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Terapéutica CRISPR AG
CRSP
NASDAQ
CRISPR Therapeutics AG, una empresa de edición genética, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes para enfermedades graves utilizando su plataforma patentada de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR)/proteína asociada a CRISPR 9 (Cas9). Su CRISPR/Cas9 es una tecnología de edición genética que permite realizar cambios precisos y dirigidos en el ADN genómico. La empresa tiene una cartera de programas terapéuticos en una variedad de áreas de enfermedades, incluidas las hemoglobinopatías, la oncología, la medicina regenerativa y las enfermedades raras. El principal candidato a producto de la empresa es CTX001, una terapia de edición genética CRISPR ex vivo para el tratamiento de pacientes que padecen beta-talasemia dependiente de transfusiones o anemia de células falciformes grave en la que las células madre hematopoyéticas de un paciente se modifican para producir altos niveles de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos. También desarrolla CTX110, una terapia en investigación CAR-T alogénica editada genéticamente derivada de un donante dirigida a neoplasias malignas positivas para el grupo de diferenciación 19; CTX120, una terapia experimental CAR-T alogénica editada genéticamente derivada de un donante que se dirige al antígeno de maduración de células B para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario; y CTX130, una terapia experimental CAR-T alogénica editada genéticamente derivada de un donante que se dirige al grupo de diferenciación 70 para tratar varios tumores sólidos y neoplasias hematológicas. Además, la empresa desarrolla VCTX210, un candidato a producto derivado de células madre inmunoevasivas editadas genéticamente para el tratamiento de la diabetes tipo 1; y lleva a cabo varios programas de edición genética in vivo que se dirigen a enfermedades del hígado, los pulmones, los músculos y el sistema nervioso central. Tiene asociaciones estratégicas con Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. y Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG se constituyó en 2013 y tiene su sede en Zug, Suiza.