La perdita di Biohaven si riduce nel terzo trimestre, mentre la FDA accetta il nuovo deposito della NDA per Vyglxia

Biohaven Ltd. (BHVN ) Il 29 ottobre 2026, ha riportato una perdita netta di 129,3 milioni di dollari, pari a 0,86 dollari per azione, nel terzo trimestre conclusosi il 30 settembre 2026, rispetto a una perdita netta di 173,4 milioni di dollari, pari a 1,64 dollari per azione, nello stesso periodo del 2025. Ha inoltre comunicato che la Food and Drug Administration statunitense ha accettato per la valutazione la nuova domanda di autorizzazione al farmaco ripresentata dalla società per Vyglxia (troriluzolo), indicato per l’atassia spinocerebellare. Nell’annuncio dei risultati del terzo trimestre 2026, la società ha anche illustrato la licenza regionale esclusiva concessa a Ono Pharmaceutical per il proprio portafoglio di degradatori IgG MoDE e i progressi verso la conclusione di una licenza mondiale da 400 milioni di dollari per la piattaforma dei canali ionici Kv7 concessa a SK Biopharmaceuticals.

Risultati finanziari del terzo trimestre 2026

Le spese di ricerca e sviluppo, inclusa la remunerazione basata su azioni non monetaria, sono state pari a 101,9 milioni di dollari nel trimestre, rispetto ai 141,2 milioni di dollari dell’anno precedente. La società ha attribuito la diminuzione di 39,3 milioni di dollari principalmente alla riduzione delle spese dirette per i programmi e delle spese precliniche; la riduzione delle spese dirette per i programmi è dovuta in larga misura alla ridefinizione delle priorità strategiche dei programmi, attuata nel quarto trimestre del 2025. La remunerazione basata su azioni non monetaria inclusa nelle spese di ricerca e sviluppo è stata pari a 12,1 milioni di dollari, in calo di 1,9 milioni di dollari rispetto al trimestre dell’anno precedente.

Le spese generali e amministrative sono state pari a 24,6 milioni di dollari, rispetto ai 28,2 milioni di dollari dell’anno precedente: la società ha attribuito la diminuzione di 3,6 milioni di dollari principalmente alla riduzione dei costi del personale. Le altre spese nette sono state pari a 2,9 milioni di dollari, rispetto ai 3,8 milioni di dollari, con una diminuzione di 0,9 milioni di dollari che la società ha attribuito principalmente alle minori perdite non monetarie dovute alle variazioni del fair value della passività relativa ai titoli di debito.

La perdita netta rettificata non-GAAP è stata pari a 110,7 milioni di dollari, ovvero 0,73 dollari per azione, rispetto a 155,9 milioni di dollari, ovvero 1,47 dollari per azione, nel trimestre dell’anno precedente. La società ha dichiarato che le misure non-GAAP escludono la remunerazione basata su azioni non monetaria e gli utili e le perdite dovuti alle variazioni del fair value dei derivati, che non costituiscono un’alternativa alle misure GAAP e che nel comunicato è inclusa una riconciliazione.

Nei nove mesi conclusisi il 30 settembre 2026, la perdita netta è stata pari a 397,1 milioni di dollari, ovvero 2,65 dollari per azione, rispetto a 593,3 milioni di dollari, ovvero 5,74 dollari per azione, nello stesso periodo del 2025. La media ponderata delle azioni ordinarie in circolazione è stata di 151,0 milioni nel trimestre, rispetto ai 105,8 milioni dell’anno precedente.

Al 30 settembre 2026, la liquidità, le disponibilità liquide equivalenti, i titoli negoziabili e la liquidità vincolata ammontavano complessivamente a circa 164,0 milioni di dollari. Biohaven ha ricevuto da Ono un pagamento iniziale di 80,0 milioni di dollari il 20 ottobre 2026 e ha dichiarato che, al perfezionamento dell’accordo, riceverà altri 350,0 milioni di dollari da SK Biopharmaceuticals. Lo stato patrimoniale riportava attività totali per 263,7 milioni di dollari, rispetto ai 451,4 milioni al 31 dicembre 2025, titoli di debito passivi per 264,3 milioni di dollari e un deficit del patrimonio netto degli azionisti di 98,2 milioni di dollari, rispetto a un patrimonio netto degli azionisti di 52,1 milioni di dollari alla fine del 2025.

Sviluppi normativi e relativi alle licenze

La FDA ha comunicato a Biohaven di aver accettato per la valutazione la nuova domanda di Vyglxia e di considerarla una risposta completa alla lettera dell’agenzia del 4 novembre 2025. L’agenzia ha fissato una data obiettivo per il primo trimestre del 2027 nell’ambito delle tariffe a carico dei richiedenti e prevede di convocare una riunione del Comitato consultivo per il sistema nervoso periferico e centrale; la data della riunione sarà annunciata. Biohaven ha dichiarato che la nuova presentazione includeva nuove analisi di supporto positive.

Nell’ottobre 2026, Biohaven ha stipulato un accordo strategico di licenza e collaborazione in base al quale Ono Pharmaceutical ha ottenuto una licenza esclusiva per sviluppare e commercializzare il portafoglio di degradatori pan-IgG MoDE della società, guidato da BHV-1300 e comprendente i degradatori di nuova generazione BHV-1310 e BHV-1320, in Giappone, Corea del Sud, Taiwan e nei paesi dell’Associazione delle Nazioni del Sud-est asiatico. I termini prevedono per Biohaven pagamenti a breve termine fino a 100 milioni di dollari, costituiti dagli 80 milioni di dollari già ricevuti come pagamento iniziale e da un pagamento di 20 milioni di dollari al raggiungimento di una tappa fondamentale previsto entro un anno dalla firma, oltre a royalty pari a circa il 20 per cento sulle vendite nette di Ono nel territorio coperto dalla licenza. Biohaven conserva tutti i diritti sul portafoglio al di fuori del territorio concesso in licenza, compresi quelli negli Stati Uniti, in Europa e in Cina.

Il presidente del consiglio di amministrazione e amministratore delegato Vlad Coric ha descritto l’accordo con Ono come «la prima collaborazione regionale di sempre per un degradatore di proteine extracellulari» e ha affermato che convalida il potenziale delle piattaforme MoDE e TRAP della società. Coric ha dichiarato che il trimestre «ha segnato progressi importanti nell’attuazione della nostra strategia volta a sviluppare piattaforme differenziate e a stringere partnership per creare valore sia nel breve sia nel lungo termine».

BHV-1300, un degradatore extracellulare di IgG a piccola molecola in fase di sperimentazione, è oggetto di uno studio cardine di fase 3 sulla malattia di Graves, avviato nel giugno 2026. Sono stati attivati oltre 50 centri per l’arruolamento negli Stati Uniti e in Canada e si prevede l’apertura di ulteriori centri in Giappone, Australia, Regno Unito e Unione europea. Secondo la società, uno studio di fase 1b condotto su pazienti con malattia di Graves ha mostrato che BHV-1300 ha prodotto una marcata riduzione degli autoanticorpi patogeni diretti contro il recettore del TSH, una rapida normalizzazione dei livelli di T3 libera e T4 libera e un miglioramento dei sintomi dei pazienti, risparmiando selettivamente le IgG3.

In base a un accordo stipulato nell’agosto 2026, al perfezionamento dell’operazione SK Biopharmaceuticals deterrà una licenza esclusiva, mondiale e soggetta al pagamento di royalty sulla piattaforma dei canali ionici Kv7 di Biohaven, che comprende opakalim (BHV-7000) e altri composti e prodotti Kv7 inclusi nell’accordo. I termini prevedono per Biohaven un corrispettivo in contanti di 400 milioni di dollari: 350 milioni da versare al perfezionamento dell’operazione e 50 milioni un anno dopo, oltre alla possibilità di ricevere fino a 150 milioni di dollari in pagamenti al raggiungimento di traguardi di sviluppo e regolatori. Biohaven ha inoltre diritto a royalty a scaglioni sulle vendite nette di opakalim negli Stati Uniti, dalla metà della fascia compresa tra il 10% e il 19% fino alla fascia bassa dei 20 punti percentuali, e a una royalty nella fascia media delle percentuali a una cifra sulle vendite nette al di fuori degli Stati Uniti. SK Biopharmaceuticals si farà carico in futuro dei costi del programma Kv7, compresi determinati obblighi specifici relativi a traguardi e royalty nei confronti di Knopp Biosciences. La società ha dichiarato che il periodo di attesa previsto dall’HSR per l’accordo è scaduto il 28 ottobre 2026, consentendo di completare le restanti condizioni necessarie alla chiusura dell’operazione.

Il 4 settembre 2026 la FDA ha inviato una lettera di sospensione clinica parziale, chiedendo a Biohaven di interrompere il nuovo arruolamento negli studi su opakalim dopo aver stabilito che le informazioni su uno specifico metabolita osservato nei test sui roditori erano insufficienti per valutarne il rischio per i soggetti umani. La sospensione riguarda soltanto l’arruolamento di nuovi pazienti: la somministrazione del farmaco prosegue per gli oltre 600 pazienti già randomizzati nell’ambito del programma; lo studio RISE 3, che ha completato l’arruolamento, procede secondo i piani per la comunicazione dei dati principali nella seconda metà del 2026; nello studio RISE 2 la somministrazione continua, mentre il nuovo arruolamento è sospeso in attesa dei dati non clinici previsti nelle prossime settimane; e nello studio di estensione in aperto la somministrazione prosegue. Biohaven ha adottato volontariamente lo stesso piano nei propri centri al di fuori degli Stati Uniti. La società ha dichiarato che la rilevanza per gli esseri umani dei risultati sul metabolita è incerta, che tali risultati potrebbero essere specifici dei roditori e che opakalim si è dimostrato generalmente sicuro e ben tollerato negli studi clinici, nei quali finora sono stati trattati oltre 1.200 partecipanti.

Per quanto riguarda gli altri programmi in pipeline, Biohaven ha dichiarato di essere ancora in linea con i piani per avviare nel quarto trimestre del 2026 uno studio registrativo di fase 3 su BHV-1400, un degradatore extracellulare TRAP diretto contro le IgA1 carenti di galattosio, nella nefropatia da IgA. Le regioni previste comprendono il Giappone e altri mercati dell’Asia-Pacifico, gli Stati Uniti, l’Europa e l’America Latina. I dati di fase 1 di BHV-1530, il coniugato anticorpo-farmaco della società diretto contro FGFR3, sono stati selezionati per una presentazione orale al 38° Simposio EORTC-NCI-AACR di Barcellona, in programma il 19 novembre 2026 nell’ambito dell’incontro che si terrà dal 18 al 20 novembre. Sono in corso coorti di combinazione per valutare BHV-1530 con (REGN ) l’anticorpo anti-PD-1 Libtayo (cemiplimab-rwlc) hanno iniziato l’arruolamento nel terzo trimestre del 2026, nell’ambito di un accordo di fornitura per studi clinici in base al quale Biohaven sponsorizza e finanzia lo studio e Regeneron fornisce Libtayo. La società ha riferito di aver osservato una prima attività clinica di BHV-1530, comprese risposte parziali confermate in pazienti sottoposti a numerosi trattamenti precedenti, senza tossicità limitanti la dose né tossicità tipiche della classe degli inibitori di FGFR. La coorte di espansione sul tumore endometriale di BHV-1510 è in corso e si prevede che l’arruolamento si completi tra la fine del 2026 e l’inizio del 2027.

Lo studio di fase 2 sull’obesità con taldefgrobep alfa è in corso di modifica per aggiungere una valutazione in combinazione con una terapia basata su GLP-1; la società prevede ora di comunicare i dati principali delle parti dello studio in monoterapia e in combinazione nella seconda metà del 2027. BHV-8000, un inibitore selettivo di TYK2/JAK1 somministrato per via orale e in grado di penetrare nel cervello, è in valutazione in uno studio globale di fase 2/3 su persone con malattia di Parkinson in fase iniziale. BHV-8100, un modulatore della piruvato chinasi M2 (PKM2) somministrato per via orale e in grado di penetrare nel cervello, è oggetto di uno studio sull’uomo di prima fase.

Nell’agosto 2026, il Tribunale distrettuale degli Stati Uniti per il Distretto del Delaware ha emesso una sentenza che conferma la decisione della giuria del luglio 2026 secondo cui RA Capital e Avilar Therapeutics si sono appropriate indebitamente, con dolo e malizia, di un segreto commerciale della Yale University relativo alla piattaforma MoDE, formalizzando un risarcimento complessivo di 4 milioni di dollari a Yale e Biohaven; sono state presentate istanze successive al processo. Sempre nell’agosto 2026, la società ha nominato nel proprio consiglio di amministrazione l’investitore tecnologico John Yetimoglu. Biohaven ha dichiarato di collaborare con Bexorg, abbinando la piattaforma NeuroLens AI dell’azienda ai dati di cervelli umani interi generati con la propria piattaforma BrainEx, per contribuire alla selezione di candidati in neuroscienze e orientare la strategia traslazionale. Secondo la società, NeuroLens valuta i candidati sulla base di un lago di dati costruito a partire da circa 500 cervelli umani e ha mostrato valori predittivi positivi e negativi elevati in 43 programmi sul sistema nervoso centrale studiati di recente.