Intelligenza artificiale
La scoperta di farmaci con IA sta innescando un superciclo di fusioni e acquisizioni nel biotech
La nuova era della biotecnologia guidata dall’IA
L’industria farmaceutica è stata inizialmente costruita sulla potenza dell’industria chimica, che ha iniziato a creare prodotti sempre più utili, inclusi quelli per scopi medici. All’inizio, si trattava principalmente di isolare e purificare composti chimici naturali come l’aspirina dalla corteccia di salice e la chinina da un albero tropicale.
Successivamente ha iniziato a creare composti completamente nuovi che non esistevano in natura e li ha trasformati in medicinali. Questo approccio, tuttavia, ha iniziato a fallire negli ultimi decenni.
I composti più facili da produrre o da scoprire sono già stati trovati, e altre molecole spesso non sono sufficientemente buone: troppo instabili, troppo tossiche, troppo difficili da produrre, ecc.
Di conseguenza, l’industria farmaceutica si è rivolta alla biotecnologia, che riutilizza molecole biologiche come ormoni, proteine o DNA & RNA per creare medicinali. Questo ha prodotto insulina artificiale, terapie monoclonali, terapie geniche e molti altri progressi impressionanti.
Tuttavia anche qui i progressi hanno iniziato a rallentare, poiché i frutti più facili da cogliere sono stati raccolti: la maggior parte dei biologici attivi è già identificata e conosciuta, lasciando i meccanismi biologici più complessi e difficili da comprendere per curare malattie ancora resistenti al trattamento.
Questo è un problema serio per le grandi aziende farmaceutiche. Non solo molti dei loro trattamenti basati sulla chimica sono fuori protezione brevettuale o lo saranno presto, ma la strategia di acquistare o collaborare con startup biotech non è più sufficiente.
Queste aziende hanno bisogno di acquistare innovazione rapidamente, e ciò che funzionava prima non è più adeguato.
In gran parte, ciò è dovuto al fatto che una vera rappresentazione di una singola cellula umana sarebbe quasi incomprensibilmente complessa per una sola persona, come illustrato da un’immagine generata al computer di tutti i componenti di una singola cellula umana che è diventata virale qualche anno fa.
Fonte: Newsweek
Fortunatamente, una nuova ondata di innovazione biotech sta arrivando dall’implementazione dell’IA nei biolaboratori. Questo avviene in combinazione con una rivoluzione nei dati disponibili dalla cosiddetta “rivoluzione multiomica“, che crea una quantità senza precedenti di dati fino al livello intracellulare.
E l’IA, con la sua capacità di analizzare grandi set di dati ben oltre quella della mente umana, sta ora aiutando a dare senso a tutto questo.
Fonte: World Economic Forum
Illustrativo di questa tendenza è la partnership annunciata il 12th, 2026, tra Nvidia (NVDA ) e Eli Lilly (LLY ), che prevede un investimento congiunto fino a 1 miliardo di dollari in cinque anni in infrastrutture e ricerca per la scoperta di farmaci con IA.
L’era della biologia digitale
La biologia digitale sta cambiando dove tempo, costo e rischio di fallimento si accumulano lungo la pipeline di scoperta di farmaci — spostando più esplorazione e ottimizzazione nella computazione prima che inizi il lavoro di laboratorio più costoso.
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| Fase di scoperta | Collo di bottiglia tradizionale | Shift IA / Biologia digitale | Impatto economico | Principale fonte di valore |
|---|---|---|---|---|
| Identificazione del target | Segnali biologici scarsi o rumorosi; cicli di ipotesi lenti | Multiomica + ML priorizzano percorsi causali e biomarcatori; rapida classificazione delle ipotesi | Più tentativi mirati con meno programmi senza speranza | Pharma ricca di dati e proprietari di set di dati proprietari |
| Scoperta di hit | Screening in laboratorio è costoso e limitato dal throughput | Screening in silico esplora spazi chimici più ampi prima della sintesi | Costi per hit più bassi; cicli di iterazione più rapidi | Piattaforme di calcolo + modelli; fornitori di automazione di laboratorio |
| Ottimizzazione del lead | Fallimenti ADME/tossicità tardivi; cicli di chimica medica lenti | Modelli generativi propongono candidati ottimizzati per potenza, selettività e sviluppabilità | Meno cicli di ridesign; migliore sviluppabilità fin dall’inizio | Integratori pharma con pipeline traduttiva forte |
| Validazione preclinica | Modelli animali non corrispondono alla biologia umana; validazione lenta e alta varianza | Migliore selezione di biomarcatori + modelli rilevanti per l’uomo; saggi automatizzati ad alta produttività | Qualità del segnale più alta per il lavoro di abilitazione IND | Stack di automazione e piattaforme di saggi; CRO con strumenti IA |
| Traduzione clinica | Risposta eterogenea dei pazienti; scarsa stratificazione aumenta i tassi di fallimento | Stratificazione multiomica identifica sottogruppi di rispondenti e endpoint di trial prima | Migliore efficienza dei trial; meno diluizione dell’efficacia | Proprietari del farmaco (pharma/biotech) con esecuzione clinica |
L’ascesa della multiomica
L’enorme complessità dei sistemi viventi ha portato all’emergere della multiomica, un campo che unisce tutti i sottosegmenti -omici delle scienze biologiche e viene presentato come il prossimo passo nella biotecnologia:
- Genomica: l’analisi della sequenza del DNA nel nucleo delle cellule.
- Trascrittomica: l’analisi dell’mRNA che trasporta le istruzioni del DNA.
- Epigenomica: la modifica del genoma senza alterare la sequenza genetica, o “epigenetica”.
- Proteomica: l’analisi delle proteine, inclusa la modifica delle proteine con zuccheri (“post‑traslazionale”).
- Metabolomica: l’analisi dei composti chimici e del metabolismo.
- Microbiomica: l’analisi di tutti i microbi che vivono dentro o sul corpo.
- Multiomica a singola cellula: l’analisi multiomica su cellule individuali.
- Biologia spaziale: analisi in 3D della posizione di specifici mRNA, proteine o cellule.
Fonte: Ark Research
La multiomica è emersa anche grazie a strumenti analitici molto più potenti, dai sequenziatori genetici alla biologia spaziale.
Il problema, tuttavia, è che questo genera un’inondazione di dati tale che, per la prima volta, il problema per i biologi non è più trovare un punto dati interessante da usare per applicazioni pratiche, ma decidere quali dati siano realmente rilevanti per un dato problema.
Se ogni neonato al mondo avesse il proprio genoma sequenziato, pratica probabile negli anni a venire, ciò genererebbe 10.000 volte i dati usati da un’IA come Llama ogni anno.
Fonte: Ark Research
Cos’è la biologia digitale?
Una nuova opzione per la ricerca biotech è comparsa recentemente: l’approccio in‑silico, in cui una o più cellule virtuali sono simulate al computer.
“Nel 2026, l’identificazione dei target di malattia si baserà sull’esplorazione in silico prima di qualsiasi validazione in laboratorio.
Ciò ridurrà il numero di programmi che si bloccano durante lo sviluppo preclinico.
Veronica DeFelice – Director of Biologics at Sapio Sciences.”
Queste cellule virtuali vengono poi esposte al potenziale nuovo trattamento, e la simulazione calcola come reagirebbero.
Fonte: Ark Research
Un’altra opzione è simulare la configurazione 3D di una proteina, che alla fine determina la sua funzione biologica.
Un simulatore di piegamento proteico come AlphaFold di Google (GOOGL ) è migliorato fino a 500 volte dal 2018.
Fonte: Ark Research
Quindi è probabile che le simulazioni in silico diventino una tecnologia indispensabile per la maggior parte delle aziende farmaceutiche e biotech.
Un’altra forma di biologia digitale è l’uso di un avanzato sistema di rilevamento per identificare marcatori di cancro in un campione di sangue, sostituendo biopsie costose e meno efficienti, portando a una scoperta più precoce di potenziali tumori.
Infine, automazione, robotica e IA si combinano per creare laboratori automatizzati che possono eseguire esperimenti senza lavoro umano, e controllare milioni di molecole o composti potenzialmente utili a costi inferiori e 100 volte più velocemente rispetto ai metodi di ricerca tradizionali.
Investire nella scoperta di farmaci con IA
(LLY )
Panoramica su Eli Lilly
Eli Lilly è una gigantesca azienda farmaceutica che ha costruito il suo impero medico sulla chinina e poi sull’insulina.
Il trattamento del diabete è rimasto il fulcro dell’azienda, con una lunga serie di molecole scoperte e approvate negli ultimi tre decenni per questa malattia. Questo include il tirzepatide, commercializzato sotto il nome di marca Mounjaro.
Negli anni 2010, Eli Lilly è entrata anche in grande nella oncologia (trattamenti contro il cancro) con una serie di acquisizioni e partnership nel settore, oltre a sforzi di sviluppo interno per costruire un solido portafoglio di farmaci oncologici.
La molecola tirzepatide è stata successivamente riutilizzata come farmaco anti‑obesità, sotto il nome di marca Zepbound, il più grande concorrente di Ozempic. Questo è stato un salvavita per Eli Lilly, poiché molti dei suoi vecchi farmaci sono usciti dal brevetto, permettendo ai produttori di farmaci generici di produrli anche loro e competere sul prezzo.
Tuttavia, fare affidamento massiccio su un singolo peptide brevettato e i suoi potenziali derivati è una posizione rischiosa e non sostenibile a lungo termine. Come la maggior parte delle aziende farmaceutiche, c’è un bisogno urgente di tornare a un’innovazione diversificata. Ma a differenza di molte altre nel settore, Eli Lilly ha un piano, e si basa sul puntare tutto su IA e biologia digitale.
Scoperta di farmaci con IA di Eli Lilly
L’annuncio più grande e recente riguardo alla scoperta di farmaci con IA e Eli Lilly è la sua partnership con Nvidia.
“NVIDIA e Lilly stanno unendo il meglio dei nostri settori per inventare un nuovo modello per la scoperta di farmaci — uno in cui gli scienziati possono esplorare vasti spazi biologici e chimici in silico prima che venga realizzata una singola molecola.”
Jensen Huang, founder and CEO of NVIDIA
Il piano combinerà i laboratori wet di Lilly con laboratori dry computazionali, consentendo sperimentazioni assistite dall’IA 24/7. Questo si combina con un supercomputer AI annunciato precedentemente che utilizza 1.000 GPU NVIDIA Blackwell Ultra per una “fabbrica AI” che addestrerà grandi modelli di fondazione e di frontiera biomedica per identificare, ottimizzare e validare nuove molecole.
“I nostri modelli di fondazione stanno generando nuove possibilità per i nostri chimici, aiutandoli a scoprire nuovi motivi e configurazioni di atomi che erano fuori portata con i metodi tradizionali.”
Thomas Fuchs – Chief AI Officer at Eli Lilly
Questa partnership da 1 miliardo di dollari è solo l’ultima (e più grande) mossa dell’azienda farmaceutica verso la scoperta di farmaci con IA. In precedenza, ha notevolmente:
- Avviato una collaborazione di ricerca con Insilico Medicine, con fino a 100 milioni di dollari da pagare alla startup a seconda dei traguardi di ricerca.
- Partner con Circle Pharma per sfruttare le IA di Eli Lilly al fine di migliorare le sue terapie macrocicliche, inclusi target storicamente non “druggabili”.
- Sviluppare modelli di machine learning con insitro, pioniere nel machine learning per la scoperta e lo sviluppo di farmaci.
- Collaborazione con OpenAI per scoprire nuovi medicinali per trattare batteri resistenti ai farmaci.
- Utilizzo dei modelli AI di Genetic Leap per la scoperta di farmaci mirati a RNA in un accordo da 409 milioni di dollari.
- Partnership AI con la società biotech digitale di Google/Alphabet Isomorphic Labs, che riceverà 45 milioni di dollari in anticipo e sarà idonea a fino a 1,7 miliardi di dollari in traguardi basati sulle prestazioni.
- Un accordo fino a 670 milioni di dollari con Genesis Therapeutics per la piattaforma AI molecolare dell’azienda.
- Un accordo da 1,3 miliardi di dollari con Superluminal per scoprire medicinali per l’obesità usando IA, grazie alla sua piattaforma proprietaria basata su recettori accoppiati a proteine G (GPCR), con l’obiettivo di rafforzare la già dominante presenza di Eli Lilly nel mercato dell’obesità.
- Un accordo con BigHat Biosciences per avanzare la scoperta di anticorpi terapeutici guidati dall’IA grazie alla sua piattaforma Milliner.
Eli Lilly ha anche collaborato con Benchling, una piattaforma software basata sul cloud progettata per la R&D nelle scienze della vita, per fornire alle startup biotech l’accesso a modelli addestrati su decenni di dati di ricerca proprietari di Lilly.
Chiamata TuneLab, questa piattaforma dovrebbe aiutare Eli Lilly a collaborare con le startup di scienze della vita in fase iniziale sotto il suo programma “Catalyze360”.
Nel complesso, queste partnership per la scoperta di farmaci con IA e la costruzione di infrastrutture in tutte le direzioni probabilmente ricostruiranno la pipeline di scoperta di Eli Lilly e ne potenzieranno la posizione negli antibiotici, nei farmaci oncologici, nelle malattie rare e nell’obesità.
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