Le terapie di precisione potrebbero crescere di 6 volte da 500 miliardi a 3 trilioni entro il 2030

Il vecchio metodo terapeutico

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.

Fino a poco tempo fa, la maggior parte dell’industria farmaceutica si è concentrata sulla ricerca di nuove molecole chimiche che potessero essere usate come farmaci. L’idea è trovare composti chimici che influenzino il corpo e le cellule.

Questo è stato spesso un metodo difficile. Inizialmente, l’industria farmaceutica poteva fare affidamento sulla medicina tradizionale per isolare le molecole attive da piante e altre fonti naturali. Da qui provengono farmaci come l’aspirina.

Progressivamente, hanno dovuto trovare molecole completamente nuove. Ciò ha comportato molti tentativi ed errori. Come regola generale, identificare un solo trattamento medico può richiedere fino a 10.000 molecole candidate. Un processo così è naturalmente molto dispendioso in termini di tempo e costi.

In sintesi, questo approccio può essere descritto come “una soluzione alla ricerca di un problema”. Si parte dalla chimica e si determina se può fare qualcosa nel corpo. E idealmente, non uccidere il paziente…

Fonte: Why do 90% of clinical drug development fail, and how to improve it?

La maggior parte delle volte, questi farmaci trattavano solo i sintomi. Si possono somministrare analgesici per rimuovere il segnale del dolore, ma non risolvono la causa del dolore. Sapevamo come appariva una cellula cancerosa e cosa poteva ucciderla, ma non perché diventasse cancerosa.

Ciò ha costretto i medici a sparare al buio, sperando di trovare qualcosa che funzionasse.

Un altro problema di questo metodo è che le molecole attive tendono ad avere più di un effetto biochimico. Quindi, mentre potrebbe avere l’effetto desiderato, ad esempio, sui polmoni, potrebbe anche influenzare cuore, fegato o cervello.

Questo è il motivo per cui la maggior parte dei medicinali ha una lunga lista di “effetti collaterali”. È perché è piuttosto raro che un farmaco attivo abbia solo l’effetto desiderato.

Il nuovo approccio

Il vecchio metodo aveva senso decenni fa, poiché sapevamo così poco sui meccanismi del corpo. Prima del 1953, non sapevamo nemmeno che il DNA fosse una doppia elica. Ci sono voluti fino agli anni ’70 per scoprire la PCR e ancora più tempo perché fosse eseguita di routine a un costo accettabile. Il genoma umano non è stato sequenziato fino al 2003, e il progetto è costato miliardi.

La differenza è che il costo del sequenziamento completo del genoma è oggi inferiore a $1.000.

Quindi, solo ora stiamo ottenendo un quadro ragionevole di ciò che accade nelle cellule del nostro corpo. Finalmente comprendiamo correttamente come il “database” DNA si trasformi nell’“istruzione di codifica” RNA, che a sua volta diventa proteine attive.

Fonte: Ark Invest

La prima conseguenza di tutta questa conoscenza è che ora comprendiamo la causa radice di molte malattie. Una proteina difettosa, un gene mancante, o un ormone specifico che non svolge correttamente la sua funzione. Invece di modificare alla cieca la chimica del corpo sperando nel meglio, noi sapiamo cosa non va.

La seconda conseguenza è permettere all’industria farmaceutica di rivolgere lo sguardo all’approccio classico. Ora può partire da ciò che è sbagliato nel corpo e mirare a correggerlo.

Partire dal problema e cercare una soluzione.

Nuovi strumenti

Negli ultimi dieci anni si è anche assistito a un gran numero di strumenti biochimici passare dal laboratorio di ricerca alla ricerca medica o a trattamenti commercializzati:

• Anticorpi monoclonali
• Editing genetico personalizzato
• Silenzamento RNA (RNAi)
• Vaccini mRNA
• Targeting specifico dei tessuti
• Cellule staminali
• Degradatori di proteine
• Modulatori dell’immunità
• Diagnostica basata su geni e proteine
• Stampa 3D dei tessuti

Tutti questi trattamenti sono spesso raggruppati sotto l’ombrello delle “Terapie di precisione”. In opposizione al “vecchio modo” delle terapie non mirate basate su sostanze chimiche.

Gli anticorpi monoclonali sono stati i primi. I vaccini mRNA hanno avuto un ingresso spettacolare durante la pandemia. Gli altri saranno altrettanto importanti e trasformativi.

Il mercato delle terapie di precisione

Attualmente, le terapie di precisione rappresentano un mercato da 500 miliardi di dollari, secondo una stima di Ark Invest. Non è più solo un’idea o un potenziale medicinale, ma la forza trainante dietro la maggior parte della crescita del settore farmaceutico nell’ultimo decennio.

(il valore esatto del mercato delle terapie di precisione può variare notevolmente tra le stime, a seconda di cosa si considera terapia di precisione)

Nello stesso studio, Ark Invest stima che questo mercato crescerà a 3 trilioni di dollari entro il 2030. Sarebbe una crescita di 6 volte in soli 7 anni.

Alcuni sottosettori sono la forza trainante di questa crescita

Editing genetico

Molte malattie rare sono causate da un gene difettoso o mancante. La causa radice della malattia è profonda in ogni cellula e deriva da una funzione biochimica assente. Ciò significava che non c’era nulla che un farmaco chimico potesse “attivare” o “sopprimere”. Solo il ripristino della funzione mancante in ogni singola cellula può curare la malattia.

L’editing genetico precoce si è concentrato su approcci ex vivo, correggendo le cellule in laboratorio e re-iniettandole nel corpo. I metodi più recenti si concentreranno su terapie in vivo, modificando il gene di ogni cellula bersaglio direttamente nel corpo.

mRNA

Questo è il più conosciuto dal grande pubblico grazie al vaccino mRNA contro il Covid-19. Ma i vaccini sono lontani dall’essere l’unica potenziale applicazione dell’mRNA. La più promettente è in realtà la terapia contro il cancro. Puoi leggere di più su di essa e altre applicazioni dell’mRNA nel nostro articolo “La prossima applicazione della tecnologia mRNA: Terapie oncologiche”

Biologia sintetica

Mentre l’editing genetico modifica i geni esistenti, la biologia sintetica aggiunge geni completamente nuovi e lunghe sequenze di DNA. Quindi, questo è il passo naturale successivo per le terapie geniche. Puoi leggere di più su di essa nel nostro articolo “Top 5 aziende pubbliche di biologia sintetica”.

Degradatori di proteine mirati (TPD)

Talvolta, le malattie sono causate dalla presenza di proteine errate e non da geni mancanti. I TPD possono ridurre questo numero di proteine e affrontare sindromi non risolvibili né con farmaci né con l’editing genetico. È un campo emergente studiato realmente solo dal 2016, ma con già alcuni farmaci candidati in fase II di sperimentazione clinica.

Biopsia liquida / Diagnostica molecolare del cancro

La maggior parte dei tumori ha sequenze genetiche specifiche che li distinguono dalle cellule sane. Per molto tempo è stato difficile rilevare questi cambiamenti senza dover prelevare campioni direttamente dagli organi interessati. Inoltre, più presto viene rilevato un cancro, maggiori sono le possibilità di sopravviverci.

La biopsia liquida utilizza i metodi di rilevazione genetica più potenti per trovare marcatori tumorali nel sangue. Questo può consentire controlli oncologici di routine e una diagnosi precoce a basso costo.

Puoi leggere di più sull’azienda leader nella biopsia liquida, Grail, nel nostro articolo sulla sua società madre, “Illumina vs Pacific Bioscience: Scegliere la prossima generazione di aziende di sequenziamento del genoma”

Infine, l’analisi completa del genoma per rilevare vulnerabilità preesistenti a specifici tipi di cancro può aiutare a sapere in anticipo quali pazienti necessitano di un monitoraggio più regolare.

Una selezione di aziende di terapie di precisione