Bioteknik

Företag och forskningsinstitut kring Jennifer Doudna: översikt från maj 2023

mm
Publicerad
Uppdaterad
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Information: Securities.io kan få ersättning när du använder länkar till produkter vi granskar. Det påverkar inte våra redaktionella bedömningar. Vi är inte registrerad investeringsrådgivare; detta är inte investeringsråd. Läs vår affiliateinformation.

CRISPR-revolutionen

Den här översikten från maj 2023 beskriver företag och forskningsinstitut med koppling till Jennifer Doudna. Finansieringar, forskningsprogram och prognoser hör till denna historiska period.

Nya biotekniska metoder kan öppna stora möjligheter inom produktion, forskning och medicin.

År 2012 visade Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier och deras kollegor hur CRISPR-Cas9 kan programmeras att klippa bestämda DNA-sekvenser. Arbetet lade grunden till en viktig metod för genomredigering. För utvecklingen av denna metod fick Doudna och Charpentier Nobelpriset i kemi 2020.

CRISPR står för Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Företag undersöker genredigering för att behandla sjukdomar och utveckla nya egenskaper hos växter, mikroorganismer och djur.

Doudna har en viktig roll i denna utveckling, som bygger på många forskares arbete.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna är en amerikansk molekylärbiolog vid University of California, Berkeley. Hennes tidiga forskning fokuserade på RNA.

Emmanuelle Charpentier var med och grundade CRISPR Therapeutics (CRSP ) 2013. Läs mer i våra artiklar som jämför företaget med Beam Therapeutics (BEAM )  och Editas Medicine (EDIT ).

Doudna medverkade till att grunda flera andra företag som presenteras nedan.

Om du vill veta mer kan du läsa en längre biografi om Doudna i Britannica eller boken om henne av Walter Isaacson, som även skrev biografin om Steve Jobs.

Företag och forskningsinstitut med koppling till Doudna

Doudna var en av medgrundarna till följande företag. Det betyder inte att hon äger eller leder dem alla i det dagliga arbetet:

Efter den första finansieringen 2014 startade Innovative Genomics Institute (IGI) officiellt 2015 som ett samarbete mellan UC Berkeley och UC San Francisco. Det sammanförde forskare från flera institutioner i Kalifornien.

Hon är också aktiv vid Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology och vid Doudnas laboratorium i Berkeley, där forskning om genredigering och registrering av biologisk information bland annat bedrivs genom Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

Översikten nämnde även rådgivarroller hos investeringsföretaget Sixth Street och InvisiShield, som utvecklar intranasala preparat för att förebygga infektioner med luftvägsvirus.

1. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas arbetade med Cas9 och satsade 2023 på den egenutvecklade AsCas12a-varianten av Cas12a. Läkemedelskandidaten EDIT-301 för blodsjukdomar var ett exempel.

I vår jämförelseartikel behandlar vi egenskaper hos Cas12a, bland annat:

  • Andra möjligheter att rikta in sig på DNA-sekvenser än med Cas9, vilket kan vara användbart för vissa ingrepp.
  • Hög redigeringseffektivitet i lämpliga celler och tillämpningar, utan någon allmän garanti för att Cas12a alltid fungerar bättre än Cas9.
  • Möjlighet till flera samtidiga redigeringar. Även andra CRISPR-system kan stödja multiplexredigering.

Editas fokuserade då främst på blodsjukdomar. I januari 2023 tillkännagavs ett avtal om att överföra de prekliniska iNK-cellprogrammen, däribland cancerprogrammet EDIT-202, till Shoreline Biosciences och licensiera tillhörande teknik. Bilden visar en historisk utvecklingsportfölj.

Läs mer om företagets historia, utvecklingsportfölj och ekonomi i vår jämförelseartikel.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth var inte börsnoterat 2023. Företaget tillkännagav 2021 finansieringar på sammanlagt 195 miljoner dollar, vid en värdering över 1 miljard dollar. Summan omfattade en Series D på 150 miljoner och en tidigare Series C på 45 miljoner från slutet av 2020.

Mammoth presenterades offentligt 2018 med planer på att använda CRISPR för lättanvända diagnostiska tester, testkit och en mobilapp, med möjlig användning på sjukhus eller i hemmet. Avläsning på omkring tjugo minuter var ett utvecklingsmål, inte en generell garanti för alla sjukdomar eller godkända hemmatester.

Företaget utvecklade och licensierade CRISPR-system för diagnostik och genredigering, bland annat Cas12, Cas13 och de mycket små Cas14 och CasPhi. Verksamheten omfattade forskning, läkemedelsutveckling och partnerskap; patentlicensiering var inte den enda delen av affärsmodellen.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) var inte börsnoterat 2023 och utvecklade anpassade CRISPR-system. Företaget tog in 100 miljoner dollar i en Series B-finansiering 2021. Den aktuella kursmodulen vid företagsnamnet avser den senare Nasdaq-noteringen under SCTX 2026.

X-Editing-plattformen byggde på CasX, ett mindre protein än vanliga Cas9-varianter. Det lilla formatet kan underlätta leverans till celler, men visar inte i sig att metoden fungerar bättre. Företaget offentliggjorde då ett begränsat urval forskningsområden och tekniska resultat.

Källa: Scribe Therapeutics

År 2020 ingick Scribe ett samarbete med Biogen om genetiskt orsakad amyotrofisk lateralskleros (ALS) och ett möjligt ytterligare neurologiskt mål. Avtalet omfattade 15 miljoner dollar i förskott, över 400 miljoner i möjliga utvecklings- och kommersiella milstolpar samt royaltyer. Biogen utökade samarbetet 2022. I september 2022 ingick Scribe även ett avtal med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) om genredigering av NK-cellterapier mot cancer: 25 miljoner dollar i förskott, över 1 miljard i möjliga milstolpsbetalningar samt royaltyer. De stora beloppen var alltså till största delen beroende av framtida resultat.

4. Caribou Biosciences

CRBU Prisdiagram

Caribou grundades för att utveckla CRISPR-teknik och kommersialisera och licensiera immateriella rättigheter. Den historiska licensöversikten nedan omfattar bland annat Novartis och Corteva:

År 2023 fanns också ett samarbete med AbbVie (ABBV ) om allogena CAR-T-cellterapier. Caribou utvecklade dessutom egna CAR-T-program och då även CAR-NK-program. AbbVie-avtalet avslutades senare under 2023.

chRDNA-tekniken använder hybrida RNA-DNA-guider med både Cas9 och Cas12a för specifika redigeringar och flera geninföranden. Företaget rapporterade i vissa experiment mindre redigering utanför målsekvensen än med guider av enbart RNA; det är inte en generell jämförelse med alla äldre CRISPR-tillämpningar.

Caribou rapporterade 317 miljoner dollar i likvida medel, likvida placeringar med kort löptid och marknadsnoterade värdepapper per den 31 december 2022. I mars 2023 bedömde företaget att detta skulle finansiera den dåvarande verksamhetsplanen en bit in i 2025. Det var en historisk prognos, inte en kassa från april 2023 eller någon garanti för att licensintäkter skulle räcka till positivt operativt kassaflöde.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

Den 17 april 2023 tillkännagavs för IGI 70 miljoner dollar i finansiering från givare genom TED:s Audacious Project för forskningsinitiativet att genredigera mikrobiom med CRISPR för bättre klimat och hälsa. Initiativet leddes av Jennifer Doudna och Jill Banfield.

Det föregicks i juni 2022 av ett åtagande på 11 miljoner dollar från Chan Zuckerberg Initiative för forskning om hur CRISPR kan förbättra växters och markmikroorganismers upptag och lagring av kol.

Andra forskningsinitiativ omfattade:

Dessa områden visar möjliga tillämpningar av genomteknik inom medicin, jordbruk och klimatåtgärder. Det rör sig om olika utvecklingsprogram, inte enbart färdiga produkter.

Avslutande tankar

Doudna har haft en viktig roll i CRISPR-forskningen och uppbyggnaden av ett nätverk av företag, institut och laboratorier. Framstegen bygger också på många andra forskare, entreprenörer och samarbetspartner.

Denna historiska översikt kan ge inblick i CRISPR-teknikens utvecklingsriktning. Andra tillämpningar behandlar vi i ”CRISPR bortom människors hälsa: nya investeringsområden för genredigering”.

mm

Jonathan är en tidigare biokemistforskare som arbetade med genetisk analys och kliniska prövningar. Han är nu en aktieanalytiker och finansskribent med fokus på innovation, marknadscykler och geopolitik i sin publikation 'The Eurasian Century'.