro, mentre Crop Science circa 25,2 miliardi. Salute e agricoltura rappresentavano quindi all’incirca metà del gruppo ciascuna. La farmaceutica copriva diversi ambiti terapeutici, con una presenza significativa nel cardiovascolare.

Fonte: Presentazione di Bayer

Bayer concentra l’innovazione su

• Trattamenti oculari, in partnership con Regeneron (Eylea è il secondo farmaco più venduto di Bayer)
• Terapie cellulari sperimentali per Parkinson e patologie cardiache attraverso la controllata BlueRock Therapeutics, acquisita interamente nel 2019.
• Terapie geniche attraverso la controllata AskBio, acquisita nel 2020.
• Oncologia (trattamenti contro il cancro): 2 farmaci in sperimentazione clinica fase III, 2 in fase II e 8 in fase I

Lontano dall’essere una distrazione, il segmento agricolo dell’azienda condivide molte capacità di R&D e risorse umane con il segmento farmaceutico.

Tuttavia, la valutazione azionaria di Bayer è stata pesantemente colpita dal rischio legale derivante dall’acquisizione di Monsanto e dal caso giudiziario sul potenziale del pesticida RoundUp di causare il cancro.

Gli investitori dovevano valutare se le questioni legali deprimessero eccessivamente il valore della farmaceutica o se il rischio restasse troppo elevato nonostante la proprietà intellettuale e il portafoglio di ricerca di Bayer.

7. Amgen

AMGN Grafico dei prezzi

Amgen (AMGN ) è forse il caso emblematico di successo nella biotecnologia, sia per il suo risultato tecnologico sia dal punto di vista degli investimenti. È passata da un prezzo di 0,11 $ per azione nel 1984 a un prezzo recente tra 225 $‑285 $ per azione nel 2022.

Una tappa importante fu l’approvazione di Epogen, eritropoietina umana ricombinante, nel 1989. Enbrel per l’artrite reumatoide fu inizialmente approvato per Immunex nel 1998; Amgen acquisì Immunex nel 2002. Nel 2010 seguirono approvazioni per osteoporosi e impieghi oncologici, nell’ambito del più ampio portafoglio di farmaci biologici.

Attualmente ha un totale di 27 trattamenti approvati, che trattano 11 milioni di pazienti. I suoi prodotti a più rapida crescita (9 prodotti per un valore di 10,5 miliardi di dollari in vendite) hanno aumentato il volume di vendite del 16 % nel 2022.

Ha 39 potenziali farmaci nella pipeline, di cui 18 sono già in sperimentazione clinica fase 3, con una forte predominanza di infiammazione e oncologia per questi trial più avanzati.

AMG 133 era allora un candidato sperimentale per l’obesità. Si sperava in una buona efficacia e in intervalli più lunghi fra le dosi. Veniva studiata una somministrazione ogni quattro settimane, rispetto alla dose settimanale di Wegovy iniettabile. Non era stata dimostrata la superiorità in un confronto diretto e AMG 133 non era approvato nel 2023.

AMG 133 si trovava allora in fase 2 ed era un elemento del più ampio portafoglio Amgen. L’autore ipotizzava che un medicinale di successo con vendite di 5–20 miliardi di dollari potesse aumentare sensibilmente gli utili. Era uno scenario di potenziale commerciale, non vendite già realizzate o un risultato garantito.

L’azienda aveva anche un’attività di biosimilari, con cinque prodotti approvati e tre in sviluppo secondo i dati dell’epoca. I biosimilari sono altamente simili ai medicinali biologici approvati, senza differenze clinicamente significative, ma non sono generici chimici identici.

Amgen è stata una pioniera della biotecnologia, ma non ha creato quasi da sola l’intero settore. Il portafoglio di ricerca mostrava l’ambizione di restare un’importante innovatrice, anche entrando nei trattamenti dell’obesità.

8. Gilead Sciences

GILD Grafico dei prezzi

Gilead è l’altra grande storia di successo biotech degli ultimi 30 anni. Dove Amgen si concentra su proteine uniche, Gilead è focalizzata su aree terapeutiche specifiche, con una predilezione per malattie non trattate, inizialmente nella virologia e poi in oncologia.

Anche l’infiammazione, coinvolta in molte malattie difficili da trattare, era un’area di ricerca. I trattamenti per l’HIV restavano tuttavia la fonte di gran lunga principale dei ricavi di Gilead.

Fonte: Gilead

Attualmente ha 30 farmaci approvati, la maggior parte per HIV, epatite e cancro. La sua pipeline di R&D contiene 59 programmi di sperimentazione clinica, di cui 19 in fase 3.

I programmi di R&D sono dominati in modo schiacciante da malattie infettive e trial oncologici, approfondendo la specializzazione di Gilead, soprattutto con 13 trial clinici legati all’HIV.

Gilead è sorprendentemente un biotech “di nicchia” per la sua capitalizzazione di mercato, molto focalizzato su HIV e, in certa misura, su oncologia. Gli investitori in Gilead potrebbero voler comprendere la dinamica del mercato dei farmaci per l’HIV, poiché la maggior parte del flusso di cassa continuo dell’azienda è legato a esso.

9. BioNTech

L’azienda dietro il vaccino mRNA Covid venduto da Pfizer sta ora usando i soldi guadagnati durante la pandemia per espandere ampiamente la sua offerta.

Nel 2023 BioNTech sviluppava candidati vaccini mRNA per herpes zoster, tubercolosi, malaria, HIV e virus herpes simplex in diversi stadi di ricerca e sperimentazione. Era un’importante protagonista insieme a Moderna (MRNA). Non tutti i candidati di BioNTech (BNTX ) erano prodotti approvati. Per approfondire, leggi l’articolo “La prossima applicazione della tecnologia mRNA: terapie oncologiche”.

BioNTech sta anche lavorando su vari altri metodi terapeutici, inclusi terapie cellulari e geniche, anticorpi e farmaci chimici.

Il successo dell’mRNA durante la pandemia rafforzò reputazione e risorse finanziarie di BioNTech. L’autore giudicava positivamente le prospettive nonostante il calo del titolo dai massimi della pandemia. Questo non equivaleva a un’immagine oggettivamente impeccabile o a una garanzia per gli investitori.

Secondo l’autore, le prospettive di BioNTech dipendevano dalle nuove applicazioni dell’mRNA in vaccini e terapie. L’oncologia appariva interessante sul piano commerciale, ma non erano certi né la sostituzione di vaccini più vecchi né il successo dei candidati prodotti.

10. Moderna

MRNA Grafico dei prezzi

Moderna investiva fortemente nei vaccini mRNA. Il rapporto del primo trimestre 2023 indicava 32 programmi di sviluppo per vaccini contro malattie infettive, 25 dei quali entrati in sperimentazione clinica — non 32 sperimentazioni cliniche. I bersagli comprendevano RSV, Zika, HIV, virus di Epstein–Barr e citomegalovirus.

Nonostante il focus sull’applicazione vaccinale, Moderna ha anche alcuni programmi di ricerca riguardanti l’applicazione oncologica, la rigenerazione cardiaca e le malattie rare, inclusa la fibrosi cistica in partnership con il leader del settore, Vertex.

I ricavi del vaccino COVID-19 finanziavano l’espansione della ricerca. L’articolo descriveva la spesa prevista per ricerca e sviluppo nel 2023 come circa tripla rispetto al 2020, non come un dato consuntivo di un anno già concluso.

Fonte: Moderna

Nel primo trimestre 2023 Moderna disponeva di 16,4 miliardi di dollari in liquidità e investimenti per sostenere licenze e acquisizioni. Aveva acquisito OriCiro, con tecnologie per sintesi e amplificazione del DNA plasmidico senza cellule, e collaborava con Metagenomi nell’editing genetico e con Carisma Therapeutics nelle terapie con cellule immunitarie. Queste collaborazioni non significavano che tutte le società fossero state acquisite.

Moderna è, per ora, una società mRNA con forti prospettive nelle malattie infettive e nelle malattie genetiche rare. A lungo termine, la sua collaborazione con startup che lavorano su nuove tecnologie biotech potrebbe produrre risultati fuori scala, simili a come l’mRNA era per decenni solo un concetto teorico.