Bioteknik

Toppföretag att hålla ögonen på med Jennifer Doudna (september 2026)

mm
Publicerad
Uppdaterad
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Information: Securities.io kan få ersättning när du använder länkar till produkter vi granskar. Det påverkar inte våra redaktionella bedömningar. Vi är inte registrerad investeringsrådgivare; detta är inte investeringsråd. Läs vår affiliateinformation.

The CRISPR Revolution

Biotechnology is often revolutionized by a mix of luck, genius, and hard work. One new technology can open entirely new horizons in biotech manufacturing, research, and medicine.

Bioteknik revolutioneras ofta av en blandning av tur, genialitet och hårt arbete. En ny teknik kan öppna helt nya horisonter inom bioteknikproduktion, forskning och medicin.

En sådan revolution inträffade 2012, när Jennifer Doudna (tillsammans med Emmanuelle Charpentier) upptäckte CRISPR-Cas9 och argumenterade för dess potential inom genredigering. Båda fick Nobelpriset i kemi 2020 för sitt arbete.

Sedan dess har CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) varit i centrum av bioteknik, med många företag som ser på CRISPR-genredigering för att lösa obotliga sjukdomar eller konstruera helt nya förmågor från växter, mikrober och djur.

Så, när det gäller CRISPR, kan vi vilja ägna särskild uppmärksamhet åt kvinnan där allt började.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna är en amerikansk molekylärbiolog som arbetar vid Berkeley University, med tidigt fokus i sin karriär på RNA.

Doudnas medupptäckare, Emmanuelle Charpentier, gick vidare och skapade ett företag för att kommersialisera CRISPR-upptäckten med lanseringen av CRISPR Therapeutics (CRSP ) 2013. Du kan läsa mer om CRISPR Therapeutics i våra dedikerade artiklar som jämför det med Beam Therapeutics (BEAM )  och Editas Medicine (EDIT ).

Doudna spred sina ansträngningar bredare med många olika företag (se nedan).

Om du vill veta mer kan du läsa en längre biografi om fru Doudna på Britannica eller hennes biografi skriven av Steve Jobs biograf.

Doudna’s Companies And Research Institutes

Doudna var en av medgrundarna till:

Jennifer Doudna gick också vidare med att skapa Innovative Genomics Institute (IGI) år 2014, vilket samlade forskare från flera kaliforniska universitet.

Hon är också aktiv vid the Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology och vid sitt Doudna lab in Berkeley, där hon leder Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

Till sist har Doudna även rådgivande roller i Sixth Street, ett investeringsföretag, och i InvisiShield, som utvecklar intranässla förebyggande luftvägsvirus.

1. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas började ursprungligen arbeta med Cas9 men fokuserar nu på en egenutvecklad version av Cas12 som de konstruerat: AsCas12a. Editas strategi bygger på det konstruerade AsCas12a CRISPR‑systemet.

I en dedikerad artikel har vi gått igenom de unika kapaciteterna hos Cas‑12a. För att kort sammanfatta:

  • Problem som är svåra att lösa med Cas9 kan vara hanterbara med Cas12a
  • Det ger högre sannolikhet för att genredigering sker jämfört med Cas9.
  • Fler än en gen kan modifieras samtidigt med Cas12a

Editas primära fokus har varit blodsjukdomar, med onkologi och andra patologier också som mål.

Du kan läsa mer om företagets historia, pipeline och ekonomi i vår motsvarande artikel.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth är inte börsnoterat och samlade in 195 M $ år 2021, vilket lyfte dess värdering till över 1 Mrd $.

Det lämnade stealth‑läget 2018 med målet att använda CRISPR‑teknik för att skapa enkla kit och en smartphone‑app som kan upptäcka sjukdomar på sjukhus eller till och med hemma, med resultat på 20 minuter.

Företaget vill också upptäcka nya CRISPR‑system, såsom Cas13, Cas14, CasZ, CasY och CasPhi. Till viss del verkar Mammoths affärsmodell mer baserad på att utveckla patent på CRISPR‑system och licensiera dem för terapeutiska eller industriella tillämpningar i framtiden.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) är inte börsnoterat och grundades 2018. Det fokuserar på att konstruera nya SCRIPR‑system, och företaget samlade in 100 M $ år 2021.

Det förlitar sig på Cas‑X, ett mindre protein än Cas9, vilket gör det mer sannolikt att fungera i levande celler. Företaget är relativt återhållsamt med sin utveckling, med endast en allmän lista över terapeutiska områden och tekniska framsteg som annonseras.

Source: Scribe Therapeutics

Bakom kulisserna gör det dock stora framsteg om vi bedömer efter dess senaste våg av partnerskap. Företaget har kommit överens med Biogen om att undersöka CasX för amyotrofisk lateralskleros (ALS) med en potentiell total på 400 M $. Det har också skrivit ett licensavtal på 1 Mrd $ med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) för att utveckla nya naturliga mördarcells‑terapier (NK) mot cancer.

4. Caribou Biosciences

CRBU Prisdiagram

Företaget skapades för att kommersialisera och licensiera CRISPR‑patenten som innehas av Berkeley. Listan över sådana licenser är ganska imponerande, inklusive stora företag som Novartis och Corteva:

Det samarbetar också med AbbVie (ABBV )  för cancercellterapier (CAR‑T) och sina egna cancerterapier (CAR‑NK).

Liknande Editas arbetar det med Cas12‑teknik, chRDNA, för “multiplexgeninföringar, med hög specificitet och lägre nivåer av oavsiktlig redigering än första generationens CRISPR‑Cas”.

Företaget hade 317 M $ i kontanter i april 2023, vilket förväntas räcka till 2025. Det kan behöva samla in mer pengar tills dess eller kan få tillräckligt från partnerskaps‑ och licensavgifter för att börja drivas av eget kassaflöde.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

IGI fick i april 2023 en 70 M $‑bidrag förforskningsinitiativet, “Engineering the Microbiome with CRISPR to Improve our Climate and Health”.

Det följde ett 11 M $‑bidrag från Mark Zuckerberg och Priscilla Chans Stiftelse för “ett nytt program att använda det revolutionerande genredigeringsverktyget på växter för att öka deras förmåga att lagra kol.”

Institutet arbetar med flera andra initiativ, till exempel:

Alla dessa initiativ visar den förändring CRISPR‑teknologier kan föra med sig i världen. Det handlar inte bara om medicin utan om allt: bioteknik påverkar jordbruk, koldioxidinfångning osv.

Final Thoughts

Sammanfattningsvis är Jennifer Doudna fortfarande i framkant av CRISPR‑vetenskaplig utveckling, och hon verkar ensam vara hörnstenen i ett helt ekosystem av flera privata och publika företag, samt forskningsinstitut och laboratorier.

Så, som investerare kan det ge oss insikt i CRISPR‑teknikens nästa steg, vilket vi också berörde i “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing“.

mm

Jonathan är en tidigare biokemistforskare som arbetade med genetisk analys och kliniska prövningar. Han är nu en aktieanalytiker och finansskribent med fokus på innovation, marknadscykler och geopolitik i sin publikation 'The Eurasian Century'.