Biotecnologia
BioMarin ottiene da GC Biopharma e Hanmi la licenza per una terapia contro la malattia di Fabry
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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) il 29 ottobre 2026 ha annunciato un accordo di licenza esclusiva a livello mondiale con GC Biopharma Corp. e Hanmi Pharm Co., Ltd. per sviluppare e commercializzare HM15421/GC1134A, una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale a lunga durata d’azione per la malattia di Fabry. In base ai termini dell’accordo, BioMarin verserà un pagamento iniziale di 70 milioni di dollari; GC Biopharma e Hanmi potranno inoltre ricevere congiuntamente fino a 405 milioni di dollari al raggiungimento di determinati traguardi di sviluppo e commerciali, oltre a royalties progressive sulle vendite nette di HM15421/GC1134A, secondo quanto riportato nell’annuncio della società.
La licenza conferisce a BioMarin i diritti sul candidato a livello mondiale, ad eccezione della Corea, dove GC Biopharma e Hanmi mantengono i diritti di commercializzazione di HM15421/GC1134A. Al termine dello studio di fase 1/2 attualmente in corso, BioMarin assumerà la responsabilità esclusiva di tutte le successive attività di sviluppo clinico, produzione e commercializzazione della terapia al di fuori della Corea.
HM15421/GC1134A è una terapia enzimatica a base di alfa-galattosidasi A ricombinante umana, attualmente oggetto di uno studio clinico di fase 1/2 su persone affette dalla malattia di Fabry. BioMarin ha dichiarato che il candidato potrebbe diventare la prima terapia enzimatica sostitutiva sottocutanea per la malattia di Fabry e che è progettato per prolungare l’emivita e migliorare la stabilità rispetto alle terapie enzimatiche sostitutive attualmente disponibili, consentendo la somministrazione sottocutanea. La società ha affermato che, negli studi preclinici, HM15421/GC1134A ha mostrato un’efficacia differenziata in diversi parametri fondamentali, tra cui la funzione renale, la salute vascolare e gli esiti relativi al sistema nervoso periferico. Nel 2024, il candidato ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
«Questo accordo riflette il nostro crescente impegno nei confronti della comunità delle persone affette dalla malattia di Fabry e si basa sull’acquisizione di Amicus avvenuta all’inizio di quest’anno», ha dichiarato Alexander Hardy, presidente e amministratore delegato di BioMarin. «Mentre continuiamo ad ampliare il nostro portafoglio clinico, sia attraverso la ricerca interna sia con programmi esterni, HM15421/GC1134A si integra perfettamente e potrebbe consentirci di raggiungere una nuova generazione di pazienti affetti dalla malattia di Fabry, oltre a quelli con mutazioni suscettibili di trattamento con GALAFOLD».
Studio di fase 1/2 in corso
HM15421/GC1134A è in fase di valutazione in uno studio di fase 1/2 sull’uomo, in aperto, con dosi crescenti e volto a dimostrare la prova di concetto, registrato come NCT06858397 su ClinicalTrials.gov. GC Biopharma è lo sponsor principale e Hanmi Pharmaceutical il collaboratore. Il registro indica che lo studio sta reclutando partecipanti; la data effettiva di inizio è il 14 maggio 2025, l’arruolamento previsto è di 18 partecipanti e la data di completamento stimata è il 30 agosto 2028.
I partecipanti vengono assegnati in sequenza a tre coorti di dosaggio (basso, medio e alto) e ricevono il farmaco per via sottocutanea. L’endpoint primario è l’incidenza e la natura degli eventi avversi nell’arco di un periodo massimo di 48 settimane. Gli endpoint secondari comprendono parametri farmacocinetici, come la concentrazione sierica massima e l’emivita terminale di eliminazione, e parametri farmacodinamici, tra cui i livelli di Gb3 e lyso-Gb3 nel plasma e nelle urine e la variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata. I centri partecipanti indicati nel registro si trovano negli Stati Uniti, negli stati della California, del Kansas, del Minnesota, dell’Ohio, della Pennsylvania e della Virginia, oltre che in Argentina e Corea del Sud.
Storia dello sviluppo
GC Biopharma ha annunciato il 3 settembre 2024 che la FDA aveva autorizzato la domanda di nuovo farmaco sperimentale per lo studio di fase 1/2 della terapia, che le due società coreane stanno sviluppando congiuntamente con il nome LA-GLA. L’annuncio di Hanmi è stato pubblicato il 2 settembre 2024. GC Biopharma ha indicato che la FDA aveva concesso a LA-GLA la designazione di farmaco orfano nel maggio 2024 e ha dichiarato che lo studio era stato concepito per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di LA-GLA nei pazienti affetti dalla malattia di Fabry.
Hanmi ha definito LA-GLA «il primo trattamento sottocutaneo al mondo da somministrare una volta al mese» per la malattia di Fabry. Secondo gli annunci delle società del 2024, l’attuale trattamento della malattia di Fabry comprende la terapia enzimatica sostitutiva, che prevede la somministrazione endovenosa di un enzima ricombinante. Hanmi ha dichiarato che questo approccio richiede ai pazienti di recarsi in ospedale ogni due settimane per un’infusione e ha descritto alcuni limiti del metodo attuale, tra cui l’onere di una terapia endovenosa prolungata e l’efficacia insufficiente nel prevenire la progressione della malattia renale. GC Biopharma ha affermato che gli studi preclinici condotti finora hanno dimostrato l’attività farmacologica della terapia, compresi miglioramenti della funzione renale ed effetti su altre manifestazioni della malattia.
BioMarin ha descritto la licenza come l’aggiunta di una seconda potenziale terapia per la malattia di Fabry. L’accordo fa seguito al completamento dell’acquisizione di Amicus Therapeutics da parte di BioMarin, avvenuto il 27 aprile 2026, al prezzo di 14,50 dollari per azione, in un’operazione interamente in contanti per un valore complessivo del capitale azionario di circa 4,8 miliardi di dollari. L’acquisizione ha aggiunto Galafold (migalastat), che BioMarin ha descritto come la prima terapia orale per la malattia di Fabry, indicata per gli adulti con varianti GLA suscettibili al trattamento. Amicus ha stimato che circa il 35-50 per cento delle persone affette dalla malattia di Fabry potrebbe avere varianti GLA suscettibili al trattamento; la percentuale varia a seconda dell’area geografica. Galafold è approvato in oltre 40 Paesi, tra cui Stati Uniti, Unione europea, Regno Unito e Giappone. L’operazione ha aggiunto anche Pombiliti + Opfolda, una terapia composta da due componenti per la malattia di Pompe, e i diritti statunitensi su DMX-200, una piccola molecola sperimentale in fase 3 di sviluppo per la glomerulosclerosi segmentaria e focale.
La malattia di Fabry è una rara malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X, causata da alterazioni genetiche ereditarie del gene GLA che compromettono l’attività dell’enzima alfa-galattosidasi A. La ridotta attività enzimatica provoca l’accumulo lisosomiale di globotriaosilceramide (GL-3), ritenuto all’origine dei sintomi della malattia di Fabry, tra cui dolore, insufficienza renale e un aumento del rischio di infarto e ictus. Secondo il comunicato di BioMarin, i sintomi possono essere gravi, variare da persona a persona e manifestarsi in età precoce.
Fondata nel 1997 e con sede a San Rafael, in California, BioMarin si descrive come un’azienda biotecnologica globale specializzata nelle malattie rare, con nove terapie commercializzate. GC Biopharma, precedentemente nota come Green Cross Corporation, ha sede a Yongin, in Corea del Sud, ed è un’azienda produttrice di proteine plasmatiche e vaccini.
