Intelligenza artificiale
La scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale scatena un superciclo di fusioni e acquisizioni nel settore biotecnologico
La nuova era della biotecnologia guidata dall’intelligenza artificiale
L’industria farmaceutica era inizialmente basata sulle capacità dell’industria chimica, che iniziò a creare prodotti sempre più utili, compresi quelli a scopo medico. Inizialmente, si trattava principalmente di isolare e purificare composti chimici naturali come l’aspirina dalla corteccia di salice e la chinina da un albero tropicale.
Poi iniziò a creare composti completamente nuovi che non esistevano in natura e li trasformò in medicine. Tuttavia, questo approccio ha iniziato a fallire negli ultimi decenni.
I composti chimici più facili da produrre o più facili da scoprire sono già stati trovati, e le altre molecole spesso non sono abbastanza buone: troppo instabili, troppo tossiche, troppo difficili da produrre, ecc.
Di conseguenza, l’industria farmaceutica si è rivolta alla biotecnologia, che riutilizza molecole biologiche come ormoni, proteine o DNA e RNA per creare medicine. Ciò ha portato a insulin artificiali, terapie monoclonali, terapie geniche e molti altri progressi impressionanti.
Tuttavia, anche qui il progresso ha iniziato a rallentare, poiché i frutti a portata di mano sono stati raccolti: la maggior parte degli agenti biologici attivi è già stata identificata e conosciuta, lasciando i meccanismi biologici più complessi e più difficili da capire per curare le malattie ancora resistenti al trattamento.
Questo è un problema serio per le grandi aziende farmaceutiche. Non solo molti dei loro trattamenti basati sulla chimica sono fuori dalla protezione brevettuale o ci stanno arrivando presto, ma la strategia di acquistare o collaborare con le startup biotecnologiche non è più sufficiente.
Queste aziende devono acquistare innovazione velocemente, e ciò che funzionava in precedenza non funziona più.
In gran parte, ciò è dovuto al fatto che una rappresentazione vera e propria di una singola cellula umana sarebbe quasi incomprensibilmente complessa per una singola persona, come illustrato da un’immagine generata al computer di tutti i componenti di una singola cellula umana che è diventata virale alcuni anni fa.
Source: Newsweek
Fortunatamente, una nuova ondata di innovazione biotecnologica sta arrivando dal dispiegamento dell’intelligenza artificiale nei laboratori biologici. Ciò avviene in combinazione con una rivoluzione nei dati disponibili dalla cosiddetta “rivoluzione multiomics“, che crea una quantità senza precedenti di dati a livello intracellulare.
E l’intelligenza artificiale, con la sua capacità di analisi di grandi set di dati che va ben oltre quella della mente umana, sta aiutando a dare senso a tutto ciò.
Source: World Economic Forum
Esempio di questo trend è la partnership annunciata il 12 gennaioo, 2026, tra Nvidia (NVDA ) e Eli Lilly (LLY ), che prevede di investire congiuntamente fino a 1 miliardo di dollari in cinque anni in infrastrutture e ricerche per la scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale.
L’era della biologia digitale
La biologia digitale sta cambiando dove si accumulano tempo, costo e rischio di fallimento nell’intero processo di scoperta dei farmaci – spostando più esplorazione e ottimizzazione nella computazione prima che inizi il lavoro più costoso in laboratorio.
Scorrere a destra →
| Fase di scoperta | Collo di bottiglia tradizionale | Cambio dell’intelligenza artificiale / biologia digitale | Impatto economico | Cattura del valore principale |
|---|---|---|---|---|
| Identificazione del bersaglio | Segnali biologici sparsi o rumorosi; lenti cicli di ipotesi | Multiomics + ML prioritizzano le vie causali e i biomarcatori; classificazione rapida delle ipotesi | Più possibilità di successo con meno programmi a rischio | Pharma ricca di dati e proprietari di set di dati |
| Scoperta del bersaglio | Screening in laboratorio costoso e limitato dalla velocità | Screening in silico esplora uno spazio chimico più ampio prima della sintesi | Costo per bersaglio più basso; cicli di iterazione più rapidi | Piattaforme di calcolo + modello; fornitori di automazione di laboratorio |
| Ottimizzazione del lead | Insuccessi ADME/tox tardi nel ciclo; lenti cicli di chimica medicinale | Modelli generativi propongono candidati ottimizzati per potenza, selettività e sviluppo | Meno cicli di ri-progettazione; migliore sviluppo iniziale | Integrator di pharma con pipeline traslazionali forti |
| Convalida preclinica | Modelli animali non corrispondono alla biologia umana; convalida lenta e alta varianza | Migliore selezione dei biomarcatori + modelli umani rilevanti; saggi automatizzati ad alta velocità | Qualità del segnale più alta all’inizio del lavoro di abilitazione IND | Pile di automazione e piattaforme di saggio; CRO con strumenti di intelligenza artificiale |
| Traduzione clinica | Risposta eterogenea del paziente; cattiva stratificazione aumenta i tassi di fallimento | Stratificazione multiomica identifica sottogruppi di rispondenti e endpoint di prova più precoci | Migliore efficienza dei trial; meno diluizione dell’efficacia | Proprietari di farmaci (pharma/biotecnologia) con esecuzione clinica |
L’ascesa della multiomica
La complessità estrema dei sistemi viventi ha portato all’emergere della multiomica, un campo che unisce tutti i sottosegmenti delle scienze biologiche e considerato il prossimo passo nella biotecnologia:
- Genomica: l’analisi della sequenza del DNA nelle cellule del nucleo.
- Trascrittomica: l’analisi dell’mRNA che trasporta le istruzioni del DNA.
- Epigenomica: la modifica del genoma senza influenzare la sequenza genetica, o “epigenetica”.
- Proteomica: l’analisi delle proteine, compresa la modifica delle proteine con zuccheri (“post-traduzionale”).
- Metabolomica: l’analisi dei composti chimici e del metabolismo.
- Microbiomica: l’analisi di tutti i microrganismi che vivono all’interno o sul corpo.
- Multiomica a livello cellulare: l’analisi multiomica a livello di cellule individuali.
- Biologia spaziale: analisi in 3D della posizione di specifici mRNA, proteine o cellule.
Source: Ark Research
La multiomica è anche emersa grazie a strumenti analitici molto più potenti, dai sequenziatori genetici alla biologia spaziale.
Il problema, tuttavia, è che ciò genera un tale flusso di dati che, per la prima volta, il problema per i biologi non è più trovare finalmente un punto di dati interessante da utilizzare per applicazioni pratiche, ma decidere quali dati sono effettivamente rilevanti per un determinato problema.
Se ogni neonato nel mondo avesse il suo genoma sequenziato, una pratica probabile nei prossimi anni, ciò genererebbe 10.000 volte i dati utilizzati da un’intelligenza artificiale come Llama ogni anno.
Source: Ark Research
Cosa è la biologia digitale?
Una nuova opzione per la ricerca biotecnologica è recentemente apparsa: l’approccio in silico, in cui una o più cellule virtuali vengono simulate in un computer.
“Nel 2026, l’identificazione dei bersagli delle malattie dipenderà dall’esplorazione in silico prima che inizi qualsiasi convalida in laboratorio.
Ciò ridurrà il numero di programmi che si bloccano durante lo sviluppo preclinico.
Veronica DeFelice – Direttore di Biologics presso Sapio Sciences.”
Queste cellule virtuali vengono quindi esposte al potenziale nuovo trattamento e la simulazione calcola come reagirebbero.
Source: Ark Research
Un’altra opzione è simulare la configurazione 3D di una proteina, che determina in ultima analisi la sua funzione biologica.
Un simulatore di folding proteico come Google’s AI AlphaFold (GOOGL ) ha migliorato di fino a 500 volte dal 2018.
Source: Ark Research
Pertanto, è probabile che le simulazioni in silico diventino una tecnologia imprescindibile per la maggior parte delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche.
Un’altra forma di biologia digitale è l’uso di un sistema di rilevamento avanzato per identificare i marcatori del cancro in un campione di sangue, sostituendo le biopsie costose e meno efficienti, portando a una scoperta più precoce di potenziali cancri.
Infine, l’automazione, la robotica e l’intelligenza artificiale si combinano per creare laboratori automatizzati che possono eseguire esperimenti senza lavoro umano e verificare milioni di molecole o composti potenzialmente utili a un costo inferiore e 100 volte la velocità dei metodi di ricerca tradizionali.
Investire nella scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale
(LLY )
Panoramica di Eli Lilly
Eli Lilly è un’azienda farmaceutica di grandi dimensioni che ha costruito il suo impero medico sulla quinina e poi sull’insulina.
Il trattamento del diabete è rimasto al centro dell’azienda, con una lunga serie di molecole scoperte e approvate negli ultimi 3 decenni per questa malattia. Ciò includeva tirzepatide, commercializzato con il marchio Mounjaro.
Negli anni 2010, Eli Lilly si è anche impegnata nell’oncologia (trattamenti per il cancro) con una serie di acquisizioni e partnership nel settore, nonché sforzi di sviluppo di farmaci in-house per costruire un solido portafoglio di farmaci oncologici.
La molecola tirzepatide è stata successivamente riutilizzata come farmaco anti-obesità, con il marchio Zepbound, il più grande concorrente di Ozempic. Ciò è stato un salvavita per Eli Lilly, poiché molti dei suoi farmaci più vecchi sono usciti dal brevetto, il che significa che i produttori di farmaci generici possono produrli anche loro e competere sul prezzo.
Tuttavia, fare affidamento massicciamente su un singolo peptide brevettato e sui suoi potenziali derivati è una posizione rischiosa e non sostenibile nel lungo termine. Come la maggior parte delle aziende farmaceutiche, c’è un disperato bisogno di tornare a un’innovazione diversificata. Ma a differenza di molti altri nel settore, Eli Lilly ha un piano, e si basa sull’andare tutto in AI e biologia digitale.
Scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale di Eli Lilly
Il più grande e recente annuncio sulla scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale e Eli Lilly è la sua partnership con Nvidia.
“NVIDIA e Lilly stanno unendo il meglio delle nostre industrie per inventare un nuovo modello per la scoperta dei farmaci – uno in cui gli scienziati possono esplorare vasti spazi biologici e chimici in silico prima che venga creato un solo molecola.”
Il piano combinerà i laboratori umidi di Lilly con laboratori computazionali asciutti, consentendo esperimenti assistiti dall’intelligenza artificiale 24 ore su 24, 7 giorni su 7. Ciò si combina con un precedentemente annunciato supercomputer di intelligenza artificiale che utilizza 1.000 NVIDIA Blackwell Ultra GPU per una fabbrica di intelligenza artificiale che formerà grandi modelli fondamentali e di frontiera biomedici per l’identificazione, l’ottimizzazione e la convalida di nuove molecole.
“I nostri modelli fondamentali stanno generando nuove possibilità per i nostri chimici, aiutandoli a scoprire nuovi motivi e configurazioni di atomi che erano fuori portata con i metodi tradizionali.”
Questa partnership da 1 miliardo di dollari è solo l’ultimo (e il più grande) passo dell’azienda farmaceutica nella scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale. In precedenza, ha notevolmente:
- Entrato in una collaborazione di ricerca con Insilico Medicine, con fino a 100 milioni di dollari da pagare alla startup in base ai risultati della ricerca.
- Partnership con Circle Pharma per sfruttare l’intelligenza artificiale di Eli Lilly per migliorare le sue terapie a macrociclo, compresi i bersagli storicamente non trattabili.
- Sviluppare modelli di apprendimento automatico con insitro, un pioniere dell’apprendimento automatico per la scoperta e lo sviluppo di farmaci.
- Collaborazione con OpenAI per scoprire nuovi farmaci per trattare batteri resistenti ai farmaci.
- Utilizzo dei modelli di intelligenza artificiale di Genetic Leap per la scoperta di farmaci mirati all’RNA in un accordo da 409 milioni di dollari.
- Partnership di intelligenza artificiale con la società di biotecnologia digitale di Google/Alphabet Isomorphic Labs, che riceverà 45 milioni di dollari in anticipo e ha diritto a fino a 1,7 miliardi di dollari in traguardi basati sulle prestazioni.
- Un accordo del valore di fino a 670 milioni di dollari con Genesis Therapeutics per la sua piattaforma molecolare di intelligenza artificiale.
- Un accordo da 1,3 miliardi di dollari con Superluminal per scoprire farmaci per l’obesità utilizzando l’intelligenza artificiale, grazie alla sua piattaforma di intelligenza artificiale proprietaria che si concentra sui recettori accoppiati alle proteine G (GPCR), con l’obiettivo di rafforzare la presenza di Eli Lilly nel mercato dell’obesità.
- Un accordo con BigHat Biosciences per avanzare la scoperta di terapie basate sull’intelligenza artificiale grazie alla sua piattaforma Milliner.
Eli Lilly ha anche collaborato con Benchling, una piattaforma software basata su cloud progettata per la ricerca e lo sviluppo nel settore delle scienze della vita, per fornire alle startup biotecnologiche l’accesso a modelli formati con decenni di dati di ricerca proprietari di Lilly.
Chiamato TuneLab, questa piattaforma dovrebbe aiutare Eli Lilly a collaborare con startup di scienze della vita in fase iniziale nel quadro del suo programma “Catalyze360”.
Nel complesso, queste partnership di scoperta di farmaci basata sull’intelligenza artificiale e la costruzione di infrastrutture in tutte le direzioni sono probabilmente destinate a ricostruire la pipeline di scoperta di Eli Lilly e a rafforzare la sua posizione negli antibiotici, nei farmaci contro il cancro, nelle malattie rare e nell’obesità.
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